报告时间：2024-12-31
股票代码：IONS
营业收入：705,138,000
营业毛利润：693,923,000
净利润：-453,897,000
Ionis Pharmaceuticals Inc
Ionis Pharmaceuticals Inc全景洞察，整合Ionis Pharmaceuticals Inc相关内容 347 条、相关药物 152 个、全球临床试验 400 条，覆盖适应症 170 个；同时收录专业报告 58 份、资讯动态 294 条、政策法规 0 条，实时同步最新政策动向及前沿资讯。以上Ionis Pharmaceuticals Inc数据，助您快速掌握Ionis Pharmaceuticals Inc最新动态。
Ionis Pharmaceuticals Inc核心数据概览
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数据来源：摩熵医药
Ionis Pharmaceuticals Inc资讯动态
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肾病ASO疗法3期研究达到主要终点；治疗哮喘，三联吸入疗法获欧盟批准……临床研究IgA肾病ASO疗法3期研究达到主要终点。 罗氏（Roche）与Ionis Pharmaceuticals联合宣布，靶向mRNA的反义寡核苷酸（ASO）疗法sefaxersen治疗原发性IgA肾病（IgAN）的3期IMAgINATION研究取得积极预设中期分析结果。 研究达到主要终点：与安慰剂相比，sefaxersen在第37周显著降低24小时尿蛋白/肌酐比值（UPCR）。医学新视点2026-10-05150Roche AG Ionis Pharmaceuticals Inc 哮喘
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FDA新药观察丨9月：多项首创疗法取得临床突破，罕见儿科疾病新药密集获批审批动态2026年9月，多款新药相继获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，覆盖罕见病、肿瘤、神经疾病、内分泌代谢等治疗领域。 其中，多家公司凭借其创新药物得到了FDA授予的罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。 9月3日，Ionis Pharmaceuticals宣布，Zanvastro(zilganersen)获FDA批准，用于治疗儿童和成人亚历山大病(Alexander disease)。埃格林医药2026-09-3052Ionis Pharmaceuticals Inc 神经疾病
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医药洞见本周全球创新药研发进展密集落地：GSK MASH在研药拟纳入国内突破性治疗，诺和Wegovy新加坡获批MASH新适应症，强生、礼来、艾伯维等多款新药在欧美获批上市，翰森制药B7-H3 ADC新适应症报产，高光制药类风湿关节炎新药拟纳入国内优先审评，同步有多款GLP-1/GIP双靶点药物披露亮眼临床数据。摩熵医药2026-09-3010745CD276 GLP-1 翰森制药集团有限公司 -
这款超级罕见病，全球首个疗法获批上市！审批动态9 月 3 日，Ionis Pharmaceuticals 公司宣布，美国 FDA 已批准反义寡核苷酸（ASO）疗法 Zanvastro™注射液上市，用于治疗儿童和成人亚历山大病（Alexander disease）患者。 Zanvastro™的获批意味着全球亚历山大病患者群体终于迎来首款疾病修饰疗法。 亚历山大病是一种极为罕见的进行性神经系统疾病，患病率低于百万分之一。罕见病信息网2026-09-07165Ionis Pharmaceuticals Inc
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Ionis Pharmaceuticals将在投资者会议上参与讨论会医投速递Ionis Pharmaceuticals公司宣布，其管理层将参加即将举行的投资者讨论会。公司将在其官方网站的投资者与媒体部分提供这些演讲的现场网络直播，直播链接为https://ir.ionis.com/events-and-presentations/upcoming-events。48小时内，这些演讲的回放将在Ionis网站上提供，并将保留一段时间。Ionis Pharmaceuticals致力于研发针对严重疾病的药物，目前已在神经学、心代谢疾病和患者需求高的特定领域拥有市场化的药物和领先的药物研发管线。作为RNA靶向药物领域的先驱，Ionis继续推动RNA疗法的创新，并推进基因编辑的新方法。对疾病生物学的深入理解和行业领先的技术推动了公司的工作，同时，公司对为患者带来改变生活的进步充满热情和紧迫感。更多关于Ionis的信息，请访问Ionis.com，并在X（Twitter）、LinkedIn和Instagram上关注我们。Biospace2026-09-03160Ionis Pharmaceuticals Inc
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Ionis Pharmaceuticals获FDA批准首款独立神经学药物Zanvastro研发注册政策美国Ionis Pharmaceuticals公司宣布，其神经学药物Zanvastro（原名zilganersen）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗极为罕见的遗传性疾病亚历山大病（Alexander disease）。这是首个针对亚历山大病蛋白质沉积的直接治疗药物。亚历山大病是一种极为罕见的白质营养不良症，全球发病率约为每300万人中有一例。Zanvastro是一种反义寡核苷酸（ASO），通过结合RNA减少体内GFAP蛋白的产生。该药物的批准是基于一项关键性3期临床试验的结果，试验中，接受50毫克Zanvastro治疗的49名患者，在61周时与未接受治疗的患者相比，步态速度稳定，具有统计学和临床意义的改善。此外，Ionis还计划在天使综合症（Angelman syndrome）领域进行独立神经学药物的批准工作。Biospace2026-09-03231Ionis Pharmaceuticals Inc
