TFRC
TFRC靶点全景洞察，整合TFRC相关内容 67 条、相关药物 45 个、研发企业 40 家、全球新药 204 个、注册申报 1 项，收录专业报告 7 份，并实时追踪TFRC临床研究进展，最新政策动向、行业会议、竞争格局及前沿资讯一触即达。以上TFRC数据，助您快速掌握最新研究动态，全面了解TFRC领域进展。
TFRC核心数据概览
TFRC资讯动态
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Apertura基因治疗公司与Lexeo疗法公司合作开发治疗弗里德赖希共济失调的新疗法交易并购Apertura基因治疗公司宣布，其下一代AAV衣壳TfR1 CapX™将用于Lexeo疗法公司的一项治疗弗里德赖希共济失调（FA）的计划。TfR1 CapX™是一种静脉注射的AAV衣壳，旨在靶向人类转铁蛋白受体1（hTfR1）并穿越血脑屏障。弗里德赖希共济失调是一种罕见的遗传性、进行性、多系统退化性疾病，美国患病率约为1/50,000。该病由FXN基因突变引起，导致细胞线粒体功能受损和心脏功能维持异常。Lexeo疗法公司表示，与Apertura基因治疗公司的合作将扩展其评估创新方法以解决弗里德赖希共济失调患者未满足需求的工具。TfR1 CapX™的临床准备得到了多个临床前开发计划的支持，包括监管参与和合同开发与制造组织（CDMO）的制造。Apertura基因治疗公司专注于开发遗传药物和下一代AAV衣壳，旨在通过参与人类相关受体来提高基因传递的有效性和选择性。PRNewswire2026-09-2365弗里德赖希共济失调 TFRC FXN
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.09.07-2026.09.13期间全球TOP10创新药研发进展密集发布，国内石药、百济神州、恒瑞等多家企业的ADC、BTK、GLP-1等核心管线迎来突破性治疗认定、新适应症申报或获批，海外拜耳、罗氏等企业也在肺癌、自身免疫等领域取得FDA加速批准与优先审评资格，同时一批2-3期临床数据读出，部分研究达到主要终点。摩熵医药2026-09-164641GLP-1 拜耳（中国）有限公司 江苏恒瑞医药股份有限公司 -
时讯9月8日诺华宣布，以120亿美元收购Avidity Biosciences获得的核心AOC管线del-desiran，其治疗1型强直性肌营养不良的全球III期研究未达主要终点，股价盘前暴跌约12%。叠加此前一周内pelacarsen III期失利、临床试验安全性事件，诺华核心增长管线出现缺口，后续剩余管线接棒情况备受市场关注。摩熵医药2026-09-096115Novartis AG Avidity Biosciences LLC 强直性肌营养不良 -
天使综合症治疗基金会与Apertura基因治疗公司达成合作协议交易并购天使综合症治疗基金会（FAST）宣布与Apertura基因治疗公司达成合作协议，以获取Apertura的TfR1 CapX™血脑屏障穿越胶囊技术，用于治疗天使综合症的基因治疗研究和发展项目。天使综合症是一种罕见的非进行性神经遗传性疾病，由UBE3A基因功能丧失引起，影响约每15000人中有一人。该协议旨在解决将潜在遗传疗法输送到中枢神经系统的科学和递送挑战，TfR1 CapX™是一种设计用于靶向人类转铁蛋白受体1（hTfR1）的AAV胶囊，在静脉注射后能够穿过血脑屏障，并使药物广泛分布到大脑。Apertura基因治疗公司的执行董事长兼德菲尔德管理公司的管理总监Dave Greenwald表示，这项协议是生物技术公司和患者倡导组织如何合作开发具有帮助罕见病患者的潜在治疗方案的例证。Biospace2026-08-05177TFRC UBE3A
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靶点TfR1：从铁代谢到跨脑屏障，跨国药企为何争相布局？公司动态血脑屏障（BBB）由脑内皮细胞、周细胞、星形胶质细胞及基底膜共同构成，依靠紧密连接形成高选择性防护结构，在抵御外源有害物质入侵、维持中枢微环境稳态中发挥关键作用。 在此背景下， 转铁蛋白受体1（TfR1，亦称CD71或TFRC） 凭借高效转运大分子药物穿越血脑屏障的能力，成为当下极具前景的递送技术方向，为中枢神经系统疾病的治疗带来新机遇。 35页深度解读，掌握TfR1从实验室到临床的每一个关键节点。小药说药2026-07-15282中枢神经系统疾病 TFR TFRC
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一边获批临床，一边被建议“放弃”?审批动态陈魁会长 确认出席，8月20日共谋医药监管与创新新变局。 这就是阿尔茨海默病（AD）领域在刚刚过去的2026年4月所经历的真实“地震”。 今日，CDE官网公示，两款阿尔茨海默病（AD）新药同步获得临床许可：罗氏（Roche）的Trontinemab注射液、艾伯维（AbbVie）的ABBV-1758注射液。新药社2026-07-03517AbbVie Inc 老年性痴呆 适应障碍
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破局血脑屏障递送！深度解析诺华超百亿美元并购背后的TfR1红利交易并购血脑屏障（BBB）由脑内皮细胞、周细胞、星形胶质细胞及基底膜共同构成，依靠紧密连接形成高选择性防护结构，在抵御外源有害物质入侵、维持中枢微环境稳态中发挥关键作用。 在此背景下， 转铁蛋白受体1（TfR1，亦称CD71或TFRC） 凭借高效转运大分子药物穿越血脑屏障的能力，成为当下极具前景的递送技术方向，为中枢神经系统疾病的治疗带来新机遇。 35页深度解读，掌握TfR1从实验室到临床的每一个关键节点。细胞与基因治疗领域2026-06-26463Novartis AG 中枢神经系统疾病 TFR
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万字长文，抗体寡核苷酸偶联药物（AOC）的系统综述前沿研究提高药物特异性、安全性和效力，同时最小化毒性，是开发新型治疗药物的核心目标。 寡核苷酸是一类能够调节多种生物功能的新型治疗药物，正迅速发展。 寡核苷酸通过沉默、激活、调节、编辑和替换来调节基因表达，特别是基于mRNA的基因表达调控。小药说药2026-06-12740肿瘤 脊髓性肌萎缩症 Dyne Therapeutics
