Zorevunersen注射液核心数据概览
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数据来源：摩熵医药
Zorevunersen注射液资讯动态
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斯托克疗法公司任命Bo Cumbo加入董事会，并宣布Zorevunersen的潜在疾病修饰治疗进展医投速递斯托克疗法公司，一家致力于通过RNA药物恢复蛋白质表达的生物技术公司，宣布任命Bo Cumbo加入其董事会。Cumbo先生拥有超过30年的生物制药行业经验，曾担任Solid Biosciences的总裁、首席执行官和董事，以及Sarepta Therapeutics的首席商业官。斯托克疗法公司正在开发Zorevunersen，这是一种针对Dravet综合症的潜在疾病修饰治疗药物。公司还宣布，Edward Kaye博士已从董事会退休，他将继续在过渡期间为董事会提供咨询。Zorevunersen是一种研究性抗 sense寡核苷酸，旨在通过增加脑细胞中未受影响的SCN1A基因野生型副本的功能性NaV1.1蛋白产量来治疗Dravet综合症的潜在原因。Businesswire2026-09-24137SCN1A Sarepta Therapeutics Inc Zorevunersen注射液
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Stoke Therapeutics将在Cantor全球医疗保健会议上介绍Dravet综合症治疗药物医投速递Stoke Therapeutics公司，一家致力于通过RNA药物利用人体潜力恢复蛋白质表达的生物技术公司，宣布其首席执行官Ian F. Smith和首席患者官Jason Hoitt将于2026年9月9日参加Cantor全球医疗保健会议并发表演讲。Stoke公司正在开发的首个药物zorevunersen，是一种针对Dravet综合症的创新药物，有望成为首个疾病修饰治疗药物。zorevunersen通过增加脑细胞中不受影响的SCN1A基因野生型副本的NaV1.1功能性蛋白产量，旨在减少癫痫发作频率并改善神经发育、认知和行为。目前，zorevunersen正处于临床开发阶段，其安全性和有效性尚未由任何监管机构评估。Stoke公司与Biogen公司有战略合作伙伴关系，共同开发和商业化zorevunersen。Biospace2026-09-02376癫痫 SCN1A Zorevunersen注射液
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Stoke Therapeutics在Dravet综合症治疗领域取得进展医投速递Stoke Therapeutics公司，一家致力于通过RNA药物利用人体潜能恢复蛋白质表达的生物技术公司，宣布其首席执行官Ian F. Smith和首席患者官Jason Hoitt将于2026年8月12日在Canaccord Genuity第46届年度增长会议上进行演讲。公司正在开发的zorevunersen是一种针对Dravet综合症的创新药物，具有改变疾病进程的潜力。zorevunersen旨在通过增加脑细胞中不受影响的SCN1A基因野生型副本的功能性NaV1.1蛋白生产来治疗Dravet综合症的潜在原因。该药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定，以及中国的突破性疗法指定。Stoke Therapeutics与Biogen公司合作开发zorevunersen，Stoke保留在美国、加拿大和墨西哥的独家权利，而Biogen则获得全球其他地区的商业化权利。目前，zorevunersen正处于临床开发阶段，其安全性和有效性尚未由任何监管机构评估。Businesswire2026-08-05548SCN1A Stoke Therapeutics Inc Zorevunersen注射液
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Stoke Therapeutics将参加2026年投资者会议并推进Dravet综合症药物zorevunersen的研发医投速递Stoke Therapeutics公司，一家致力于通过RNA药物利用人体潜力恢复蛋白质表达的生物技术公司，宣布其首席执行官Ian F. Smith和首席患者官Jason Hoitt将参加2026年即将到来的投资者会议。公司正在开发一种名为zorevunersen的领先研究性药物，旨在作为治疗Dravet综合症的首个一类潜在疾病修饰疗法。zorevunersen通过增加脑细胞中未受影响的SCN1A基因野生型副本的功能性NaV1.1蛋白质生产，旨在减少癫痫发作频率并改善神经发育、认知和行为。目前，zorevunersen正在接受一项III期临床试验的评估。此外，Stoke Therapeutics与Biogen公司有战略合作伙伴关系，共同开发和商业化zorevunersen治疗Dravet综合症。Businesswire2026-05-29417SCN1A Stoke Therapeutics Inc Zorevunersen注射液
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.05.04-2026.05.10期间本周全球TOP10创新药研发进展：正大天晴CDK2/4/6抑制剂库莫西利获批上市；罗氏GLP-1R/GIPR双激动剂在华获批临床；安斯泰来、默克、信达、科伦博泰、诺诚健华、海思科多款新药申报上市或纳入优先审评；百时美施贵宝TYK2抑制剂在欧盟获批银屑病关节炎。积极临床方面，诺和诺德司美格鲁肽治疗酒精使用障碍数据亮眼，博瑞医药GLP-1R/GIPR双靶点药脂肪肝III期数据优异。摩熵医药2026-05-138386北京诺诚健华医药科技有限公司 博瑞生物医药（苏州）股份有限公司 酒精使用障碍 -
斯托克疗法公司公布zorevunersen在Dravet综合症治疗中的新数据研发注册政策斯托克疗法公司（Nasdaq: STOK）是一家致力于通过RNA药物恢复蛋白质表达的生物技术公司，其领先的研究性药物zorevunersen正在与Biogen（Nasdaq: BIIB）合作开发，作为Dravet综合症的首个一类潜在疾病修饰治疗药物。公司公布了截至2026年3月31日的第一季度财务结果，并宣布了正在进行中的1/2a开放标签扩展（OLE）研究的新4年纵向数据，这些数据为zorevunersen作为Dravet综合症的潜在疾病修饰治疗提供了额外支持。与OLE基线相比，在治疗1、2、3和4年后，认知和行为方面均显示出统计学上显著的改善。在服用标准抗癫痫药物（ASMs）的患者中，观察到在4年内主要运动性癫痫发作频率的减少。zorevunersen继续被普遍耐受，一些患者在1/2a和持续OLE研究中接受了超过5年的治疗。公司还更新了全球3期EMPEROR研究的进展。预计到2026年6月，美国、英国和日本的约150名患者将完成入组，以支持2027年中期的数据公布。这些数据预计将完成计划于2027年第一季度开始的滚动新药申请（NDA）向美国食品药品监督管理局（FDA）的提交。Businesswire2026-05-08649Biogen Inc Zorevunersen注射液
