2026年第34周08.17-08.23全球创新药研发概览

1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）阿斯利康马来酸阿可替尼片在华申报新适应症

8月17日，CDE官网显示，阿斯利康马来酸阿可替尼片一项新适应症上市申请获得受理。根据公开资料和临床试验进展，本次适应症可能为：与维奈克拉联合，用于既往未经治疗的成人慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）。

阿可替尼是阿斯利康斥资40亿美元收购Acerta Pharma 55%股权而获得的一款BTK抑制剂。作为全球第 2 款获批上市的BTK抑制剂，该药自2017年获FDA批准上市以来就持续拓展适应症。2025年，该药的全球销售额达到35.18亿美元。

（2）石药集团与康宁杰瑞安尼妥单抗注射液在华申报新适应症

8月17日，CDE官网显示，石药集团/康宁杰瑞的安尼妥单抗注射液一项新适应症上市申请获得受理，适应症为联合多西他赛（白蛋白结合型）一线治疗不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌。此前，该适应症已被纳入优先审评。

安尼妥单抗（研发代号：KN026）是康宁杰瑞研发的一款HER2双抗，2021年8月，石药集团附属公司津曼特生物与康宁杰瑞达成一项10亿元的独家授权许可协议，获得该药在中国内地乳腺癌、胃癌适应症上的排他性开发与独占性商业化许可权。

此前，安尼妥单抗已于2026年5月获NMPA批准上市，联合化疗适用于治疗既往至少接受过一种含曲妥珠单抗治疗方案的局部晚期或转移性HER2阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者，成为首个获批的国产HER2双抗。

就在本月，安尼妥单抗新辅助治疗HER2阳性乳腺癌的新适应症上市申请获得CDE受理。

（3）迪哲医药的DZD9008片在华拟纳入突破性疗法

8月17日，CDE官网显示，迪哲医药申报的1类新药DZD9008片拟纳入突破性疗法，用于既往未接受过系统性治疗、携带表皮生长因子受体（EGFR）P环和αC螺旋压缩（PACC）或其他（非EGFR 20号外显子插入）罕见突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

舒沃替尼（研发代号：DZD9008）是一款口服、不可逆、针对多种EGFR突变亚型的高选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。2023年8月，舒沃替尼首个适应症获中国 NMPA 批准上市，用于既往经含铂化疗出现疾病进展或不耐受含铂化疗的EGFR 20号外显子插入突变（exon20ins）的局部晚期或转移性NSCLC患者。2025年7月，美国FDA批准舒沃替尼上市，用于二/后线治疗EGFR exon20ins NSCLC。

（4）西比曼的C-CAR039在美获批临床

8月17日，西比曼生物宣布，其靶向CD20/CD19的双特异性CAR-T疗法C-CAR039（亦称普龙基奥伦赛）用于治疗复发或难治性（r/r）大B细胞淋巴瘤（LBCL）的IND申请已获美国FDA许可。2026年7月，西比曼重新获得了C-CAR039的全部开发、监管、生产、商业化、对外许可及其他合作权益。目前，公司正与FDA沟通确定针对既往接受过CAR-T疗法治疗的三线或以上LBCL患者以及既往未接受过CAR-T疗法治疗的二线LBCL患者的临床开发方案。

2026年3月，欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）会议上公布了该疗法的积极长期临床数据。在中国开展的早期临床试验中，48例复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）患者的结果显示，该疗法具有良好的安全性，并实现了深度且持久的缓解，总缓解率（ORR）为91.5%，完全缓解（CR）率为85.1%，中位随访时间为53.9个月，中位无进展生存期（PFS）为60.1个月。C-CAR039中国关键性2期临床试验仍在进行中，针对既往未接受过CAR-T疗法治疗的复发或难治性LBCL患者。

