【CTR20262617】评估阿曲生坦在原发性IgAN 儿科患者中的疗效、药代动力学、安全性和耐受性的研究

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基本信息

登记号

CTR20262617

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

盐酸阿曲生坦片

药物类型

化学药

规范名称

盐酸阿曲生坦片

首次公示信息日的期

2026-07-08

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

2至<18 岁原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）儿科患者

试验通俗题目

评估阿曲生坦在原发性IgAN 儿科患者中的疗效、药代动力学、安全性和耐受性的研究

试验专业题目

一项评估阿曲生坦在2 至 < 18 岁原发性免疫球蛋白A 肾病（IgAN）儿科患者中的疗效、药代动力学（PK）、安全性和耐受性的单臂、多中心、III 期研究

申办单位信息

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联系人邮编

100026

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临床试验信息

试验目的

这项单臂、多中心、III期研究的目的是评估阿曲生坦在2至 < 18岁原发性IgAN儿科患者中的疗效、PK和安全性。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅲ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 3 ；国际: 28 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.在进行任何研究特定评估之前，必须获得儿科患者父母/法定监护人的签署知情同意书。部分参与者可能还需要提供同意或许可，具体取决于其年龄和当地要求。；2.第1天时年龄2岁至 < 18岁的参与者。；3.筛选时eGFR ≥ 30 mL/min/1.73m2（使用改良Schwartz公式（Schwartz et al 2009）计算），并在导入期时确认。；4.经肾脏活检证实的原发性IgAN*，且活检在筛选前3年内完成，伴肾小管间质纤维化 < 50%，且新月体比例 < 25%。如果暂无筛选前3年内的肾脏活检结果，则在肾脏活检是参与者计划的诊断方法和临床管理一部分的前提下，可进行肾脏活检。；5.即使在第1天之前接受了至少120天的最大耐受剂量的ACE抑制剂/ARB治疗，因主要诊断IgAN导致的蛋白尿，通过在第 -90天和第 -60天筛选时以及在导入期从FMV（在特殊情况下，队列2、3或4中的参与者可采集随机尿液）中采集并评估的UPCR ≥ 1 g/g（113 mg/mmol）。；6.研究药物首次给药前，所有参与者必须已接受支持治疗，包括以当地批准的按照体重最大日剂量或最大耐受剂量（根据研究者对儿科用药的判断）接受稳定剂量的ACE抑制剂或ARB方案至少120天。此外，如果参与者正在使用利尿剂、其他降压治疗、其他IgAN背景治疗（例如SGLT2抑制剂）或其他可能影响UPCR水平的药物（例如GLP-1激动剂），在研究治疗首次给药前，相关剂量也应至少稳定120天。；7.入组的儿科参与者在筛选时的最低体重为10 kg，并在第1天进行确认。；8.父母/监护人必须能够顺畅地与研究者沟通，理解并遵守研究对参与者的要求。；

