【ChiCTR2600134351】添加Alsum30治疗肌萎缩侧索硬化症的研究：开放标签、单中心、单臂先导研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600134351

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-10-13

临床申请受理号

靶点

适应症

肌萎缩侧索硬化症

试验通俗题目

添加Alsum30治疗肌萎缩侧索硬化症的研究：开放标签、单中心、单臂先导研究

试验专业题目

添加Alsum30治疗肌萎缩侧索硬化症的研究：开放标签、单中心、单臂先导研究

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100730

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临床试验信息

试验目的

本研究的主要目的为评估添加Alsum30治疗肌萎缩侧索硬化症的安全性与耐受性，并对其潜在疗效进行探索性评估。通过建立ALS干预性研究的前瞻性临床队列，标准化采集患者从基线到各随访节点的全程数据；收集多维度生物标志物（血浆、尿液、粪便、唾液），建立 ALS 生物样本采集、检测与数据管理流程；通过功能评分、生活质量量表及客观检查，探索性评估Alsum30对ALS患者运动功能、氧化应激及肠道菌群的潜在影响，为后续更大规模的随机对照试验提供数据支撑和可行性依据。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

技术创新引导计划

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-10-15

试验终止时间

2028-12-31

是否属于一致性

入选标准

1.年龄18–75岁，性别不限； 2.根据El Escorial修订版诊断标准确诊的ALS； 3.King临床分期：King 1–3期； 4.发病至入组不超过36个月； 5.基线ALSFRS-R评分≥30分； 6.FVC%预测值 ≥ 70%，SVC%预测值 ≥ 60%； 7.ECAS评分不提示严重认知损害； 8.参与者具有口服功能性，且在筛查时独立于肠内营养支持(如PEG、胃造管)； 9.经评估具有完全知情同意能力； 10.患者或家属能够理解研究方案并愿意参与本研究，提供书面知情同意； 11.未接受过利鲁唑和/或依达拉奉治疗，或已接受利鲁唑稳定治疗≥4周，和/或依达拉奉静脉治疗一个疗程（即14天）以上，或经研究者判断不适合上述标准治疗；；

排除标准

1.已行气管切开术或全天使用无创通气； 2.筛选时无法吞咽或耐受口服药物、已行PEG胃造瘘； 3.肝功能异常（ALT/AST ≥ 3×ULN）或肾功能异常（eGFR < 45 mL/min/1.73m²）； 4.凝血功能障碍或正在接受抗凝治疗； 5.显著影响胃肠功能的疾病，如慢性腹泻、肠梗阻或胃切除术； 6.妊娠或哺乳期女性，或育龄期且不愿在试验期间及末次研究药物给药后 180 天内使用避孕措施的女性； 7.5年内有恶性肿瘤史； 8.合并认知障碍或严重精神疾病； 9.同时参加其他干预性临床试验； 10.无法配合完成所有访视评估； 11.合并其他严重系统性疾病； 12.预期寿命 < 6个月（非ALS原因）； 13.已知对试验药物成分过敏； 14.任何其他相关医学显著状况，可能给受试者带来风险，或干扰安全性评估，或增加试验期间死亡风险。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院北京协和医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100730

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