2026年第33周08.10-08.16全球创新药研发概览

1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）石药创新SYS6037注射液在美获批临床试验

8月10日，石药创新发布公告称其控股子公司巨石生物与中科院微生物所合作开发的SYS6037注射液（猴痘mRNA疫苗）获美国FDA IND批准，可开展用于预防猴痘的临床试验。

SYS6037为单条mRNA链编码多抗原的猴痘疫苗，技术路线简洁有利于质控和降本。临床前研究显示其免疫原性和保护效力优于传统天坛株减毒活疫苗，并对多种正痘病毒抗原表现广谱交叉反应。

（2）齐鲁制药阿氟色替在华申报上市

8月11日，CDE官网显示，齐鲁制药递交了阿氟色替（afuresertib，LAE002）的上市申请。根据临床试验进展，推测适应症为联合氟维司群治疗既往经内分泌治疗后出现疾病进展、伴PIK3CA/AKT1/PTEN改变的局部晚期或转移性HR+/HER2-乳腺癌。目前全球仅有一款AKT抑制剂获批上市，该药物是首个申报上市的国产AKT抑制剂。

Afuresertib是来凯医药从诺华手中收购而来的新一代小分子泛AKT激酶强效抑制剂，其可抑制所有3种AKT亚型（AKT1、AKT2及AKT3）。是全球仅有的两种处于或完成关键临床开发阶段的抗癌AKT 抑制剂之一。

2025年11月，来凯医药与齐鲁制药签订独家许可协议，授予后者在中国进行Afuresertib的研究、开发及商业化的独家许可。来凯医药计划在中国以外的地区积极寻求与全球伙伴的合作。

（3）EIT Pharma的lonafarnib在美申报上市获受理

8月11日，EIT Pharma宣布，美国FDA已受理lonafarnib用于治疗慢性丁型肝炎（CHD）的新药申请（NDA）。目前，尚无获美国FDA批准用于治疗慢性丁型肝炎的口服疗法。

Lonafarnib是一款在研、潜在“first-in-class”的口服疗法，通过靶向HDV生命周期中的关键环节发挥作用。

此次NDA主要基于3期D-LIVR研究数据，同时还包括1/2期临床数据、非临床数据及生产制造信息。D-LIVR是一项全球性、随机、安慰剂对照3期研究，共纳入来自21个国家与地区400余例慢性丁型肝炎患者，对基于lonafarnib的治疗方案进行了为期48周的评估。

（4）万泰生物九价人乳头瘤病毒疫苗（大肠埃希菌）在泰获批上市

8月11日，万泰生物公告，全资子公司厦门万泰沧海自主研发的九价人乳头瘤病毒疫苗（大肠埃希菌）获得泰国食品药品监督管理局批准上市，系该产品取得的首个境外上市许可。该疫苗已于2025年获国家药监局批准，为我国首款、全球第二款九价HPV疫苗，适用于9-45岁女性。继国产二价HPV在东南亚（摩洛哥、泰国等）铺开后，九价品种的出海标志着万泰“以价换量+本土化合作”的疫苗出海模式进入高价值品种阶段。

（5）石药集团CAR-T疗法SYS6042在华获批临床

8月11日，石药集团发布公告，靶向CD19/BCMA的体内CAR-T疗法SYS6042获得系统性红斑狼疮的临床许可，这也是全球首款获批开展SLE临床试验的LNP-mRNA CD19/BCMA CAR-T产品，也是国产首款进入注册临床阶段的体内CAR-T。相比于自体CAR-T，体内CAR-T表现出安全性好、成本低的系统性优势，吸引众多MNC纷纷下场。国内多家企业的体内CAR-T已经进入IIT阶段，石药集团率先推进到注册临床阶段。

（6）天境生物TJ101注射液在华申报上市

8月12日，CDE官网显示，天境生物申报的1类新药TJ101注射液上市申请获受理，用于治疗儿童生长激素缺乏症。

依坦生长激素α（研发代号：TJ101）是国内申报阶段和已上市产品中首款且唯一一款融合蛋白长效重组人生长激素。该产品采用创新的hyFc®融合蛋白技术，将人生长激素与特殊设计的人免疫球蛋白相结合，显著提升了药物的稳定性和半衰期，实现了每周一次给药的突破性治疗方案。

2021年11月，天境生物与济川药业就依坦生长激素α 达成产品开发、生产及商业化战略合作。

（7）Belite Bio公布tinlarebant在美获优先评审资格

8月12日，Belite Bio宣布，美国FDA已受理tinlarebant用于治疗1型Stargardt病（STGD1）的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格，PDUFA目标日期定为2027年2月12日。

此次申报主要基于3期DRAGON试验结果。该研究评估了tinlarebant治疗STGD1的效果。结果显示，与安慰剂相比，tinlarebant使萎缩性视网膜病变的生长速率降低35.7%，达到统计学显著性和临床意义；病变进展以眼底自发荧光成像测得的明确降低自发荧光（DDAF）为指标进行评估。临床试验中，tinlarebant总体耐受性良好，其不良反应与作用机制一致。

