报告时间：2025-03-31
股票代码：SRPT
营业收入：1,167,881,000
营业毛利润：632,989,000
净利润：-26,379,000
Sarepta Therapeutics Inc
Sarepta Therapeutics Inc全景洞察，整合Sarepta Therapeutics Inc相关内容 308 条、相关药物 49 个、全球临床试验 65 条，覆盖适应症 55 个；同时收录专业报告 13 份、资讯动态 297 条、政策法规 1 条，实时同步最新政策动向及前沿资讯。以上Sarepta Therapeutics Inc数据，助您快速掌握Sarepta Therapeutics Inc最新动态。
Sarepta Therapeutics Inc核心数据概览
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数据来源：摩熵医药
Sarepta Therapeutics Inc资讯动态
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Sarepta Therapeutics将在世界肌肉学会年会上展示杜氏肌营养不良症新治疗数据研发注册政策Sarepta Therapeutics公司将在日本广岛举行的世界肌肉学会第31届年会上展示其针对杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）的治疗方案新数据。这些数据包括关于delandistrogene moxeparvovec（ELEVIDYS）在8至12岁儿童中的疗效和安全性，以及该药物在EMBARK、ENDEAVOR和ENVOL研究中的长期数据。ELEVIDYS是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗药物，旨在通过在骨骼肌中产生ELEVIDYS微肌营养不良蛋白来治疗Duchenne肌营养不良症。此外，Sarepta还将展示关于golodirsen和casimersen与安慰剂相比的疗效和安全性数据。ELEVIDYS的适应症为4岁及以上、DMD基因突变确认的行走患者。需要注意的是，ELEVIDYS在具有DMD基因第8和/或第9外显子任何部分或全部缺失的患者中禁用。Biospace2026-09-2566杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Sarepta Therapeutics Inc
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斯托克疗法公司任命Bo Cumbo加入董事会，并宣布Zorevunersen的潜在疾病修饰治疗进展医投速递斯托克疗法公司，一家致力于通过RNA药物恢复蛋白质表达的生物技术公司，宣布任命Bo Cumbo加入其董事会。Cumbo先生拥有超过30年的生物制药行业经验，曾担任Solid Biosciences的总裁、首席执行官和董事，以及Sarepta Therapeutics的首席商业官。斯托克疗法公司正在开发Zorevunersen，这是一种针对Dravet综合症的潜在疾病修饰治疗药物。公司还宣布，Edward Kaye博士已从董事会退休，他将继续在过渡期间为董事会提供咨询。Zorevunersen是一种研究性抗 sense寡核苷酸，旨在通过增加脑细胞中未受影响的SCN1A基因野生型副本的功能性NaV1.1蛋白产量来治疗Dravet综合症的潜在原因。Businesswire2026-09-24137SCN1A Sarepta Therapeutics Inc Zorevunersen注射液
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Epicrispr Biotechnologies获得9000万美元C轮融资，推进罕见肌萎缩症药物研发研发注册政策Epicrispr Biotechnologies近日完成9000万美元C轮融资，由包括Sanofi Ventures在内的投资者支持，该公司致力于推进其表观遗传药物管线，其中以早期阶段的面肩肱肌营养不良症（FSHD）药物候选者EPI-321为主导。Epicrispr去年开始了一项1/2期临床试验，结果显示EPI-321在三名FSHD患者中增加了瘦肌肉量。在接受单次静脉注射EPI-321六个月后，患者的瘦肌肉量增加了0.5至1.3磅。这一中期结果初步支持了Epicrispr的理论，即抑制DUX4表达可以改善FSHD的预后。EPI-321利用病毒载体将编码表观遗传编辑器的遗传物质输送到肌肉细胞中，抑制有毒DUX4蛋白的表达。此次融资使Epicrispr成为FSHD治疗领域的一匹黑马，目前FSHD尚无批准的治疗方法。此外，Novartis、Sarepta Therapeutics和Scholar Rock等公司也在该领域进行研发。Epicrispr的方法与其他处于临床试验阶段的FSHD资产不同，尽管它也专注于使用表观遗传修饰来调节蛋白质表达，而不直接编辑DNA。fierce2026-08-11281面肩胛肱型肌营养不良症 Sarepta Therapeutics Inc Scholar Rock Inc
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Sarepta Therapeutics发布2026年第二季度财务报告医投速递Sarepta Therapeutics公司发布了2026年第二季度财务报告，报告显示总净产品收入为3.287亿美元，GAAP和non-GAAP运营盈利。CEO Michael Severino表示，公司对未来的发展充满信心，并致力于为罕见病患者提供可持续的长期价值。报告还详细介绍了公司的财务状况，包括收入、成本、研发费用和运营费用等。此外，报告还提到了公司正在进行的临床试验和产品开发情况，以及公司的战略重点。Businesswire2026-08-06189罕见病 Sarepta Therapeutics Inc
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千万级薪酬！Biotech挖来艾伯维前总裁人事变动2026年7月27日，纳斯达克罕见病精准基因药物企业 Sarepta Therapeutics（股票代码：SRPT）公告，正式聘任 Michael Severino 博士担任公司首席执行官 。 Michael Severino。 他自2022年起担任 基因治疗明星公司 Tessera Therapeutics 首席执行官 ，同时兼任顶级风投机构 Flagship Pioneering 首席执行官合伙人 。医药之梯2026-07-29254Sarepta Therapeutics Inc Flagship Pioneering Inc Tessera Therapeutics Inc
