近日，Mirum Pharmaceuticals 公司宣布，其药物 LIVMARLI（maralixibat）在 III 期 EXPAND 研究中取得积极顶线结果。 该研究评估了 LIVMARLI 治疗 6 个月及以上、伴有胆汁淤积性瘙痒的超罕见胆汁性肝病（包括胆道闭锁）患者的疗效。 EXPAND 是一项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期研究，共纳入 52 名患者，包括 46 名儿童和 6 名成人。
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