SCN1A核心数据概览
SCN1A资讯动态
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Stoke Therapeutics在Dravet综合症治疗领域取得进展医投速递Stoke Therapeutics公司，一家致力于通过RNA药物利用人体潜能恢复蛋白质表达的生物技术公司，宣布其首席执行官Ian F. Smith和首席患者官Jason Hoitt将于2026年8月12日在Canaccord Genuity第46届年度增长会议上进行演讲。公司正在开发的zorevunersen是一种针对Dravet综合症的创新药物，具有改变疾病进程的潜力。zorevunersen旨在通过增加脑细胞中不受影响的SCN1A基因野生型副本的功能性NaV1.1蛋白生产来治疗Dravet综合症的潜在原因。该药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定，以及中国的突破性疗法指定。Stoke Therapeutics与Biogen公司合作开发zorevunersen，Stoke保留在美国、加拿大和墨西哥的独家权利，而Biogen则获得全球其他地区的商业化权利。目前，zorevunersen正处于临床开发阶段，其安全性和有效性尚未由任何监管机构评估。Businesswire2026-08-05511SCN1A Stoke Therapeutics Inc Zorevunersen注射液
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Stoke Therapeutics将参加2026年投资者会议并推进Dravet综合症药物zorevunersen的研发医投速递Stoke Therapeutics公司，一家致力于通过RNA药物利用人体潜力恢复蛋白质表达的生物技术公司，宣布其首席执行官Ian F. Smith和首席患者官Jason Hoitt将参加2026年即将到来的投资者会议。公司正在开发一种名为zorevunersen的领先研究性药物，旨在作为治疗Dravet综合症的首个一类潜在疾病修饰疗法。zorevunersen通过增加脑细胞中未受影响的SCN1A基因野生型副本的功能性NaV1.1蛋白质生产，旨在减少癫痫发作频率并改善神经发育、认知和行为。目前，zorevunersen正在接受一项III期临床试验的评估。此外，Stoke Therapeutics与Biogen公司有战略合作伙伴关系，共同开发和商业化zorevunersen治疗Dravet综合症。Businesswire2026-05-29376SCN1A Stoke Therapeutics Inc Zorevunersen注射液
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.05.04-2026.05.10期间本周全球TOP10创新药研发进展：正大天晴CDK2/4/6抑制剂库莫西利获批上市；罗氏GLP-1R/GIPR双激动剂在华获批临床；安斯泰来、默克、信达、科伦博泰、诺诚健华、海思科多款新药申报上市或纳入优先审评；百时美施贵宝TYK2抑制剂在欧盟获批银屑病关节炎。积极临床方面，诺和诺德司美格鲁肽治疗酒精使用障碍数据亮眼，博瑞医药GLP-1R/GIPR双靶点药脂肪肝III期数据优异。摩熵医药2026-05-137844北京诺诚健华医药科技有限公司 酒精使用障碍 博瑞生物医药（苏州）股份有限公司 -
发作频率减少 91%！癫痫新药获 CDE 拟突破性疗法审批动态5 月 6 日，CDE 官网显示 ，艾昆纬医药申报的 Zorevunersen 注射液 拟纳入突破性治疗品种，用于 治疗 Dravet 综合征 。 Dravet 综合征是一种 严重的发育性及癫痫性脑病 （DEE） ，患者会经历严重且反复的癫痫发作，并在约两岁时出现神经发育停滞。 Zorevunersen 是一种在研反义寡核苷酸 ，旨在通过从未受影响的 （野生型） SCN1A 基因拷贝中提高大脑细胞内功能性 NaV1.1 蛋白的产量，从而治疗 Dravet 综合征的病因。医药时间2026-05-06260SCN1A Dravet 综合征 Zorevunersen注射液
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Encoded Therapeutics推进ETX101治疗Dravet综合症的临床研究研发注册政策Encoded Therapeutics公司宣布，其针对Dravet综合症的治疗药物ETX101在关键性ENDEAVOR Part 2研究中已开始对患者进行给药，标志着该药物进入晚期临床开发阶段。此外，公司还启动了ENDEAVOR Part 1B扩展研究，评估ETX101在4至18岁患者中的安全性和初步疗效。ETX101已被选入FDA的CDRP计划，以支持其制造准备与加速临床开发的一致性。Encoded还宣布其管线进展，ETX301被提名作为截肢后神经瘤痛的开发候选药物，并计划于2027年提交IND申请。ETX101是一种基于AAV9的细胞选择性基因调控疗法，旨在持久地恢复SCN1A表达并直接针对疾病的根本原因。ENDEAVOR Part 2研究正在评估30名6个月至4岁的婴儿和幼儿的癫痫和神经发育结果。Biospace2026-05-06275SCN1A
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斯托克疗法公司即将发布2026年第一季度业务和财务更新医投速递斯托克疗法公司（Nasdaq: STOK），一家致力于通过RNA疗法恢复蛋白质表达的生物技术公司，宣布将于2026年5月7日星期四下午4:30（东部时间）举行网络直播和电话会议，与分析师和投资者讨论2026年第一季度的业务和财务更新。公司官网投资者与新闻部分将提供网络直播，研究分析师可通过注册获取电话会议详情和唯一PIN码。其他参与者可以通过点击链接进行只听网络直播。会议结束后，网络直播的存档回放将至少保留90天。斯托克疗法公司专注于开发用于治疗由蛋白质水平减少50%（半减缺陷）引起的中央神经系统疾病和眼部疾病的治疗方法。其首个药物zorevunersen，一种针对Dravet综合症的研究性抗 sense寡核苷酸，旨在通过增加脑细胞中未受影响的（野生型）SCN1A基因的功能性NaV1.1蛋白质产量来治疗Dravet综合症的潜在原因。zorevunersen已被FDA和EMA授予孤儿药资格，FDA还授予其罕见儿科疾病指定和突破性疗法指定，用于治疗与功能获得性无关的SCN1A基因突变引起的Dravet综合症。斯托克与Biogen（Nasdaq: BIIB）合作开发zorevunersen，斯托克保留在美国、加拿大Businesswire2026-05-01570Biogen Inc SCN1A Zorevunersen注射液
