2026年第43周10.19-10.25全球创新药研发概览

1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）GSK乙肝治愈药物Hibsago获 FDA 批准上市

10月20日，GSK宣布，其下反义寡核苷酸（ASO）创新药 Hibsago（bepirovirsen，贝普若韦生）已获得美国FDA正式批准上市，与核苷（酸）类似物逆转录酶抑制剂（NrtI）联合用于治疗慢性乙型肝炎（CHB）病毒感染。今年8月，Hibsago在日本首次获批，成为日本首个获批用于实现慢性乙肝功能性治愈的治疗方案。

Bepirovirsen最初由Ionis Pharmaceuticals发现。2019年，GSK从Ionis获得了该药物的全球开发和商业化权利。本次获批基于B-Well 3期临床项目的积极结果，该项目包括B-Well 1和B-Well 2两项研究。此前发布的汇总数据显示，在基线HBsAg水平≤3000 IU/mL的成人患者中，bepirovirsen联合标准治疗实现了19%的功能性治愈应答率，而安慰剂联合标准治疗组的这一比例为0%。FDA曾授予bepirovirsen突破性疗法认定。

（2）诺华在研放射性配体疗法拟纳入突破性治疗品种

10月21日，CDE官网显示，诺华（Novartis）申报的[225Ac]Ac-PSMA-617注射液拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗接受过雄激素受体通路抑制剂（ARPI）和紫杉类化疗且在[177Lu]Lu-PSMA靶向治疗期间或治疗后出现进展的前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。

公开资料显示，225Ac-PSMA-617是一种在研的基于锕同位素的放射配体疗法（RLT），利用已验证的配体靶向PSMA，将短射程、高能量的α粒子辐射直接递送至前列腺癌细胞，诱导肿瘤细胞DNA链断裂实现肿瘤细胞杀伤，同时尽可能减少周围健康组织暴露。

（3）进口肝病新药依非兰诺片在中国申报上市

10月21日，CDE官网显示，益普生按注册分类5.1类申报的依非兰诺片国内上市申请获受理。早前，8月19日，该药已纳入优先审评，拟定适应症为：与熊去氧胆酸（UDCA）联合治疗对UDCA应答不足的成年患者的原发性胆汁性胆管炎（PBC），或在无法耐受UDCA的患者中用作单药治疗。

据公开资料显示，依非兰诺（Elafibranor片）是一款新型的口服PPARα/δ双重激动剂，每日一次。2024年6月，依非兰诺率先在美国获批，成为近十年来首个获批用于治疗罕见肝病PBC的新药。该批准主要基于III期ELATIVE研究数据。与安慰剂联合UDCA组（n=53）相比，依非兰诺联合UDCA组（n=108）达到生化应答复合主要终点的患者比例高出13倍（分别为51%和4%，治疗差异达47%）。

（4）伦康依隆妥单抗第四个适应症上市申请获CDE受理

10月21日，CDE官网显示，百利天恒自主研发的全球首创(First-in-class)、新概念(New concept)、目前全球首个且唯一获批上市的双抗ADC 伦康依隆妥单抗（宜泽康®，BL-B01D1/iza-bren），治疗既往接受过内分泌治疗且在晚期疾病阶段接受过至少一线化疗的不可切除或转移性的HR+HER2-乳腺癌的药品上市申请（NDA）已获得正式受理。这是伦康依隆妥单抗继鼻咽癌、食管鳞癌、三阴性乳腺癌后，获CDE受理的第四项上市申请。

本次新增适应症的上市申请，是基于伦康依隆妥单抗在HR+HER2-乳腺癌的Ⅲ期临床试验（研究方案编号：BL-B01D1-306）的期中分析结果。2026年8月，经独立数据监查委员会（iDMC）判断，该研究在预设的期中分析中达到无进展生存期（PFS）主要终点，成为伦康依隆妥单抗第5个达到主要终点的Ⅲ期临床研究，也是全球首个双抗ADC药物在HR+HER2-乳腺癌治疗中达到主要终点的Ⅲ期临床研究。

