【CTR20261309】STOP-HAE: ADX-324治疗HAE的III期研究

查看原文

立即下载

基本信息

登记号

CTR20261309

试验状态

进行中（招募中）

药物名称

ADX-324注射液

药物类型

化学药

规范名称

ADX-324注射液

首次公示信息日的期

2026-04-08

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

适应症

遗传性血管性水肿

试验通俗题目

STOP-HAE: ADX-324治疗HAE的III期研究

试验专业题目

STOP-HAE：一项评估靶向前激肽释放酶的siRNA药物ADX-324用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的III期随机、双盲、安慰剂对照研究

申办单位信息

申请人联系人

请登录查看

申请人名称

请登录查看

联系人邮箱

请登录查看

联系人邮编

200040

联系人通讯地址

请登录查看

临床试验信息

试验目的

主要目的：评价ADX-324预防HAE发作的有效性。次要目的：评价ADX-324对HAE发作性质和模式的影响。

试验分类

请登录查看

试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 15 ；国际: 90 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2026-06-22;2025-10-16

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.签署知情同意书时年龄≥18岁。；2.提供书面知情同意书和当地法律要求的任何授权文件，并愿意在研究期间遵循所有研究要求。；3.书面记录确诊为1型或2型HAE的受试者。；4.在筛选期的前4周内发生≥1次经研究者确认的HAE发作，或筛选的8周内发生≥2次经研究者确认的HAE发作。；5.能够获得并知道如何使用至少一种既往对参与者有效的急性HAE治疗药物来治疗HAE发作。；6.根据研究者判断，参与者必须在医学上适合将按需治疗作为研究期间HAE发作的唯一药物治疗方案。；7.有生育能力的女性在筛选期间的血清妊娠试验结果必须为阴性，在研究药物给药前的研究第1天，尿妊娠试验结果必须为阴性，并且如果从签署知情同意书（ICF）至EOS访视或最后一次研究药物给药后3个月（以较长者为准）与有生育能力的男性存在性行为，则必须同意使用可接受的避孕方法。有育龄女性伴侣的育龄男性参与者应同意从签署知情同意书开始直至研究结束访视或最后一次研究药物给药后3个月使用安全套。；

排除标准

1.同时患有其它类型的复发性血管性水肿，包括但不限于：获得性血管性水肿、C1-INH正常的HAE、特发性血管性水肿和与荨麻疹相关的复发性血管性水肿。；2.任何具有临床意义的病史，包括但不限于未控制的高血压、未控制的糖尿病或当前患有心血管疾病，包括近期急性冠脉综合征（过去6个月内）、充血性心力衰竭（NYHA III级或IV级）和显著心律失常。；3.筛选前一年内有饮酒或药物滥用史，或当前存在物质依赖/滥用证据，和/或自我报告日均酒精摄入量＞3标准饮酒单位。；4.任何具有临床意义的肾脏疾病，包括3期以上慢性肾脏病（CKD）或肾病综合征病史。；5.任何已知的或活动性的具临床意义的肝脏疾病史；筛选期丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天门冬氨酸氨基转移酶（AST）>1.5倍正常值上限（ULN）；或筛选期直接胆红素>1.5倍正常值上限（ULN）（除非由于吉尔伯特综合征所致）。；6.凝血功能障碍或出血倾向病史。；7.5年内有恶性肿瘤史，已成功治疗的皮肤基底或鳞状细胞癌或宫颈原位癌除外。；8.需要全身性抗微生物治疗的活动性感染，且在研究第1天前至少5天不会完成治疗，或不需要抗菌治疗但在研究第1天前未痊愈的中度或重度活动性感染。；9.已知HIV感染（根据参与者病史和/或病历）或筛选期间乙肝表面抗原（HBsAg）或丙型肝炎病毒（HCV）血清学检查呈阳性。；10.签署知情同意书前30天内经历过大手术或严重外伤性损伤。；11.曾暴露于方案规定的任何HAE长期预防性治疗。；12.曾暴露于以下任何药物： a. 在筛选前4周内使用过血管紧张素转换酶抑制剂。 b. 在筛选前3个月内开始使用或增加剂量全身吸收的含雌激素药物。；13.在研究期间有计划进行可能需要HAE短期预防治疗的手术。；14.在筛选前4周或5个半衰期内接受过另一种研究性产品或器械的治疗。；15.之前接受过任何基于RNA/DNA的HAE疗法（包括ADX-324）治疗，或对任何先前用于任何情况的基于RNA/DNA的疗法（疫苗除外）不耐受。；16.参与者正在哺乳期。；17.存在任何经研究者判断，如果参与者参加研究将对其造成不可接受风险的状况、或异常的实验室检查值、心电图发现、生命体征或体格检查发现。；

研究者信息

研究负责人姓名

请登录查看

试验机构

中国医学科学院北京协和医院

研究负责人电话

请登录查看

研究负责人邮箱

请登录查看

研究负责人邮编

100010

联系人通讯地址