2026年第42周10.12-10.18全球创新药研发概览

1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）阿斯利康瑞利珠单抗新适应症拟纳入优先审评

10月12日，CDE官网显示，阿斯利康瑞利珠单抗注射液又一新适应症拟纳入优先审评，拟定适应症为：本品适用于降低原发性IgA肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿水平。瑞利珠单抗是阿斯利康研发的长效C5补体抑制剂，可通过阻断C5裂解、抑制补体末端通路活化，从而改善肾脏炎症。

此前，瑞利珠单抗已在全球多个国家和地区获批上市，包括欧洲、美国、日本、中国。在国内，该药已获批三项适应症，包括抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成人患者、成人和1月龄及以上儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。

（2）微芯生物白血病药物CS43158获批临床

10月12日，微芯生物宣布自主研发的用于治疗急性髓系白血病（AML）的1类创新药CS43158片临床试验申请已获国家药品监督管理局批准。

CS43158是微芯生物依托AI+化学基因组学平台自主研发、具有全球专利保护的多靶点蛋白激酶抑制剂。其采用差异化的多靶点协同抑制策略，在全面抑制FLT3（ITD/TKD等）驱动活性的同时，精准干预多条耐药旁路。该药对FLT3野生型过表达、FLT3-ITD及FLT3-TKD等临床常见耐药突变均展现出强效的抑制活性；同时还可以抑制骨髓微环境中非FLT3介导的细胞因子及生长因子相关信号通路的异常活化，全面阻断非FLT3依赖的肿瘤细胞存活与增殖通路。

（3）泽璟制药重磅新药盐酸吉卡昔替尼片第三项适应症申报上市

10月13日，泽璟制药发布公告，其递交的盐酸吉卡昔替尼片治疗活动性强直性脊柱炎的新药上市申请（NDA）获得CDE受理，这是该产品第三个申请新药上市的适应症。此前，盐酸吉卡昔替尼片治疗中、高危骨髓纤维化和成人重度斑秃的两项适应症已获国家药监局批准。

盐酸吉卡昔替尼是泽璟自主研发的一种新型JAK抑制剂类药物，对JAK激酶的四个亚型JAK1、JAK2、JAK3和TYK2都有良好的抑制作用，能够有效抑制炎症和抑制T细胞过度激活。此次上市申请基于一项针对活动性强直性脊柱炎的III期ZGJAK029研究数据。

（4）智翔金泰1类新药泰利奇拜单抗第三项适应症申报上市

10月14日，智翔金泰宣布，其1类新药泰利奇拜单抗注射液用于慢性鼻窦炎伴鼻息肉适应症的Ⅲ期临床试验达到了主要终点指标。智翔金泰向CDE提交了该适应症的新药上市申请，并已获得受理。截至目前，泰利奇拜单抗已有三项适应症上市申请获得CDE受理。

泰利奇拜单抗（GR1802 注射液）是一款重组全人源抗IL-4Rα单克隆抗体，其能够特异性结合细胞表面人IL-4Rα，同时阻断IL-4和IL-13信号通路，调控2型免疫，降低嗜酸性粒细胞和IgE水平，从而可用于2型免疫介导的哮喘、特应性皮炎、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、慢性自发性荨麻疹、过敏性鼻炎等具有IL-4、IL-13高表达的自身免疫相关疾病。

（5）齐鲁制药三抗1类新药QLS-2401获批临床

10月14日，齐鲁制药自主研发的1类创新生物药QLS2401注射液获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，拟定适应症为转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。

QLS2401是一款同时靶向PSMA、STEAP1及CD3的三特异性T细胞衔接器（TCE），其同时靶向前列腺癌两个关键抗原，旨在解决前列腺癌的异质性，克服抗原丢失导致的耐药问题。此次获得临床试验默示许可，标志着该产品正式进入临床开发阶段。

