【CTR20262328】一项评估 Zorevunersen 在Dravet综合征患者中有效性、安全性和耐受性的双盲临床研究

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基本信息

登记号

CTR20262328

试验状态

进行中（招募中）

药物名称

Zorevunersen注射液

药物类型

化学药

规范名称

Zorevunersen注射液

首次公示信息日的期

2026-06-12

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

Dravet综合征

试验通俗题目

一项评估 Zorevunersen 在Dravet综合征患者中有效性、安全性和耐受性的双盲临床研究

试验专业题目

EMPEROR：一项在Dravet综合征患者中评价zorevunersen（STK-001）的有效性、安全性和耐受性的多中心、随机、双盲、假对照、平行组、III期研究

申办单位信息

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

510030

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

本研究旨在评估 Zorevunersen 在Dravet综合征患者中的有效性、安全性和耐受性。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 2 ；国际: 170 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2025-08-04

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.签署知情同意书/儿童知情同意书时，患者必须≥2岁且<18岁。；2.患者必须经Epilepsy Study Consortium, Inc.（ESCI）证实临床诊断为DS，定义为： -在12月龄前出现复发性局灶性发作伴运动体征、半侧阵挛性发作或全面性强直-阵挛发作。 -无其他已知引起DS临床表现的病因。；3.患者必须经证实携带电压门控钠离子通道1型α亚单位（SCN1A）基因的致病性、可能致病性变异或意义不明确的变异。SCN1A检测结果为阴性（未发现变异）的患者不能参与随机化。；4.在6周观察期间，患者必须出现规定次数的运动性癫痫大发作。纳入计数的癫痫发作类型包括半侧阵挛性发作、局灶性发作伴运动体征、局灶进展为双侧强直-阵挛发作、全面性强直-阵挛发作、强直发作、强直/失张力发作（伴有跌倒或跌倒风险的跌倒发作）和双侧阵挛发作。；5.患者必须既往接受过至少2种癫痫发作的干预治疗。这可能包括抗癫痫发作药物（ASM）、生酮饮食和/或迷走神经刺激术（VNS），但存在以下任一情况：癫痫发作控制不充分或因AE而终止治疗。上述干预可以是正在进行的治疗。；6.患者必须接受至少一次ASM治疗。针对任何适应症而常规使用（即，非按需用药[PRN]）的苯二氮卓类药物或ASM均视为ASM治疗。；7.基线期间，所有维持ASM和癫痫发作的干预治疗（即生酮饮食或VNS）必须保持稳定（根据体重调整除外）。；

排除标准

1.患者经证实携带SCN1A基因的功能获得变异。；2.鉴于zorevunersen的作用机制，患者目前正在接受主要作为钠通道阻滞剂的ASM维持治疗，包括但不限于苯妥英、卡马西平、奥卡西平、拉莫三嗪、拉考沙胺、卢非酰胺或西诺氨酯。；3.患者目前正在接受神经调控技术治疗（例如，反应性神经电刺激、脑深部电刺激或经颅磁刺激），VNS除外。；4.患者在基线期间出现新的癫痫发作类型或既往癫痫发作类型（筛选访视A前最后一次发作超过12个月的癫痫发作类型）复发，或在基线期间因癫痫发作住院超过1次。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

北京大学第一医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

102627

联系人通讯地址