CTR20211297
主动终止（申办方开发策略变化，非安全性原因主动终止）
CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液
治疗用生物制品
CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液
2021-06-08
企业选择不公示
输血依赖型β地中海贫血
ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的研究
评价ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。
102206
评价ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。
单臂试验
Ⅰ期
非随机化
开放
/
国内试验
国内: 8 ；
国内: 10 ；
2021-08-17
/
否
1.患者或其父母或其法定监护人能够理解并签署书面知情同意书（ICF）；
请登录查看1.临床诊断伴有α地中海贫血；
2.急性或非受控感染患者；
3.接受任何其他研究药物的患者；
请登录查看中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）;南方医科大学南方医院
300384;510515
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