（5）阿斯利康/第一三共重磅ADC新适应症在中国获批上市

10月22日，阿斯利康宣布，其与第一三共共同开发与商业化的 优赫得®（英文商品名：Enhertu®，通用名：注射用德曲妥珠单抗）于2026年10月20日正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，单药适用于治疗既往接受过治疗或无满意替代治疗方案的不可切除或转移性HER2表达为IHC 3+的成人实体瘤患者。该适应症是基于单臂临床试验的结果给予的附条件批准。该适应症的完全批准将取决于开展的确证性试验的临床获益。

本次获批是基于四项II期试验结果，其中包括三项全球研究：DESTINY-PanTumor02、DESTINY-Lung01、DESTINY-CRC02和一项中国研究DESTINY-PanTumor03，研究结果表明德曲妥珠单抗在多种实体瘤类型中均展现出具有临床意义的应答。值得一提的是，这是德曲妥珠单抗在中国获批的第十项适应症，也是国内首个获批泛肿瘤适应症的HER2靶向ADC。

（6）强生双抗新药特立妥单抗在中国获批新适应症

10月22日，强生宣布，其申报的特立妥单抗通过优先审评审批程序在国内获批一项新适应症，适用于既往至少接受过一线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。

特立妥单抗是一款可同时靶向BCMA和CD3的双抗。2022年8月，特立妥单抗率先在欧盟获得附条件批准，成为全球首款获批上市的BCMA×CD3双抗，随后该药又陆续在美国、中国和日本等市场获批。该药最初主要用于接受过多线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者，近年来则不断向更早治疗线次及联合用药拓展。2026年3月，美国FDA批准特立妥单抗的一项新适应症，联合达雷妥尤单抗皮下注射用于多发性骨髓瘤治疗。

在中国，特立妥单抗于2024年8月首次获批上市，单药适用于既往至少接受过三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。本次是该药在中国获批的第2项适应症。此次批准主要基于MajesTEC-9研究的积极结果。

（7）瑞博生物在研1类siRNA新药RBD4059注射液获批临床

10月22日，CDE官网显示，瑞博生物申报的1类新药 RBD4059注射液（vortosiran）获批临床，拟开发用于心房颤动患者的卒中预防。

RBD4059是由瑞博生物精心研发的核心产品管线之一，是全球首款靶向凝血因子XI（FXI）的抗血栓siRNA候选药物。FXI作为内源凝血途径的关键分子，其在血液凝固过程中发挥着至关重要的作用。RBD4059通过特异性地靶向FXI的信使核糖核酸（mRNA），精准地抑制其蛋白表达和活性，从而有效地阻断内源性凝血途径的激活，达到抗凝血、抗血栓的效果。研究表明，FXI水平天然偏低的人群罹患血栓性疾病概率较低，且不会增加自发性出血风险。因此，FXI抑制已成为当前极具前景的潜在治疗手段，既能有效预防血栓形成，同时相较于现有抗凝疗法具有更高的安全性。

（8）康方生物依沃西单抗又一适应症拟纳入优先审评

10月23日，CDE官网公示，康方生物依沃西单抗注射液的一项新适应症拟纳入优先审评，适应症为依沃西单抗联合化疗用于局部晚期或转移性胆道癌的一线治疗。

此次申报进展与Ⅲ期临床研究HARMONi-GI1取得积极结果有关。2026年8月，康方生物宣布，该研究在预设期中分析中达到总生存期（OS）主要终点，并达到无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）的全部关键次要终点。

依沃西是康方生物自主研发的、全球首创PD-1/VEGF双特异性肿瘤免疫治疗药物。在中国，依沃西已经获批三项适应症，适应症包括EGFR-TKI耐药的nsq-NSCLC、一线治疗PD-L1阳性NSCLC、一线治疗鳞状NSCLC。

（9）石药集团/和铂医药新药巴托利单抗获批上市

10月23日，石药集团与和铂医药宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准 恩力达®（巴托利单抗注射液，皮下给药，170 mg (1 mL)/瓶；商标持有人：石药集团）上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。此次获批基于一项在中国27家研究中心开展的关键性3期临床研究的积极结果。

巴托利单抗是一款靶向新生儿Fc受体（FcRn）的全人源单克隆抗体，通过阻断FcRn介导的免疫球蛋白G（IgG）抗体再循环，加速致病性IgG自身抗体的降解，为包括gMG在内的自身免疫性疾病提供了一种靶向治疗方法。巴托利单抗最初由HanAll Biopharma开发，于2017年通过一项战略合作与许可协议授权给和铂医药。