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步长制药长效EPO药物未获批准；百奥泰预亏2.3亿-2.9亿元审批动态今天聚焦的医药产业核心事件，包括北京发布防治病毒性肝炎五年行动计划；传奇生物CEO黄颖辞职；科伦博泰首个双载荷ADC SKB565获IND批准；亚虹医药与复旦红房子医院签署战略合作；Sarepta任命AbbVie/Tessera老兵Severino为新CEO；德琪医药盈喜由亏转盈，共12条要闻。 7/28 北京市发布防治病毒性肝炎五年行动计划，2030年新生儿乙肝疫苗首剂及时接种率不低于90%。 7月28日，据北京市疾病预防控制局消息，《北京市防治病毒性肝炎行动计划（2026—2030年）》近日发布。氨基观察2026-07-28329AbbVie Biotherapeutics Inc 德琪（浙江）医药科技有限公司 百奥泰生物制药股份有限公司
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年薪超240万美元！Sarepta任命新CEO人事变动来源：Sarepta Therapeutics官网。 前任首席执行官Doug Ingram已选择退休。 为确保管理层平稳交接，双方已签订咨询协议，Ingram将以顾问身份留任至2026年12月31日， 每月获得1.5万美元顾问酬劳 ，期间将全力协助研发规划、商业化运营及整体业务过渡。药时代2026-07-28137Sarepta Therapeutics Inc
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重磅！艾伯维前总裁出任Sarepta CEO人事变动2026年7月27日，专注罕见病精准基因药物研发的纳斯达克上市药企Sarepta Therapeutics（股票代码：SRPT）发布官方公告，正式聘任Michael Severino医学博士出任公司首席执行官，人事任命自美东2026年7月28日正式生效。 来源：Sarepta Therapeutics。 Severino同步加入公司董事会，接替选择退休的前任CEO Doug Ingram；按照双方咨询协议约定，Ingram将以顾问身份服务至2026年12月31日，每月收取1.5万美元顾问酬劳，全方位保障管理层交接、研发规划、商业化业务平稳过渡。一度医药2026-07-27201AbbVie Inc 罕见病 Sarepta Therapeutics Inc
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靶点TfR1：从铁代谢到跨脑屏障，跨国药企为何争相布局？公司动态血脑屏障（BBB）由脑内皮细胞、周细胞、星形胶质细胞及基底膜共同构成，依靠紧密连接形成高选择性防护结构，在抵御外源有害物质入侵、维持中枢微环境稳态中发挥关键作用。 在此背景下， 转铁蛋白受体1（TfR1，亦称CD71或TFRC） 凭借高效转运大分子药物穿越血脑屏障的能力，成为当下极具前景的递送技术方向，为中枢神经系统疾病的治疗带来新机遇。 35页深度解读，掌握TfR1从实验室到临床的每一个关键节点。小药说药2026-07-15290中枢神经系统疾病 TFR TFRC
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破局血脑屏障递送！深度解析诺华超百亿美元并购背后的TfR1红利交易并购血脑屏障（BBB）由脑内皮细胞、周细胞、星形胶质细胞及基底膜共同构成，依靠紧密连接形成高选择性防护结构，在抵御外源有害物质入侵、维持中枢微环境稳态中发挥关键作用。 在此背景下， 转铁蛋白受体1（TfR1，亦称CD71或TFRC） 凭借高效转运大分子药物穿越血脑屏障的能力，成为当下极具前景的递送技术方向，为中枢神经系统疾病的治疗带来新机遇。 35页深度解读，掌握TfR1从实验室到临床的每一个关键节点。细胞与基因治疗领域2026-06-26471Novartis AG 中枢神经系统疾病 TFR
Sarepta Therapeutics Inc药物研发管线
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Sarepta Therapeutics Inc研究报告
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医药行业周报：创新药械将是医保的主要支出增量华鑫证券有限责任公司32页2999 -
医药行业周报：关注吸入制剂在呼吸疾病领域的突破华鑫证券有限责任公司31页1379
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全球医疗保健生物制药2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）会议关注要点高华证券20页1241 -
阿纳普蒂斯生物（ANAB,ANAB US）：阿纳蒂斯生物2025年第一季度收益速览 - 关注第二季度罗西尼单抗类风湿性关节炎最新情况
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2024年11月第四周创新药周报西南证券股份有限公司18页866
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虚拟神经病学投资者活动未知机构44页187
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医药生物行业专题报告：他山之石，可以攻玉：美股生物科技公司股价复盘华福证券有限责任公司21页904
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生物医药Ⅱ行业周报：新药周观点：多个减重药物最新数据披露，国内GLP-1药物蓬勃发展安信证券股份有限公司14页142
Sarepta Therapeutics Inc融资信息
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Sarepta Therapeutics Inc-数据概览
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临床
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0个
申请上市
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6个
批准上市
Sarepta Therapeutics Inc布局靶点
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Sarepta Therapeutics Inc全球新药研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
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