排除标准

1.在入组时、入组前5个消除半衰期内、入组前30天内（以较长者为准）或当地法规要求的更长时间内参加其他任何试验药物试验或使用其他试验药物。；2.对任何研究药物或其辅料或相似化学类别的药物有超敏反应史。；3.研究者认为治疗前存在任何继发性IgAN；继发性IgAN可能与肝硬化、乳糜泻、人类免疫缺陷病毒（HIV）感染、单纯疱疹病毒感染、疱疹样皮炎、血清阴性关节炎、小细胞癌、淋巴瘤、播散型结核、闭塞性细支气管炎、炎症性肠病和家族性地中海热相关。；4.基于典型的可触及性紫癜伴或不伴关节痛和腹痛，临床诊断为IgA血管炎（IgAV或过敏性紫癜）。；5.筛选时存在严重尿路梗阻或排尿困难的证据，或任何导致显著尿路梗阻或排尿困难的尿路疾病，并在基线/第1天时得到证实。；6.筛选时和首次研究药物给药前除IgAN外同时诊断为CKD。；7.筛选前4周内根据急性肾损伤网络专家组（AKIN）标准确定为当前急性肾损伤（AKI）（Mehta et al 2007和第10.6节）。；8.存在急进性肾小球肾炎（RPGN），定义为筛选前3个月内或在筛选期和导入期eGFR下降50%。；9.根据研究者的判断，在筛选期时存在肾病综合征。；10.筛选时BNP值 > 200 pg/mL。；11.筛选时血红蛋白低于9 g/dL或筛选前3个月内有因贫血输血史。；12.筛选时血小板计数 < 80,000/μL。；13.参与者在第1天的体重低于其最初筛选所属队列的下限，且更低体重的对应队列尚未开放入组。；14.治疗前已知先天性心脏病、心力衰竭或有临床意义的体液潴留（如肺水肿、未控制的外周水肿、胸腔积液或腹水）病史。；15.治疗前，当前使用任何用于治疗IgAN疾病的顺势疗法和/或草药，例如但不限于雷公藤（雷公藤）、青风藤和青藤。；16.筛选时，存在过去3年内的酗酒史或非法药物相关病史。；17.基于筛选时3次测量值的平均值确认以下情况者：12至 < 18岁年龄组的收缩压 > 150 mmHg或舒张压 > 95 mmHg；6至 < 12岁年龄组的收缩压 > 140 mmHg或舒张压 > 90 mmHg；2至 < 6岁年龄组的收缩压 > 120 mmHg或舒张压 > 80 mmHg；或筛选时存在有临床意义的低血压。；18.在研究药物首次给药前120天（或利妥昔单抗给药180天）内接受过免疫抑制剂或其他免疫调节剂治疗，例如但不限于：环磷酰胺、利妥昔单抗、英夫利西单抗、卡那奴单抗、吗替麦考酚酯（MMF）或麦考酚钠（MPS）、钙调神经蛋白抑制剂、补体抑制剂、任何剂量的口服布地奈德、全身性糖皮质激素暴露量≥ 0.5 mg/kg/天或单日内泼尼松/泼尼松龙当量总暴露量 > 7.5 mg的参与者。参与者在研究药物首次给药前120天内接受过内皮素（受体）拮抗剂（包括sparsentan）治疗。；19.治疗前有器官移植史（不包括有角膜移植史的受试者）。；20.治疗前的主要合并症包括但不限于晚期心脏病（例如NYHA分级III级（6至 < 18岁）、Ross分级III级（2至 < 6岁）、重度肺病（例如WHO分级III级（17岁）、肺血管研究所（PVRI）分级III级（2至 < 17岁））或研究者认为妨碍受试者参与研究的肝病（例如活动性肝炎）。；21.治疗前，任何可能干扰受试者参加研究的医学状况。；22.研究药物给药前14天内活动性全身细菌、病毒（包括COVID-19）或真菌感染。；23.研究药物给药前7天内发热 ≥ 38°C（100.4°F）。；24.人类免疫缺陷病毒（HIV）感染（已知HIV病史或筛选时HIV抗体检测呈阳性）。；25.肝脏疾病，如活动性乙型肝炎病毒（HBV）或丙型肝炎病毒（HCV）感染（定义为筛选时乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性或丙型肝炎病毒核糖核酸（HCV-RNA）阳性），或筛选和基线时如下所示肝功能检查异常显示的肝损伤：？ ALT、AST、GGT、碱性磷酸酶中任何一个参数都不得超过正常值上限（ULN）的3倍？血清胆红素不得超过2 × ULN；26.过去5年内任何器官系统恶性肿瘤史（皮肤局部基底细胞癌或接受根治性治疗的原位宫颈癌除外），无论是否治疗，也无论是否有局部复发或转移的证据；对于2至 < 5岁儿童，任何器官系统恶性肿瘤史（皮肤局部基底细胞癌或原位宫颈癌除外），包括出生时以及新生儿和童年期诊断的恶性肿瘤，无论是否治疗，也无论是否有局部复发或转移的证据。；27.妊娠或哺乳期女性患者（有生育能力），妊娠定义为女性受孕后直至妊娠终止的状态，通过筛选时人绒毛膜促性腺激素（hCG）实验室检查阳性确认。；28.接受表 10-4和表 10-5中所列禁用治疗的受试者。；29.具有生育潜力的女性，定义为从月经初潮至绝经前阶段的生理上具有妊娠可能的所有女性，除非其在接受研究治疗给药期间以及停止研究治疗后1个月内采取高效避孕方法（年失败率 < 1%）。；30.对于有生育能力的男性参与者，参与者在接受研究治疗期间和之后至少1个月内不得计划生育或捐献精子。？与WOCBP有性关系的所有有生育能力的男性参与者必须同意在试验期间以及末次研究药物给药后长达1个月内使用避孕套。青春期已结束的男性参与者，除非通过双侧睾丸切除术/睾丸切除术永久性不育，否则认为其有生育能力。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

北京大学第一医院

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研究负责人邮编

102627

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