CTR20240672
进行中（招募中）
KL-003细胞注射液
治疗用生物制品
KL-003细胞注射液
2024-03-13
企业选择不公示
输血依赖型β-地中海贫血
地中海贫血的基因治疗Ⅰ/Ⅱ期临床试验
评估KL003细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血安全性和有效性的Ⅰ/Ⅱ期临床试验
310020
评价3-50周岁确诊为输血依赖型β-地中海贫血的受试者，接受KL003细胞注射液静脉回输后受试者的有效性和安全性。
单臂试验
Ⅱ期
非随机化
开放
/
国内试验
国内: 41 ；
国内: 登记人暂未填写该信息；
2024-04-18
/
否
1.筛选时受试者年龄为3-50周岁（包含边界值），性别不限；
请登录查看1.诊断为合并非静止型的α-地中海贫血（静止型指基因型为-α3.7/αα，-α4.2/αα和ααWs/αα）；
2.曾接受过基因治疗或异基因造血干细胞移植者；
3.有HLA全相合的意愿供者并且无异基因造血干细胞移植禁忌，或无半相合移植禁忌；
请登录查看中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所);上海交通大学医学院附属瑞金医院;上海交通大学医学院附属瑞金医院
300070;200025;200025
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