根据和铂医药与石药集团子公司恩必普药业于2022年10月签订的许可协议，巴托利单抗在大中华区（中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的商业化将由石药集团子公司负责，和铂医药将根据其在大中华区的年度净销售额获得分级特许权使用费。

（10）启元生物QY201片正式纳入国家药监局突破性治疗药物程序

10月23日，启元生物宣布，公司自主研发核心创新产品QY201片，正式被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，适应症为成人中重度特应性皮炎（AD）。

QY201片是启元生物自研的新一代高选择性JAK1/TYK2双靶点抑制剂。药物通过阻断JAK-STAT炎症信号通路，下调多种关键促炎因子，实现皮损改善、快速缓解瘙痒的治疗效果。

QY201 用于中重度特应性皮炎的 Ⅱ 期临床试验已顺利完成，成功达成主要研究终点，安全性与耐受性表现良好。目前项目已进入 Ⅲ 期关键性注册临床阶段。该项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究由北京大学人民医院牵头，已入组 461 例受试者，主要终点为第 16 周EASI-75 应答率与 IGA 应答率。

1.4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）吉利德口服α4β7整合素抑制剂emvistegrast临床2期成功

10月19日，吉利德科学公布了口服α4β7整合素抑制剂 emvistegrast（GS-1427）治疗溃疡性结肠炎（UC）II期SWIFT临床数据。

该研究将中重度活动性UC患者随机分配至不同治疗组，每日一次口服25 mg、75 mg或200 mg emvistegrast，或接受安慰剂治疗。在200 mg高剂量组的59例患者中，第12周有33例达到临床应答，比例为66%；安慰剂组60例患者中有22例达到临床应答，比例为37%（名义P值＜0.001）。其他疗效指标方面，200 mg emvistegrast组的临床缓解率为31%，安慰剂组为8%（名义P值＜0.05）。两组达到组织学-内镜黏膜改善（HEMI）的患者比例分别为25%和10%（名义P值＜0.05）。并且emvistegrast表现出良好的安全特征。在接受三种剂量emvistegrast治疗的178名患者中，不良事件发生率为36%，与安慰剂组的37%相当，且大多数不良事件为2级或更低级别。试验中仅有2%（4例）的emvistegrast接受者报告了严重不良事件，但均被判定与药物治疗无关，且仅有1%的参试者因不良事件终止治疗。

在受试者人群基线中，78%的患者未曾接受过先进疗法或未出现过先进疗法治疗失败，22%的患者曾接受过1至2种先进疗法但失败。目前SWIFT试验仍在持续进行中，后续的维持期数据将进一步评估第12周观察到的疗效是否具有长期持久性。

（2）强生公布古塞奇尤单抗III期临床最新数据

10月19日，强生宣布了3期FUZION临床试验的48周最新研究数据。结果显示，其突破性药物古塞奇尤单抗（商品名：特诺雅®，TREMFYA®）在伴有肛周瘘管的成年克罗恩病患者中，成功维持并改善了瘘管缓解率。

TREMFYA是目前首个且唯一在专门的随机、双盲、安慰剂对照试验中，证明对伴有肛周瘘管这一极难治疗并发症具有持久疗效的IL-23抑制剂。在FUZION试验的48周随访中，接受两种TREMFYA维持治疗方案的患者，其结合了临床与影像学（MRI）评估的复合瘘管缓解率均得到维持或提升。接受每8周一次100 mg皮下注射（q8w）剂量组患者的复合瘘管缓解率从第24周的28%进一步提高至第48周的35%，临床评估的瘘管缓解率也表现出类似改善。接受每4周一次200 mg皮下注射（q4w）剂量组的缓解率在48周内保持稳定一致。

（3）贝达药业/EyePoint 伏罗尼布眼科制剂DURAVYU™ 临床III期失败

10月19日，贝达药业发布公告，其合作伙伴EyePoint, Inc.公布了在研伏罗尼布眼科制剂EYP-1901玻璃体内植入剂（DURAVYU™）治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的第二项关键Ⅲ期临床试验 LUCIA 的数据结果。