（6）百利天恒HER2 ADC全球III期临床获FDA许可

10月14日，百利天恒宣布，收到美国食品药品监督管理局（FDA）通知，公司自主研发的创新生物药注射用T-Bren（HER2 ADC，BL-M07D1），用于PD-(L)1治疗期间或之后出现疾病进展的、HER2表达的转移性尿路上皮癌的全球多中心III期临床试验申请已获FDA许可。该研究（NCT07869836）由百利天恒海外全资子公司SystImmune Inc.担任全球申办方（Lead Sponsor），全面负责方案设计、研究中心布局、数据管理、药物供应及全球监管沟通全流程工作。这是百利天恒第二项自主研发、独立发起并主导的全球III期临床试验，也是T-Bren的首个全球多中心III期临床试验。

BL-M07D1是一款具有潜在同类最佳（best in class）潜力的HER2 ADC，通过与HER2靶向结合，BL-M07D1可在多种HER2表达的实体瘤中产生抗肿瘤效应。

（7）艾伯维乌帕替尼缓释片在中国获批新适应症

10月15日，NMPA官网显示，艾伯维的乌帕替尼缓释片获批新适应症，用于治疗成人及12岁及以上青少年重度斑秃患者。摩熵医药数据库显示，这是该药在国内获批的第9项适应症。

乌帕替尼是一款选择性JAK1抑制剂，也是艾伯维免疫领域的核心产品。2025年，该药全球销售额达83.04亿美元；2026年上半年销售额达46.44亿美元。

艾伯维预计，其2027年销售额有望超过110亿美元。乌帕替尼于2019年首次在美国获批上市，商品名为Rinvoq。2022年2月，该药首次在中国获批，此后逐步拓展适应症。

截至目前，乌帕替尼在国内已获批9项适应症，涵盖特应性皮炎、类风湿关节炎、银屑病关节炎、溃疡性结肠炎、克罗恩病、强直性脊柱炎、放射学阴性中轴型脊柱关节炎、巨细胞动脉炎及重度斑秃。

（8）安斯泰来FIC新药非唑奈坦在中国申报上市

10月15日，CDE官网显示，安斯泰来申报的5.1类新药非唑奈坦片申报上市，用于治疗绝经相关的中度至重度血管舒缩症状。

非唑奈坦是安斯泰来自主研发的一款口服选择性神经激肽3受体（NK3）拮抗剂，主要通过阻断NKB与KNDy神经元的结合，调节下丘脑体温调节中枢的神经元活动，从而治疗与更年期相关的血管舒缩症状（VMS）。2023年5月，该药物首次在美国获批上市，用于治疗更年期相关的中重度VMS。

该药物的三项全球关键III期临床研究均达到所有主要疗效终点，证实其疗效。与安慰剂相比，治疗第4周和第12周时，每日一次45 mg非唑奈坦，在中、重度VMS发生频率和严重程度的降低方面，具有显著的统计学差异。此外，研究也证实了45 mg 非唑奈坦在52周治疗期内总体安全性良好。

（9）石药集团SYS6088注射液（三特异性抗体）在中国获临床试验批准

10月15日，石药集团宣布，其开发的SYS6088注射液已获NMPA批准，可在中国开展临床试验，本次获批的临床适应症为治疗晚期/转移性实体瘤。

SYS6088是一款重组人源化抗程序性死亡受体1（PD-1）、血管内皮生长因子A（VEGFA）、细胞毒性T淋巴细胞相关抗原4（CTLA-4）三特异性抗体，可特异性地结合T细胞膜表面PD-1、CTLA-4及肿瘤微环境中的VEGFA，从而在肿瘤微环境中逆转T淋巴细胞（T细胞）耗竭、恢复T细胞的杀伤功能、抑制血管生成，并在免疫启动阶段促进T细胞活化与扩增，发挥三重协同的抗肿瘤效应。Fc端的改造降低该产品的毒性风险，同时可有效延长其半衰期。

（10）罗氏眼科新药Enspryng新适应症获批上市

10月16日，罗氏宣布，美国FDA已批准 Enspryng（satralizumab，萨特利珠单抗）用于治疗成人甲状腺眼病（TED），为全球首个也是唯一一个居家皮下注射的TED治疗选择，可由TED患者本人或经医护人员培训后的照护者自行注射。该适应症此前获FDA优先审评资格。

