托夫生核心数据概览
托夫生资讯动态
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Pulse Point丨告别临床“盲盒”：MNC愿意为怎样的CNS管线买单？临床研究本内容及观点仅为行业分享 ， 不 代表本号的观点和 立场；信 息仅供参考，不构成投资及交易建议。 2026 年 4 月，全球中枢神经系统创新药赛道 释放出两则走向截然不同的产业信号 。 T akeda的战略撤退。中关村生命科学园公司2026-05-16590Biogen Inc Takeda GmbH 血小板减少症
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深度分析RNA疗法涵盖小干扰RNA（siRNA）、信使RNA（mRNA）、反义寡核苷酸（ASO）、微小RNA（miRNA）及环状RNA（circRNA）等多种形式，其共同特点是通过干预基因表达的转录后调控或直接提供功能性蛋白质模板，实现"以RNA为药"的精准治疗。2018年patisiran（siRNA）获FDA批准成为首个RNAi疗法，随后COVID-19 mRNA疫苗的全球规模成功，极大推动了RNA药物的研发热情与商业化进程。截至2026年初，全球共有9种RNA疗法（含ASO）获FDA批准，在研管线超过500项 。考特智药DATA2026-04-2912046COVID-19 siRNA 帕替司兰 -
破局渐冻症，渤健丁伟波谈如何让科学走向罕见病患者专家观点以ALS为例，从SOD1致病基因的发现到首款对因治疗药物最终落地中国，整整走过了三十年。 日前，研发客对话渤健亚太区总裁丁伟波先生。 渤健亚太区总裁丁伟波在其30多年的医药行业生涯中见证过很多次奖项与殊荣，然而，此次，渤健的渐冻症产品托夫生注射液（商品名：凯盛迪 ™ ）获得《研发客》 “年度罕见病创新药” 奖项，对他来说具有特殊的意义。研发客2026-02-27504Biogen Inc SOD1 托夫生
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十年陪伴，六轮重仓支持：一家本土VC如何投出一个全球小核酸领军企业医药投融资近日，中国小核酸技术的主要开拓者、小核酸制药领域的领军企业瑞博生物（Suzhou Ribo Life Science Co., Ltd.）正式在港股IPO，标志着这家在创新药前沿领域深耕近二十年的Biotech公司迎来资本市场的高光时刻。 在记录中国小核酸产业发展的历史时，瑞博生物及其创始人梁子才教授是无法绕过的名字。 所谓“小核酸”，是中国学界和产业界对分子量较小的单链或双链RNA药物的统称，主要包括ASO（反义寡核苷酸）和siRNA（小干扰RNA）两类。动脉网-最新2026-01-09675苏州瑞博生物技术股份有限公司 成都海博为药业有限公司 杭州迪视医疗生物科技有限公司
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新锐！6700万美元B轮融资，开发CNS新药医药投融资9月8日，英国，NRG Therapeutics（“NRG”）是一家创新的神经科学公司，致力于解决线粒体功能障碍的新机制，宣布完成其超额认购的5000万英镑（6700万美元）B轮 融资。 1800万美元A轮融资，开发帕金森和ALS新药 ）。 此次融资由SV Health Investors的痴呆症发现基金（DDF）领投，该基金是一家专业风险基金，致力于投资开发或实现痴呆症新疗法的公司。Medaverse2025-09-08208帕金森病 SOD1 托夫生
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2025年度“医药界诺贝尔奖-盖伦奖”提名揭晓，渤健四款产品入围！审批动态2025年8月11日，美国盖伦基金会（The Galien Foundation）公布2025年度盖伦奖（Prix Galien USA Awards）候选名单。 渤健旗下四款创新产品，Qalsody™（凯盛迪™）、Leqembi ® （乐意保 ® ）、Skyclarys ® 及Zurzuvae ® 入围。 盖伦奖被誉为“医药界的诺贝尔奖”，是医药和生物医疗行业的最高荣誉，旨在表彰为改善人类健康做出的杰出科学创新 1 。渤健生物2025-08-20298Biogen Inc 仑卡奈单抗 Reata Pharmaceuticals Inc
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“渐冻症”1类新药在中国获批临床审批动态8月15日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，神济昌华申报的1类新药SNUG01获批临床，拟开发治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。 公开资料显示，这是 神济昌华自主研发的 以 TRIM72 为靶点的基因治疗药物 。 该产品 以重组腺相关病毒9型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）的方式，将人源 TRIM72 基因靶向递送至神经元。新浪医药2025-08-15150GSK PLC 肌萎缩侧索硬化 神济昌华（北京）生物科技有限公司
