【CTR20250115】司替戊醇干混悬剂IV期临床研究

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基本信息

登记号

CTR20250115

试验状态

进行中（招募中）

药物名称

司替戊醇干混悬剂

药物类型

化学药

规范名称

司替戊醇干混悬剂

首次公示信息日的期

2025-01-13

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

与氯巴占和丙戊酸盐联合使用，用于婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI，Dravet综合征）患者癫痫发作时，氯巴占和丙戊酸盐无法充分控制的难治性全身强直阵挛发作的添加治疗。

试验通俗题目

司替戊醇干混悬剂IV期临床研究

试验专业题目

评价司替戊醇干混悬剂与氯巴占和丙戊酸联合使用治疗Dravet综合征的安全性和有效性的IV期临床研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

050035

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

通过多中心临床试验研究，评价司替戊醇干混悬剂与氯巴占和丙戊酸联合使用治疗婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI，Dravet综合征）的安全性和有效性，重点观察可能出现的不良反应，包括不良反应类型、不良反应发生率及不良反应的临床表现及程度。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅳ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 20 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.参考《Dravet综合征诊断与治疗的中国专家共识》（2023版）诊断标准诊断为Dravet综合征的受试者，性别不限、12个月≤年龄＜18岁； Dravet综合征的临床诊断要点：①2～15月龄起病（高峰年龄为生后6月龄），表现为发热或环境温度升高（如热水浴等）诱发的全面强直阵挛发作或半侧阵挛发作；②病程中逐渐出现多种形式的无热发作，包括全面强直阵挛发作、半侧阵挛发作、局灶性发作、肌阵挛发作和不典型失神等；③发作具有热敏感的特点，部分具有光敏感性；④病程中容易出现长时间（10min以上）的发作或癫痫持续状态；⑤发病前智力运动发育正常，发病后逐渐出现不同程度的智力运动发育落后或倒退，可有共济失调和锥体束征；⑥脑电图在病程早期多正常，随病程进展可出现背景节律减慢，全导棘慢波、多棘慢波或局灶性、多灶性痫样放电；⑦ASMs通常疗效不佳，钠离子通道阻滞剂可能会加重发作。如发现Dravet综合征相关致病基因变异可进一步支持诊断。如基因检测未发现致病基因亦不能排除Dravet综合征诊断，可根据Dravet综合征相关临床诊断标准进一步确定是否诊断Dravet综合征。；2.签署知情同意书前28天内，使用氯巴占和丙戊酸治疗后（基础治疗），仍有≥4次全面性或一侧性阵挛或强直阵挛发作；

排除标准

1.过敏体质或既往对多种药物过敏者，或对研究用药中的成分过敏者；

2.有谵妄发作史；

3.筛选时正在服用钠通道阻滞剂，包括但不限于苯妥英、磷苯妥英、卡马西平、奥卡马西平、拉莫三嗪、拉考沙胺和卢非酰胺。如果患者过去服用过这些药物，需要停药5个半衰期；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

北京大学第一医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