【CTR20231247】在TSC相关癫痫儿童和成人患者中比较GNX添加治疗与安慰剂对照

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基本信息

登记号

CTR20231247

试验状态

已完成

药物名称

加那索龙口服混悬剂

药物类型

化学药

规范名称

加那索龙口服混悬剂

首次公示信息日的期

2023-04-21

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

TSC相关癫痫

试验通俗题目

在TSC相关癫痫儿童和成人患者中比较GNX添加治疗与安慰剂对照

试验专业题目

一项在结节性硬化症（TSC）相关癫痫儿童和成人患者中评价Ganaxolone（GNX）添加治疗的随机、双盲、安慰剂对照、III期临床试验（TrustTSC）

申办单位信息

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200040

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临床试验信息

试验目的

主要目的：根据双盲期间可计数的主要终点癫痫发作b频率相对于基线a的变化，评估GNX相较于安慰剂作为TSC相关癫痫发作的添加治疗在儿童和成人中的安全性和有效性。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 21 ；国际: 128 ；

实际入组人数

国内: 21 ；国际: 129 ；

第一例入组时间

2023-07-19;2022-07-20

试验终止时间

2024-09-30;2024-10-08

是否属于一致性

否

入选标准

1.符合TSC的临床或基因诊断；2.1至65岁（含）的男性或女性受试者；3.在受试者参与任何研究相关的程序前，并在充分获知本研究的性质和风险后，受试者/父母或法定代理人愿意签署知情同意书；4.根据主要研究者判断，受试者接受了足量、足疗程≥2种ASM治疗后未能控制癫痫发作；5.受试者应在筛选访视前以治疗剂量接受≥ 28天稳定的ASM治疗，且预计研究期间不会调整剂量；6.筛选前2个月内每月至少有8次可计数的癫痫发作史，每月无癫痫发作不超过1周；7.在筛选访视后28天内，至少有8次主要终点癫痫发作；8.如果筛选访视前VNS已植入 ≥ 6个月，则手术植入迷走神经刺激器（VNS）的受试者可纳入研究；9.父母/护理者/法定代理人或受试者（如适用）愿意且能够在研究期间维持准确和完整的每日癫痫发作电子日记；10.愿意并能够遵医嘱每日三次（tid）随食物服用研究药物（混悬剂）；11.WOCBP必须使用医学上可接受的避孕方法，且在首次筛选访视和基线访视时定量血清β-人绒毛膜生长激素（β-HCG）试验结果为阴性；12.男性受试者必须同意在研究期间和IP末次给药后30天内采取高效避孕方法；

排除标准

1.既往暴露于GNX；2.妊娠期或哺乳期妇女；3.筛选前接受非尔氨酯给药不足1年；4.除Epidiolex以外，使用其他CBD制剂的受试者；5.访视1（筛选）时，CBD或四氢大麻酚（THC）的血浆药物筛查结果呈阳性；6.不允许同时使用促肾上腺皮质激素（ACTH）、泼尼松或其他糖皮质激素，也不允许使用强效细胞色素P450 3A4（CYP3A4）诱导剂（利福平和圣约翰草；7.筛选访视前4周内任何长期用药出现变化；8.计划在研究期间接受癫痫手术或在筛选前6个月内接受过癫痫手术的受试者；9.活动性中枢神经系统感染、脱髓鞘疾病、退行性神经系统疾病或通过脑部核磁共振成像（MRI）确定的进行性CNS疾病；10.筛选访视时，除TSC外，存在其他可能损害血液系统、心血管（包括任何心脏传导缺陷）、肺脏、肾脏、胃肠系统或肝脏系统的任何内科或外科疾病或状况；或可能干扰研究药物吸收、分布、代谢或排泄，或可能使受试者风险增加或干扰安全性/有效性评估的其他状况；11.存在足以影响患者安全的肝功能损害，或筛选或基线访视时天门冬氨酸氨基转移酶（AST）/血清谷草转氨酶（SGOT）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）/血清谷丙转氨酶（SGPT）>3×正常值上限（ULN），并经复检确认；12.存在足以影响患者安全的胆道疾病或损害，或筛选或基线访视时总胆红素水平> 1.5 × ULN并经复检确认；13.存在足以影响患者安全的肾功能损害；14.筛选访视前30天内或少于5个半衰期内暴露于任何其他试验用药物或试验用器械；15.不愿意在整个研究期间避免过量饮酒；16.过去6个月内有主动自杀计划/意图、主动自杀意念或实施自杀行为；17.已知对研究药物的任何成分、孕酮或其他相关类固醇化合物过敏；18.因司法或行政决定或接受精神病治疗而被剥夺自由的受试者，或因研究以外的目的进入卫生或社会服务机构的受试者；19.在筛选前28天内接受中药治疗的受试者；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

北京大学第一医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100034

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