【ChiCTR2300068800】评估KL003细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血症的安全性和有效性研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2300068800

试验状态

尚未开始

药物名称

KL003细胞注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

KL-003细胞注射液

首次公示信息日的期

2023-03-01

临床申请受理号

靶点

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适应症

地中海贫血症

试验通俗题目

评估KL003细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血症的安全性和有效性研究

试验专业题目

评估KL003细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血症的安全性和有效性研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

评价3-35周岁确诊为输血依赖型β-地中海贫血症的受试者，接受单一剂量的KL003细胞注射液静脉回输后受试者的安全性，并初步评估治疗的有效性，并评价给药剂量与安全性和有效性的关系。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

无

盲法

试验项目经费来源

康霖生物科技（杭州）有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2023-03-01

试验终止时间

2026-06-01

是否属于一致性

入选标准

1.筛选时受试者年龄为3-35周岁（包含边界值），性别不限； 2.诊断为输血依赖型的β-地中海贫血症，并且筛选前两年内，每年至少回输红细胞100 mL/kg，或者红细胞年回输次数≥8次； 3.必须能持续的进行规范的祛铁治疗； 4.具备初始血红蛋白基线<=7g/dL的记录，或输血前Hb水平≤7g/dL； 5. 16周岁以上（含）的受试者KPS（Karnofsky level of performance）评分>=70分，16周岁以下的受试者LPS（Lansky level of performance）评分>=70分； 6.具备异体造血干细胞移植的条件，但因各种原因无法实施异体造血干细胞移植者； 7.愿意并能够遵守研究程序和条件，具有良好的依从性； 8.愿意接受至少两年的治疗和随访，保留有详细的医疗记录，包括输血史； 9.本人和/或其监护人自愿参加本临床试验并签署知情同意书，能够遵照方案要求完成全部随访内容。；

排除标准

1.以下病原学检测呈阳性患者：艾滋病毒（HIV-1/2）、人巨细胞病毒（HCMV-DNA）、EB 病毒（EBV-DNA）、COVID-19（鼻和/或咽拭子核酸检测，转阴后接受复筛）、乙肝（乙肝表面抗原（HBsAg）或乙肝病毒DNA（HBV-DNA）阳性）、丙肝抗体（HCV-Ab）、梅毒（抗梅毒螺旋体抗体（TP-Ab）且梅毒快速血清学反应素阳性）； 2.筛选时经研究者判断的具有临床意义的活动性细菌、病毒、真菌或寄生虫感染； 3.具有明确的干细胞采集禁忌者； 4.任何以前或现在的恶性肿瘤或骨髓增生性或免疫缺陷疾病； 5.非脾脏功能亢进导致的白细胞计数＜3×109/L，和/或血小板计数＜100×109/L； 6.曾接受过基因治疗或异基因移植者； 7.直系亲属具有已知或疑似的家族性癌症综合征（包括但不限于遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症、遗传性非息肉性结直肠癌综合症、家族性腺瘤息肉病等）； 8.确诊有重大精神疾病或精神疾病倾向，将严重影响临床研究的参与能力； 9.具有主要器官损伤史，包括： a.肝功能检查提示AST或ALT ＞ 3 × ULN； b.总血清胆红素＞ 2.5 × ULN；若合 Gilbert 综合征，总胆红素＞3 × ULN 且直接胆红素＞2.5 × ULN 的 Gilbert 综合征患者排除； c.有桥接性肝纤维化、肝硬化病史； d.左心室射血分数（LVEF）＜45%； e.纽约心脏协会（NYHA）Ⅲ或Ⅳ级充血性心力衰竭（ NYHA 心力衰竭的分级见附录1）； f.需要治疗的严重心律失常； g.未得到控制的高血压或不稳定型心绞痛； h.给药前 12 个月内有过心肌梗死或搭桥、支架手术； i.有临床意义的瓣膜病； j.计算出的eGFR＜60mL/min/1.73m2； k.肺功能：FEV1/FVC＜60%和/或弥散功能占预计值小于60%； l.临床上明显的需要医学干预的肺动脉高压证据； 10.无法纠正的凝血功能障碍或严重出血性疾病史； 11.医生认为的任何其他导致受试者不适合造血干细胞移植的情况； 12.已知对试验药物或成分过敏者； 13.筛选前的3个月内参加过或正在参加其他干预性临床研究； 14.筛选前6周内接种过活疫苗； 15.怀孕或哺乳期妇女；受试者或其性伴侣在27个月的研究期间不能采取医学公认有效的避孕措施； 16.受试者或其父母对研究方案没有很好的依从性； 17.造血干细胞采集前的3个月内接受过羟基脲疗法； 18.研究者认为的其他不适合参加本临床试验的任何情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

广东医科大学附属医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

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