FOXG核心数据概览
FOXG资讯动态
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Nature 子刊丨新型 LNP 实现体内持久编辑造血干细胞——饶书权/魏妥/程涛/姚瑶合作开发前沿研究然而，尽管其具有变革潜力，但目前仍面临挑战：难以高效且特异性地靶向处于静止状态的人类造血干细胞，而又同时保持其长期功能。 该研究开发了 与抗 CD34 抗体偶联的工程化脂质纳米颗粒—— CD34/LNP DP ，其在体外和体内实验中均可将 mRNA 高效靶向递送至人类 CD34 + 造血干细胞/祖细胞 （HSPC） ，并在人源化小鼠体内实现了持久编辑造血干细胞，显示出对 β-地中海贫血、镰状细胞病、 中性粒细胞减少症等疾病的治疗潜力。 在人源化小鼠模型中，通过股骨内注射，CD34/LNP DP 可有效编辑人类 HSPC 中红系特异性 BCL11A 增强子，从而在红细胞中持续长期激活胎儿血红蛋白 （HbF） 的表达 ，可用来治疗 β-地中海贫血和镰状细胞病。医麦客2026-08-16145中性粒细胞减少症 FOXG BCL11A
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里程碑｜全球首款2岁适用基因疗法！从根源干预幼儿血液病前沿研究近日，福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）宣布，FDA正式批准旗下基因疗法Casgevy（通用名exagamglogene autotemcel）的补充适应症拓展，将适用年龄下限扩展至2岁及以上、伴有反复血管闭塞性危象（VOC）的镰状细胞病（SCD），以及输血依赖型β地中海贫血（TDT）患者。 本次适应症扩展申请纳入FDA局长国家优先凭证（CNPV）试点项目，从提交材料到最终获批仅用时53天。 此次获批不仅让Casgevy成为全球 首个可用于低至2岁SCD患儿的基因疗法 ，也将CRISPR/Cas9基因编辑疗法的临床应用覆盖至幼儿重大遗传性血液疾病群体，为低龄患儿提供了针对疾病根源的治疗新选择。动脉网-最新2026-07-31141Vertex Pharmaceuticals Inc 小脑共济失调 镰状细胞病
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从实验室迈入临床！我国首个外泌体创新药获临床默示许可审批动态2026 年 7 月 6 日，国家药监局药品审评中心（CDE）公示：上海思德克索生物 1 类生物新药 STX11101 注射液获临床默示许可，适应症为急性肝衰竭。 该药是国内首个获批 IND 的外泌体创新药，标志我国外泌体药物正式迈入临床转化阶段。 STX11101 源自人脂肪间充质干细胞外泌体，可对炎性巨噬细胞抗炎、抗氧化。优宁维分子生物学2026-07-09438NLRP3 非酒精性脂肪性肝炎 FOXG
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临床有效，却被判“死刑”：监管风向突变，如何杀死明星药？研发注册政策2026 年 6 月 2 日，海外生物医药圈迎来重磅利空消息： Fulcrum Therapeutics 正式官宣，终止旗下唯一进入临床阶段的候选药物 pociredir 全部研发工作。 受 FDA 针对 PRC2 全品类药物的从严安全监管影响，这款被寄予厚望、主打镰状细胞贫血（ SCD ）适应症的 EED 抑制剂宣告研发彻底搁浅，企业被迫开启出售、并购、资产剥离等多元化自救方案，二级市场同步迎来剧烈震荡，盘前股价从 6.42 美元大跌 51% 至 3.10 美元，市值近乎腰斩。 本次项目被迫叫停的导火索，要回溯至 2026 年 3 月重磅药物 Tazverik （他泽司他）全球全面退市事件。新浪医药2026-06-05310小脑共济失调 Fulcrum Therapeutics Inc 他泽司他
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全球首个体外碱基编辑药物管线临床结果登顶《自然》：中国原创技术为地贫患者带来治愈曙光临床研究2026年4月8日，国际学术期刊《自然》（ Nature ）在线发表了一项由上海科技大学、广西医科大学第一附属医院、复旦大学和正序生物合作完成的重磅临床研究成果：利用 变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor） 开发的 碱基编辑药物CS-101注射液 在治疗β-地中海贫血的早期临床试验中取得突破性成功，所有接受治疗的输血依赖型患者均在短期内摆脱输血，重获健康造血能力。 这是全球首个发表于《自然》主刊的碱基编辑药物临床研究，标志着中国在基因编辑治疗这一尖端领域的源头创新与临床转化已走在世界前列。 β-地中海贫血是一种由于β-珠蛋白基因缺陷导致的遗传性血液疾病，患者自身无法有效合成健康的血红蛋白。上海科技大学2026-04-091011复旦大学 正序（上海）生物科技有限公司 CS-101注射液
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亮点|正序生物CS-101登顶Nature！全球首个进临床的体外碱基编辑药物管线临床结果发表，中国地贫临床研究首登正刊！临床研究► 本研究 纳入的 5名β-地贫患者在接受CS-101注射液治疗后，造血功能快速重建，总血红蛋白和HbF水平迅速提升且持续高水平表达，迅速摆脱输血依赖。 ► 首位接受治疗的患者已持续摆脱输血依赖超28个月，CS-101是全球首个且唯一在治疗后有两年以上长期观察数据的碱基编辑药物。 CS-101注射液于2023年10月开展了首位患者的临床治疗，为 全球首个进入临床阶段的体外碱基编辑药物 ，截至目前， 首位接受治疗的患者已持续摆脱输血依赖超28个月 ，是目前 全球首个且唯一在治疗后有两年以上长期观察数据的碱基编辑药物 。正序生物2026-04-09440罕见病 高脂血症 CS-101注射液
