1 型强直性肌营养不良资讯动态
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Dyne Therapeutics公布ACHIEVE临床试验中z-basivarsen治疗DM1的长期疗效数据研发注册政策Dyne Therapeutics公司公布了其ACHIEVE临床试验中z-basivarsen（也称为DYNE-101）治疗肌强直性营养不良症1型（DM1）的长期疗效数据。数据显示，在12个月的治疗后，z-basivarsen在多个指标上显示出与基线、安慰剂和匹配的自然病程队列相比的功能改善。这些数据支持了z-basivarsen在6个月时的视频手开时间（vHOT）作为临床益处的早期指标。Dyne Therapeutics预计将在2027年第一季度从ACHIEVE注册性扩展队列（REC）中获得顶线数据，以支持在美国加速批准的潜在提交。这些数据将在2026年世界肌肉学会（WMS）和北美神经肌肉与电诊断医学协会（AANEM）的年会上进行展示。GlobeNewswire2026-09-30332Dyne Therapeutics 1 型强直性肌营养不良
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.09.07-2026.09.13期间全球TOP10创新药研发进展密集发布，国内石药、百济神州、恒瑞等多家企业的ADC、BTK、GLP-1等核心管线迎来突破性治疗认定、新适应症申报或获批，海外拜耳、罗氏等企业也在肺癌、自身免疫等领域取得FDA加速批准与优先审评资格，同时一批2-3期临床数据读出，部分研究达到主要终点。摩熵医药2026-09-164687GLP-1 江苏恒瑞医药股份有限公司 拜耳（中国）有限公司 -
诺华近期临床试验双重挫折引发股东质疑医投速递诺华近期在RNA疗法和神经肌肉疾病领域的临床试验遭遇双重挫折，其关键药物del-desiran在治疗肌萎缩侧索硬化症（DM1）时失败，导致公司股价下跌，市值蒸发近300亿美元。股东David Samra呼吁诺华董事会进行改革，并加强对公司交易团队的监督。此外，诺华2024年收购MorphoSys的交易也因安全性问题而备受关注。尽管诺华否认了股东对公司管理层的指责，但Samra认为公司需要更加谨慎地对待未来的交易。fierce2026-09-10261Novartis AG 1 型强直性肌营养不良 MorphoSys AG
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时讯9月8日诺华宣布，以120亿美元收购Avidity Biosciences获得的核心AOC管线del-desiran，其治疗1型强直性肌营养不良的全球III期研究未达主要终点，股价盘前暴跌约12%。叠加此前一周内pelacarsen III期失利、临床试验安全性事件，诺华核心增长管线出现缺口，后续剩余管线接棒情况备受市场关注。摩熵医药2026-09-096187Novartis AG Avidity Biosciences LLC 强直性肌营养不良 -
股价暴跌12%！诺华一周内两项III期失利财报业绩9月8日，诺华宣布，治疗 1型强直性肌营养不良症（DM1） 的实验性药物del-desiran（delpacibart etedesiran）在全球III期HARBOR研究中 未达到主要终点 。 消息公布后，诺华股价盘前一度暴跌约12%，年内涨幅基本回吐。 del-desiran是诺华近年来重点押注的创新药之一。摩熵医药2026-09-08218Novartis AG 1 型强直性肌营养不良
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120亿美元重金收购，III期临床失败交易并购刚刚，诺华对外宣布，其寄予厚望的DM1（1型强直性肌营养不良症）候选药物Del-desiran， 在全球III期HARBOR研究中未能达到主要终点。 对于一款曾被FDA授予突破性疗法资格、被诺华视为“潜在首个DM1疗法”的药物而言，这无疑是一次沉重的打击。 更耐人寻味的是， 就在一年前诺华曾以120亿美元的高价收购了Del-desiran的原研公司Avidity Biosciences 。抗体圈2026-09-08222Novartis AG 1 型强直性肌营养不良 Avidity Biosciences LLC
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股价暴跌12%！诺华重磅药III期折戟财报业绩9月8日，诺华宣布，其 用于治疗1型强直性肌营养不良症（DM1）的实验性药物del-desiran（delpacibart etedesiran）在全球III期HARBOR研究中未达到主要终点。 消息公布后， 诺华股价盘前暴跌12%，年内涨幅基本归零。 del-desiran 不是一款普通管线药物。药研网2026-09-08165Novartis AG 1 型强直性肌营养不良
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美股制药巨头，盘前跌超12%财报业绩当地时间9月8日美股盘前，美股科技股涨跌互现。 存储芯片股 盘前 普涨，截至发稿，闪迪涨0.28%，SK海力士涨1.82%，美光科技涨0.73%，西部数据涨0.36%。 消息面上，诺华制药宣布，其评估del-desiran治疗1型强直性肌营养不良（DM1）的III期HARBOR研究未达到主要终点。中国证券报2026-09-081571 型强直性肌营养不良
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诺华 AOC 疗法首个 Ⅲ 期临床失败临床研究9 月 8 日，诺华宣布， Del-desiran 治疗 1 型强直性肌营养不良症（DM1）患者的全球 III 期 HARBOR 研究未达到其主要终点 。 Del-desiran 是诺华通过收购 Avidity Biosciences 公司获得的三种抗体寡核苷酸偶联物（AOC）疗法之一。 DM1 是一种进行性、多系统、异质性神经肌肉疾病，由 DM1 蛋白激酶 (DMPK) 基因中 CTG 重复序列的扩增引起。医药时间2026-09-08204Novartis AG 1 型强直性肌营养不良 DMPK
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120亿美元收购明星AOC遇冷：诺华del‑desiran III期未达主要终点交易并购del-desiran 是诺华通过收购Avidity获得的三种神经肌肉管线疗法之一，靶点为 DMPK/TfR1， 是目前临床进展前列的AOC药物之一。 del-desiran 源自Avidity Biosciences专有的AOC平台：分子一端为靶向转铁蛋白受体 1（TfR1）的单抗；另一端偶联靶向DMPK的siRNA，直击 DM1 疾病根源。 HARBOR（NCT06411288） 是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照 III 期临床试验，入组大约150名DM1患者，旨在评估 del-desiran 在54周内 对比安慰剂的疗效与安全性。猎药人俱乐部2026-09-0889Novartis AG 1 型强直性肌营养不良 Avidity Biosciences LLC
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1 型强直性肌营养不良-药品研发状态数据概览
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7个
药物发现
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申报临床
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申请上市
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0个
批准上市
1 型强直性肌营养不良全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
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1 型强直性肌营养不良研发企业
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