DMPK
DMPK靶点全景洞察，整合DMPK相关内容 114 条、相关药物 18 个、研发企业 24 家、全球新药 68 个、注册申报 0 项，收录专业报告 20 份，并实时追踪DMPK临床研究进展，最新政策动向、行业会议、竞争格局及前沿资讯一触即达。以上DMPK数据，助您快速掌握最新研究动态，全面了解DMPK领域进展。
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DMPK资讯动态
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诺华 AOC 疗法首个 Ⅲ 期临床失败临床研究9 月 8 日，诺华宣布， Del-desiran 治疗 1 型强直性肌营养不良症（DM1）患者的全球 III 期 HARBOR 研究未达到其主要终点 。 Del-desiran 是诺华通过收购 Avidity Biosciences 公司获得的三种抗体寡核苷酸偶联物（AOC）疗法之一。 DM1 是一种进行性、多系统、异质性神经肌肉疾病，由 DM1 蛋白激酶 (DMPK) 基因中 CTG 重复序列的扩增引起。医药时间2026-09-08193Novartis AG 1 型强直性肌营养不良 DMPK
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120亿美元收购明星AOC遇冷：诺华del‑desiran III期未达主要终点交易并购del-desiran 是诺华通过收购Avidity获得的三种神经肌肉管线疗法之一，靶点为 DMPK/TfR1， 是目前临床进展前列的AOC药物之一。 del-desiran 源自Avidity Biosciences专有的AOC平台：分子一端为靶向转铁蛋白受体 1（TfR1）的单抗；另一端偶联靶向DMPK的siRNA，直击 DM1 疾病根源。 HARBOR（NCT06411288） 是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照 III 期临床试验，入组大约150名DM1患者，旨在评估 del-desiran 在54周内 对比安慰剂的疗效与安全性。猎药人俱乐部2026-09-0886Novartis AG 1 型强直性肌营养不良 Avidity Biosciences LLC
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诺华120亿美元收购踩雷，AOC疗法DM1三期失败交易并购诺华公布delpacibart etedesiran（del-desiran）治疗1型强直性肌营养不良症（DM1）的III期HARBOR研究最新进展。 · HARBOR研究未达到DM1的主要终点vHOT。 · Del-desiran在次要终点和探索性分析中显示出临床活性证据；将分析完整的HARBOR数据集，并确定合适的后续开发路径。华创新药2026-09-08135Novartis AG 1 型强直性肌营养不良 DMPK
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ADC新型资产抢夺大战，打响了公司动态氨基观察-创新药组原创出品。 当ADC成为医药行业最拥挤赛道，BD交易不断，巨头们都在忙着“军备竞赛”时，诺华却像个“异类”，始终秉持着一套与众不同的发展思路：不盲目跟风。 7月6日，英国生物技术公司Myricx Bio官宣被诺华收购。氨基观察2026-07-06310Novartis AG 肿瘤 c-Met
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肺癌ADC药物消化道不良反应的机制解析与分级管理前沿研究随着抗体偶联药物（ADC）逐渐步入临床并用于非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗，如何保障患者的治疗获益与用药安全，构建规范化的不良反应管理体系，已成为临床关注的焦点。 由中国医学基金会支持开展的“汇聚云端-肺癌诊疗能力规范化学术交流项目”，特邀肺癌领域权威专家，针对ADC药物的安全性管理进行了深度分享与探讨。 ADC药物毒性与结构组分的相关性。良医汇肿瘤资讯2026-07-05307地塞米松 肺癌 非小细胞肺癌
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迦进生物完成新一轮融资，国内首个 DM1 靶向 AOC 药物即将 IND医药投融资迦进生物成立于 2021 年 11 月，专注于药物偶联与递送技术的创新研发，是国内率先布局抗体-小核酸偶联药物 （AOC） 的企业，致力于填补核酸药物肝外递送领域的空白，为神经肌肉疾病患者带来新的治疗选择。 公司构建了两大独家自主技术平台：一是以 CGB1001 为代表的 AOC 平台，可实现小核酸的肝外靶向递送；二是入脑多肽-Brainferry 平台，有望辅助大分子药物突破血脑屏障，为阿尔茨海默症、帕金森病等神经退行性疾病提供变革性治疗方案。 公司计划于 2026–2027 年 启动中美双报 IND ，该产品是国内 唯一进入临床前后期阶段的 DM1 靶向 AOC 药物 。医麦创新药2026-07-03269帕金森病 DMPK 迦进生物医药（上海）有限公司
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迦进生物完成新一轮融资医药投融资近日，迦进生物医药（上海）有限公司（以下简称“迦进生物”或“公司”）完成新一轮融资，投资方包括康君资本、元生创投、清松资本、建发新兴投资以及礼来亚洲基金等。 迦进生物 成立于2022年1月， 专注于药物偶联和递送技术，是国内率先开发抗体-小核酸偶联药物的企业，这一布局填补了国内核酸药物肝外递送的空白，为长期面临“缺医少药”困境的神经肌肉疾病患者带来了新希望。 同时，公司自主研发的入脑多肽-Brainferry平台，有望帮助包括小核酸在内的大分子药物突破血脑屏障，从而为阿尔茨海默症、帕金森病等更广泛的神经退行性疾病治疗提供新的可能。细胞与基因治疗领域2026-07-03567帕金森病 神经肌肉疾病 迦进生物医药（上海）有限公司
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抗体偶联药物的肝相关毒性前沿研究ADC被描述为“生物导弹”，由单克隆抗体、细胞毒性药物（载荷）和化学连接子三部分组成。 随着ADC在多种肿瘤中的临床应用不断扩大，治疗相关毒性——特别是肝毒性——引起了越来越多的关注。 肝毒性在这些并发症中占显著比例，可导致致命后果，GO曾因严重肝毒性而被撤出市场。小药说药2026-06-301068HER2 恩美曲妥珠单抗 GGT
