2026年第32周08.03-08.09全球创新药研发概览

1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）罗氏眼科伐米奇拜单抗在华拟纳入优先审评

8月3日，CDE网站显示，罗氏的伐米奇拜单抗（vamikibart）拟纳入优先审评，用于治疗葡萄膜炎性黄斑水肿（UME）。

伐米奇拜单抗是罗氏自Sesen Bio（已被Carisma Therapeutics收购）引进的一款IL-6单抗，具有较长的玻璃体内滞留时间和较快的系统性清除速度。该药物结合、阻断IL-6信号的活性是托珠单抗的1000倍。III期MEERKAT研究显示，在UME患者中，治疗第16周，伐米奇拜单抗（1mg，每4周1次）组实现最佳矫正视力（BCVA）评分较基线至少改善15个字母的患者比例显著高于安慰剂组（+36.9%，P<0.0001）。

（2）英矽智能帕金森病口服1类新药ISM8969/HT-001在华获批临床

8月3日，英矽智能宣布，其与衡泰生物共同开发的创新口服NLRP3抑制剂ISM8969/HT-001已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）临床试验批件，拟用于帕金森病治疗。

据公开资料，ISM8969/HT-001是一款口服、可穿透血脑屏障的小分子NLRP3炎症小体抑制剂，其分子结构通过英矽智能自主研发的生成式化学引擎Chemistry42发现并优化。通过抑制NLRP3，ISM8969/HT-001旨在调节病理性炎症，从而帮助神经退行性疾病患者维持神经元存活和功能。

（3）复星医药子公司复方聚乙二醇（3350）电解质散在华获批上市

8月3日，复星医药公告，控股子公司苏州二叶制药的复方聚乙二醇（3350）电解质散（规格：6.9g/袋）获NMPA批准注册，注册分类为化学药品3类，适应症为用于治疗1岁至11岁儿童慢性便秘及5岁至11岁儿童粪便嵌塞。

公告显示，截至2026年6月，该药品累计研发投入约262万元。儿科便秘治疗领域长期缺乏专用规格产品，该药获批填补了低龄儿童便秘规范治疗的一项空白。

（4）诺华放射性配体疗法再获FDA批准

8月3日，诺华（Novartis）宣布，美国FDA已批准Pluvicto（lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan）联合雄激素受体通路抑制剂（ARPI），用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性的转移性雄激素通路调节初治或敏感型（mAPMN/S）前列腺癌患者，该疾病通常被称为转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）。

此次批准基于3期PSMAddition试验的结果。该试验显示，与单独接受标准治疗（SoC）相比，Pluvicto联合标准治疗可将疾病进展或死亡风险降低28%（HR=0.72；95% CI：0.58～0.90）。在随后更新的分析中，Pluvicto联合治疗进一步将疾病进展或死亡风险降低33%（HR=0.67；95% CI：0.55～0.82）。同时，总生存期（OS）也呈现有利于Pluvicto联合标准治疗的趋势（HR=0.80；95% CI：0.63～1.01）。

（5）礼来KRAS G12C抑制剂Olomorasib获FDA突破性疗法认定

8月3日，礼来宣布其口服KRAS G12C抑制剂Olomorasib（LY3537982）获得美国FDA突破性疗法认定，用于既往接受过至少一种系统治疗且经FDA核准检测确定携带 KRAS G12C突变的成年晚期胰腺癌患者。这是该药物获得的第二项突破性疗法认定。

Olomorasib是礼来开发的一款在研下一代KRAS G12C蛋白抑制剂。此次突破性疗法认定主要基于LOXO-RAS-20001研究（NCT04956640）的数据。研究结果显示，Olomorasib在既往接受过至少一种系统治疗的 KRASG12C突变晚期胰腺癌患者中展现出不错的初步结果，在临床意义的终点上可能较现有已获批疗法有实质性改善。

（6）石药集团/康宁杰瑞安尼妥单抗注射液新适应症在华申报上市

8月4日，CDE官网显示，石药集团/康宁杰瑞的安尼妥单抗注射液新适应症上市申请获得受理，受理号为CXSS2600114。

值得关注的是，就在上个月，安尼妥单抗有2项新适应症被纳入了优先审评：1）联合多西他赛（白蛋白结合型）一线治疗不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌；2）联合多西他赛（白蛋白结合型）±卡铂新辅助治疗早期或局晚期HER2阳性成人乳腺癌。

