SOD1
SOD1靶点全景洞察，整合SOD1相关内容 180 条、相关药物 39 个、研发企业 59 家、全球新药 112 个、注册申报 2 项，收录专业报告 14 份，并实时追踪SOD1临床研究进展，最新政策动向、行业会议、竞争格局及前沿资讯一触即达。以上SOD1数据，助您快速掌握最新研究动态，全面了解SOD1领域进展。
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SOD1资讯动态
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中美瑞康宣布RAG-17治疗SOD1型渐冻症Ⅱ期临床试验完成全部受试者入组及首次给药临床研究中国南通，2026年8月6日—— 专注于下一代RNA疗法创新的临床阶段生物制药公司中美瑞康（Ractigen Therapeutics）今日宣布，其自主研发的靶向SOD1突变型肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）的创新siRNA疗法RAG-17， 已顺利完成II期临床试验的全部受试者入组及首次给药。 从2026年1月13日RAG-17 Ⅱ期临床首例受试者完成给药，至今完成所有受试者入组并首次给药，五家临床中心的高效推进充分体现了SOD1-ALS患者与研究者对该项研究的高度认可，也印证了中美瑞康临床执行团队的高效运营能力。 RAG-17依托中美瑞康自主研发的SCAD™（智能化学辅助递送）平台开发，其积极的首次人体临床（FIH）数据已于近期发表于国际顶尖医学期刊《 Nature Medicine 》。中美瑞康2026-08-06298中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 SOD1 RAG-17注射液
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超 2 亿元，小核酸疗法开发公司完成新一轮融资医药投融资本轮融资由国中资本领投，IDG 资本、光大控股、金雨茂物、浦赢集团、苏高新金控等机构入局，老股东隆门资本持续加注。 融资将主要用于加速 RAG-17 （渐冻症） 、RAG-01 （膀胱癌） 等核心管线的临床推进，推动 RAG-18 （杜氏肌营养不良症） 及代谢领域项目进入临床 IND，并升级其 全 球唯一 的 saRNA/siRNA 双模态平台 与肝外递送系统。 RAG-17 是一款靶向超氧化物歧化酶 1 （ SOD1 ） 基因的 siRNA 候选药物， 旨在通过 抑制突变 SOD1 蛋 白 的产生来延缓疾 病进展 。医麦创新药2026-07-29148膀胱癌 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) SOD1
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【首发】中美瑞康完成超2亿元融资，加速双模态小核酸平台及肝外递送系统临床落地医药投融资动脉网获悉，近日， 中美瑞康（Ractigen Therapeutics）完成超2亿元新一轮融资。 本轮融资由国中资本领投，IDG资本、光大控股、金雨茂物、浦赢集团、苏高新金控等机构入局，老股东隆门资本持续加注。 本轮融资将主要用于加速RAG-17（渐冻症）、RAG-01（膀胱癌）等核心管线的临床推进，推动RAG-18（杜氏肌营养不良症）及代谢领域项目进入临床IND，并升级其全球唯一的saRNA/siRNA双模态平台与肝外递送系统。动脉网-最新2026-07-29230膀胱癌 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) 中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司
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【隆门Portfolio】中美瑞康宣布《自然·医学》发表其与天坛医院合作的论文 详述RAG-17治疗SOD1-ALS积极的首次人体临床数据临床研究- 经同行评审的重磅论文详述了RAG-17从“实验台到病床”的强劲转化表现，全面验证了中美瑞康专有SCAD™递送平台在中枢神经系统（CNS）靶向RNAi疗法中的巨大潜力 -。 - 首次人体临床研究 （FIH） 达到主要安全性终点，未发生严重不良事件（SAE）；脑脊液（CSF）中SOD1蛋白平均降低达69%，血浆NfL平均降低62% -。 - 临床前模型显示，即使在疾病晚期给药，RAG-17仍能带来前所未有的生存期显著延长及运动功能挽救 -。隆门资本2026-07-22327中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 RAG-17注射液 NEFL
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国内自主研发的首个渐冻症基因靶向药在人体试验中展现良好效果前沿研究据悉，这种药物主要针对携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者，这也是国内第一个针对SOD1-ALS的siRNA药物，标志着我国在这一渐冻症精准治疗领域实现零的突破。 这一成果7月15日发表在国际权威学术期刊《自然医学》（Nature Medicine）上，王伊龙为通讯作者。 基于此，研究团队开展了RAG-17治疗SOD1-ALS的首次人体（First-in-human）临床试验。北京天坛医院2026-07-2186肌萎缩侧索硬化 SOD1 RAG-17注射液
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企业资讯丨中美瑞康：RAG-17治疗SOD1-ALS临床数据在《自然·医学》发表临床研究近 日， BioBAY园内企业 中美瑞康 在国际顶级医学期刊 《自然·医学》（Nature Medicine）上发表了一篇经过同行评审的重量级长篇论文。 该论文详细披露了RAG-17 （一种旨在治疗由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变引起的肌萎缩侧索硬化症的在研小干扰RNA（siRNA）疗法）的临床前药理学机制、非人灵长类动物（NHP）靶点结合数据，以及令人振奋的首次人体（FIH）I期临床结果。 患者脑脊液中SOD1致病蛋白以及神经丝轻链蛋白（NfL）的大幅下降令我们深受鼓舞。BioBAY2026-07-20370中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 SOD1 RAG-17注射液