（5）凡恩世生物的spevatamig在美获快速通道资格

8月17日，凡恩世生物（Phanes Therapeutics）宣布，美国FDA已授予其spevatamig（PT886）用于治疗晚期和转移性胆道癌（BTC）的快速通道资格。此前，spevatamig已于2024年获得FDA授予治疗转移性claudin 18.2阳性胰腺腺癌的快速通道资格，并于2022年获得治疗转移性胰腺癌的孤儿药资格。近期，凡恩世进一步扩大了与默沙东（MSD）的临床试验合作，以评估spevatamig联合帕博利珠单抗在一线胆道癌中的联合用药。

Spevatamig为靶向claudin 18.2和CD47的天然IgG结构双特异性抗体，其是一种先天免疫增强剂（innate immunity enhancer，I2E），属于新兴的肿瘤免疫（IO）药物类别。I2E旨在激活巨噬细胞和树突状细胞，使其识别并杀伤癌细胞，从而提供一种与免疫检查点抑制剂互补的机制，以充分利用自身免疫系统攻击肿瘤，特别是针对那些对免疫检查点抑制剂响应率较低的“冷肿瘤”。

（6）Ultragenyx Pharmaceutical 的Genglycos在美加速批准

8月19日，美国FDA加速批准Ultragenyx Pharmaceutical旗下基因疗法Genglycos（pariglasgene brecaparvovec），作为营养管理的辅助治疗，用于减少8岁及以上Ia型糖原贮积病（GSDIa）成人及儿童患者的每日玉米淀粉摄入量。GSDIa是一种罕见的遗传性疾病，由葡萄糖-6-磷酸酶（G6Pase）缺乏所致，这种酶缺乏会导致机体无法正常将储存的糖原分解为葡萄糖。根据FDA新闻稿，Genglycos是首款获批用于治疗该疾病的疗法。

Genglycos是一款基于AAV8载体的一次性基因疗法，旨在将具有功能的G6PC基因递送至肝脏，以恢复患者缺乏的酶，使机体能够释放储存的葡萄糖，并帮助患者在空腹状态下维持稳定的血糖水平。

Genglycos的疗效在一项随机、双盲、安慰剂对照研究中进行了评估，研究纳入GSDIa患者，并在给药后随访48周。与安慰剂组相比，Genglycos治疗组患者每日玉米淀粉摄入量较基线平均减少31%，且差异具有统计学意义，达到研究的主要终点。

（7）再生元Pasatru在美获批上市

8月19日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）宣布，美国FDA已批准Pasatru（garetosmab），用于减少成人进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者新发异位骨化（HO）病灶的形成以及经临床医生评估的疾病发作。Pasatru是第二款获FDA批准的FOP治疗药物。根据新闻稿，Pasatru是首个在安慰剂对照试验中显示可减少成人FOP患者新发HO病灶和经临床医生评估的疾病发作、并获得FDA批准的疗法。

Pasatru是一款源自VelocImmune技术平台的全人源单克隆抗体，可阻断激活素A（Activin A）。此次获批基于在成人FOP患者中开展的3期OPTIMA试验的疗效和安全性数据。在第56周时，Pasatru 10 mg/kg剂量组（n=23）和3 mg/kg剂量组（n=19）均达到主要终点，与安慰剂组（n=21）相比，在减少新发HO病灶总数方面均显示出积极疗效结果。

（8）Teva Pharmaceuticals的ecopipam在美获批优先评审资格

8月19日，Teva Pharmaceuticals宣布，美国FDA已受理ecopipam的新药申请（NDA），并授予优先审评资格，PDUFA目标日期为2027年第一季度末。

Ecopipam是一款潜在“first-in-class”在研疗法，拟用于治疗儿童Tourette综合征患者，同时已获得FDA孤儿药资格认定。该药通过阻断多巴胺D1受体信号发挥作用；D1受体高敏感性可能与Tourette综合征相关的重复性和强迫性行为有关。此次NDA受理主要基于ecopipam在2b期和3期临床研究中取得的积极数据。2b期研究显示，与安慰剂相比，ecopipam在第12周显著降低患者抽动严重程度，并在耶鲁综合抽动严重程度量表总抽动评分（YGTSS-TTS）方面实现具有统计学显著性和临床意义的改善（p=0.01）。

