地中海贫血症资讯动态
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再登国际顶刊Cell Stem Cell！正序生物碱基编辑疗法在全球不同遗传背景镰刀型细胞贫血病及β-地中海贫血患者中全部实现临床治愈临床研究继中国地贫患者100%治愈后，研究证实tBE对镰贫及东南亚、南亚地贫患者同样安全有效。 2026年9月7日，国际顶级学术期刊 Cell Stem Cell 在线发表了正序生物与广西医科大学第一附属医院、上海科技大学、复旦大学附属儿科医院、复旦大学、上海临床研究中心合作的最新临床研究成果" Clinical base editing for β-hemoglobinopathies across different genetic backgrounds "。 该研究报道了利用 变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor） 开发的碱基编辑药物 正序生物CS-101/CS-206 ， 在治疗全球范围内不同遗传背景的β-血红蛋白病患者时，展现出了高度一致的有效性和安全性，充分验证了其广泛的种族适用性与临床应用潜力 。正序生物2026-09-08305复旦大学 复旦大学附属儿科医院 上海科技大学
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禾沐基因获评深圳市“种子”独角兽企业：以基因之笔，绘"天下无贫"蓝图公司动态近日， 2026中国（深圳）独角兽企业大会传来喜讯， 禾沐基因获评深圳市“种子独角兽企业” 。 这块沉甸甸的牌匾，不仅是对一家生物科技企业高成长性的官方认证，更是对其扎根地中海贫血（地贫）基因治疗赛道、坚持“长期主义”的深度肯定。 不同于对成熟企业的奖项评选， “种子独角兽” 的评定，核心在于识别未来的可能性。禾沐基因2026-08-1458地中海贫血 地中海贫血症
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李友翾博士担任正序生物质量部门总负责人，加速推进原创碱基编辑药物商业化及全球化布局人事变动2026年7月9日，专注于新型基因编辑技术、处于临床阶段的创新生物医药科技企业正序生物（上海）（CorrectSequence Therapeutics）宣布， 李友翾博士 加入正序生物担任 质量部门总负责人 ，负责法规注册、质量保证、GMP体系以及GMP相关供应商管理。 李友翾博士拥有10余年全球药品注册法规和cGMP经验，担任人用药品技术要求国际协调理事会（ICH）和国际药品制造商协会联合会（IFPMA）M4Q(R2)指南专家工作组专家，中国医药创新促进会国际监管委员会委员。 李友翾博士获得东南大学制药工程学士学位、美国南卡罗来纳医科大学药学科学博士学位。正序生物2026-07-09248东南大学 地中海贫血症 正序（上海）生物科技有限公司
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地贫基因疗法落地海南乐城，「帮扶计划」助力自费≤40 万元医保动态禾沐基因自主研发的 β 地贫基因治疗技术，可以通过慢病毒载体将功能性 β-globin 基因导入患者自身的造血干细胞，有望恢复患者体内产生正常血红蛋白的能力，从而让患者可能摆脱终身输血。 据悉，此前接受该治疗的患者， 最长已连续 5 年 多摆脱输血依赖。 与此同时，华大集团 CEO 尹烨携手禾沐基因、猛犸基金会「天下无贫」公益专项正式启动「百例地贫患者帮扶计划」，项目首期集结善款 500 万元。医麦创新药2026-06-03178地中海贫血症
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自研地贫基因治疗落地海南乐城，华大宣布启动百例患者帮扶计划研发注册政策如今，这道高不可攀的壁垒，正被中国本土的科技力量、海南乐城的政策赋能与公益力量联手打破。 这标志着 华大自研的基因治疗技术正式迈入临床应用新阶段，更彰显了中国以科技平权思维破解罕见病治疗困境、让前沿医疗惠及民生的坚定决心。 与此同时， 华大集团CEO尹烨携手禾沐基因 、猛犸基金会“天下无贫”公益专项正式启动“百例地贫患者帮扶计划”，项目首期集结善款500万元 。禾沐基因2026-06-01229深圳华大基因股份有限公司 地中海贫血症 β 地中海贫血
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对话尧唐生物吴宇轩博士：体内基因编辑的中国解法丨松禾对话专家观点这是首个以同行评议原始论文形式在顶级医学期刊发表临床数据的 PCSK9 体内碱基编辑疗法。 2025 年 9 月，尧唐生物完成逾 3 亿元 B 轮融资，由阿斯利康中金医疗产业基金领投，松禾资本等参与投资。 全球做体内基因编辑的企业不超过 10 家，尧唐生物是国内首家进入注册临床的，也是国际上临床管线最多的。松禾资本2026-05-181054AstraZeneca PLC PCSK9 尧唐（上海）生物科技有限公司