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Encoded Therapeutics在ASGCT年会上展示基因治疗进展研发注册政策Encoded Therapeutics公司宣布参加2026年5月11日至15日在马萨诸塞州波士顿举行的第29届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会，并将在会上展示其三项研究成果。公司将在总统论坛上发表关于ETX101的口头报告，这是一种针对SCN1A + Dravet综合症的精准基因调控疗法，旨在提高GABAergic抑制性神经元中的SCN1A表达。此外，公司还将展示针对慢性疼痛条件的NociPro新型调控元件的预临床数据，以及一种用于治疗安吉曼综合症的静脉注射载体miRNA方法。Encoded Therapeutics是一家处于临床阶段的基因治疗公司，致力于开发一次性精准基因疗法，用于治疗严重的单基因和常见神经系统疾病。公司的矢量工程平台能够实现高度靶向和细胞类型选择性的基因表达控制，从而对疾病相关基因进行有效和精确的调节。Businesswire2026-04-28516SCN1A
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Harmony Biosciences在神经学年会上公布EPX-100治疗Dravet综合症的新数据研发注册政策Harmony Biosciences公司宣布，将在2026年美国神经学年会上展示其EPX-100（盐酸克来米唑）治疗Dravet综合症的III期ARGUS临床试验的开放标签扩展数据。EPX-100是一种正在开发的用于治疗Dravet综合症和Lennox-Gastaut综合症的药物候选物，通过靶向中枢5-羟色胺受体来调节血清素信号。该药物候选物以口服液体制剂形式每日两次给药。Dravet综合症是一种严重的进行性癫痫性脑病，通常在婴儿期开始，以高频率和严重程度的癫痫发作、智力障碍和癫痫突发意外的风险为特征。大约85%的Dravet综合症病例是由SCN1A基因中的新发功能丧失突变引起的，该基因编码电压门控钠通道。Harmony Biosciences是一家致力于开发针对罕见神经系统疾病创新疗法的制药公司，旨在满足这些患者的未满足医疗需求。Businesswire2026-04-16565Harmony Biosciences LLC 5-HT receptor SCN1A
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Dravet综合征治疗新希望！广医二院癫痫中心开展世界领先的RNA编辑药物临床研究临床研究Dravet综合征（Dravet syndrome），又称婴儿严重肌阵挛癫痫，是在婴儿期起病的难治性癫痫综合征，绝大多数由SCN1A基因缺陷导致。 该病是第一批纳入国家罕见病目录的难治性发育性癫痫性脑病，它起病于婴儿期，发作难控、病程漫长，伴随语言、认知、运动发育的严重迟缓甚至倒退。 人体内源酶RNA编辑药物，。广州医科大学附属第二医院2026-04-127880中华医学会 SCN1A Dravet 综合征
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Stoke Therapeutics在Needham虚拟医疗会议上介绍Dravet综合症治疗药物zorevunersen医投速递Stoke Therapeutics公司，一家致力于通过RNA药物利用人体潜能恢复蛋白质表达的生物技术公司，宣布其首席执行官Ian F. Smith将于2026年4月14日参加第25届Needham虚拟医疗会议，并将在会上介绍其领先的研究药物zorevunersen。zorevunersen是一种针对Dravet综合症的创新药物，旨在通过增加脑细胞中未受影响的SCN1A基因野生型拷贝产生的功能性NaV1.1蛋白产量，从而治疗Dravet综合症的潜在原因。该药物已显示出改变疾病进程的潜力，并被美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格。此外，FDA还授予了zorevunersen针对SCN1A基因中非功能获得性突变的Dravet综合症的罕见儿科疾病指定和突破性疗法指定。Stoke与Biogen公司有战略合作伙伴关系，共同开发和商业化zorevunersen。根据合作条款，Stoke保留在美国、加拿大和墨西哥的独家权利，而Biogen则获得全球其他地区的独家商业化权利。Businesswire2026-04-09296SCN1A Stoke Therapeutics Inc Zorevunersen注射液
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SCN1A研究报告
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2026年7月全球在研新药月报摩熵咨询34页20 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.04-2026.05.10）摩熵咨询20页1933 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.09.08-2025.09.14）摩熵咨询21页984
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.02.17-2025.02.23)摩熵咨询21页156
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医药行业周报：渤健以超5亿美元囊获Stoke在研ASO疗法Zorevunerse太平洋证券股份有限公司3页387
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医药生物-医药生物行业：Vertex JPM会议更新：关注国内企业疼痛和肾病领域进展广发证券25页610
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医药生物行业周报：探索DRG外支付模式，医保出现“放松”信号上海证券31页1229
SCN1A-品种竞争格局
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0个
申报临床
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3个
临床
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申请上市
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1个
批准上市
SCN1A全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
SCN1A相关适应症
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