Enspryng是一种抗IL-6R单克隆抗体，采用抗体循环技术，旨在从上游抑制IL-6信号传导。Enspryng于2020年8月获FDA批准上市，用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD) 成人患者。本次是该药继 NMOSD之后获批的第二个适应症。此次FDA批准是基于关键性III期SatraGO项目（SatraGO-1和SatraGO-2）的积极结果。

1.4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）阿斯利康慢阻肺新药III期临床成功

10月12日，阿斯利康公布了单抗Tozorakimab在慢性阻塞性肺疾病（COPD）治疗中的最新临床数据。

数据包括了关键III期OBERON和TITANIA试验的新分析及PROSPERO长达104周的长期延伸试验，研究对象包含前吸烟者和现吸烟者，不同血嗜酸性粒细胞计数（BEC），还有不同肺功能受损程度的患者。在针对2306名既往12个月内有加重史，并接受标准吸入治疗的症状性COPD患者，进行的OBERON和TITANIA试验中，每四周接受一次300mg Tozorakimab治疗，自首次给药起，即可快速减轻每日呼吸系统症状，无论血嗜酸性粒细胞水平如何，疗效在52周内都保持显著优势。

针对完成上述试验的1713名患者进行的PROSPERO 104周长期延伸试验中，在主要终点方面，前吸烟者人群中导致住院和死亡的严重加重年化率降低了21%（0.26对0.33，p=0.0587，呈数值降低）；而在包含现吸烟者的整体人群中，严重加重年化率实现了27%的名义显著降低（0.26对0.36，p=0.0046）。作为PROSPERO的次要终点，持续治疗使前吸烟者和整体人群的中重度加重年化率分别显著降低了32%（1.37对2.02，p<0.0001）和30%（1.43对2.05，p<0.0001），且104周内的安全性和耐受性与此前试验一致。

（2）Syndax宣布axatilimab特发性肺纤维化2期失败

10月12日，Syndax Pharmaceuticals宣布，axatilimab治疗特发性肺纤维化（IPF）的MAXPIRe 2期临床试验未达到主要终点，即用力肺活量（FVC）年下降率。试验中观察到的安全性与耐受性特征与此前研究一致，未发现新的安全信号。基于该试验结果，Syndax计划停止axatilimab在IPF领域的进一步开发，但该结果不会影响axatilimab在其他潜在适应症中的临床试验。

Axatilimab是一款靶向集落刺激因子-1受体（CSF-1R）的单克隆抗体，商品名为Niktimvo（axatilimab-csfr）。该药在2024年8月已获美国FDA批准，用于治疗体重至少40公斤、既往至少两种系统性治疗失败的成年及儿童cGVHD患者。

（3）翰森制药公布HS-10380治疗精神分裂症IIb期临床研究数据

10月12日，翰森制药宣布，HS-10380治疗精神分裂症患者的 Ⅱb期临床研究取得的积极结果，于当地时间10月10日在德国慕尼黑举行的2026年欧洲神经精神药理学会年会（ECNP 2026）壁报专场（Poster sessions）上公布。HS-10380是一种口服多靶点药物，作用于多巴胺和5-羟色胺（又称“血清素”）通路，旨在同时改善精神分裂症的阳性症状、阴性症状及认知症状。