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附属北京天坛医院王伊龙教授团队发文：国内首个SOD1相关渐冻症siRNA药物临床前和首次人体临床数据临床研究近日，首都医科大学附属北京天坛医院王伊龙教授团队和中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司李龙承教授团队在《Nature Medicine》在线发表题为“Oligonucleotide-siRNA conjugate for SOD1 amyotrophic lateral sclerosis: a phase 1 trial”的研究论文。 该论文通过临床前动物实验及首次人体（First-in-human）临床试验，系统评估了RAG-17的稳定性、靶标特异性、药代动力学、药效动力学及其在SOD1-ALS患者中的安全性、耐受性和初步疗效。 肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种致死性神经退行性疾病，其中SOD1基因功能获得性突变是重要致病原因之一。首都医科大学2026-07-19435肌萎缩侧索硬化 SOD1 RAG-17注射液
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蔡磊“牵线”研发的国产渐冻症药物明年有望上市，首批6位试验患者用药240天后病情被按下“暂停键”，但蔡磊本人无法从该药中直接受益审批动态据北京日报：京东原副总裁、渐冻症患者蔡磊等来了一个好消息。 他“牵线”开展研发的一款国产渐冻症药物，已完成二期临床试验，明年有望上市。 这是我国首款完全自主设计研发的SOD1基因突变型渐冻症药物。罕见病信息网2026-07-18168SOD1
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中美瑞康宣布《自然·医学》发表其里程碑式论文，详述RAG-17治疗SOD1-ALS突破性临床前疗效及积极的首次人体临床数据 | 惠每Portfolio临床研究- 经同行评审的重磅论文详述了 RAG-17 从 “ 实验台到病床 ” 的强劲转化表现，全面验证了中美瑞康专有 SCAD™ 递送平台在中枢神经系统（ CNS ）靶向 RNAi 疗法中的巨大潜力 -。 - 首次人体临床研究（ FIH ）达到主要安全性终点，未发生严重不良事件（ SAE ）；脑脊液（ CSF ）中 SOD1 蛋白平均降低达 69% ，血浆 NfL 平均降低 62% -。 - 临床前模型显示，即使在疾病晚期给药， RAG-17 仍能带来前所未有的生存期显著延长及运动功能挽救 –。惠每资本2026-07-17416中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 SOD1 RAG-17注射液
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专利解码 | Eli Lilly 的 TfR-SOD1 siRNA 偶联物开启 ALS 系统性给药新纪元前沿研究导语： 长期以来，中枢神经系统（CNS）疾病的核酸药物治疗受困于血脑屏障（BBB），患者不得不忍受痛苦且高风险的鞘内注射（IT）。 Eli Lilly（礼来）在此专利中展示了一种极具突破性的“受体介导穿胞（Transcytosis）”技术——通过将单价转铁蛋白受体（TfR）抗体与重度修饰的 SOD1 siRNA 偶联，成功在非人灵长类动物（NHP）中实现了仅靠静脉（IV）或皮下（SC）给药即可达到脑部深层及脊髓组织 >50% 的靶蛋白敲低。 这一革命性突破有望将 ALS 治疗从“手术室”拉回“常规门诊”，重塑神经退行性疾病的商业格局。药精通Bio2026-07-09338Eli Lilly & Co TFR SOD1
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详情
携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化
进行中
Ⅳ期
肌萎缩侧索硬化症（ALS）
进行中
Ⅰ期
SOD1研究报告
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2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2879 -
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.09.01-2025.09.07）摩熵咨询24页604
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国盛证券医药生物行业周报国盛证券30页1007
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2025年4月全球在研新药月报摩熵咨询32页2123
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.04.07-2025.04.13)摩熵咨询20页156
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2025年3月全球在研新药月报摩熵咨询30页720
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.03.24-2025.03.30)摩熵咨询21页108
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2024年NMPA批准上市的新药分析报告摩熵咨询27页2866
SOD1-品种竞争格局
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0个
申报临床
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16个
临床
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2个
申请上市
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1个
批准上市
SOD1全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
SOD1相关适应症
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