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Metagenomi Inc资讯动态
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Metagenomi在Nature Conference上展示APOC3基因敲除新数据研发注册政策Metagenomi公司宣布，将在2025年12月8日至10日在波士顿举行的Nature Conference“破译密码：核酸药物走向成熟”上展示其与Ionis Pharmaceuticals合作的新临床前数据，支持其第三项目标APOC3。Metagenomi是一家利用其专有技术创造治愈性遗传药物的公司，专注于开发针对具有明确生物学和临床开发及监管途径的疾病的高价值项目。Metagenomi的领先开发项目MGX-001，针对血友病A，已显示出与同类最佳治疗选择相竞争的临床前特征。此外，公司还在利用其专有基因编辑能力开发其他针对分泌蛋白缺乏症的项目，并与其他合作伙伴资产共同开发针对心血管代谢疾病的项目。GlobeNewswire2025-12-01439Ionis Pharmaceuticals Inc APOC3 Metagenomi Inc
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Metagenomi首席执行官将在伦敦Jefferies全球医疗保健会议上发表演讲医投速递Metagenomi公司，一家利用其专有技术为患者创造治愈性遗传药物的内源基因组编辑公司，宣布其总裁兼首席执行官Jian Irish博士将于2025年11月20日在伦敦举行的Jefferies全球医疗保健会议上发表演讲。该公司专注于利用其专有技术进行特定位置的基因删除、整合和校正，以开发一系列新型编辑工具，这些工具可能能够纠正人类基因组中任何位置的任何类型的基因突变。Metagenomi的领先开发项目MGX-001针对血友病A，其临床前数据与同类最佳治疗方案具有竞争力，旨在为血友病A的成人和儿童提供终身保护，防止出血事件和关节损伤。此外，公司还在利用MGX-001的特定位置基因组整合系统和合作伙伴资产针对心血管代谢疾病进行其他分泌蛋白缺乏症的研究。GlobeNewswire2025-11-17473Metagenomi Inc
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Metagenomi公司MGX-001项目在非人灵长类动物中展示出治愈性FVIII活性研发注册政策Metagenomi公司近日报告了其MGX-001血友病A项目的剂量范围寻找数据，该数据在非人灵长类动物（NHPs）中展示了治愈性因子VIII（FVIII）活性，并为具有同类最佳治疗潜力的疗法提供了临床剂量方案策略。Metagenomi计划推进MGX-001进入临床开发。该研究在24只NHPs中进行了剂量范围寻找，使用了不同剂量的AAV和LNP，结果显示在所有接受治疗的动物中，除了最低剂量的AAV，都达到了治疗相关的FVIII活性。Metagenomi表示，这些结果将用于与监管机构的讨论，并预计将在2026年底提交IND/CTA申请。GlobeNewswire2025-11-12306血友病 factor VIII Metagenomi Inc
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Metagenomi战略调整裁员25%，CEO离职，聚焦血友病A项目MGX-001研发注册政策Metagenomi公司宣布进行战略调整，裁员25%，以支持其血友病A项目MGX-001，并延长现金储备。此次战略调整还包括CEO Brian Thomas的离职，他将作为董事会成员继续留任，由Jian Irish接任。调整后，Metagenomi预计其现金储备将延长至2027年第四季度。尽管在过去几年中，Metagenomi作为少数几家没有临床试验资产就进行首次公开募股的生物技术公司之一，其股票在纳斯达克上市后股价下跌31%，并与Moderna终止了价值高达30亿美元的基因编辑合作，但公司仍专注于其领先资产MGX-001的开发，该药物旨在治疗血友病A患者的异常频繁和严重的出血。Metagenomi计划在2024年第一季度加入纳斯达克，并在今年提出概念验证数据，预计明年提交新药研究申请，2027年进入临床试验，并产生初步的I期数据。Biospace2025-11-12624Moderna Inc Metagenomi Inc
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更强大！超越传统CRISPR的新一代基因编辑工具能将完整基因插入人类DNA前沿研究一种更强大的新型基因编辑工具为基因疗法带来了新突破——它能高效、精准地将长片段的完整基因插入人类DNA中，这是传统CRISPR系统一直难以实现的。 近日，由麻省理工学院-哈佛大学博德研究所副院长刘如谦 （David Liu） 博士与哥伦比亚大学的 Samuel Sternberg博士实验室共同开发的新一代基因编辑系统发表于《科学》（Science）期刊上。 这种名为 evoCAST 的基因编辑器可以将一个长片段的完整基因或多个基因精准插入到人类基因组中的特定位点，其效率已达到适用于基因疗法的水平。金斯瑞生物2025-05-21117囊性纤维化 血友病 Metagenomi Inc
