结节性硬化资讯动态
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投融资上周全球医药领域资本市场高度活跃。UCB以22亿美元收购Candid Therapeutics，默克完成对Terns收购；CellCentric获2.2亿美元D轮融资，创欧洲年内最大私人生物技术融资；Blackstone投资Anagram 2500万美元，InflaRx增发融资1.5亿美元。多项许可与商业化合作同步推进，肿瘤、自免、AI制药等前沿赛道持续受资本青睐。药市场透视2026-05-1111336UCB SA Candid Therapeutics Inc InflaRx GmbH -
Filana Therapeutics发布2026年第一季度财务报告及业务更新研发注册政策生物技术公司Filana Therapeutics（纳斯达克：FLNA）于2026年5月7日发布2026年第一季度财务报告，并更新了其针对Tuberous Sclerosis Complex（TSC）相关癫痫的疗法simufilam的研发进展。公司名称更改为Filana Therapeutics，以反映其专注于开发调节filamin A蛋白的药物，针对中枢神经系统疾病如TSC相关癫痫和其他与filamin A失调或过度表达相关的疾病。公司正在积极解决美国食品药品监督管理局（FDA）的临床暂停，包括提交额外的临床前数据和修改方案设计。公司预计2026年6月30日的现金余额将在4700万至5000万美元之间。Biospace2026-05-07256simufilam 结节性硬化
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Filana Therapeutics在西班牙马德里Eilat XVIII会议上展示TSC相关癫痫治疗药物simufilam的临床开发计划研发注册政策生物技术公司Filana Therapeutics在西班牙马德里举办的Eilat XVIII会议上，展示了其针对Tuberous Sclerosis Complex（TSC）相关癫痫的治疗药物simufilam的临床开发计划。公司总裁兼首席执行官Rick Barry表示，他们很高兴能在这次重要的国际会议上与癫痫病患社区进行交流，并讨论了simufilam在TSC相关癫痫治疗中的科学和临床依据。同时，公司正专注于解决之前披露的FDA临床暂停请求，包括提交额外的临床前数据和修改试验方案设计。公司计划在完成这些活动后向FDA提交回应，并预计将在未来几个月内提供项目更新。TSC是一种罕见的遗传性疾病，由TSC1或TSC2基因突变引起，这些突变会影响mTOR通路，导致多个器官生长肿瘤。癫痫是影响TSC社区最常见的健康问题，80%至90%的TSC患者经历癫痫发作。TSC相关癫痫影响美国约45,000人。尽管有多种批准的治疗方法，但仍有超过60%的TSC患者对抗癫痫治疗无反应。GlobeNewswire2026-05-05180癫痫 simufilam 结节性硬化
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阿普雷图拉基因治疗公司与TSC联盟合作推进TSC基因治疗项目交易并购阿普雷图拉基因治疗公司与TSC联盟宣布合作，旨在推进针对结节性硬化症（TSC）的基因治疗项目。该项目将使用阿普雷图拉开发的TfR1 CapX™新型AAV衣壳，这种衣壳可以通过静脉注射靶向人类转铁蛋白受体1（hTfR1），穿越血脑屏障，并在大脑和脊髓中实现广泛分布。TSC是一种罕见的遗传疾病，会导致非癌性肿瘤生长在不同器官中，并损害其功能，尤其是大脑、心脏、肾脏、皮肤、眼睛和肺部。大约85%的TSC患者会经历癫痫发作，其中三分之二的患者将出现难治性癫痫，突显了改善治疗以解决TSC神经影响的必要性。阿普雷图拉基因治疗公司的TfR1 CapX递送载体有望将TSC1或TSC2基因递送到不同的细胞类型，特别是大脑中的广泛分布对治疗的有效性至关重要。此次合作与TSC联盟的预临床联盟使命一致，该联盟旨在在临床试验之前对潜在的新TSC疗法进行标准化、严格的测试。Biospace2026-05-05322TFRC 结节性硬化 TSC2
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Quoin Pharmaceuticals Ltd. 将发布2026年第一季度财务报告及公司更新医投速递Quoin Pharmaceuticals Ltd.（纳斯达克股票代码：QNRX），一家专注于罕见和孤儿病的后期临床试验阶段的专业制药公司，宣布计划在2026年5月7日市场开盘前发布公司更新和2026年3月31日结束的第一季度财务报告。报告将包括季度关键成就、近期成就以及2026年第一季度的财务亮点。Quoin致力于开发治疗罕见和孤儿病的治疗产品，其创新产品线聚焦于QRX003和QRX009两种关键平台产品，这两款产品共同具有针对多种罕见和孤儿病症的潜力，包括Netherton综合征、脱皮症、掌跖角化过度症、PC、GS、TSC、微小囊肿淋巴管畸形、静脉畸形、血管纤维瘤等。更多信息请访问www.quoinpharma.com或LinkedIn获取更新。如需进一步信息，请联系Quoin Pharmaceuticals Ltd.首席执行官Dr. Michael Myers或投资者关系负责人Jeff Ramson。Biospace2026-04-30132卡氏肺囊虫感染 结节性硬化
