CTR20262430
进行中（尚未招募）
盐酸芬氟拉明口服溶液
化药
盐酸芬氟拉明口服溶液
2026-06-26
企业选择不公示
雷特综合征
盐酸芬氟拉明治疗Rett综合征的III期研究
一项在患有Rett综合征研究参与者中评估盐酸芬氟拉明的疗效和安全性的III期、随机、双盲、安慰剂对照、平行分组、多中心研究（含开放标签扩展期）
200000
研究盐酸芬氟拉明对比安慰剂在患有RTT的研究参与者中的疗效
平行分组
Ⅲ期
随机化
双盲
/
国际多中心试验
国内: 32 ； 国际: 200 ；
国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
/
/
否
1.根据RettSearch Consortium 2010修订标准，参与者患有典型或经典型RTT；2.参与者在MECP2基因中存在有记录的致病性突变；3.参与者在筛选前至少6个月，已符合退化后标准，定义为： -无行走能力丧失或退化（包括步态、协调性，或行走/站立独立性）； -无手功能丧失或退化；无语言功能丧失或退化（包括咿呀学语、词语或先前已掌握的交流性发声）； -无非语言交流或社交技能丧失或退化（包括眼神注视、通过身体动作表达交流意图，或社交专注度）。；4.参与者的RTT-CSS评分为10至36（含）；5.参与者的CGIS评分≥ 4；6.参与者有一名能够代表参与者提供知情同意书签名的法定代表人（如第10.1节所述），包括遵守知情同意书(ICF)和本研究方案列出的要求和限制；7.研究干预首次给药时，参与者年龄在5至35岁（含）；8.男性或女性；9.参与者在筛选访视时有一名年龄≥18岁的固定照护者。照护者需要能够完成为整个研究规定的照护者评估。在研究期间，应尽一切努力让同一评估者完成评估；
请登录查看1.参与者在过去5年内有淋巴瘤、白血病或任何恶性肿瘤史，但已切除的皮肤基底细胞癌或鳞状上皮癌且切除后连续3年无转移证据者除外；2.研究者认为，参与者的生命体征存在具有临床意义的异常；3.参与者经ECHO、ECG或体格检查显示存在排除性心血管或心肺异常，且未获得中心心脏影像判读专家批准入组。排除性异常包括但不限于： a. 主动脉瓣返流程度大于微量。 b. 二尖瓣返流程度大于轻度。 c. 可能提示PAH的征象，PASP异常或PASP ≥35 mmHg。 d. 左心室功能不全（收缩或舒张）的证据。 e. 具有临床意义的结构性心脏异常，包括但不限于二尖瓣脱垂、心房或心室间隔缺损，或动脉导管未闭伴分流逆转（右向左分流）。注：不伴分流逆转的卵圆孔未闭或二叶式主动脉瓣不被视为排除因素。；4.参与者存在具有临床意义的医疗状况，包括慢性阻塞性肺病、间质性肺病、门静脉高压，或需要侵入性机械通气（例如通过气管切开术），或者目前存在或在筛选访视前4周内出现过可能影响研究参与、数据收集或对参与者构成风险的临床相关症状或具有临床意义的疾病；5.参与者正在接受> 4种伴随抗癫痫药物；
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