10月12日，Syndax Pharmaceuticals（Nasdaq: SNDX）宣布，旗下药物axatilimab治疗特发性肺纤维化（IPF）的II期临床试验MAXPIRe未达到主要终点。受此消息影响，公司股价盘后大跌近17%。
图源：Syndax企业官网
基于试验结果，Syndax计划终止axatilimab在IPF领域的进一步开发。不过，该结果不影响其在慢性移植物抗宿主病（cGVHD）领域的研发，公司将继续推进相关临床研究。
一、II期临床未达主要终点，IPF开发终止
MAXPIRe是一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照II期临床试验，在14个国家的62个研究中心共招募145名IPF患者。受试者按2:1的比例，分别接受每两周一次的axatilimab（0.3 mg/kg）或安慰剂治疗。试验主要终点为基于26周内肺功能测量数据计算的用力肺活量（FVC）年下降率。
axatilimab研发状态
图源：摩熵医药-全球药物研发数据库
结果显示，axatilimab未能达到主要终点。尽管安全性和耐受性表现良好，但未能实现主要疗效目标。Syndax决定停止该药在IPF领域的进一步开发。
安全性方面，axatilimab的表现与既往临床研究一致，未发现新的安全信号。试验中，该药整体耐受性良好，安全性特征与安慰剂相当，因治疗相关不良事件导致治疗中断的比例均较低，且两组均未发生治疗相关致命不良事件。
二、IPF受挫，核心布局仍聚焦cGVHD
Axatilimab是一款靶向集落刺激因子-1受体（CSF-1R）的单克隆抗体，商品名为Niktimvo（axatilimab-csfr）。
该药在2024年8月已获美国FDA批准，用于治疗体重至少40公斤、既往至少两种系统性治疗失败的成年及儿童cGVHD患者。
图源：摩熵医药-全球药物研发数据库
Syndax于2016年从UCB获得axatilimab的全球独家开发及商业化权益，并于2021年9月与Incyte达成全球共同开发及商业化合作协议。
尽管IPF临床试验未达预期，Syndax仍将继续推进axatilimab在cGVHD领域的开发。目前，该药正在开展两项针对新诊断cGVHD患者的联合治疗研究：一项是联合芦可替尼的II期试验（NCT06388564），另一项是联合类固醇的III期试验（NCT06585774）。
公司预计于2026年晚些时候及2028年初获得多项cGVHD临床试验数据。
一项II期试验失利，并不意味着一款药物的研发价值被全面否定。 对Syndax而言，axatilimab在IPF领域的开发告一段落，但其在cGVHD领域的后续临床进展，仍将是值得关注的重点。
参考来源：
[1] 企业官网/官方披露
[2] 摩熵医药（原药融云）数据库
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