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罕见病患者福音！全球首个TSC面部血管纤维瘤靶向药引进内地审批动态近日，国药外贸进口的全球首个结节性硬化症（TSC） 相关面部血管纤维瘤靶向药——诺贝仁医药原研纤洛丽®（西罗莫司凝胶）在内地顺利落地，依托国药集团端到端、安全可及的"国家药网"，陆续送达全国13个省（区、市），缓解此类罕见病患者 “用药难、取药远” 困境。 患者面部皮肤病变以鼻为中心，向鼻翼两侧呈蝴蝶形状长出结节点，故被称为“蝴蝶结症”。 据流行病学研究，TSC全球患病率约为1/10000～30000人。国药外贸2026-04-28302罕见病 西罗莫司 结节性硬化
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20多个脑部病变里揪出唯一“真凶”，微创新技术让4岁难治性癫痫患儿重获新生前沿研究4岁女童小佳（化名）因结节性硬化症引发难治性癫痫，每日癫痫发作十余次，多种药物联合治疗均无法控制。 国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心功能神经科团队通过精准定位，从20多个脑部结节中寻找锁定唯一致痫灶，采用立体定向脑电图（SEEG）引导射频热凝术，以2.5毫米颅骨小孔完成微创“拆弹”，术后患儿癫痫完全消失，恢复正常生活。 锁定病灶后，团队立即实施SEEG引导射频热凝术。上海儿童医学中心2026-04-24731癫痫 吡仑帕奈 西罗莫司
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TSC联盟捐赠基金投资Aeovian制药公司支持AV078二期临床试验研发注册政策TSC联盟捐赠基金作为TSC联盟的支持组织，已对Aeovian制药公司进行投资，以支持其AV078药物的二期临床试验。AV078是一种新型选择性mTORC1抑制剂，用于治疗结节性硬化症（TSC）。TSC联盟捐赠基金的投资符合其投资政策，旨在支持TSC联盟推动新治疗方法的研究和治愈。自2018年以来，TSC联盟与Aeovian制药公司合作，共同资助TSC临床前研究联盟的研究，以开发针对TSC的创新型mTORC1抑制剂。AV078是利用TSC临床前研究联盟作为临床前疗效引擎开发的首个药物候选者。Aeovian制药公司计划将AV078推进至二期临床试验。PRNewswire2025-12-16296mTORC1 结节性硬化
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Aeovian Pharmaceuticals完成5500万美元B轮融资，推进AV078在TSC相关难治性癫痫的2期概念验证研究研发注册政策Aeovian Pharmaceuticals，一家专注于开发选择性小分子治疗药物的生物制药公司，宣布已完成5500万美元的B轮融资。该轮融资将用于完成其领先候选药物AV078在结节性硬化症（TSC）相关难治性癫痫中的2期概念验证研究。此次融资由新投资者Luma Group和CTI Life Sciences Fund共同领投，并得到了Foresite Capital、SymBiosis、TSC联盟捐赠基金和Wilson Sonsini的参与。现有投资者Apollo Health Ventures、Hevolution、Sofinnova Investments和venBio也支持了此次融资。AV078是一种针对mTORC1的抑制剂，旨在改善与TSC相关的难治性癫痫患者的治疗效果。TSC是一种罕见的遗传性疾病，全球约有100万人受到影响，其中美国约有5万人。癫痫是TSC最常见的并发症之一，而目前的疗法往往无法解决这些癫痫的根本原因。Aeovian的创始人兼首席执行官Allison J. Hulme博士表示，AV078有望成为更安全、更耐受、更有效的治疗选择。Businesswire2025-12-16662癫痫 mTORC1 Symbiosis Corp