研究结果显示，该试验未达到预设的主要终点，尽管DURAVYU治疗组受试者视力有所改善，但在第52周和第56周最佳矫正视力（BCVA）较基线的平均变化方面，未能证明其相对于阿柏西普2mg对照组的统计学非劣效性。不过，该研究在安全性、治疗负担减轻、无需补充治疗比例及解剖学控制等关键次要终点上均已达成。

受此次结果影响，EyePoint股价在10月19日出现大幅下跌，贝达药业10月20日早盘股价亦出现明显波动。

（4）Veradermics 宣布口服脱发药 III 期成功

10月19日，Veradermics宣布，其口服米诺地尔制剂VDPHL01治疗雄激素性脱发的注册性3期试验Study 304取得阳性顶线结果。

VDPHL01是一种在研的非激素类口服疗法，采用专有凝胶基质缓释技术，使米诺地尔持续、平稳释放，减少普通速释口服米诺地尔带来的血药浓度峰值，同时延长有效生发浓度的维持时间，以改善疗效与安全性之间的平衡。该药最早的专利有效期至2043年。Study 304评估了口服米诺地尔制剂 VDPHL01在 536名轻度至中度男性型脱发患者中的疗效。

受试者随机分配接受VDPHL01 8.5 mg每日一次（QD）、VDPHL01 8.5 mg每日两次（BID）或安慰剂治疗。Study 304（男性，n=536）6个月结果显示：每日一次组非毳毛计数平均增加28.6根/cm²，每日两次组增加36.4根/cm²，安慰剂组仅6.6根/cm²，差异均具高度统计学意义（p<0.0001）。患者自评（AAIRS）“改善或显著改善比例”为55.7%和68.7%，对照组仅15.0%。

（5）礼来公布新药米吉珠单抗3期临床结果

10月20日，礼来公布了3期SHINE-2研究取得积极一年期结果。该研究评估安妥来利®和安妥来®（以上为两个剂型商品名，通用名均为：米吉珠单抗）用于6至17岁中重度活动性溃疡性结肠炎儿童患者的疗效与安全性，主要指标涵盖临床、症状及内镜结局。

SHINE-2是一项3期、多中心、单臂、开放标签研究，旨在评估米吉珠单抗用于中重度活动性溃疡性结肠炎儿童患者的疗效和安全性。在SHINE-2研究的参与者中，81%在第12周对米吉珠单抗产生应答。在产生应答的6至17岁参与者中，截至第52周，观察到米吉珠单抗治疗在多项临床、症状及内镜终点方面均显示出一致的疗效，包括：50%的患者实现临床缓解（主要终点）；50%的患者实现未接受手术的无激素临床缓解；73.1%的患者实现临床应答；71.2%的患者实现症状缓解；53.8%的患者实现内镜改善；44.2%的患者实现内镜缓解。

米吉珠单抗是一种特异性靶向IL-23p19亚基的IgG4型单克隆抗体，已获批用于治疗成人中重度活动性溃疡性结肠炎及成人中重度活动性克罗恩病。米吉珠单抗用于儿童患者的安全性和有效性目前正在临床研究中进行评估。礼来计划向全球监管机构提交这些数据，以支持潜在的适应症扩展。

（6）阿斯利康/安进TSLP单抗嗜酸性食管炎3期成功

10月20日，阿斯利康与安进公布了III期CROSSING临床试验的最新阳性结果。评估了生物制剂Tezspire（tezepelumab）在治疗12岁至80岁有症状，且未经控制的嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）青少年及成年患者中的疗效与安全性。

第24周时，每四周接受一次皮下注射Tezspire（210mg或420mg剂量）的患者在双重主要终点上，都达到了统计学显著性和临床意义的改善。在组织学缓解率方面，210mg剂量组达64.8%，420mg剂量组达68.9%，而安慰剂组为3.5%。经吞咽困难症状问卷（DSQ）评分评估，210mg组与420mg组分别较基线降低18.8分和22.0分，都显著优于安慰剂组的14.7分。

（7）恒瑞医药公布口服小分子在研新药HRS-7085片2期临床数据

10月21日，恒瑞医药宣布，在2026年美国胃肠病学会（ACG）年会上，恒瑞医药创新药口服小分子微小核糖核酸-124（miR-124）调节剂HRS-7085片的一项多中心、随机、双盲/开放标签、安慰剂对照2期临床研究（HRS-7085-201）的期中分析结果亮相。

