factor IX
factor IX靶点全景洞察，整合factor IX相关内容 231 条、相关药物 114 个、研发企业 123 家、全球新药 220 个、注册申报 371 项，收录专业报告 25 份，并实时追踪factor IX临床研究进展，最新政策动向、行业会议、竞争格局及前沿资讯一触即达。以上factor IX数据，助您快速掌握最新研究动态，全面了解factor IX领域进展。
factor IX核心数据概览
factor IX资讯动态
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Nat Med | 张磊/胡群/杨仁池/肖啸团队合作完成中国青少年血友病B基因治疗1期临床试验临床研究血友病 B 是编码凝血因子 IX （ FIX ） 的 F9 基因突变导致的一种遗传性出血性疾病，基因治疗通过补充功能性 F9 基因，恢复合成具有正常凝血功能的 FIX 是有望治愈该疾病的唯一方法。 通过肝脏靶向腺相关病毒 （ AAV ） 递送 FIX 高活性突变体 （ FIX-Padua ） 基因的血友病 B 基因治疗产品在临床试验中取得较好疗效。 目前全球市场有 3 个血友病 B 基因治疗产品获批上市 【 1 ,2 】 ，其中 BBM-H901 （波哌达可基） 是亚洲首个 AAV 血友病 B 基因治疗产品，由信念医药 肖啸 教授团队研发。BioArt2026-09-29179信念医药科技（苏州）有限公司 波哌达可基 factor IX
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辉瑞"马塔西单抗"的诞生之路前沿研究血友病患者 中，患者 体内缺乏关键的凝血因子 ，最常见的血友病A型和B型分别缺乏第八因子（FVIII）和第九因子（FIX），由于两种因子的缺乏，凝血链条断了一环，导致无法正常止血，甚至会发生自发性关节、肌肉出血，严重威胁生命。 患者需要频繁到医院输液，甚至于约30%的A型血友病患者会产生抑制剂抗体，让补充的因子失效。 最麻烦的是，静脉注射对很多患者（尤其是儿童）来说既痛苦又不便。生物技术小编2026-06-22384血友病 factor VIII factor IX
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【实例鉴证】隐匿病程叠加致命出血，以多凝血因子缺乏为首发表征的原发性轻链型淀粉样变性罕见病例剖析前沿研究患者男，69岁，主因"反复皮肤瘀斑1年，剑突下不适1月余，乏力11天"入院。 现病史： 患者入院前1年无明显诱因反复出现四肢皮肤瘀斑，不伴有牙龈出血、黑便、乏力恶心、头晕头痛、脱发、皮疹、脱发等不适，患者未予特殊重视。 入院前1月余患者突发剑突下撕裂样疼痛，呈固定性持续性疼痛，患者遂就诊于当地医院，查腹部MRI提示腹腔出血，腹部穿刺可以抽出不凝血，当地医院予患者血浆、红细胞输注，抗感染等治疗，患者出血控制后出院。Htology2026-04-29393硼替佐米 环磷酰胺 淀粉样变性
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信念医药信玖凝®长期随访数据和AAV药物商业化生产平台同步亮相2026世界血友病联盟(WFH)大会公司动态世界血友病联盟(WFH)大会。 中国上海，2026年4月23日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）今日宣布：在2026年4月19-22日举办的2026世界血友病联盟（WFH）马来西亚吉隆坡大会上，信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士发表了题为“AAV Vector Engineering and Large-scale Manufacture”的演讲，详细解析了信念医药AAV药物商业化生产平台的技术优势，同期，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）血栓与止血诊疗中心薛峰教授和鞠满凯博士也分别发表了主题演讲，其中重点分享了信念医药血友病B基因治疗药物信玖凝 ® （波哌达可基注射液）的临床开发历程及长期随访数据。 此次多项成果同步闪耀WFH大会，充分彰显了信念医药基因治疗临床开发与规模化生产实力。信念医药科技2026-04-23475中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） 信念医药科技（苏州）有限公司 波哌达可基
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全球首个：tRNA疗法获批临床审批动态3 月 31 日，由 Flagship Pioneering 创办的 tRNA 疗法领军公司 Alltrna 宣布已获批在澳大利亚开展 AP003 的 I 期临床试验。 据称，这是首个进入临床试验阶段的 tRNA 疗法，标志着该领域的一个重要里程碑。 Alltrna 正在研发能够识别 PTC 的 tRNA 药物，并能将所需的氨基酸递送给细胞，从而恢复全长蛋白质的生成。医药魔方Pro2026-04-01393北京大学 factor IX Flagship Pioneering Inc
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辉瑞血友病创新疗法友瑞宁®开出全国首批处方，有望帮助患者实现生活“正常化”新篇章审批动态2月14日，首款固定剂量皮下注射血友病非因子创新疗法友瑞宁 ® （通用名：马塔西单抗）在首都医科大学附属北京儿童医院、北京大学人民医院及厦门大学附属第一医院同步开出全国首批处方，标志着这款兼具“有效减少出血”与“便捷给药”双重优势的突破性药物正式进入中国临床应用，有望帮助更多血友病患者实现“功能性治愈”，迈向生活“正常化”。 从“针尖上的束缚”到“自由人生”，不同患者的共同新生。 作为未成年患者，传统的疗法意味着每周频繁的静脉穿刺，这不仅会带来身体上的痛苦，更导致他常因治疗或出血风险而缺课，无法像同龄人一样在操场上尽情奔跑。辉瑞制药2026-02-14582Pfizer Inc 北京大学人民医院（北京大学第二临床医学院） 血友病
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【实例鉴证】26岁育龄女性反复瘀斑，APTT延长竟藏“获得性血友病”：非典型出血背后的诊断盲区前沿研究患者女性，26岁，主因“反复皮肤瘀斑1月余，月经量增多2天”入院。 现病史： 患者1月余前无明显诱因左下肢腘窝处皮肤出现大片瘀斑，无关节肿痛，无肉眼血尿，无黑便。 于当地医院输注维生素K两天（具体不详），症状无明显好转。Htology2026-02-06685factor XI 贫血 VWF