此前，安尼妥单抗已于2023年11月 4 日被CDE授予突破性治疗认定，并于2026年5月通过优先审评程序获得NMPA批准上市，联合化疗适用于治疗既往至少接受过一种含曲妥珠单抗治疗方案的局部晚期或转移性HER2阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者，成为首个获批的国产HER2双抗。

（7）武田公司公布Orzeyful在美获批上市

8月5日，美国FDA宣布，批准武田（Takeda）开发的Orzeyful（oveporexton）片剂，用于治疗成人1型发作性睡病。FDA新闻稿指出，Orzeyful是首款通过直接靶向导致该疾病的食欲素信号缺失而发挥作用的药物。

Orzeyful的有效性和安全性在两项随机、双盲、安慰剂对照的12周研究中进行了评估，共纳入273名1型发作性睡病成人患者。在两项研究中，与接受安慰剂的患者相比，服用Orzeyful（2 mg）的患者日间保持清醒的能力均有所改善。患者报告的日间嗜睡也显著减轻，猝倒发作次数显著减少，并且发作性睡病的整体症状获得具有临床意义的改善，包括睡眠瘫痪、幻觉和夜间睡眠中断。

（8）莫德纳公司季节性流感mRNA疫苗mFLUSIVA在美获批上市

8月5日，莫德纳公司（NASDAQ：MRNA）宣布，其季节性流感mRNA疫苗mFLUSIVA（mRNA-1010）正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，适用于50岁及以上成年人。这是全球首款获批上市的mRNA流感疫苗，也是莫德纳第四款FDA获批产品、全球第五款商业化产品，标志着mRNA技术正式从应急疫苗拓展至常规呼吸道疫苗赛道。

本次获批拥有充分的临床研究支撑。其中50-64岁人群的获批依据为一项覆盖11个国家、纳入40805名受试者的随机、观察者盲、阳性对照III期临床试验，研究以标准剂量灭活流感疫苗为对照，评估了mFLUSIVA对经RT-PCR确认的流感样疾病的相对疫苗效力，同时验证了产品的安全性与反应原性。

（9）药捷安康替恩戈替尼片在华获批上市

8月6日，国家药监局（NMPA）官网显示，药捷安康的核心产品替恩戈替尼片获批上市，用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗和FGFR抑制剂治疗的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。该药物是药捷安康旗下首款获批上市的创新药。

替恩戈替尼是一款药捷安康自主研发的创新多靶点小分子激酶抑制剂，通过靶向肿瘤细胞和改善肿瘤微环境发挥抗肿瘤作用。在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，替恩戈替尼公开了替恩戈替尼于胆管癌适应症的最新汇总研究数据。在携带FGFR2变异的55位胆管癌患者中，mPFS为7.26个月，mOS为15.93个月；在经过系统治疗和FGFR抑制剂治疗的35位胆管癌患者中，mPFS为6.01个月，mOS为17.05个月。

（10）赛诺菲长效RSV单抗尼塞韦单抗注射液新适应症在华申报上市

8月7日，CDE官网公示，赛诺菲的尼塞韦单抗注射液一项新适应症上市申请获得受理，注册分类为3.1类。根据公开信息和临床试验进展，推测本次申报适应症为预防以下婴幼儿呼吸道合胞病毒（RSV）引起的下呼吸道感染：即将进入或在第二个RSV感染季期间出生的新生儿和婴儿。

尼塞韦单抗是赛诺菲和阿斯利康联合开发的一种单剂量长效抗体疫苗，只需一剂，即可通过抗体提供快速保护，帮助预防由RSV引起的下呼吸道疾病，而无需激活免疫系统。2022年10月，尼塞韦单抗获得EMA全球首次批准上市，成为首个能够为新生儿和婴儿提供广泛保护的 RSV 疫苗。2023年7月，该药获得美国FDA批准。

