【CTR20253386】评价西罗莫司凝胶治疗结节性硬化症相关面部血管纤维瘤患者的有效性和安全性的多中心、非对照、开放性临床研究试验方案

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基本信息

登记号

CTR20253386

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

西罗莫司凝胶

药物类型

化学药

规范名称

西罗莫司凝胶

首次公示信息日的期

2025-09-09

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

用于治疗成人和6岁及以上儿童患者的结节性硬化症相关面部血管纤维瘤。

试验通俗题目

评价西罗莫司凝胶治疗结节性硬化症相关面部血管纤维瘤患者的有效性和安全性的多中心、非对照、开放性临床研究试验方案

试验专业题目

评价西罗莫司凝胶治疗结节性硬化症相关面部血管纤维瘤患者的有效性和安全性的多中心、非对照、开放性临床研究试验方案

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

100027

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临床试验信息

试验目的

主要目的评价西罗莫司凝胶治疗中国6岁及以上结节性硬化症相关面部血管纤维瘤患者12周后的有效性。次要目的评价西罗莫司凝胶治疗中国6岁及以上结节性硬化症相关面部血管纤维瘤患者的有效性、安全性、生活质量改善和满意度。评价西罗莫司凝胶长期用药的安全性及疗效持续性。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅳ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 48 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.获得知情同意时年龄在 6 岁及以上的患者；2.符合结节性硬化症遗传诊断标准或临床诊断标准的患者【附录1】；3.筛选时，面部有≥3处血管纤维瘤（长径≥ 2mm，可见发红）的患者；4.4.经详细说明参加临床试验的事宜，并充分理解说明内容后，由本人和/或监护人自愿签署知情同意的患者。；

排除标准

1.血管纤维瘤病变部位或面部存在糜烂、溃疡、皮疹等，影响安全性或有效性评价的患者；2.筛选前4周内面部使用mTOR抑制剂者；3.口服mTOR抑制剂的患者在试验期间可能调整给药剂量或频率，经研究者判定影响有效性和安全性判定；4.有西罗莫司过敏史或酒精过敏史或现病史的患者；5.合并有恶性肿瘤、感染性疾病、严重心脏病、肝功能障碍、肾功能障碍、血液疾病患者（具体由研究者进行判断，严重程度参考不良事件常用术语标准CTCAE V5.0：2级以上）；6.妊娠或可能妊娠的患者及哺乳期患者；7.不同意在知情同意日以后至给药后随访期结束为止的期间内合理有效避孕的患者；8.知情同意日前3个月内参加过其他临床试验并使用过临床试验药物/器械的患者；9.研究者判断不适合参加本试验的患者；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京儿童医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100045

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