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donidalorsen资讯动态
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小核酸药物商业化盘点：从罕见病到慢病，2026年全球上市药物已超20款审批动态截至2026年5月，小核酸（Oligonucleotide）药物已彻底告别“小众”标签，进入商业化爆发期。 全球累计获批药物已超20款（剔除已退市品种），其中 siRNA药物8款 ， ASO（反义寡核苷酸）药物约15款 。 目前市场主要由 Alnylam（siRNA龙头） 、 Ionis（ASO龙头） 以及 Sarepta 三家主导。生物药知识云享2026-05-12758圣诺生物医药技术（苏州）有限公司 Alnylam Pharmaceuticals Inc donidalorsen
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一针治愈！全球首款体内基因编辑疗法开启上市申报审批动态近日，Intellia Therapeutics公司宣布，其针对 遗传性血管性水肿（HAE）的体内CRISPR基因编辑疗法lonvoguran ziclumeran（简称lonvo-z）在全球III期HAELO临床试验中取得了积极成果 。 Intellia已正式启动向美国食品药品监督管理局（FDA）的滚动生物制品许可申请（BLA）提交程序，并计划在2027年上半年实现该疗法在美国的商业化上市。 据估计，每5万人中就有1人患有HAE。新浪医药2026-04-29448GLP-1 遗传性血管性水肿 prasinezumab注射液
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药物命名：创意与合规的挑战医投速递药物命名是一个复杂且富有创造性的过程，既要满足语言学上的记忆点，又要遵守监管规定，避免过度营销。Ionis制药公司的执行副总裁兼全球产品战略官Kyle Jenne表示，随着时间推移，可用的潜在药物名称越来越少，命名药物变得越来越困难。然而，这个过程仍然充满乐趣。Jenne强调，药物名称应具有独特性，并尽可能与疾病状态和医学领域相关联。以Ionis的Dawnzera（donidalorsen）为例，这是一种预防遗传性血管性水肿（HAE）的药物，其名称寓意着新时代的黎明，同时也体现了该药物作为首个RNA靶向疗法的创新性。Dawnzera在竞争激烈的HAE市场中脱颖而出，成为Ionis第二次在药物命名比赛中获胜。2026-04-15510遗传性血管性水肿 donidalorsen
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正式发布！FDA（CDER）发布2025年新药审评报告审批动态近日， 美国FDA药品评价和研究中心（CDER）正式发布了2025年度新药审评报告。 2025年，CDER共批准了46款新药（Novel Drugs），数量基本接近过去10年的年平均批准量（约47款） 。 整体概览： 罕见病与创新药仍为研发主力军。博济医药股份2026-01-26619博济医药科技股份有限公司 阿莫西林 + 克拉维酸钾 社区获得性肺炎
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罕见病新药获欧盟批准上市！疾病发作率降低94%审批动态1月21日，大冢制药宣布，欧盟委员会（EC）已正式批准Dawnzera（通用名：donidalorsen） 在欧盟区域上市，其适应症为成人及12岁以上青少年遗传性血管性水肿（HAE）反复发作的常规预防。 遗传性血管性水肿 ( hereditary angioedema，HAE) 是一种罕见的、可危及生命的疾病。 典型表现为反复发作的皮肤和/或黏膜下水肿，黏膜下水肿主要累及上呼吸道和胃肠道。罕见病信息网2026-01-23518遗传性血管性水肿 donidalorsen
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产业新闻 | 创新反义寡核苷酸疗法获欧盟批准；5500万美元助力解锁“不可成药”靶点……审批动态创新反义寡核苷酸疗法获欧盟批准。 Ionis Pharmaceuticals与大塚制药株式会社（Otsuka）今日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Dawnzera（donidalorsen）在欧盟上市，用于成人及12岁以上青少年遗传性血管性水肿（HAE）反复发作的常规预防。 该批准基于人用药品委员会（CHMP）此前给出的积极意见。药明康德2026-01-22387遗传性血管性水肿 Ionis Pharmaceuticals Inc donidalorsen
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2025年FDA新药审批盘点审批动态尽管经历了内部人事动荡与政策调整，美国食品药品监督管理局在2025年依然保持了活跃的审批节奏。 其药品评价与研究中心共批准了46种新治疗药物，尽管这一数字将五年平均值略微拉低至每年48种，但仍显著高于1993年以来的历史平均水平（年均36种）。 与此同时，生物制品评价与研究中心也批准了8项值得关注的新产品。小药说药2026-01-04827肿瘤 REGENXBIO Inc 粘多糖病 II 型
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首创新药时代：2025年FDA新药全景透视审批动态2025年即将落幕，FDA旗下药物评价与研究中心（CDER）已批准44款新药，其中超过半数为“first-in-class”药物。 这一数据不仅彰显了全球新药研发的创新能力，更揭示出治疗范式正在从“改良”走向“颠覆”。 首创新药占比过半，创新药进入“机制驱动”时代。动脉网-最新2026-01-02537FCGRT AChR MUSK
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行业研究 | 回顾：2025年FDA批准的Tides新药审批动态｜中肽生化内容团队编辑。 血友病、遗传性血管性水肿、家族性乳糜微粒血症综合征，以及极罕见的线粒体病 Barth 综合征，都在这一年迎来了新的治疗手段。 它们的研发路线并不轻松：疗效空间有限、患者人群稀少、长期安全性要求高，但最终提交的证据仍然得到了监管方认可。中肽生化2025-12-31931遗传性血管性水肿 血友病 A 型血友病
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GENESIS Pharma与Otsuka达成独家协议，在欧洲推广donidalorsen治疗遗传性血管性水肿交易并购GENESIS Pharma，一家专注于中欧地区创新药物商业化的生物制药公司，宣布与Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd.（OPEL）达成独家协议，在欧洲十四个市场推广donidalorsen。donidalorsen是一种针对遗传性血管性水肿（HAE）的RNA靶向药物，旨在减少前激肽释放酶（PKK）的产生，从而中断导致HAE发作的途径。2025年11月，欧洲药品委员会（CHMP）对donidalorsen在成人及12岁以上青少年常规预防HAE复发发作的营销授权表示积极意见，目前该意见正在欧洲委员会（EC）审查中。donidalorsen由Ionis Pharmaceuticals，Inc.（Ionis）发现并开发，Otsuka通过许可协议获得了其在欧洲的商业化独家权利。HAE是一种罕见的遗传性疾病，会导致反复发作的肿胀，可能威胁生命，症状通常在儿童或成年早期开始。欧洲约有1.5万人患有HAE，全球患病率估计为50,000人中有一人。GENESIS Pharma成立于1997年，是欧洲最早专门从事生物制药产品营销、销售和分销的制药公司之一。Businesswire2025-12-15604遗传性血管性水肿 KLKB1 donidalorsen
donidalorsen同品种项目国内申报进度
| 企业名称 | 申报临床 | 批准临床 | 申请上市 | 批准上市 | 一致性评价 |
|---|
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donidalorsen研究报告
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生物医药Ⅱ行业新药周观点：康方PD-1/VEGF双抗单药头对头K药获阳性结果，有望成为未来IO治疗基石药物国投证券股份有限公司14页130 -
医药生物行业跨市场周报：供需双扩容、自主可控，建议关注血制品领域光大证券21页2919
donidalorsen-数据快讯
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donidalorsen-全球研发阶段分布
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