（9）恒瑞医药的立康可泮在华获批上市

8月20日，国家药监局（NMPA）官网显示，恒瑞医药的立康可泮（商品名：恒优达，研发代号：HRS-5965）胶囊获批上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。

立康可泮是一种小分子补体B因子 （CFB）抑制剂，可降低尿蛋白，延缓肾脏疾病进展。CFB是补体替代途径中的一个重要因子，主要由肝细胞和巨噬细胞合成，是参与补体活化的重要成分。CFB参与机体防御，在细胞损伤及炎症过程中均起重要作用。III期HRS-5965-301研究结果显示，立康可泮治疗PNH的疗效优于依库珠单抗（补体C5单抗），达到血红蛋白应答的患者比例显著更高（70.0% vs 11.1%）。

（10）三生制药安弗利奇塔单抗在华获批上市

8月20日，国家药监局（NMPA）官网显示，三生制药的安弗利奇塔单抗（anflekitug，研发代号：SSGJ-613，商品名：益赛那）获批上市。

安弗利奇塔单是三生制药自主研发的一款重组抗IL-1β人源化单克隆抗体。从发病机制来说，IL-1β是急性痛风发作的关键介质，靶向抗IL-1β治疗是治疗急性痛风性关节炎的一个有效选择。对于痛风频繁发作且秋水仙碱、非甾体抗炎药和糖皮质激素治疗无效、耐受性差或存在禁忌症的患者，国际指南和中国指南均建议应考虑使用IL-1β或TNF-α拮抗剂。

1.4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）阿斯利康和第一三共联合宣布Enhertu的3期临床试验研究数据积极

8月17日，阿斯利康和第一三共联合宣布Enhertu（德曲妥珠单抗）单药一线治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的III期DESTINY-Lung04研究取得了高水平的积极结果。

该研究是一项全球性、随机、多中心、开放标签临床试验（n=454），评估了Enhertu对比标准治疗（帕博利珠单抗联合含铂双药化疗）一线治疗携带HER2外显子19或外显子20突变的不可切除的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC患者的有效性和安全性。研究的主要终点是无进展生存期（PFS）。结果显示，Enhertu组患者的PFS较标准治疗组实现了统计学显著且临床意义显著的改善。该研究将按计划继续进行，以评估包括总生存期（OS）在内的次要终点。

值得一提的是，Enhertu是第一个在III期研究中成功证明单药相较标准治疗作为一线治疗方案能够改善NSCLC患者的PFS的ADC药物。

（2）百利天恒公司公布伦康依隆妥单抗的3期临床研究数据积极

8月17日，百利天恒宣布，公司自主研发的EGFR/HER3双抗ADC伦康依隆妥单抗/宜泽康®（BL-B01D1/iza-bren），用于非小细胞肺癌的Ⅲ期临床试验（研究方案编号：BL-B01D1-301）中，经独立数据监查委员会（iDMC）判断，在预设的期中分析中达到无进展生存期（PFS）主要终点，OS方面亦观察到获益趋势，其适应症为：既往经EGFR-TKI治疗失败的EGFR敏感突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。这是伦康依隆妥单抗第四个达到主要终点的III期临床研究，也是全球首个在非小细胞肺癌治疗中达到主要终点的双抗ADC药物III期临床研究。

（3）和黄医药公司公布沃瑞沙®和泰瑞沙®的联合疗法的3期临床试验研究数据积极

8月17日，和黄医药宣布沃瑞沙®（赛沃替尼）和泰瑞沙® （奥希替尼）的联合疗法对比铂类双药化疗用于治疗表皮生长因子受体 （EGFR） 突变非小细胞肺癌患者的SAFFRON III期研究取得积极的顶线结果，显示出具有统计学和临床意义的无进展生存期 （PFS） 和总生存期 （OS） 改善。研究中患者的肿瘤伴有高水平的MET过表达或扩增，并且既往曾接受过泰瑞沙®治疗后疾病进展。

