骨髓纤维化资讯动态
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团队曾参与7款获批RNAi药物研发，这家小核酸新锐冲刺IPO审批动态2018年8月，全球首个RNAi药物ONPATTRO获得FDA批准。 Alnylam这家把RNAi从学术概念变成了商业现实的公司如今市值超过300亿美元。 现在，它的创始CEO John Maraganore带着一家名叫City Therapeutics的公司向美国SEC递交了S-1招股申请。动脉网-最新2026-10-05204贫血 Alnylam Pharmaceuticals Inc HAMP
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Cell Stem Cell | 补体驱动免疫–基质互作：骨髓纤维化的新治疗靶点前沿研究骨髓纤维化 （ MF ） 是一种慢性 骨髓增殖性肿瘤 （ MPN ） ，以克隆性造血、进行性骨髓纤维化及造血微环境破坏为主要特征 【1】 。 脾肿大是MF的重要临床表现，主要源于髓外造血，并与疾病负荷及进展密切相关 【2】 。 尤其在疾病晚期，脾脏成为恶性造血的重要储存库，间充质基质细胞可能通过维持和保护恶性克隆，促进治疗耐受及疾病持续 【3】 。BioArt2026-10-05124骨髓纤维化 原发性骨髓纤维化 骨髓增殖性肿瘤
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Nature Communications(IF=18.1)|抑制巨核细胞中RhoA介导的分泌型自噬可减轻小鼠骨髓纤维化前沿研究巨核细胞（MKs）是多倍体细胞，通过分泌细胞因子（包括转化生长因子β1，TGFβ1）来维持骨髓稳态。 在肿瘤转化过程中，巨核细胞在骨髓中积聚，促进纤维化重塑，导致骨髓纤维化。 然而，靶向巨核细胞细胞因子分泌的治疗潜力仍不明确。湘元科研通2026-09-29391肿瘤 骨髓纤维化
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Jubilant Therapeutics公布JBI-802临床试验数据，显示其在治疗骨髓增殖性疾病中的潜力研发注册政策Jubilant Therapeutics公司近日在Society of Hematologic Oncology（SOHO）2026年会上公布了其首款口服双重LSD1/HDAC6抑制剂JBI-802的临床数据。数据显示，JBI-802在治疗骨髓增殖性疾病（MPNs）患者中显示出快速、持续且剂量依赖性的血小板计数减少效果，且安全性可控。该研究评估了12名患有原发性血小板增多症（ET）、真性红细胞增多症（PV）、骨髓纤维化（MF）和骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性疾病（MDS/MPN）的患者，结果显示JBI-802在多种MPN亚型中均表现出显著的临床活性。JBI-802作为目前唯一处于临床开发阶段的口服双重LSD1/HDAC6抑制剂，旨在同时抑制LSD1和HDAC6两种表观遗传调节因子，这两种因子与MPNs的异常血细胞增殖和产生有关。PRNewswire2026-09-15561骨髓增殖性肿瘤 LSD1 HDAC6
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Cell Stem Cell｜研究团队揭示骨髓纤维化脾脏微环境重塑机制，补体C3成为潜在治疗靶点前沿研究骨髓纤维化（MF）最典型的临床表现之一是 脾脏肿大 。 过去，人们通常认为脾脏肿大主要与髓外造血（EMH）有关，但脾脏中的基质细胞究竟如何参与疾病进展，仍缺乏深入认识。 近日，一项发表于 Cell Stem Cell 的研究“Spatial profiling of the spleen in mouse and human myelofibrosis reveals complement-driven immunestromal interactions as a therapeutic target”利用 空间转录组、单细胞/单核RNA测序以及CODEX空间成像 ，系统解析人和小鼠MF脾脏微环境，发现脾脏基质中的 网状细胞（reticular cells，RCs）会随着疾病进展发生状态重编程 ，并进一步锁定了补体C3驱动的免疫-基质互作。瑞兴生物2026-09-0792C3 骨髓纤维化 原发性骨髓纤维化
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117亿元！一笔血液肿瘤收购完成交易并购当地时间8月21日，法国药企益普生（Ipsen）宣布正式完成对美国临床阶段企业Kartos Therapeutics的全资收购。 这笔交易最早于2026年6月29日对外公布，根据当时公告披露的时间表，交易预计于第三季度内完成。 交割完成后，益普生将获得Kartos核心资产，一款处于Ⅲ期临床阶段的口服MDM2抑制剂navtemadlin（KRT-232），并将这款具备首创潜力的骨髓纤维化联合疗法纳入自身肿瘤管线。动脉网-最新2026-08-24346血液肿瘤 骨髓纤维化 MDM2
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益普生完成对Kartos Therapeutics的收购，强化后期肿瘤产品管线医药投融资2026年8月21日，益普生已完成对Kartos Therapeutics的收购，这是一家临床阶段生物制药公司，该公司在骨髓纤维化的三期临床开发中加入晚期MDM2抑制剂navtemadlin。益普生2026-08-21396骨髓纤维化 MDM2