此次在ECNP 2026上公布的数据来自一项随机对照 Ⅱb期临床研究，该研究在中国急性精神分裂症患者中评估了HS-10380的疗效和安全性。共有363例受试者随机分配至HS-10380 1.5–3 mg组（n=81）、HS-10380 4.5–6 mg组（n=80）、HS-10380 6–9 mg组（n=81）、阿立哌唑组（n=40）或安慰剂组（n=81）。各组人口学特征及基线特征均衡可比。第42天时，与安慰剂相比，PANSS总分较基线变化的最小二乘均值差（95% CI）分别为：HS-10380 1.5~3 mg组 -16.7（-22.5, -10.9）、HS-10380 4.5~6 mg组 -13.2（-18.9, -7.4）、HS-10380 6~9 mg组 -14.7（-20.5, -8.8）、阿立哌唑组 -12.1（-19.1, -5.1）。在阳性症状、阴性症状及认知症状维度（PANSS Marder认知因子），HS-10380较安慰剂均显示出显著的改善，且相较阿立哌唑呈现出更优的疗效趋势。HS-10380的总体安全性良好，未识别出新的重大安全性问题。绝大多数治疗期间出现的不良事件（TEAE）均为轻至中度。

（4）百时美施贵宝Admilparant特发性肺纤维化III期研究达到主要终点

10月12日，百时美施贵宝公布了关键III期ALOFT-IPF研究的主要结果。该研究旨在评估admilparant治疗成人特发性肺纤维化（IPF）的疗效、安全性和耐受性。

Admilparant是一种有望成为同类首创的口服、强效且具有选择性的溶血磷脂酸受体1（LPA1）拮抗剂。研究评估了admilparant 60 mg和120 mg两个剂量水平（每日2次给药，治疗≥52周）与安慰剂对照（1:1:1随机分组）。该研究中，60 mg剂量组达到了主要终点：与安慰剂相比，admilparant在第52周时FVC较基线的绝对变化方面显示出具有统计学显著性的改善。120 mg剂量组中，admilparant减缓了FVC的下降，但差异未达到统计学显著性。值得注意的是，在ALOFT-IPF研究中，admilparant的两个剂量组均显示出良好的耐受性和安全性特征。在两个admilparant治疗组中，因不良事件导致的停药比例均较低，且与安慰剂组相近。

（5）BMS全球首创核药3期临床试验中期分析获得积极结果

10月12日，百时美施贵宝旗下RayzeBio开发的靶向放射性疗法RYZ101，在治疗胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）的3期ACTION-1研究的预设中期分析中取得积极结果。研究达到无进展生存期（PFS）主要终点，与活性对照组相比，RYZ101在PFS方面实现具有统计学显著性和临床意义的改善。公司指出，这是首项公布积极结果的α粒子靶向放射性疗法3期临床试验。

ACTION-1是一项随机、活性对照3期研究，评估RYZ101治疗既往接受镥-177（Lu-177）放射性药物治疗后疾病进展，生长抑素受体阳性（SSTR+）GEP-NETs患者的疗效和安全性。受试者接受RYZ101治疗，或接受研究者选择的标准治疗，包括高剂量或高频率长效生长抑素类似物、依维莫司或舒尼替尼。预设中期分析显示，RYZ101达到经盲态独立中心评估的PFS主要终点，且安全性结果与该药已知特征一致。完整结果预计将在未来医学会议上报告。研究参与者将继续按照方案接受治疗，并持续随访总生存期。

（6）艾伯维公布SKYRIZI® 3期AFFIRM研究新数据

10月13日，艾伯维公布3期AFFIRM研究新发现。该研究评估 SKYRIZI®（risankizumab-rzaa）作为一种新的诱导治疗选择，用于中度至重度活动性克罗恩病（CD）成人患者。研究结果在2026年美国胃肠病学会（ACG）年度科学会议上发布。

此次结果建立在此前公布的SKYRIZI皮下注射（SC）疗效数据基础上，并进一步呈现了内镜缓解和内镜下无溃疡两项结果。接受SKYRIZI治疗24周后，35.8%的患者达到内镜缓解，肠道黏膜基本愈合，炎症几乎或完全消失。研究基线存在溃疡的患者有36.6%在接受诱导治疗和维持治疗后溃疡完全消失（内镜下无溃疡）。既往未接受先进疗法的患者比例更高：45.1%达到内镜缓解，49.0%实现内镜下无溃疡，为所评估亚组中观察到的最高比例。

