【CTR20263020】一项在A型血友病患者中比较NXT007与凝血因子VIII预防治疗作用的研究

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基本信息

登记号

CTR20263020

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

RO-7589655注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

RO-7589655注射液

首次公示信息日的期

2026-08-07

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

A型血友病

试验通俗题目

一项在A型血友病患者中比较NXT007与凝血因子VIII预防治疗作用的研究

试验专业题目

一项在不存在抑制物的A型血友病患者中比较NXT007预防治疗与凝血因子VIII预防治疗的有效性、安全性、药代动力学和药效学的III期多中心、随机、开放性研究

申办单位信息

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联系人邮编

100020

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临床试验信息

试验目的

主要目的：基于主要终点的优效性评估，评价NXT007预防治疗与FVIII预防治疗相比的有效性关键次要目的：基于次要有效性终点，评价NXT007预防治疗与FVIII预防治疗相比的有效性基于健康相关生活质量（通过CATCH问卷评估）（成人版的治疗负担范畴），评价NXT007预防治疗与FVIII预防治疗相比的有效性评价NXT007预防治疗与FVIII预防治疗相比的有效性通过使用CATCH问卷（成人版和青少年版）评价接受NXT007预防治疗的受试者与接受FVIII预防治疗的受试者相比的生活质量差异通过使用治疗给药满意度问卷（TASQ-SC和TASQ-IV）评价受试者对SC和IV治疗给药的满意度评价NXT007预防治疗与FVIII预防治疗相比的安全性和耐受性描述NXT007的药代动力学特征评价NXT007的免疫原性

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.已签署知情同意书；2.适当时签署同意书（未成年人表示同意参与研究），取决于受试者年龄、单个研究中心和国家标准。；3.经研究者评估，能够并愿意遵守方案的所有要求，包括整个治疗期间填写电子BMQ和其他PRO问卷（见表7）、参加计划访视、遵循治疗计划、完成实验室检查和研究期间的其他研究程序；4.如果随机分配至FVIII预防治疗组，应同意遵守当地FVIII预防治疗处方信息和与主治医生商定的给药方案（根据表3），且研究者认为无擅自过度使用FVIII史；5.签署知情同意书时年龄≥12岁；6.筛选时体重≥40 kg；7.诊断为不存在FVIII抑制物的重度（FVIII:C<1 IU/dL）或中度（FVIII:C≥1 IU/dL至≤5 IU/dL）先天性HA –重度HA受试者必须在筛选前接受FVIII预防治疗至少6个月。 –中度HA受试者必须在筛选前已接受FVIII预防治疗至少6个月，并且由于重度出血表型计划接受长期预防治疗。；8.筛选前3年内无记录的抑制物（即<0.6 BU/mL）、FVIII半衰期≥6小时或FVIII回收率>66%；9.有入组前12个月内的FVIII抑制物检测阴性（即<0.6 BU/mL）历史记录；10.对于之前成功完成免疫耐受诱导（ITI）的受试者：应在筛选前至少3年完成该治疗，并且此后无抑制物复发（永久性或暂时性）的证据 FVIII耐受定义为抑制物滴度<0.6 BU/mL（< 1.0 BU/mL仅适用于抑制物检测的历史灵敏度临界值为1.0 BU/mL的实验室）和FVIII体内回收率（IVR）>66%。；11.对于接受过F8基因治疗的潜在受试者：应在筛选前>5年接受该治疗；通过一期法和发色底物法分析测定的内源性FVIII水平≤5 IU/dL；已恢复FVIII预防治疗；12.有筛选前至少6个月内FVIII预防和按需治疗的详细内容以及出血事件发生次数和类型的记录；13.对于原有HIV检测阳性的潜在受试者：筛选时CD4计数≥200/μL 如果当地法规要求（例如阿根廷），则受试者必须在筛选时进行HIV检测。仅适用于中国大陆受试者：筛选时HIV检测结果必须呈阴性（请见第12.1节）。；14.肾功能符合要求，定义为：血清肌酐≤2.5 ×年龄校正的正常上限（ULN），以及经慢性肾病流行病学合作组公式（年龄≥18岁的潜在受试者）或Bedside Schwartz公式（年龄≥12岁至<18岁的潜在受试者）计算的肾小球滤过率≥ 30 mL/min/1.73 m2；15.肝功能符合要求，定义为：总胆红素≤ 1.5 ×年龄校正的正常上限（ULN）（对于Gilbert综合征受试者，筛选时胆红素应<4 mg/dL或68.4 μmol/L），以及AST和ALT≤3×年龄校正的ULN；没有与肝硬化一致的临床体征或已知实验室/影像学证据。；16.筛选时血液学功能符合要求，定义为：血小板计数≥ 100,000个细胞/μL和血红蛋白≥11 g/dL（6.8 mmol/L）（因月经过多导致铁缺乏的月经期受试者除外）；17.同意遵守第5.4节所述的避孕要求；