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中国细胞与基因治疗 (CGT) 企业盘点公司动态在过去十多年中，细胞与基因治疗行业经历了里程碑式的突破，CAR-T、TIL、TCR-T、基因治疗、mRNA、基因编辑疗法等接连获批，这些创新不仅重新定义了疾病的治疗模式，更给全球数百万曾无药可救的患者及其家庭带来了前所未有的希望。 截至2026年5月， FDA已批准46种基因和细胞治疗产品，全球已有900多家公司专注于CGT疗法的研究，中国已成为全球CGT研发最活跃的地区之一，拥有超过2000条在研临床管线 。 2021-06-22。触界生物2026-05-151122中国药科大学 沈阳三生制药有限责任公司 遗传疾病
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上市企业丨贝康医疗：Gems卵裂胚培养液获 NMPA认证! 第三代序贯培养液全线获批审批动态近日，BioBAY园内上市企业 贝康医疗 Gems 胚胎培养体系再迎重磅喜讯。 继胚胎处理液、一步式胚胎培养液、受精培养液、囊胚培养液相继取得国内医疗器械注册证后，Gems 卵裂胚培养液顺利获批医疗器械注册证（国械注进 20263180177），正式登陆中国辅助生殖市场。 至此，Gems四大核心主培产品全线获证、补齐序贯培养液完整系列，不仅完成胚胎培养核心品类的完整合规布局、构建起全周期培养体系关键闭环，更凭借同步拥有FDA、CE、TGA 三大国际权威认证，其产品品质与临床价值获得国内外专业领域双重认可。BioBAY2026-05-14291泽布替尼 百济神州（北京）生物科技有限公司 苏州贝康医疗股份有限公司
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国内首个！园企地贫基因检测产品获批审批动态该产品作为 国内首个 获批的三代试管婴儿单基因遗传病检测产品，通过医疗器械优先审批程序快速获批，是国家“十四五”重点研发计划的重要成果转化，成功填补了国内相关领域的临床空白。 地中海贫血是高发的遗传性单基因疾病，重型地贫患儿需长期接受输血、祛铁治疗，给家庭和社会带来沉重负担，从源头阻断遗传是防控地贫的关键手段。 来源：园区市场监管局、药品管理中心。苏州工业园区发布2026-05-12308地中海贫血 地中海贫血症 苏州贝康医疗股份有限公司
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国内首个！贝康医疗地贫基因检测试剂盒正式获批上市审批动态近日，苏州贝康医疗器械有限公司（以下简称“贝康医疗”）自主研发的 “胚胎植入前地中海贫血基因检测试剂盒（半导体测序法）”通过《医疗器械优先审批程序》正式获批上市 （注册证号：国械注准20263400858）。 这是全球针对地中海贫血胚胎基因阻断技术的 首个 获批上市的产品，也是我国“十四五”国家重点研发计划成果转化的重要成果，更是苏州工业园区生物医药产业集群攻克高端医疗器械“卡脖子”技术、领跑全球赛道的标志性突破。 地中海贫血（简称“地贫”）作为我国南方高发、危害极大的隐性遗传病。SIP科技创新2026-05-11282地中海贫血 地中海贫血症 苏州贝康医疗股份有限公司
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2025年10月仿制药月报摩熵咨询14页1260 -
疾病治疗专题报告二：地中海贫血财通证券26页285
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医药生物行业跟踪周报：安徽联盟的IVD化学发光集采，规则整体上呈现“温和”东吴证券股份有限公司33页1031 -
凯普生物（300639）：“三个凯普”扬帆起航，HPV早筛证领常规业务全面发展安信证券31页1297
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2022年9月全球交易报告医药魔方26页142
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医学检验服务保持高增长，HPV、STD产品销售全面复苏太平洋证券股份有限公司5页1252
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扣非业绩同比增长161%，ICL特检和STD系列的发展有望提速太平洋证券股份有限公司5页2644
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全年业绩高增长，长期ICL特检和STD系列均有望加速发展太平洋证券股份有限公司5页1374
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业绩持续高增长，前三季度扣非净利润增长167%太平洋证券股份有限公司5页1681 -
凯普生物2020三季报点评：Q3业绩表现超预期，各业务全面向好国元证券股份有限公司3页52
地中海贫血症-药品研发状态数据概览
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2个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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1个
批准上市
地中海贫血症全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
地中海贫血症相关靶点
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