根据新闻稿，若获得批准，tinlarebant有望成为首款获FDA批准用于治疗STGD1的药物。

（8）拜耳阿柏西普眼内注射溶液在华申报新适应症

8月13日，CDE网站显示，拜耳在国内递交了阿柏西普眼内注射溶液的新适应症上市申请。根据拜耳半年报资料，此次申请的规格为8mg，适应症为视网膜静脉阻塞（RVO）。

在针对RVO的全球III期QUASAR研究中，治疗第48周，阿柏西普8mg组的最佳矫正视力（BCVA）评分改善效果非劣效于阿柏西普2mg组（+19.1 vs +17.8个字母，P<0.0001）。

阿柏西普是一种VEGFR-Fc融合蛋白，由再生元和拜耳联合开发。再生元拥有阿柏西普2mg（Eylea）和阿柏西普8mg（Eylea HD）在美国市场的独家权利，而拜耳则拥有阿柏西普2mg（Eylea）和阿柏西普8mg（Eylea HD）在美国以外市场的独家商业化权利，双方在美国以外的市场平分销售利润。

（9）百时美施贵宝Iberdomide在美获批上市

8月13日，百时美施贵宝（BMS）宣布Iberdomide（商品名：Zenbexus）获得FDA批准上市，用于联合达雷妥尤单抗和地塞米松治疗既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤（MM）成人患者。这是FDA批准的首款Cereblon（CRBN）E3连接酶调节剂（CELMoD）药物。

FDA此次批准主要是基于III期EXCALIBER-RRMM研究的积极结果。结果显示，中位随访16个月时，Iberdomide组的MRD阴性CR率显著高于对照组（41% vs 21%）。BMS新闻稿显示，这是FDA在复发或难治性MM领域第一次基于MRD阴性CR终点批准药物上市。

（10）辉瑞与Valneva莱姆病候选疫苗PF-07307405在欧申报上市

8月14日，辉瑞与Valneva宣布，欧洲药品管理局已正式受理其研发的6价外膜蛋白A（OspA）莱姆病候选疫苗PF-07307405的上市许可申请并开始评估。

该申请基于关键的III期VALOR临床试验结果，该试验在5岁及以上受试者中观察到了超过70%的保护效力。该疫苗在试验中表现出良好的耐受性，且未发现安全性顾虑。PF-07307405是目前临床开发进度最快的莱姆病候选疫苗，已完成了两项关键的III期试验，而目前全球尚无任何获批的人类莱姆病疫苗。

1.4.2 本周全球TOP7积极/失败临床结果

（1）康诺亚公布CM512的2期临床试验研究数据积极

8月10日，康诺亚公司宣布其长效TSLP x IL-13双抗CM512治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）II期临床试验达到全部研究终点。CM512是康诺亚自主研发的全球首款IgG-like长效型TSLP x IL-13双阻断剂。

本项结果显示，CM512治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉起效快速，给药第4周即可快速缩小鼻息肉同时显著改善鼻塞，并促进嗅觉功能恢复。CM512给药一针疗效可维持半年，24周鼻息肉评分（NPS）较基线变化显著优于对照组，同时明显减轻整体鼻窦腔炎症。CM512所有剂量组均展现出良好的安全性和耐受性，抗药抗体（ADA）的发生率极低。治疗期间不良事件（TEAEs）发生率与安慰剂组相当，CM512组未发生严重不良事件。

（2）Silence Therapeutics公司公布divesiran的2期临床研究数据积极

8月10日，Silence Therapeutics宣布，其潜在“first-in-class”siRNA候选药物divesiran用于需要依赖放血治疗的真性红细胞增多症（PV）患者的2期SANRECO试验达到主要终点及次要终点。

Divesiran是Silence Therapeutics基于其专有mRNAi GOLD平台开发的siRNA候选药物，通过沉默几乎仅在肝脏表达的TMPRSS6发挥作用。分析显示，divesiran治疗组总体应答率为88%，显著高于安慰剂组的19%（p<0.0001），达成试验主要终点。其中，接受每6周一次（Q6W）皮下注射组和每12周一次（Q12W）皮下注射组患者的应答率分别为93.8%和81.3%。

（3）MoonLake Immunotherapeutics公司公布索洛奇单抗的3期临床试验研究数据积极

8月10日，MoonLake Immunotherapeutics公布核心管线纳米抗体索洛奇单抗（sonelokimab）用于初治银屑病关节炎的全球III期IZAR-1研究顶线阳性结果，所有主要、次要临床终点全部达成。

索洛奇单抗于2021年从德国默克KGaA获得全球授权，属于三价人源化骆驼源纳米抗体，同时结合炎症核心驱动因子IL-17A、IL-17F以及人体血清白蛋白。

IZAR-1是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验，入组受试者均为从未接受过任何生物制剂治疗的活动性银屑病关节炎成年患者。数据显示，第16周时42.1%受试者实现ACR50应答，即关节肿痛、僵硬等关节炎核心症状改善幅度超50%。

（4）AbCellera公司公布ABCL635的1/2期临床试验研究数据积极

8月10日，AbCellera宣布，其在研神经激肽3受体（NK3R）拮抗剂抗体ABCL635治疗更年期相关中重度血管舒缩症状（VMS，俗称潮热）的1/2期临床试验取得积极进展，其中2期部分获得积极顶线结果。