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渤健 16.5 亿美元引进！Dravet 综合征基因疗法拟纳入突破性治疗品种交易并购这是一种严重的发育性和癫痫性脑病，特征为复发性癫痫发作及显著认知行为障碍。 2025 年 2 月，渤健以 16.5 亿美元 与 Stoke 达成合作，获得该药在美国、加拿大、墨西哥以外全球权益。 Zorevunersen 已获得 FDA 和 EMA 孤儿药认定，以及 FDA 罕见儿科疾病认定和突破性疗法认定。医麦创新药2026-05-07577Biogen Inc Dravet 综合征 Zorevunersen注射液
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发作频率减少 91%！癫痫新药获 CDE 拟突破性疗法审批动态5 月 6 日，CDE 官网显示 ，艾昆纬医药申报的 Zorevunersen 注射液 拟纳入突破性治疗品种，用于 治疗 Dravet 综合征 。 Dravet 综合征是一种 严重的发育性及癫痫性脑病 （DEE） ，患者会经历严重且反复的癫痫发作，并在约两岁时出现神经发育停滞。 Zorevunersen 是一种在研反义寡核苷酸 ，旨在通过从未受影响的 （野生型） SCN1A 基因拷贝中提高大脑细胞内功能性 NaV1.1 蛋白的产量，从而治疗 Dravet 综合征的病因。医药时间2026-05-06282SCN1A Dravet 综合征 Zorevunersen注射液
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斯托克疗法公司即将发布2026年第一季度业务和财务更新医投速递斯托克疗法公司（Nasdaq: STOK），一家致力于通过RNA疗法恢复蛋白质表达的生物技术公司，宣布将于2026年5月7日星期四下午4:30（东部时间）举行网络直播和电话会议，与分析师和投资者讨论2026年第一季度的业务和财务更新。公司官网投资者与新闻部分将提供网络直播，研究分析师可通过注册获取电话会议详情和唯一PIN码。其他参与者可以通过点击链接进行只听网络直播。会议结束后，网络直播的存档回放将至少保留90天。斯托克疗法公司专注于开发用于治疗由蛋白质水平减少50%（半减缺陷）引起的中央神经系统疾病和眼部疾病的治疗方法。其首个药物zorevunersen，一种针对Dravet综合症的研究性抗 sense寡核苷酸，旨在通过增加脑细胞中未受影响的（野生型）SCN1A基因的功能性NaV1.1蛋白质产量来治疗Dravet综合症的潜在原因。zorevunersen已被FDA和EMA授予孤儿药资格，FDA还授予其罕见儿科疾病指定和突破性疗法指定，用于治疗与功能获得性无关的SCN1A基因突变引起的Dravet综合症。斯托克与Biogen（Nasdaq: BIIB）合作开发zorevunersen，斯托克保留在美国、加拿大Businesswire2026-05-01590Biogen Inc SCN1A Zorevunersen注射液
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斯托克疗法公司授予新员工股票期权以推动Dravet综合症治疗药物开发医投速递斯托克疗法公司（Nasdaq: STOK）是一家致力于通过RNA药物利用人体潜力恢复蛋白质表达的生物技术公司。公司宣布，自2026年4月15日起，向14名新员工授予总计129,565股普通股票的购买期权，作为对其雇佣的重要激励措施，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。这些股票期权的行权价格为每股35.54美元，等于斯托克公司普通股票在2026年4月15日的收盘价。每个期权将在4年内逐步行使，员工期权下的股票在适用的行使起始日期的周年纪念日时，将有1/4的股票行使，之后每月以1/48的比率行使剩余的股票，前提是员工在行使日期继续在斯托克公司工作。这些期权有效期为10年，并受2023年激励计划以及股票期权协议的条款和条件约束。斯托克疗法公司正在开发的首个药物zorevunersen，在Dravet综合症患者中显示出疾病修饰的潜力，目前正在一项3期临床试验中评估。斯托克疗法公司的初始重点是中枢神经系统疾病和由正常蛋白质水平减少约50%（半剂量不足）引起的眼部疾病。在其他器官、组织和系统中已证明概念验证，支持斯托克公司专有方法的广泛潜力。斯托克疗法公司总部位于马萨诸塞州贝德福德。更多信息请访问https://wBusinesswire2026-04-17212中枢神经系统疾病 Zorevunersen注射液
Zorevunersen注射液关键临床试验信息
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Zorevunersen注射液同品种项目国内申报进度
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Zorevunersen注射液研究报告
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.04-2026.05.10）摩熵咨询20页1935 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.09.08-2025.09.14）摩熵咨询21页984 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.02.17-2025.02.23)摩熵咨询21页156
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医药行业周报：渤健以超5亿美元囊获Stoke在研ASO疗法Zorevunerse太平洋证券股份有限公司3页387
Zorevunersen注射液-数据快讯
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Zorevunersen注射液-全球研发阶段分布
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