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瑞士初创生物科技公司Aukera Therapeutics进入临床试验阶段，专注于治疗与RAPTOR活动相关的神经疾病研发注册政策瑞士巴塞尔大学的前临床阶段生物技术子公司Aukera Therapeutics宣布，其已进入临床试验阶段，并成功筹集了450万瑞士法郎的资金。该公司专注于治疗与RAPTOR活动相关的神经疾病，通过使用人工智能支持的筛选技术，发现了一种高度选择性的RAPTOR抑制剂，该抑制剂能够调节mTORC1信号网络。Aukera Therapeutics的首席执行官兼联合创始人Stefan Imseng博士承诺将致力于开发治疗结节性硬化症（TSC）的疗法，这是一种罕见的遗传性疾病。该公司的目标是扩大其产品线，治疗其他与mTORC1失调相关的疾病，如神经退行性疾病、代谢性疾病和与年龄相关的疾病。David Urech，Numab Therapeutics的创始人兼前首席执行官，也是Aukera的新董事会成员和投资者，他对Aukera团队的科研实力和改变患者生活的承诺表示了信心。GlobeNewswire2025-12-11610mTORC1 结节性硬化 Numab Therapeutics Ltd
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依维莫司适用于治疗以下患者：（1）既往接受舒尼替尼或索拉非尼治疗失败的晚期肾细胞癌成人患者。（2）不可切除的、局部晚期或转移性的、分化良好的（中度分化或高度分化）进 展期胰腺神经内分泌瘤成人患者。（3）无法手术切除的、 局部晚期或转移性的、分化良好的、进展期非功能性胃肠 道或肺源神经内分泌肿瘤（NET）成人患者。（4)需要治疗干预但不适于手术切除的结节性硬化症（TSC）相关的室管膜下巨 细胞星形细胞瘤（SEGA）成人和儿童患者。 本品的有效性主要通过可持续 的客观缓解（即 SEGA 肿瘤体积的缩小）来证明。尚未证明结节性硬化症相 关的室管膜下巨细胞星形细胞瘤的患者能否获得疾病相关症状改善和总生 存期延长。(5)用于治疗不需立即手术治疗的结节性硬化症相关的肾血管平滑肌脂肪瘤 （TSC-AML）成人患者。（6）联合依西美坦用于治疗来曲唑或阿那曲唑治疗失败后的激素受体阳性、表 皮生长因子受体-2 阴性、绝经后晚期女性乳腺癌患者。
已完成
BE试验
依维莫司适用于治疗以下患者：（1）既往接受舒尼替尼或索拉非尼治疗失败的晚期肾细胞癌成人患者。（2）不可切除的、局部晚期或转移性的、分化良好的（中度分化或高度分化）进 展期胰腺神经内分泌瘤成人患者。（3）无法手术切除的、 局部晚期或转移性的、分化良好的、进展期非功能性胃肠 道或肺源神经内分泌肿瘤（NET）成人患者。（4)需要治疗干预但不适于手术切除的结节性硬化症（TSC）相关的室管膜下巨 细胞星形细胞瘤（SEGA）成人和儿童患者。 本品的有效性主要通过可持续 的客观缓解（即 SEGA 肿瘤体积的缩小）来证明。尚未证明结节性硬化症相 关的室管膜下巨细胞星形细胞瘤的患者能否获得疾病相关症状改善和总生 存期延长。(5)用于治疗不需立即手术治疗的结节性硬化症相关的肾血管平滑肌脂肪瘤 （TSC-AML）成人患者。（6）联合依西美坦用于治疗来曲唑或阿那曲唑治疗失败后的激素受体阳性、表 皮生长因子受体-2 阴性、绝经后晚期女性乳腺癌患者。
已完成
BE试验
1.既往接受舒尼替尼或索拉非尼治疗失败的晚期肾细胞癌成人患者。2.不可切除的、局部晚期或转移性的、分化良好的（中度分化或高度分化）进展期胰腺神经内分泌瘤成人患者。3.无法手术切除的、局部晚期或转移性的、分化良好的、进展期非功能性胃肠道或肺源神经内分泌肿瘤（NET）成人患者。4.需要治疗干预但不适于手术切除的结节性硬化症（TSC）相关的室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGA）成人和儿童患者。5.用于治疗不需立即手术治疗的结节性硬化症相关的肾血管平滑肌脂肪瘤（TSC-AML）成人患者。6.联合依西美坦用于治疗来曲唑或阿那曲唑治疗失败后的激素受体阳性、表皮生长因子受体-2阴性、绝经后晚期女性乳腺癌患者。
进行中
BE试验
结节性硬化-药品研发状态数据概览
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4个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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4个
批准上市
结节性硬化全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
结节性硬化相关靶点
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
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