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Metagenomi 在 2025 年 ASGCT 年会上展示数据，突出了下一代基因组编辑技术的进展研发注册政策Metagenomi公司宣布在ASGCT会议上展示其基因编辑技术的进展，包括紧凑型核酶和CAST系统，旨在实现更高效、精准的体内基因编辑。这些技术有望治疗由功能丧失突变引起的任何疾病。公司的研究成果展示了其在中枢神经系统（CNS）中通过单次AAV递送实现基因编辑的能力，并强调了其平台在推动下一代体内精准药物方面的潜力。此外，Metagenomi还展示了其在基因敲低、基因编辑和基因整合方面的创新成果，包括一种新型紧凑型II型核酶MG21-1，一种超紧凑型V型核酶MG119-28，以及一种针对人类基因组编辑的V-K CAST系统。这些技术有望在治疗神经肌肉和神经退行性疾病方面发挥重要作用。Biospace2025-05-14424Metagenomi Inc
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Metagenomi 强调了治疗组合的进展并概述了预期的里程碑研发注册政策Metagenomi公司2024年成功推进了多个治疗项目和技术平台的关键里程碑，预计2025年将继续取得显著进展。公司核心项目MGX-001在血友病A治疗方面取得重大进展，包括与FDA进行初步监管讨论，并在非人灵长类动物（NHP）研究中实现超过16个月的持续FVIII活性。2025年，公司将完成NHP持久性研究，继续IND/CTA提交前的准备工作。此外，公司利用MGX-001基因编辑系统推进自身拥有的分泌蛋白缺陷项目，2025年将展示NHP证明概念，2026年将提名开发候选药物。与Ionis的合作项目也按计划进行，2025年将提名一到两个开发候选药物，并披露剩余的心血管代谢治疗适应症。技术发展方面，Metagenomi展示了紧凑的SMART核酸酶、新型腺嘌呤碱基编辑器（ABEs）和CRISPR相关转座酶（CASTs），预计将继续推进早期管线，为未来的IND申请做准备。Biospace2025-01-16606Metagenomi Inc
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Metagenomi 将在美国血液学会 （ASH） 第 66 届年会上展示新的临床前血友病 A 数据研发注册政策Metagenomi公司宣布，其关于治疗血友病A的基因编辑疗法MGX-001的研究摘要已被美国血液学会（ASH）66届年会接受，将于2024年12月7日至10日在圣地亚哥举行。该研究展示了在非人灵长类动物中实现持久性FVIII表达的数据，旨在为血友病A患者提供一种单一、治愈的治疗方法。Metagenomi公司致力于利用其专有的基因编辑工具箱开发治愈性疗法，其工具箱包括可编程核酸酶、碱基编辑器以及RNA和DNA介导的整合系统。Biospace2024-11-06638Metagenomi Inc
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Metagenomi 在 ESGCT 上展示了用于广泛基因组编辑的新型、高度特异性和高效的腺嘌呤碱基编辑器研发注册政策Metagenomi公司宣布其Metagenomi Adenine Base Editors（ABEs）在基因编辑领域取得了显著进展，该技术能够以超过95%的准确度靶向人类基因组，并在初级T细胞中实现超过95%的蛋白质敲低。ABE技术表现出高度特异性，在靶点脱氨过程中没有检测到易位，且与未编辑细胞相比，没有显著的基因组组成差异。此外，ABE三联编辑对细胞活力、扩增或其他细胞健康指标没有不利影响。Metagenomi在ESGCT年会上展示了这一技术的关键优势，包括靶向性、效率、特异性和耐受性，并强调其致力于推进体内基因编辑项目和探索体外细胞疗法应用的合作机会。GlobeNewswire2024-10-24452Metagenomi Inc
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Metagenomi 在 AIChE 第 7 届 CRISPR 技术国际会议上展示紧凑型 SMART 编辑平台研发注册政策Metagenomi公司在AIChE第七届国际CRISPR技术会议上展示了其名为“从元基因组衍生系统中构建紧凑高效的腺嘌呤碱基编辑器”的海报，介绍了其紧凑型SMART系统在基因编辑领域的进展。公司研发的SMART核酶可被改造为功能性的碱基编辑器，并可在标准AAV载体中包装，从而提高编辑效率，有助于治疗肌萎缩侧索硬化症、杜氏肌营养不良症等神经肌肉疾病。Metagenomi采用多种方法优化SMART平台，包括结构导向工程和人工智能工具的应用，旨在推动下一代基因编辑系统的发展。Biospace2024-10-15496杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) 肌萎缩侧索硬化 神经肌肉疾病
Metagenomi Inc药物研发管线
Metagenomi Inc过评汇总分布
Metagenomi Inc研究报告
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基因编辑逆转先天缺陷：基因编辑治疗：生物医学的明珠中银国际证券股份有限公司59页2437
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Metagenomi Inc-数据概览
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