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“直击”心血管 | AAV精准靶向心肌细胞前沿研究心脏是人类和其他动物体内的一种肌肉器官，是循环系统中最主要的器官。 心脏通过血管泵送血液，泵出的血液将氧气和营养物质输送到组织，同时将二氧化碳等代谢废物输送到肺部。 一、AAV9血清型+cTnT启动子。Scientific Services和元生物2026-05-14353脓毒症 和元生物技术（上海）股份有限公司 TFR
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下一代基因治疗的核心引擎：AAV衣壳工程正迎来哪些技术“狂飙”？ ——ASGCT 2026大会AAV衣壳工程研究进展盘点前沿研究如果要用一个词来形容2026年ASGCT大会上AAV衣壳工程领域的进展，那一定是——" 破界 "。 穿越血脑屏障、精准锁定特定细胞、逃逸中和抗体、同时靶向多个组织…… 作为深耕AAV领域的CRO&CDMO企业， PackGene（派真生物） 持续密切关注衣壳工程领域的前沿进展。派真生物PackGene2026-05-13625Sanofi SA TFR 广州派真生物技术有限公司
TFRC全球新药
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TFRC研究报告
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.09.07-2026.09.13）摩熵咨询26页6 -
医药生物行业跟踪周报：海外小核酸进入收获期，关注国内悦康、前沿、福元等东吴证券股份有限公司28页2692
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2025年10月全球在研新药月报摩熵咨询31页2546
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.10.13-2025.10.19）摩熵咨询20页141
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医药日报：Dyne创新疗法DYNE-251获FDA突破性疗法认定太平洋证券股份有限公司3页111
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太平洋医药日报：Dyne创新疗法Dyne-251获FDA突破性疗法认定太平洋证券3页1953 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.03.31-2025.04.06)摩熵咨询21页309
TFRC-品种竞争格局
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1个
申报临床
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8个
临床
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2个
申请上市
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2个
批准上市
TFRC
当前排名
第96名
18.9分
摩熵指数
0个
新获批上市药物
摩熵指数榜单TOP5
靶点
企业
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CD19100 -
CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
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江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
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华润医药集团有限公司98.17
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正大天晴药业集团股份有限公司97.28
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上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
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石药控股集团有限公司95.68
TFRC全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
TFRC相关适应症
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海外
2028-02-17
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2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
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2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11
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- Report: priorities in the assessment of vitamin A and iron status and in populations, Panama City, Panama, 15-17 September 2010
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- Guideline: use of multiple micronutrient powders for home fortification of foods consumed by pregnant women