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TFRC资讯动态
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天使综合症治疗基金会与Apertura基因治疗公司达成合作协议交易并购天使综合症治疗基金会（FAST）宣布与Apertura基因治疗公司达成合作协议，以获取Apertura的TfR1 CapX™血脑屏障穿越胶囊技术，用于治疗天使综合症的基因治疗研究和发展项目。天使综合症是一种罕见的非进行性神经遗传性疾病，由UBE3A基因功能丧失引起，影响约每15000人中有一人。该协议旨在解决将潜在遗传疗法输送到中枢神经系统的科学和递送挑战，TfR1 CapX™是一种设计用于靶向人类转铁蛋白受体1（hTfR1）的AAV胶囊，在静脉注射后能够穿过血脑屏障，并使药物广泛分布到大脑。Apertura基因治疗公司的执行董事长兼德菲尔德管理公司的管理总监Dave Greenwald表示，这项协议是生物技术公司和患者倡导组织如何合作开发具有帮助罕见病患者的潜在治疗方案的例证。Biospace2026-08-05163TFRC UBE3A
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靶点TfR1：从铁代谢到跨脑屏障，跨国药企为何争相布局？公司动态血脑屏障（BBB）由脑内皮细胞、周细胞、星形胶质细胞及基底膜共同构成，依靠紧密连接形成高选择性防护结构，在抵御外源有害物质入侵、维持中枢微环境稳态中发挥关键作用。 在此背景下， 转铁蛋白受体1（TfR1，亦称CD71或TFRC） 凭借高效转运大分子药物穿越血脑屏障的能力，成为当下极具前景的递送技术方向，为中枢神经系统疾病的治疗带来新机遇。 35页深度解读，掌握TfR1从实验室到临床的每一个关键节点。小药说药2026-07-15207中枢神经系统疾病 TFR TFRC
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一边获批临床，一边被建议“放弃”?审批动态陈魁会长 确认出席，8月20日共谋医药监管与创新新变局。 这就是阿尔茨海默病（AD）领域在刚刚过去的2026年4月所经历的真实“地震”。 今日，CDE官网公示，两款阿尔茨海默病（AD）新药同步获得临床许可：罗氏（Roche）的Trontinemab注射液、艾伯维（AbbVie）的ABBV-1758注射液。新药社2026-07-03392AbbVie Inc 老年性痴呆 适应障碍
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破局血脑屏障递送！深度解析诺华超百亿美元并购背后的TfR1红利交易并购血脑屏障（BBB）由脑内皮细胞、周细胞、星形胶质细胞及基底膜共同构成，依靠紧密连接形成高选择性防护结构，在抵御外源有害物质入侵、维持中枢微环境稳态中发挥关键作用。 在此背景下， 转铁蛋白受体1（TfR1，亦称CD71或TFRC） 凭借高效转运大分子药物穿越血脑屏障的能力，成为当下极具前景的递送技术方向，为中枢神经系统疾病的治疗带来新机遇。 35页深度解读，掌握TfR1从实验室到临床的每一个关键节点。细胞与基因治疗领域2026-06-26423中枢神经系统疾病 Novartis AG TFR
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万字长文，抗体寡核苷酸偶联药物（AOC）的系统综述前沿研究提高药物特异性、安全性和效力，同时最小化毒性，是开发新型治疗药物的核心目标。 寡核苷酸是一类能够调节多种生物功能的新型治疗药物，正迅速发展。 寡核苷酸通过沉默、激活、调节、编辑和替换来调节基因表达，特别是基于mRNA的基因表达调控。小药说药2026-06-12659肿瘤 脊髓性肌萎缩症 Dyne Therapeutics
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“直击”心血管 | AAV精准靶向心肌细胞前沿研究心脏是人类和其他动物体内的一种肌肉器官，是循环系统中最主要的器官。 心脏通过血管泵送血液，泵出的血液将氧气和营养物质输送到组织，同时将二氧化碳等代谢废物输送到肺部。 一、AAV9血清型+cTnT启动子。Scientific Services和元生物2026-05-14330脓毒症 TFR 和元生物技术（上海）股份有限公司
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下一代基因治疗的核心引擎：AAV衣壳工程正迎来哪些技术“狂飙”？ ——ASGCT 2026大会AAV衣壳工程研究进展盘点前沿研究如果要用一个词来形容2026年ASGCT大会上AAV衣壳工程领域的进展，那一定是——" 破界 "。 穿越血脑屏障、精准锁定特定细胞、逃逸中和抗体、同时靶向多个组织…… 作为深耕AAV领域的CRO&CDMO企业， PackGene（派真生物） 持续密切关注衣壳工程领域的前沿进展。派真生物PackGene2026-05-13526Sanofi SA TFR 广州派真生物技术有限公司