沃瑞沙®和泰瑞沙®联合疗法的安全性特征与已知的各药物的安全性保持一致，且没有发现新的安全性问题。数据将于即将召开的学术会议公布，并与全球监管机构共享。基于SACHI III期研究，沃瑞沙®和泰瑞沙®联合疗法已于中国获批用于治疗接受EGFR TKI治疗后疾病进展的伴有MET扩增的EGFR突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。

（4）阿斯利康公司公布终止PD-1/CTLA-4双抗Volrustomig治疗肺癌的Ⅲ期临床试验

8月17日，阿斯利康宣布正在终止PD-1/CTLA-4双抗Volrustomig一线治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的III期eVOLVE-Lung02研究。

该研究是一项全球性、多中心、随机、开放标签临床试验（n=895），旨在评估Volrustomig联合化疗随后单药对比帕博利珠单抗联合化疗随后单药一线治疗肿瘤表达PD-L1<50%的转移性NSCLC患者的疗效和安全性。研究的双重主要终点为肿瘤表达PD-L1<1%患者的无进展生存期（PFS）和总体生存期（OS）。次要终点包括意向性治疗（ITT）人群（PD-L1<50%）的PFS和OS。这一终止决定是基于独立数据监查委员会（IDMC）的建议。在按计划对试验数据进行审查后，IDMC得出结论，Volrustomig联合方案在PD-L1阴性（PD-L1<1%）人群中不太可能达到PFS和OS主要终点。

（5）Argenx和再鼎医药公司公布Efgartigimod的3期临床试验数据积极

8月17日，Argenx和再鼎医药宣布Efgartigimod治疗自身免疫性肌炎的三期临床获得积极数据，研究达到TIS主要终点，也是首个在IMNM亚型实现疾病活动度临床改善的三期临床试验。Argenx当天股价大涨165，目前市值为618亿美元。

ALKIVIA研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、2/3期无缝衔接的临床研究，旨在评估艾加莫德治疗特发性炎症性肌病（IIM或肌炎，三种亚型：免疫介导的坏死性肌病、抗合成酶综合征和皮肌炎）的有效性和安全性。Efgartigimod此前已经获批MG、CIDP、ITP等适应症，此次又在自身免疫性肌炎获得成功。

Efgartigimod（艾加莫德）上市以来保持持续的高增长趋势，2026年上半年销售额28.14亿美元，预计全年超过60亿美元。

（6）Eyepoint公司公布伏罗尼布的3期临床试验失败

8月17日，EyePoint公布伏罗尼布（EYP-1901，商品名 Duravyu）治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）的三期临床试验LUGANO顶线数据，研究未达到非劣于阿柏西普的主要终点。受此影响，EyePoiny当日股价大跌67%，目前市值约4.2亿美元。

Duravyu由贝达药业的伏罗尼布与EyePoint的Durasert E缓释技术结合开发而成，伏罗尼布是一款多靶点 VEGFR/PDGFR 抑制剂。在全部受试者中，Duravyu 未达到非劣于阿柏西普的主要终点。EyePoint随后进行了事后分析：去除9例因非wAMD病因学导致失明的非对称队列患者后，Duravyu达到非劣效标准，p值为0.0096，但最佳矫正视力（BCVA）仍与阿柏西普相差2.4个字母。

（7）Amylyx Pharmaceuticals公司公布avexitide的3期临床试验数据积极

8月18日，Amylyx Pharmaceuticals宣布，评估其在研多肽疗法avexitide治疗减重手术后低血糖（PBH）的3期LUCIDITY临床试验取得积极顶线结果。

Avexitide是一款在研、潜在“first-in-class”的胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体拮抗剂，LUCIDITY是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，共纳入78例接受Roux-en-Y胃旁路术（RYGB）后出现PBH的受试者。研究达到与美国FDA商定的主要终点：与安慰剂相比，avexitide使2级和3级低血糖事件复合发生率降低55%（p=0.000003）。此外，研究还达到全部次要终点，包括通过自我血糖监测（SMBG）评估的2级低血糖事件、通过连续血糖监测（CGM）评估的2级低血糖事件，以及3级低血糖事件均显著减少，且结果具有高度统计学显著性和临床意义。安全性方面，avexitide总体耐受性良好，并表现出良好的安全性特征。Amylyx计划于今年年底前向FDA提交avexitide的NDA。