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「最新融资」迦进生物：完成新一轮融资，元生创投、礼来亚洲基金等共投医药投融资近日， 迦进生物医药（上海）有限公司成功完成新一轮融资 ，由 康君资本、元生创投、清松资本、建发新兴投资、礼来亚洲基金 等联合投资。 迦进生物创立于2021年11月，总部位于上海浦东新区，是国内首家聚焦肝外靶向小核酸偶联药物（XOC/AOC）原创研发的创新型Biotech企业。 创始人吴昊博士毕业于美国田纳西大学药学院药剂学专业，曾任职于美国NGM生物、诺和诺德中国创新中心、药明生物、通和毓承。药圈时汇2026-06-12614药明生物技术有限公司 通和毓承 迦进生物医药（上海）有限公司
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Dyne Therapeutics完成DM1患者z-basivarsen临床试验注册扩展队列入组研发注册政策Dyne Therapeutics公司宣布已完成其针对肌强直性营养不良症1型（DM1）患者的zeleciment basivarsen（z-basivarsen，又称DYNE-101）1/2期ACHIEVE临床试验注册扩展队列的入组工作。该试验旨在评估z-basivarsen的安全性和疗效。预计将在2027年第一季度发布该队列的关键数据，这些数据将支持美国加速批准的潜在提交。Dyne Therapeutics计划使用这些数据以及已在ACHIEVE试验中入组的参与者的数据，支持美国加速批准的潜在提交。如果FDA授予优先审评并按时获得批准，预计z-basivarsen将在2028年上半年在美国上市。Biospace2026-06-03322Dyne Therapeutics 1 型强直性肌营养不良 DMPK
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DMPK研究报告
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2026年乳腺癌流行病学趋势及热门靶点药物市场表现洞察摩熵咨询39页2403 -
医药行业周报：政策支持脑机接口技术发展华鑫证券有限责任公司32页1413
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医药行业周报：理性回归，乐观看待创新出海华鑫证券有限责任公司32页2804 -
医药行业周报：创新药械将是医保的主要支出增量华鑫证券有限责任公司32页2999
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医药行业周报：关注吸入制剂在呼吸疾病领域的突破华鑫证券有限责任公司31页1379
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恒瑞医药（600276）：创新药收获期已至，国际化战略加速华泰证券94页1960
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恒瑞医药（600276）：深度研究报告系列—：创新与国际化赋能，国产创新龙头渐入佳境华创证券41页2809 -
百普赛斯2025年半年报点评：国内业务强势复苏，海外业务保持稳健海通国际证券集团有限公司11页1437
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映恩生物-B（09606）：首次覆盖：ADC行业领军龙头，有望持续成长为中国“第一三共”海通国际42页222
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双抗ADC先锋，携手BMS逐鹿全球华泰证券54页2646
DMPK-品种竞争格局
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申报临床
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8个
临床
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申请上市
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批准上市
DMPK
当前排名
第263名
8.76分
摩熵指数
0个
新获批上市药物
摩熵指数榜单TOP5
靶点
企业
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CD19100 -
CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
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江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
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华润医药集团有限公司98.17
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正大天晴药业集团股份有限公司97.28
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上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
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石药控股集团有限公司95.68
DMPK全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
DMPK相关适应症
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2021-04-09
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2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
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2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
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2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11