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重磅！罕见病基因疗法获批临床，患者组织成研发核心力量审批动态近日，FOXG1研究基金会对外宣布， 其研发的FOXG1综合征在研AAV基因疗法FRF-001（AAV9-FOXG1），已顺利获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验申请（IND）批准。 这一关键性里程碑的达成，不仅标志着这款针对FOXG1综合征的创新疗法即将正式进入临床试验阶段，也凸显出由患者组织发起的基金会，在罕见病创新药物研发模式探索中所承载的重要作用与积极价值。 FOXG1综合征是一种由FOXG1基因突变引发的神经系统发育疾病， 其核心临床表现包括出生后小头畸形、严重智力障碍、语言缺失、运动障碍及胼胝体发育不全等。罕见病信息网2026-01-27399罕见病 FOXG
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Fulcrum Therapeutics将在J.P. Morgan Healthcare Conference上展示其研发进展医投速递Fulcrum Therapeutics，一家专注于开发小分子药物以改善遗传性罕见病患者生活的临床阶段生物制药公司，宣布其管理层将于2026年1月14日在旧金山举行的第44届J.P. Morgan Healthcare Conference上做展示。展示将于东部时间上午10:30（太平洋时间上午7:30）进行，并可通过网络直播观看。直播链接可通过Fulcrum Therapeutics官网的“活动和演示”部分获取。直播回放将在展示后至少30天内提供。Fulcrum Therapeutics的主要临床项目是pociredir，这是一种旨在提高胎儿血红蛋白（HbF）表达的小分子药物，用于治疗镰状细胞性贫血（SCD）。公司利用专有技术识别可以调节基因表达的药物靶点，以治疗基因表达错误的根本原因。更多信息可访问www.fulcrumtx.com，并在X（@FulcrumTx）和LinkedIn上关注公司。Biospace2026-01-07338镰状细胞性贫血 小脑共济失调 Fulcrum Therapeutics Inc
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Adv Sci丨蓝贤江团队联合孔祥谦团队以及罗成课题组报道了一种具有治疗β型地贫潜能的新型DNMT1特异性小分子抑制剂前沿研究β-地中海贫血症 （β-thalassemia） 是一种由 HBB 基因突变产生的单基因隐性遗传疾病，其发病原理在于β-珠蛋白链合成不足，破坏了α/β珠蛋白链的平衡，进而导致无效造血以及一系列并发症，如脾脏肿大、器官功能衰竭等。 该疾病在我国部分地区发病率较高，亟待开发安全有效、能够便捷实施的治疗方案。 目前， 通过药物重新激活胎儿血红蛋白 （Fetal hemoglobin, HbF） 的表达，是弥补β-珠蛋白表达不足的有效治疗策略。BioArtMED2025-12-17488FOXG
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Fulcrum Therapeutics将在美国血液学会年会上公布Pociredir治疗镰状细胞病的1b期临床试验数据研发注册政策Fulcrum Therapeutics公司宣布，其针对镰状细胞病（SCD）的Pociredir药物在1b期临床试验中的新数据将在美国血液学会（ASH）年会上进行展示。这些数据包括12毫克剂量组的完整数据和20毫克剂量组的初步数据。Fulcrum还将展示其钙调蛋白途径调节剂项目在治疗骨髓衰竭综合征方面的临床前数据。此外，Fulcrum将在12月7日举办投资者活动，届时将详细介绍临床试验结果。Pociredir是一种口服小分子EED抑制剂，旨在通过增加胎儿血红蛋白（HbF）的表达来治疗SCD。该药物已获得FDA的快速通道和孤儿药指定。GlobeNewswire2025-11-04390Fulcrum Therapeutics Inc 镰状细胞病 FOXG
FOXG研究报告
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2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2879 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.08.04-2025.08.10）摩熵咨询26页1386 -
疾病治疗专题报告二：地中海贫血财通证券26页285
FOXG-品种竞争格局
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申报临床
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临床
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申请上市
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批准上市
FOXG全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
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