排除标准

1.对任何本研究相关检查或其成分过敏或药物过敏，或存在研究者认为禁忌参加本研究的其他过敏情况；2.接受以下任何治疗： –使用过用于治疗或降低血友病出血风险的试验性药物且在末次给药后5个半衰期内，或异常目标参数（如抗凝血酶）持续超出正常范围（以时间较长者为准） –既往使用过NXT007 –筛选前6个月内既往使用过艾美赛珠单抗或denecimig（Mim8） –既往使用过marstacimab或concizumab且在末次给药后5个半衰期内 –既往使用过fitusiran（Qfitlia®）且在末次给药后5个半衰期内，或异常目标参数（如抗凝血酶）持续超出正常范围（以时间较长者为准） –在过去五年内接受过F8基因治疗或计划接受F8基因治疗 –在筛选前6个月内使用efanesoctocog alfa（Altuviiio®）进行FVIII预防治疗 –目前正在使用或计划使用任何其他试验性药物 –筛选前30天或5个半衰期内（以较长者为准）使用过任何非血友病相关试验性药物（非血友病相关基因治疗除外，这种治疗无论距其给药后时间多久，均需排除）；3.在入组时使用或计划在研究期间使用全身性免疫调节剂（如干扰素或利妥昔单抗），但用于治疗HIV的抗逆转录病毒治疗除外；4.使用或计划使用超过避孕所需的雌激素剂量（例如，用于性别转换）；5.拒绝在紧急情况下接受血浆衍生的产品和/或血液制品输注支持；6.存在血友病假性肿瘤；7.研究期间计划进行手术（不包括非臼齿拔除、切开引流等小手术）；8.除HA外，存在其他可能提示低凝血病或高凝血病风险的病史或病症，包括： –既往或当前接受血栓栓塞性疾病治疗（不包括既往导管相关性血栓形成且目前未进行抗血栓治疗的情况），或存在血栓栓塞性疾病的体征 –一级亲属（即父母或同胞兄弟姐妹）存在无诱因血栓栓塞性疾病家族史 –除先天性HA外的遗传性或获得性出血性疾病 –根据研究者的判断，存在TMA高风险（如，有TMA病史或家族史） –目前可能增加出血或血栓形成风险的其他疾病（如系统性红斑狼疮或其他全身性炎症性疾病等自身免疫性疾病） –有血栓栓塞风险的心律失常类疾病（如房颤）；9.筛选前12个月内存在药物（非法和/或娱乐性药物或酒精）滥用；10.妨碍受试者安全参与和完成研究的任何严重医学状况或临床实验室检查异常；11.存在重度未受控制的高血压证据（如血压≥160/100 mm Hg[ISH 2级]；Unger et al. 2020）；12.认为过去或目前存在具有临床意义的ECG异常（如完全左束支阻滞、二度或三度房室阻滞）或ECG证据或既往心肌梗死临床史；13.有室性心律失常病史或室性心律失常的风险因素，例如结构性心脏病（例如，重度左心室收缩功能障碍、左心室肥厚）、冠状动脉心脏疾病（有症状或诊断性检查显示存在缺血）；14.处于妊娠期或哺乳期，或计划在研究期间或在要求采取避孕措施的时限内妊娠（请见第5.4节）。 –有生育能力的受试者在开始研究治疗前7天内的血清妊娠试验结果必须为阴性。；15.仅适用于中国大陆受试者：已知HIV阳性状态，或筛选时HIV检测结果呈阳性（请见第12.1节）。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

北京大学人民医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100044

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