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信念医药血友病B基因治疗药物信玖凝®相关研究荣获中华医学科技奖一等奖临床研究2026年1月，中华医学会正式公布2025年中华医学科技奖获奖项目。 由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊/杨仁池团队领衔，联合上海交通大学、信念医药科技（上海）有限公司、华东理工大学共同完成的“血小板及凝血因子疾病的发病机制及诊疗技术的转化研究”项目，荣获2025年中华医学科技奖一等奖 。 中华医学科技奖是中华医学会设立的全国医药卫生行业最具权威性的科技奖项之一。信念医药科技2026-01-26901血友病 信念医药科技（苏州）有限公司 华东理工大学
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信念医药血友病B基因治疗药物信玖凝®荣膺2025年度中国血液学十大研究进展临床研究2026年1月11日，第六届中国血液学科发展大会揭晓了“2025年度中国血液学十大研究进展”。 信念医药重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物信玖凝 ® （通用名称：波哌达可基注射液）治疗血友病B临床研究完成临床试验并获批上市入选“2025年度中国血液学十大研究进展”，再获殊荣。 “中国血液学十大研究进展”遴选活动自2020年启动以来，至今已成功举办六届。信念医药科技2026-01-12725血友病 信念医药科技（苏州）有限公司 波哌达可基
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9+9！2025上海创新药械上市数量领跑全国审批动态2025年，上海生物医药产业坚持全过程创新、全链条加速、全要素赋能，跑出了高质量发展的加速度——。 共有9款国产一类创新药获批上市。 9款第三类创新医疗器械获批上市。BioShanghai2026-01-05704上海微创电生理医疗科技股份有限公司 室上性心动过速 上海西门子医疗器械有限公司
factor IX全球新药
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试验分类
详情
本品拟用于血友病A/B、先天性凝血因子Ⅶ缺乏症及血管性血友病患者出血发作的预防治疗
进行中
Ⅲ期
伴或不伴抑制物的血友病A成人及青少年（≥12岁）
进行中
Ⅱ期
factor IX研究报告
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2026年7月全球在研新药月报摩熵咨询34页25 -
2026年中国血液制品行业研究报告摩熵咨询30页143
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.12.08-2025.12.14）摩熵咨询28页840 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.11.24-2025.11.30）摩熵咨询28页2156
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.11.17-2025.11.23）摩熵咨询21页74
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医药行业2025年中期投资策略：BD加速创新药重估，后续持续看好创新药及产业链、AI医疗、脑机接口等结构性机会西南证券207页176
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2025年4月全球在研新药月报摩熵咨询32页2123
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.04.07-2025.04.13)摩熵咨询20页156 -
华创医药投资观点、研究专题周周谈第121期海外CXO2024财报总结华创证券43页1510
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Factor IX靶点专利分析报告摩熵咨询44页1209
factor IX-品种竞争格局
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7个
申报临床
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30个
临床
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6个
申请上市
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44个
批准上市
factor IX
当前排名
第69名
22.59分
摩熵指数
1个
新获批上市药物
摩熵指数榜单TOP5
靶点
企业
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CD19100 -
CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
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江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
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华润医药集团有限公司98.17
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正大天晴药业集团股份有限公司97.28
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上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
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石药控股集团有限公司95.68
factor IX全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
factor IX相关适应症
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- Guidelineonclinicalinvestigationofrecombinantandhumanplasma-derivedfactorIXproducts