（8）Moderna与默沙东公司共同公布mRNA-4157+K药联合辅助治疗的3期临床试验数据积极

8月19日，Moderna与默沙东宣布肿瘤新抗原mRNA疫苗mRNA-4157+K药联合辅助治疗黑色素瘤的三期临床INTerpath-001达到主要终点RFS和关键次要终点DMFS。这是可手术黑色素瘤首个证明优于K药单药标准疗法的三期临床试验。mRNA-4157为一种个性化肿瘤疫苗，靶向患者的特异性突变，编码最多至34种新生抗原。mRNA-4157可以激活肿瘤新生抗原的特异性T细胞，进而杀伤肿瘤细胞。

受此消息影响，Modenra股价盘前大涨89%，市值达到480亿美元。合作伙伴默沙东股价盘前涨8%，市值增加超200亿美元。

（9）君实生物公布JS207的2期临床试验数据积极

8月21日，君实生物的PD-1/VEGF-A双抗JS207在2026年世界肺癌大会（WCLC）亮相，展示联合铂类双药化疗新辅助治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的II期临床数据。

在2025年5月23日至2025年12月3日期间，该研究纳入了42例不可切除的IIIA-IIIC期NSCLC患者。截至2026年3月15日，22例患者在接受JS207（15mg/kg，每3周1次）联合化疗作为新辅助治疗后，可进行手术，手术转化率为52.4%。结果显示，实现病理学完全缓解（pCR，术后切除标本中无残留活肿瘤细胞）的患者比例为54.5%（12/22），实现主要病理学缓解（MPR，术后切除标本中残留活肿瘤细胞比例≤10%）的患者比例为72.7%（16/22）。截至2026年2月28日，92.9%的患者发生治疗期间不良事件（TEAE），19.0%的患者发生严重不良事件（SAE），45.2%的患者发生JS207相关的3级及以上TEAE。最常见的TEAE为贫血（66.7%）、中性粒细胞计数减少（61.9%）和白细胞计数减少（57.1%）。

（10）齐鲁制药公布QLC1101的1期临床试验数据积极

8月21日，齐鲁制药自主研发的KRAS G12D抑制剂QLC1101的首个I期临床数据在世界肺癌大会（WCLC）摘要公开。

截至2026年2月12日，52例携带KRAS G12D突变的经治非小细胞肺癌（NSCLC）患者入组接受QLC1101（100-1600mg，每日2次，口服）治疗，中位治疗时间为58天。结果显示，在42例可评估疗效的患者中，客观缓解率（ORR）为26.2%，疾病控制率（DCR）为78.6%，中位无进展生存期（PFS）为7.2个月，PFS达到9个月的患者比例为37.4%。在II期推荐剂量（1200mg）队列中，ORR为22.7%（5/31），DCR为90.9%，中位PFS尚未达到，PFS达到9个月的患者比例为67.1%。安全性方面，43例（82.7%）患者出现治疗相关不良事件（TRAE），5例（9.6%）患者出现3级及以上TRAE。没有患者因TRAE停药或死亡。最常见（发生率≥20%）的不良事件为腹泻（65.4%）、呕吐（61.5%）、恶心（40.4%）、食欲减退（25%），大多为1级或2级。在II期推荐剂量（1200mg）队列中，最常见（发生率≥10%）的不良事件为呕吐（51.6%）、腹泻（48.4%）、恶心（25.8%）、食欲减退（19.4%）、贫血（19.4%），均为1级或2级；2例患者出现3级及以上TRAE，分别为晕厥（3.2%）和打嗝（3.2%）；没有患者出现严重TRAE。

同期事件：

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以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2026.08.17-2026.08.23) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！