【CTR20241699】HGI-001注射液在输血依赖型 β 地中海贫血患者中安全性和有效性的开放、多中心、I 期临床研究

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基本信息

登记号

CTR20241699

试验状态

进行中（招募中）

药物名称

HGI-001注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

HGI-001注射液

首次公示信息日的期

2024-05-13

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

输血依赖型β地中海贫血

试验通俗题目

HGI-001注射液在输血依赖型 β 地中海贫血患者中安全性和有效性的开放、多中心、I 期临床研究

试验专业题目

HGI-001注射液在输血依赖型 β 地中海贫血患者中安全性和有效性的开放、多中心、I 期临床研究

申办单位信息

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申请人名称

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联系人邮编

518081

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评估HGI-001注射液治疗输血依赖型β地中海贫血患者的体内安全性；次要目的： (1) 评估HGI-001注射液治疗输血依赖型β地中海贫血患者的体内有效性； (2) 评估HGI-001注射液的细胞动力学。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅰ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 8 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.年龄在6至35岁之间（包括界值），本人和/或合法监护人可提供书面的知情同意书；

排除标准

1.符合异体基因造血干细胞移植条件并且已找到全相合的供者；2.既往接受过基因治疗、基因编辑治疗或异基因造血干细胞治疗；3.未矫正的出血性疾病；4.未控制的癫痫患者、精神类疾病；5.入组前3个月使用罗特西普、羟基脲、鲁索利替尼、沙利度胺、地西他滨或阿糖胞苷等；6.入组前6个月内存在精神活性物质滥用、药物或酒精滥用；7.未给予有效干预的肺动脉高压者；8.抗体筛选试验红细胞抗体阳性；9.乙肝表面抗原（HBsAg）阳性且HBV DNA拷贝数>检测单位正常值上限（阴性者无需检测HBV DNA拷贝），丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性，人体免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体（TP-Ab）阳性（因为疫苗接种而导致抗体阳性的受试者，则符合入组要求）。另外，乙型肝炎病毒（HBV）DNA测定、丙型肝炎病毒（HCV）RNA测定、巨细胞病毒DNA测定和EB病毒DNA测定的结果异常；10.患有或曾患恶性肿瘤或骨髓增生性疾病或免疫缺陷病或自身免疫性疾病；11.直系亲属中有人患有或疑似患有家族性癌症（包括但不限于遗传性乳腺癌和卵巢癌，非息肉病性结直肠癌，和腺瘤性息肉病）；12.严重的细菌、病毒、真菌或寄生虫感染；13.患有其他疾病，不适合参加该研究者（如：有严重肝病、肾病、心脏疾病等）；1) 严重肝脏疾病定义为：a.天门冬氨酸氨基转移酶（AST），丙氨酸氨基转移酶（ALT），或总胆红素值>3×正常上限（ULN）；b.肝脏核磁共振成像（MRI）提示有明显的肝硬化；c.肝脏活检显示肝硬化、严重纤维化或活动性肝炎（肝脏活检仅在以下情况下进行：肝脏磁共振成像显示有活动性肝炎和明显纤维化，没有肝硬化证据）； 2) 肌酐清除率<60mL/(min·1.73m^2)；

14.白细胞计数<3×10^9 /L，和（或）血小板计数<100×10^9/L；15.患有糖尿病、甲状腺功能异常或患有其他内分泌紊乱疾病；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

深圳市儿童医院;广西医科大学第一附属医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

518038;530021