ABCL635是一款靶向NK3R的在研、潜在“best-in-class”抗体药物。NK3R是一种已获临床验证的G蛋白偶联受体（GPCR），表达于下丘脑漏斗核的KNDy神经元。通过特异性靶向NK3R，ABCL635旨在为更年期潮热患者提供一种无需激素治疗、且有望通过长效皮下注射实现症状控制的新选择。

该随机、双盲、安慰剂对照、多中心2期研究共纳入92名绝经后女性，受试者基线时平均每天约发生10次中度或重度潮热。结果显示，单次给药后第4周，研究达到主要疗效终点，ABCL635在降低中重度VMS发生频率和严重程度方面均较安慰剂实现具有统计学意义的改善。第4周时，ABCL635组中重度VMS每日发生次数较基线平均减少8.8次，安慰剂组减少3.5次，安慰剂校正后的平均治疗差异为5.3次（p<0.001）；对应的平均降幅分别为83%和33%。在症状严重程度方面，ABCL635组第4周较基线平均降低1.4分，安慰剂组降低0.3分，安慰剂校正后的平均治疗差异为1.1分（p<0.001）；两组平均降幅分别为58%和12%。此外，ABCL635还改善了患者睡眠评分及患者总体变化印象评分（PGI-C）。安全性方面，在4周治疗期间，ABCL635总体耐受性良好，未报告严重不良事件、重度不良事件或导致研究终止的不良事件。

（5）大鹏制药和 Cullinan Therapeutics公司共同公布Zipalertinib的3期临床试验数据积极

8月12日，大鹏制药子公司大鹏肿瘤（Taiho Oncology）和 Cullinan Therapeutics 共同宣布，一项全球 III 期临床试验 REZILIENT3 在计划的期中分析中达到了无进展生存期（PFS）的主要终点。

Zipalertinib（齐帕勒替尼，研发代号：TAS6417/CLN-081）由大冢制药和Cullinan合作开发，被设计为新一代不可逆表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂，旨在靶向作用于 EGFR 外显子 20 插入突变。

2020年12月，再鼎医药以 2000 万美元的首付款+最高 2.11 亿美元的开发、注册和基于销售的里程碑付款，引进 Zipalertinib 在大中华区的独家开发、生产以及商业化权益。

（6）Definium Therapeutics公司公布DT120的3期临床试验数据积极

8月12日，Definium Therapeutics宣布，其 DT120（lysergide）口崩片（ODT）100 µg治疗成人广泛性焦虑障碍（GAD）的首项3期临床试验Voyage取得积极顶线结果。

该研究达到主要终点：在第12周，DT120 ODT组汉密尔顿焦虑量表（HAM-A）总评分较基线的最小二乘（LS）均值变化为-11.6分，安慰剂组为-6.2分，组间LS均值差为-5.4分（p<0.0001），显示出具有统计学显著性和临床意义的改善。此外，DT120 ODT组的疗效最早在治疗第2天即可观察到，并在研究A部分所有后续评估时间点持续观察到。该研究同时达到所有关键次要疗效终点。安全性方面，DT120 ODT总体耐受性良好，其安全性特征与既往临床经验一致。这也是DT120 ODT取得的第二项积极3期试验结果，此前该药治疗抑郁症（MDD）的Emerge研究已于6月公布积极结果。

（7）Eupraxia Pharmaceuticals公司公布EP-104GI的1b/2a期临床试验数据积极

8月14日，Eupraxia Pharmaceuticals宣布，RESOLVE试验一项新的分析取得积极结果。该分析评估了EP-104GI对嗜酸细胞性食管炎（EoE）患者症状严重程度的影响，并首次分析了其对吞咽痛（odynophagia）的作用。吞咽痛评分是吞咽困难症状问卷（Dysphagia Symptom Questionnaire，DSQ）的组成部分，而DSQ是EoE患者关键性临床试验中常用的患者报告结局指标。

对RESOLVE研究第7至第9队列的分析显示，基线时有62%的患者存在中度至重度吞咽痛，而在治疗后第24周至第52周期间，这一比例降至25%；基线时有23%的患者存在重度吞咽痛，而在治疗后第24周和第52周，均没有患者报告重度吞咽痛。此外，EP-104GI对吞咽困难症状也显示出持续改善。第7至第9队列中，基线时有77%的患者存在中度至重度吞咽困难，治疗后第24周和第52周时这一比例均降至25%；基线时有31%的患者存在重度吞咽困难，而治疗后第24周和第52周均未有患者报告重度吞咽困难。安全性方面，EP-104GI继续表现出良好的耐受性。目前RESOLVE研究已有超过130名患者接受EP-104GI或安慰剂治疗，累计涉及超过2000个独立注射部位，尚未报告治疗期间出现或与操作相关的严重不良事件（SAE）。

同期事件：

1. 2026年第33周08.10-08.16国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2026年第33周08.10-08.16国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3. 2026年第33周08.10-08.16国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2026.08.10-2026.08.16) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！