（7）BioNTech癌症疫苗II/III期临床未达到PFS主要终点

10月13日，BioNTech公布了其评估mRNA癌症免疫疗法候选药物BNT113的AHEAD-MERIT（NCT04534205）2/3期临床试验的首次顶线结果。该试验评估了BNT113联合帕博利珠单抗（Keytruda）对比帕博利珠单抗单药，作为表达PD-L1（联合阳性分数CPS≥1）的不可切除复发性或转移性人乳头瘤病毒16阳性（HPV16+）头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）患者的一线疗法。

在3期试验部分的双重主要终点分析中，BNT113联合疗法未能达到无进展生存期（PFS）的第一个双重主要终点，在统计学上未能显现出优于帕博利珠单抗单药治疗的显著改善。尽管首个主要终点未达标，独立数据监察委员会（IDMC）仍建议该临床试验按计划继续评估第二个双重主要终点总生存期（OS），以完整评估该疗法延长患者生存期的潜力。

（8）Vanda宣布VQW-765临床III期失败

10月14日，Vanda宣布 VQW-765（AQW051）治疗社交焦虑障碍（即社恐）的III期研究未达到主要终点。基于此，VQW-765项目将暂停。VQW-765是一款α7 nAChR的部分激动剂，目标是在特定脑区激活而非抑制该受体，从而快速恢复恐惧调节机制的平衡。

VP-VQW-765-3201是一项在美国约30个临床中心开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=546），评估了成人社恐患者中的有效性和安全性。研究的主要终点是接受Trier社会压力测试（TSST）时，女性人群的主观焦虑量表（SUDS）评分。结果显示，在女性人群中，VQW-765组和安慰剂组的SUDS评分较基线变化值无显著性差异。此外，该研究也未能达到全人群（包括男性和女性）在TSST表现阶段SUDS的关键次要终点。在全体男性和女性受试者中，VQW-765组和安慰剂组的SUDS评分分别为64.7和63.8，组间差异同样无统计学意义（P=0.6605）。

（9）Pharming公布Leniolisib II期临床试验取得积极顶线结果

10月14日，生物技术公司Pharming公布其选择性 PI3Kδ 抑制剂Leniolisib治疗与 PI3Kδ 信号异常相关的遗传明确型原发性免疫缺陷病（PID）且伴有免疫失调患者的II期临床试验积极顶线数据。

该试验结果显示：在淋巴增殖方面，可评估患者的脾脏体积较基线平均减少了26.4%（n=11，11例中10例下降）；淋巴结指数病灶平均缩小33.7%（n=4，4例全部下降）；基线存在气体交换受损的7例患者中，DLCO预计值平均提高8.0%；3例基线肝硬度升高的患者中2例改善。安全性方面，所有治疗相关不良事件均为1级，最常见的为感染，未发现新的安全信号；1例有门静脉高压病史的患者因急性肝炎提前停药。12例完成试验的患者全部进入为期3年的延展研究（NCT06990529）。公司表示，另一项针对CVID的II期试验顶线结果预计2026年11月公布。

（10）Arrowhead公布阿尔茨海默病新药最新临床结果

10月14日，Arrowhead Pharmaceuticals公布了一项引人关注的临床结果：通过皮下注射，该公司开发的小干扰RNA（siRNA）疗法ARO-MAPT使健康志愿者脑脊液中的Tau蛋白水平在第105天最高平均降低73%，个体最大降幅达到85%。这一结果为皮下注射siRNA穿越血脑屏障、在中枢神经系统实现靶点抑制提供了重要的临床证据。

Arrowhead的最新进展，为通过皮下注射将siRNA递送至中枢神经系统提供了新的可能。其候选药物ARO-MAPT采用该公司的靶向RNAi分子（TRiM）递送平台，将siRNA与靶向转铁蛋白受体1（TfR1）的抗体Fab片段偶联，利用受体介导的转运途径跨越血脑屏障。

同期事件：

1. 2026年第42周10.12-10.18国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2026年第42周10.12-10.18国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3. 2026年第42周10.12-10.18国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2026.10.12-2026.10.18) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！