期中分析结果显示，在中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者中，HRS-7085 10 mg和20 mg每日两次（BID）治疗8周后，临床缓解率、临床应答率及内镜改善率在数值上均高于安慰剂组，粪便钙卫蛋白水平呈下降趋势；整体安全性和耐受性良好，不良事件以轻中度为主，未发生因不良事件导致的永久停药。

（8）艾伯维IL1A/IL1B双抗化脓性汗腺炎3期成功

10月22日，艾伯维公布了IL-1α/1β拮抗剂 lutikizumab 用于治疗中度至重度化脓性汗腺炎（HS）成人和青少年患者的3期 INTREPID 研究中达到主要疗效终点及多项关键次要终点。

INTREPID研究共随机纳入1400例中重度化脓性汗腺炎患者，接受皮下注射lutikizumab或安慰剂治疗。研究主要终点为第16周达到HiSCR75的患者比例。顶线结果显示，第16周时，lutikizumab组有31.4%的患者达到HiSCR75，安慰剂组为23.4%，研究达到主要终点。除主要终点外，lutikizumab还达到多项与化脓性汗腺炎相关皮肤疼痛有关的关键次要终点。第8周时，lutikizumab组有26.2%的患者在数字评分量表（NRS）上的疼痛评分较基线下降至少3分（NRS3），安慰剂组为15%。疼痛改善最早在第1周即有观察到。此外，第8周时，lutikizumab组有36%的患者疼痛评分较基线至少下降30%且至少下降2分（NRS30），安慰剂组为22.8%。治疗前16周内，lutikizumab组的疾病发作比例也低于安慰剂组，分别为18.4%和28.1%。研究同时观察到患者生活质量指标改善，以及IL-17A和IL-17F水平下降。lutikizumab 整体耐受性良好，没观察到新的安全性信号。治疗期不良事件（TEAE）的发生率在 lutikizumab 组与安慰剂组之间基本相似。

（9）大冢制药IgA肾病新药Ⅲ期研究成功

10月23日，大冢制药（Otsuka）及其子公司OPDC公布，斯贝利单抗（sibeprenlimab，VOYXACT®）治疗原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）的Ⅲ期VISIONARY研究两年最终结果，相关成果同步发表于《新英格兰医学杂志》。

这项在全球范围内评估VOYXACT®（sibeprenlimab-szsi）疗效与安全性的双盲对照试验显示，与安慰剂相比，VOYXACT使患者发生肾功能下降或肾衰竭复合终点事件的风险显著降低了97.1%。作为评估时间达两年的最大IgAN随机对照试验，VISIONARY有持续的肾功能保护作用，也是首个达成2025年KDIGO指南将肾功能斜率控制在接近生理速率（<1 mL/min/1.73 m²/年）这一治疗目标的3期试验，有效阻断了疾病进展。

（10）百利天恒T-Bren临床III期达到主要研究终点

10月25日，百利天恒宣布，公司自主研发的创新生物药注射用T-Bren（HER2 ADC，BL-M07D1），用于二线治疗HER2阳性乳腺癌的III期临床试验（研究方案编号：BL-M07D1-301），经独立数据监查委员会（iDMC）判断，在预设的期中分析中达到无进展生存期（PFS）主要终点，其适应症为：既往接受过含曲妥珠单抗和紫杉烷类治疗失败的不可切除的局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌。这是T-Bren首个达到主要终点的III期临床研究。

T-Bren是一款靶向HER2的创新型ADC，具有同类最佳（Best-in-class）潜力，已在临床试验中展示出显著的抗肿瘤功效。截至目前，T-Bren正在国内外开展21项临床试验，包括10项III期临床试验，覆盖乳腺癌、胃癌或胃食管结合部腺癌、胆道癌，以及肺癌、消化道肿瘤、泌尿系统肿瘤和妇科肿瘤等多项适应症。其中，T-Bren首个全球多中心III期临床试验申请，已在今年10月获美国食品药品监督管理局（FDA）许可，用于PD-(L)1治疗期间或之后出现疾病进展的、HER2表达的转移性尿路上皮癌。

同期事件：

1. 2026年第43周10.19-10.25国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2026年第43周10.19-10.25国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3. 2026年第43周10.19-10.25国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2026.10.19-2026.10.25) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！