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阿普雷图拉基因治疗公司与TSC联盟合作推进TSC基因治疗项目交易并购阿普雷图拉基因治疗公司与TSC联盟宣布合作，旨在推进针对结节性硬化症（TSC）的基因治疗项目。该项目将使用阿普雷图拉开发的TfR1 CapX™新型AAV衣壳，这种衣壳可以通过静脉注射靶向人类转铁蛋白受体1（hTfR1），穿越血脑屏障，并在大脑和脊髓中实现广泛分布。TSC是一种罕见的遗传疾病，会导致非癌性肿瘤生长在不同器官中，并损害其功能，尤其是大脑、心脏、肾脏、皮肤、眼睛和肺部。大约85%的TSC患者会经历癫痫发作，其中三分之二的患者将出现难治性癫痫，突显了改善治疗以解决TSC神经影响的必要性。阿普雷图拉基因治疗公司的TfR1 CapX递送载体有望将TSC1或TSC2基因递送到不同的细胞类型，特别是大脑中的广泛分布对治疗的有效性至关重要。此次合作与TSC联盟的预临床联盟使命一致，该联盟旨在在临床试验之前对潜在的新TSC疗法进行标准化、严格的测试。Biospace2026-05-05322TFRC 结节性硬化 TSC2
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STTT丨脂伤的“幕后推手”：脂肪细胞通过B2M驱动肥胖相关炎症的双重通路揭秘前沿研究肥胖是一种以体内脂肪过度堆积或脂肪组织分布异常为特征的慢性代谢性疾病，它已成为全球首要的公共卫生问题之一，同时也是多种慢性疾病的共同病理基础因素。 脂肪组织慢性炎症是一种源于脂肪组织、以脂肪过度堆积为特征的持续性的低度的全身炎症状态，可逐步累及肝脏、骨骼肌、胰岛、中枢神经系统等多个器官，在肥胖相关代谢并发症的发病机制中发挥关键作用，在这一病理过程中，脂肪细胞与脂肪组织内驻留免疫细胞的异常相互作用起着至关重要的调节作用，然而，这种异常相互作用的潜在调控机制仍然知之甚少。 接下来介绍的这篇文章发现了在肥胖状态下，脂肪细胞以β2-微球蛋白（β2 microglobulin，B2M）调控肥胖相关的慢性炎症，为肥胖相关疾病的治疗提供了新靶点，我们一起来看看吧。汉恒生物2026-04-28442肥胖 代谢紊乱 B2M
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抗体-寡核苷酸偶联：谁在布局，挑战何在？前沿研究继ADC（抗体药物偶联物）之后， AOC（Antibody–Oligonucleotide Conjugate，抗体-寡核苷酸偶联物） 正成为“精准递送”赛道的新焦点。 它旨在利用抗体的靶向性，解决寡核苷酸（如siRNA、ASO）肝外递送的世纪难题，为神经肌肉疾病、肿瘤及代谢疾病提供新解法。 2025年诺华以约120亿美元收购Avidity Biosciences，彻底点燃了全球对该赛道的热情。生物药知识云享2026-04-27458Novartis AG 肿瘤 Avidity Biosciences LLC
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医药生物行业跟踪周报：海外小核酸进入收获期，关注国内悦康、前沿、福元等东吴证券股份有限公司28页2692 -
2025年10月全球在研新药月报摩熵咨询31页2546
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.10.13-2025.10.19）摩熵咨询20页141
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医药日报：Dyne创新疗法DYNE-251获FDA突破性疗法认定太平洋证券股份有限公司3页111
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太平洋医药日报：Dyne创新疗法Dyne-251获FDA突破性疗法认定太平洋证券3页1953 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.03.31-2025.04.06)摩熵咨询21页309
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申报临床
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8个
临床
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申请上市
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