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2026年ATTR早期研究者论坛征稿截止日期临近医投速递距离2026年ATTR早期研究者论坛的征稿截止日期仅剩一个月。该论坛由Cornerstone Medical Education主办，并获得AstraZeneca和Ionis Pharmaceuticals的赞助。论坛旨在表彰、激励并装备下一代ATTR医生科学家，为他们提供展示研究成果、获得领域领导者反馈、建立科学联系以及竞争10万美元研究资金的机会。通过盲审选拔出的前四名研究者将被邀请在2026年10月29日的虚拟论坛上展示他们的研究。根据联合主席的评分，前两名展示者将各获得10万美元的Wiesman卓越奖，以表彰在ATTR早期研究领域做出杰出贡献的医生科学家。耶鲁医学院的Evangelos Oikonomou博士，作为往届Wiesman奖获得者，强调了论坛的价值，并鼓励其他年轻研究者提交他们的摘要。PRNewswire2026-09-02103AstraZeneca PLC Ionis Pharmaceuticals Inc
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AZ股价暴跌，超70亿美元合作III期失败交易并购7 月 9 日，阿斯利康与合作伙伴 Ionis Pharmaceuticals 联合宣布，其反义寡核苷酸（ ASO ）药物 Eplontersen 用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ ATTR-CM ）的 III 期临床试验 CARDIO-TTRansform 未能达到主要疗效终点 。 消息公布后，阿斯利康的股价一度跌超 9% ， Ionis 股价亦同步承压。 这场备受瞩目的 CARDIO-TTRansform 研究是 迄今为止在 ATTR-CM 领域开展的规模最大的临床试验之一 ，共入组了 1432 名患有野生型或遗传型 ATTR-CM 的成年患者。bioSeedin柏思荟2026-07-09297AstraZeneca PLC Ionis Pharmaceuticals Inc
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投融资近期全球医药资本市场活跃，红细胞药物、ADC、CGT、AI新药及脑机接口等前沿赛道迎密集融资；Kardigan IPO募4.6亿美元，Definium拟IPO筹5亿，Ollin完成3.3亿美元B轮，TrueLab获近9.85亿美元授权；拜耳、礼来等推进AI及神经退行性疾病合作。中国创新药企以License-out及NewCo模式加速全球化，数亿美元重磅交易频现，彰显国际话语权。药市场透视2026-07-0211830Pfizer Inc 恶性肿瘤 舒格利单抗 -
【易日早知道】来了！第108批化学仿制药参比制剂目录征求意见中研发注册政策MEDICAL AND PHARMACEUTICAL POLICIES。 2.中国药学会发布 关于征求团体 标准《毒性病理学图像数据标注的质量控制要求》等意见的通知， 7月26日前 完成意见征集 。 BIDDING AND PROCUREMENT INFORMATION S。易联招采网2026-06-27249olezarsen Transglutaminase 急性胰腺炎
Ionis Pharmaceuticals Inc药物研发管线
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Ionis Pharmaceuticals Inc研究报告
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2026年9月全球在研新药月报摩熵咨询43页5 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.09.21-2026.09.27）摩熵咨询23页8 -
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中国生物制药（01177）：创新管线价值重估，制药龙头华丽转身招银国际76页2134
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全球医疗保健：制药业：在即将推出的lenacapavir之前构建HIV暴露前预防（PrEP）市场框架高华证券25页2494
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莫德纳公司（MRNA）：第46届全球医疗保健会议——要点高华证券7页1545
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摩根大通 美国医疗保健：礼来公司多空深度剖析、ADA准备-上午10点电话会议，INSM首席执行官上午9点电话会议，TMO、CAH、DOCS、ESTA、ATRC首席执行官电话会议，SMA电话会议
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4D分子治疗公司（FDMT）：第46届全球医疗保健年度会议——关键要点高华证券8页910
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瑞雷治疗公司（RLAY）：Relay Therapeutics （RLAY）：第46届全球医疗保健年会——关键要点
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Ionis Pharmaceuticals Inc-数据概览
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Ionis Pharmaceuticals Inc布局靶点
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Ionis Pharmaceuticals Inc全球新药研发阶段分布
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