1 型强直性肌营养不良资讯动态
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Dyne Therapeutics将参加2026年投资者会议并讨论其神经肌肉疾病治疗策略医投速递Dyne Therapeutics公司，一家专注于为患有遗传性神经肌肉疾病的人提供功能改善的处于临床试验阶段的生物技术公司，宣布其管理层将参加即将到来的投资者会议。这些会议包括2026年Cantor全球医疗保健会议、摩根士丹利第24届全球医疗保健会议以及Baird 2026全球医疗保健会议。会议期间，公司将进行炉边谈话，讨论其针对杜氏肌营养不良症（DMD）、肌强直性营养不良症1型（DM1）以及其他遗传性神经肌肉疾病的治疗策略。Dyne Therapeutics致力于开发针对肌肉和中枢神经系统（CNS）的疗法，以解决疾病的根本原因。公司正在推进DMD和DM1的临床项目，以及FSHD、庞贝病和多种DMD突变的前临床项目。更多信息可访问Dyne Therapeutics的官方网站。Biospace2026-09-02314
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Dyne Therapeutics授予11名新员工激励股权奖励医投速递Dyne Therapeutics公司，一家专注于为患有遗传性神经肌肉疾病的人提供功能改善的处于临床阶段的生物制药公司，宣布授予11名新聘员工激励股权奖励。这些奖励是为了激励新员工接受Dyne公司的雇佣，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。激励股权奖励包括非法定股票期权，以每股等于2026年8月19日在纳斯达克全球精选市场收盘价的每股行使价格购买最多161,300股Dyne公司普通股，以及与51,200股Dyne公司普通股相关的限制性股票单位。股票期权有效期为十年，将在四年内分四次行权，其中首次行权在适用员工入职的第一周年，其余部分在随后的12个季度内以相等分期行权，前提是员工在相应的行权日期前继续为Dyne公司提供服务。限制性股票单位将在员工入职日起四年内以相等年度分期行权，前提是员工在相应的行权日期前继续为Dyne公司提供服务。这些激励股权奖励受奖励协议和Dyne公司2024年激励股票激励计划条款和条件的约束。Dyne Therapeutics致力于开发针对肌肉和中枢神经系统（CNS）的疗法，以解决疾病的根本原因。公司正在推进杜氏肌营养不良症（DMD）和肌强直性营养不良症1型（DM1）的临床项目，以GlobeNewswire2026-08-2147杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Dyne Therapeutics 1 型强直性肌营养不良
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PepGen宣布PGN-EDODM1在肌强直性营养不良症1型治疗研究中取得进展研发注册政策PepGen公司宣布，其用于治疗肌强直性营养不良症1型（DM1）的候选药物PGN-EDODM1在正在进行中的Phase 2 FREEDOM2-DM1研究中取得了积极进展。独立的数据和安全性监测委员会（DSMB）建议将研究推进到最高剂量队列，即12.5 mg/kg，同时不改变研究方案。DSMB还建议在开放标签扩展（OLE）研究中将剂量从5 mg/kg提高到10 mg/kg。PGN-EDODM1在治疗中表现出良好的耐受性，没有报告严重不良事件或剂量限制性毒性。PepGen预计将在11月报告完全入组的10 mg/kg FREEDOM2队列的结果，并在2027年上半年报告12.5 mg/kg队列的结果。PGN-EDODM1旨在通过结合EDO技术恢复MBNL1的正常剪接功能，来解决DMPK转录本中的CUG重复扩张问题。Biospace2026-08-063901 型强直性肌营养不良 PepGen Inc
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Entrada Therapeutics发布2026年第二季度财务报告及业务更新医投速递Entrada Therapeutics公司于2026年8月5日发布了2026年第二季度财务报告，并介绍了最新的业务进展。公司预计在2026年将有多个关键数据公布，包括ELEVATE-45-201 Cohort 1在2026年10月的数据、ELEVATE-44-201 Cohort 1开放标签期在2026年底的数据，以及ELEVATE-44-201 Cohort 2在2027年第一季度的数据。这些数据将有助于进一步了解ENTR-601-44和ENTR-601-45的安全性、耐受性和功能特征。此外，公司还在推进DM1（肌强直性营养不良症1型）的VX-670合作项目。Entrada Therapeutics将继续推进其在杜氏肌营养不良症（DMD）和肌强直性营养不良症1型（DM1）方面的临床研究，并计划在2026年下半年宣布第二个眼科疾病候选药物。Biospace2026-08-05486杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) 1 型强直性肌营养不良
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投融资2026年上半年全球生物科技IPO达18家，超去年全年两倍，7月回暖延续，但资本未真正宽松。资金转向重临床数据、可商业化项目：清普生物6亿C轮、Dyne募资4.3亿美元；礼来投ŌURA布局可穿戴数据，罗氏、拜耳等密集达成联合开发与技术平台合作。寒冬松动，但仅青睐科学价值与落地能力兼备的企业。药市场透视2026-07-299531Eli Lilly & Co 拜耳（中国）有限公司 南京清普生物科技有限公司 -
步长制药长效EPO药物未获批准；百奥泰预亏2.3亿-2.9亿元审批动态今天聚焦的医药产业核心事件，包括北京发布防治病毒性肝炎五年行动计划；传奇生物CEO黄颖辞职；科伦博泰首个双载荷ADC SKB565获IND批准；亚虹医药与复旦红房子医院签署战略合作；Sarepta任命AbbVie/Tessera老兵Severino为新CEO；德琪医药盈喜由亏转盈，共12条要闻。 7/28 北京市发布防治病毒性肝炎五年行动计划，2030年新生儿乙肝疫苗首剂及时接种率不低于90%。 7月28日，据北京市疾病预防控制局消息，《北京市防治病毒性肝炎行动计划（2026—2030年）》近日发布。氨基观察2026-07-28264AbbVie Biotherapeutics Inc 百奥泰生物制药股份有限公司 德琪（浙江）医药科技有限公司