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「新锐公司」神济昌华：专注于神经系统疾病基因治疗，首个渐冻症（ASL）治疗药物获得临床试验批准审批动态近日， 神济昌华（北京）生物科技有限公司 （ 以下简称：神济昌华 ） 自主研发的 SNUG01注射液 获得国家药品监督管理局药品审评中心 （CDE ）临床默示许可，即将开展新适应症临床试验。 据悉， SNUG01是神济昌华基于其AAV技术平台研发的First-in-Class基因治疗产品， 是全球首个以TRIM72为GOI（Gene of Interest，目的基因）的基因治疗药物 ， 本次 获批适应症为 肌萎缩侧索硬化（ALS） 。 其中， ALS是运动神经元病中最常见的类型，也 是一种罕见的致死性神经退行性疾病 ，其通常累及运动皮层、脑干和脊髓的上下运动神经元（motor neurons，MNs），致使患者出现进行性、无痛性肌肉无力症状， 最终在3~5年内因呼吸衰竭而死亡 。药圈时汇2025-08-15176肌萎缩侧索硬化 苏州宜联生物医药有限公司 神济昌华（北京）生物科技有限公司
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行业洞察 | 国家医保局公示121个药品通过商保创新药目录初步形式审查医保动态8月12日，国家医保局公示通过2025年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录及商保创新药目录调整初步形式审查的药品及相关信息。 公示信息显示，共有534个药品通过2025年国家基本医保目录调整初步形式审查，包括310个目录外药品、224个目录内药品；121个药品通过商保创新药目录初步形式审查，12个药品为非独家的协议未到期谈判药品。 国家医保局表示，有些药品同时申报了基本医保目录和商保创新药目录，但因两者申报条件不完全一致，会出现基本医保目录和商保创新药目录形式审查结果不一致的情况。CBP药谷2025-08-14131伊基奥仑赛 纳基奥仑赛 泽沃基奥仑赛
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121个药品通过商保创新药目录初步形式审查 含5款CAR-T细胞治疗产品和多款罕见病治疗药物（附初审药品目录）医保动态8月12日，国家医保局公示通过2025年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录及商保创新药目录调整初步形式审查的药品及相关信息。 公示信息显示，共有534个药品通过2025年国家基本医保目录调整初步形式审查，包括310个目录外药品、224个目录内药品；121个药品通过商保创新药目录初步形式审查，12个药品为非独家的协议未到期谈判药品。 国家医保局表示，有些药品同时申报了基本医保目录和商保创新药目录，但因两者申报条件不完全一致，会出现基本医保目录和商保创新药目录形式审查结果不一致的情况。中国医药报2025-08-12126罕见病 伊基奥仑赛 纳基奥仑赛
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携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化
进行中
Ⅳ期
托夫生同品种项目国内申报进度
| 企业名称 | 申报临床 | 批准临床 | 申请上市 | 批准上市 | 一致性评价 |
|---|
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托夫生研究报告
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托夫生专利分析报告摩熵咨询93页1808 -
2024年10月全球在研新药月报摩熵咨询37页206
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医药行业周报（10.8-10.11）：三季报临近，关注业绩预期西南证券33页2626
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摩熵咨询医药行业观察周报（2024.10.07-2024.10.13)摩熵咨询25页714 -
新药周观点：医保谈判即将启动，约41个国产创新药有望新增药品谈判国投证券15页1121 -
2024年中国肌萎缩侧索硬化症药物治疗行业概览：ALS患病群体超20万人，精准治疗方案面临挑战（摘要版）头豹研究院28页2665
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肌萎缩侧索硬化症患者群体超20万人，精准治疗方案面临怎样发展机遇？ 头豹词条报告系列头豹研究院24页1983
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中国肌萎缩侧索硬化症药物治疗行业市场规模测算逻辑模型 头豹词条报告系列头豹研究院16页867
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医药行业周报：业绩预告落地，医药结构性行情仍值得期待西南证券股份有限公司34页1779
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医药生物周报（23年第17周）：年报及一季报“成绩单”已出，关注疫情后复苏国信证券股份有限公司13页2445
托夫生-数据快讯
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188条
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托夫生-全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
托夫生作用靶点
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