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Ipsen完成对Kartos Therapeutics的收购，推进navtemadlin在骨髓纤维化治疗中的应用交易并购法国制药公司Ipsen宣布已完成对处于临床阶段的生物制药公司Kartos Therapeutics的收购。此次收购引入了navtemadlin，一种正在开发中的MDM2抑制剂，该药物在骨髓纤维化治疗中处于III期临床试验阶段。navtemadlin与ruxolitinib联合使用，旨在改善对ruxolitinib反应不佳的骨髓纤维化患者的治疗效果。骨髓纤维化是一种骨髓增殖性疾病，常见于JAK/STAT信号通路异常，患者会因造血干细胞异常增殖和纤维化细胞因子分泌而出现骨髓纤维化。Ipsen是一家全球生物制药公司，专注于肿瘤学、罕见病和神经科学三大治疗领域。此次收购加强了Ipsen在骨髓纤维化治疗领域的研发实力，并为患者提供了新的治疗选择。Biospace2026-08-21512芦可替尼 骨髓纤维化 Ipsen SA
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Karyopharm Therapeutics面临财务压力，寻求融资和战略选择医投速递美国生物制药公司Karyopharm Therapeutics在周四发布第二季度财报时，披露了其财务困境。尽管公司从其多发性骨髓瘤治疗药物Xpovio中获得显著收入，但公司现金流失严重。第二季度，Karyopharm亏损6700万美元，远高于去年同期的3700万美元和今年第一季度的2700万美元。公司现金储备为6540万美元，9月10日需支付1580万美元的贷款。如果无法获得额外融资或债权人豁免，Karyopharm预计将低于其1000万美元的最低流动性承诺，从而引发违约。Karyopharm正在与债权人进行谈判，并正在评估一系列融资机会和战略选择。同时，公司正在推进Xpovio在骨髓纤维化治疗中的标签扩展申请，并计划将其与Incyte的Jakafi口服疗法结合使用。fierce2026-08-14343Incyte Corp 骨髓纤维化 Karyopharm Therapeutics Inc
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德琪医药合作伙伴Karyopharm拟通过加速批准途径提交塞利尼索联合芦可替尼治疗骨髓纤维化的补充新药申请审批动态德琪医药合作伙伴Karyopharm Therapeutics Inc.（纳斯达克代码：KPTI）近日宣布， 计划于2026年8月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请（sNDA），寻求通过加速批准途径批准塞利尼索联合芦可替尼用于治疗骨髓纤维化（MF）患者，并将在提交申请时请求优先审评。 该计划是在Karyopharm与FDA进行积极沟通后制定的。 FDA的书面反馈指出，第24周脾脏体积缩小≥35%（SVR35）有望符合“合理可能预测总生存期的替代终点”标准，可用于支持加速批准申请。德琪医药2026-08-06206骨髓纤维化 德琪（浙江）医药科技有限公司 原发性骨髓纤维化
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1:骨髓纤维化 用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）（亦称为慢性特发性骨髓纤维化）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）的成年患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。 2:移植物抗宿主病 用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上急性移植物抗宿主病（急性GVHD）或慢性移植物抗宿主病（慢性GVHD）患者。
进行中
BE试验
中等风险或高危风险的多发性骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。
进行中
Ⅰ期
中等风险或高危风险的多发性骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。
进行中
Ⅰ期
骨髓纤维化 用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）（亦称为慢性特发性骨髓纤维化）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）的成年患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。移植物抗宿主病 用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上急性移植物抗宿主病（急性GVHD）或慢性移植物抗宿主病（慢性GVHD）患者。
已完成
BE试验
骨髓纤维化研究报告
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.08.17-2026.08.23）摩熵咨询30页10 -
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2026年乳腺癌流行病学趋势及热门靶点药物市场表现洞察摩熵咨询39页2403
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2026年4月全球在研新药月报摩熵咨询31页1242
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2026年3月全球在研新药月报摩熵咨询30页997
骨髓纤维化-药品研发状态数据概览
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4个
药物发现
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3个
申报临床
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2个
申请上市
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7个
批准上市
骨髓纤维化全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
骨髓纤维化相关靶点
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