1.4.2 本周全球TOP4积极/失败临床结果

（1）恒瑞医药公布瑞普泊肽头对头司美格鲁肽3期临床试验研究数据积极

8月4日，恒瑞医药宣布瑞普泊肽（HRS9531，KAI-9531-T，Ribupatide）头对头司美格鲁肽注射液的中国降糖III期研究（HRS9531-303）取得积极顶线结果。瑞普泊肽注射液4mg和2mg两个剂量组均达到预设的主要终点，即HbA1c相对基线的变化均非劣于司美格鲁肽注射液1mg组。基于本研究结果，恒瑞医药计划近期在中国提交瑞普泊肽注射液用于成人2型糖尿病患者血糖控制的新药上市申请。

瑞普泊肽是恒瑞医药自主研发的胰高血糖素样肽‑1受体（GLP-1R）和葡萄糖依赖性促胰岛素肽受体（GIPR）双重激动剂。2024年5月，恒瑞医药将包括瑞普泊肽在内的GLP-1类创新药组合在大中华区以外开发、生产和商业化的独家权利授予Kailera。恒瑞医药就该药物开发了每周1次的皮下注射剂和每日1次的口服片剂。其中，瑞普泊肽注射液已于2025年9月在中国申报上市，适应症为成人长期体重管理。

（2）大冢制药公司公布sibeprenlimab-szsi的III期临床研究数据积极

8月4日，大冢制药（Otsuka）公布了III期VISIONARY试验数据，在具有疾病进展风险的原发性IgA肾病（IgAN）成人患者中，VOYXACT®（sibeprenlimab-szsi）在两年内稳定了估算肾小球滤过率（eGFR），让肾功能下降恢复到了基线生理速率。基于此次2年的数据，公司向FDA提交sBLA，为了传统批准。

VOYXACT单抗，是目前首个且唯一获FDA批准的APRIL抑制剂，皮下注射给药，每四周一次。通过阻断APRIL，减少致病性半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）的产生，从而干预IgAN发病机制中的关键环节。该药于2025年11月获FDA加速批准，用于具有疾病进展风险的原发性IgAN成人患者。

（3）Rhythm Pharmaceuticals公司公布RM-718的2期临床试验研究数据积极

8月4日，Rhythm Pharmaceuticals公布了正在进行的2期临床试验的初步结果。该试验旨在评估每周一次给药的在研黑皮质素-4受体（MC4R）激动剂RM-718治疗获得性下丘脑性肥胖（HO）患者的效果。该开放标签试验共入组11例获得性HO患者。

主要初步结果包括：1.接受RM-718治疗16周后，患者的平均身体质量指数（BMI）较基线下降11.6%（n=7）；2.RM-718治疗16周时的疗效与该公司的bivamelagon治疗14周时平均BMI下降10.1%（600 mg剂量；n=7）的结果相当，也与其另一款MCR4激动剂setmelanotide治疗16周时BMI下降10.1%的结果相当；3.共报告2例轻度色素沉着事件，且均局限于注射部位，未观察到全身性色素沉着。

（4）Rein Therapeutics公司公布LTI-03的1b期临床试验数据积极

8月4日，Rein Therapeutics宣布，其LTI-03首次人体研究的临床数据已发表于同行评议科学期刊Nature Communications。

这项随机、安慰剂对照研究共纳入24例特发性肺纤维化（IPF）患者。患者接受每日5 mg或10 mg吸入LTI-03，或安慰剂治疗，持续14天。LTI-03在两个剂量组中均表现出良好的耐受性，未发生与治疗相关的停药，且仅出现轻度或中度不良反应。研究未检测到LTI-03的全身吸收，这与其作为一种在肺部局部发挥作用的疗法的设计相符。研究人员利用直接从患者肺部深处采集的样本，检测了已知可推动IPF进展的蛋白质和炎症信号。在两个受试剂量下，LTI-03均显著降低了多种肺部瘢痕形成和炎症标志物，包括促进瘢痕形成细胞活化的关键驱动因子白细胞介素-11（IL-11），以及在IPF患者肺部表达升高并促进纤维化的炎症信号胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）。

同期事件：

1. 2026年第32周08.03-08.09国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2026年第32周08.03-08.09国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3. 2026年第32周08.03-08.09国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2026.08.03-2026.08.09) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！