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Dyne Therapeutics宣布启动DYNE-302针对面肩肱肌营养不良症的临床试验研发注册政策Dyne Therapeutics公司宣布，其IND申请已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，开始针对DYNE-302的1期临床试验，用于治疗面肩肱肌营养不良症（FSHD）。DYNE-302是该公司利用FORCE™平台开发的第三项临床试验项目，该平台同样应用于DMD和DM1两种疾病的治疗。DYNE-302旨在通过靶向TfR1的Fab片段将siRNA递送到肌肉中，以抑制DUX4表达，改善肌肉功能。FSHD是一种罕见的遗传性肌肉疾病，目前尚无批准的治疗方法。1期临床试验将评估DYNE-302的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，包括肌肉DUX4转录组和血浆KHDC1L水平的变化。Biospace2026-07-28406TFR DUX4 1 型强直性肌营养不良
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专利解码 | Avidity子公司迭代AOC平台：“脂质-Fab-核酸偶联物 (Lipid-AOC)”设计！解锁皮下给药（SC）公司动态导语： 尽管GalNAc技术彻底攻克了小核酸药物的肝脏递送，但将RNAi疗法高效、长效地递送至骨骼肌和心肌等肝外组织，仍是横亘在生物制药界的世界级难题。 AOC先驱Avidity的子公司ATRIUM THERAPEUTICS在此专利中披露了一种革命性设计：通过在经典的“抗体-核酸偶联物（AOC）”上精准插入特定链长的脂质（Lipid）尾巴，不仅实现了大鼠到非人灵长类（NHP）的超长效基因沉默，更成功解锁了 Fab片段的皮下注射（SC）可能 。 这一技术或将重新定义肌肉退行性疾病（如DM1、杜氏肌营养不良）的治疗范式。药精通Bio2026-07-151261 型强直性肌营养不良
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Dyne Therapeutics授予6名新员工激励股权奖励医投速递Dyne Therapeutics公司，一家专注于为患有遗传性神经肌肉疾病的人提供功能改善的处于临床阶段的生物制药公司，宣布授予6名新聘员工激励股权奖励。这些奖励是为了鼓励新员工接受在Dyne工作的邀请，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。激励股权奖励包括非法定股票期权，可购买最多126,000股Dyne的普通股票，行权价格为2026年6月16日在纳斯达克全球精选市场普通股的收盘价。此外，还包括与40,100股Dyne普通股票相关的限制性股票单位。股票期权有效期为十年，将在四年内分四批行使，首年行使25%，之后每季度行使等额的剩余部分，前提是员工在相关行使日期前继续为Dyne服务。限制性股票单位将在员工入职日起四年内分四批等额行使，前提是员工在相关行使日期前继续为Dyne服务。这些激励股权奖励受奖励协议和Dyne 2024年激励股票激励计划条款和条件的约束。Dyne Therapeutics致力于开发针对肌肉和中枢神经系统的疗法，以解决疾病的根本原因。公司正在推进杜氏肌营养不良症（DMD）和肌强直性营养不良症1型（DM1）的临床项目，以及进行性肌营养不良症（FSHD）、庞贝病和多种DMD突变的临床前项目GlobeNewswire2026-06-19797Dyne Therapeutics 面肩胛肱型肌营养不良症 1 型强直性肌营养不良
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Dyne Therapeutics完成DM1患者z-basivarsen临床试验注册扩展队列入组研发注册政策Dyne Therapeutics公司宣布已完成其针对肌强直性营养不良症1型（DM1）患者的zeleciment basivarsen（z-basivarsen，又称DYNE-101）1/2期ACHIEVE临床试验注册扩展队列的入组工作。该试验旨在评估z-basivarsen的安全性和疗效。预计将在2027年第一季度发布该队列的关键数据，这些数据将支持美国加速批准的潜在提交。Dyne Therapeutics计划使用这些数据以及已在ACHIEVE试验中入组的参与者的数据，支持美国加速批准的潜在提交。如果FDA授予优先审评并按时获得批准，预计z-basivarsen将在2028年上半年在美国上市。Biospace2026-06-03302Dyne Therapeutics 1 型强直性肌营养不良 DMPK
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10月全球新药月报-数据篇杭州联科美讯生物医药技术有限公司28页550
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2025年10月全球在研新药月报摩熵咨询31页2546 -
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.10.13-2025.10.19）摩熵咨询20页141
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荣昌生物RemeGen (9995 HK) A pioneer biopharma in innovative ADC and fusion protein medicines
1 型强直性肌营养不良-药品研发状态数据概览
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7个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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0个
批准上市
1 型强直性肌营养不良全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
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