【CTR20262338】一项在A型血友病患者中比较NXT007与艾美赛珠单抗预防治疗作用的研究

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基本信息

登记号

CTR20262338

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

RO-7589655注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

RO-7589655注射液

首次公示信息日的期

2026-06-15

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

A型血友病

试验通俗题目

一项在A型血友病患者中比较NXT007与艾美赛珠单抗预防治疗作用的研究

试验专业题目

一项在A型血友病患者中比较NXT007预防治疗与艾美赛珠单抗预防治疗的有效性、安全性、药代动力学和药效学的III期多中心、随机、开放性研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

201203

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

主要目的：基于对接受治疗的出血的非劣效性评估，评价NXT007预防治疗与艾美赛珠单抗预防治疗相比的有效性关键次要目的：基于对接受治疗的出血的优效性评估，评价NXT007预防治疗与艾美赛珠单抗预防治疗相比的有效性基于对所有出血、接受治疗的关节出血和接受治疗的自发性出血的非劣效性和优效性评估，评价NXT007预防治疗与艾美赛珠单抗预防治疗相比的有效性基于使用CATCH问卷（成人版的治疗负担范畴）评估的健康相关生活质量优效性评估，评价NXT007预防治疗与艾美赛珠单抗预防治疗相比的有效性评价NXT007预防治疗与艾美赛珠单抗预防治疗相比在其他次要终点方面的有效性通过使用CATCH问卷（成人版和青少年版）评价接受NXT007预防治疗的受试者与接受艾美赛珠单抗预防治疗的受试者的生活质量差异通过TASQ-SC评价受试者对SC治疗给药的满意度评价NXT007预防治疗与艾美赛珠单抗预防治疗相比的安全性和耐受性描述NXT007的药代动力学特征评价NXT007的免疫原性

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.已签署知情同意书；2.适当时签署同意书（未成年人表示同意参与研究），取决于受试者年龄、单个研究中心和国家标准。；3.经研究者评估，能够并愿意遵守方案的所有要求，包括整个治疗期间填写电子BMQ和其他PRO问卷（见表9）、参加计划访视、遵循治疗计划、完成实验室检查和研究期间的其他研究程序；4.签署知情同意书时年龄≥12岁；5.筛选时体重≥40 kg；6.诊断为重度（FVIII:C<1 IU/dL）或中度（FVIII:C范围为≥1 IU/dL至≤5 IU/dL）先天性HA（存在或不存在抗FVIII抑制物）；7.有入组前12个月内的FVIII抑制物检测结果历史记录；8.或诊断为轻度（FVIII:C范围为>5 IU/dL至<40 IU/dL）先天性HA，且长期存在FVIII抑制物，定义为有记录的FVIII抑制物≥0.6 BU/mL（或抑制物检测的历史灵敏度临界值为1.0 BU/mL的实验室，≥1.0 BU/mL），且内源性基线FVIII:C降低至<5 IU/dL持续≥12个月；9.对于无抑制物的中度HA潜在受试者，至少需要满足以下一条标准： –因重度出血表型正在接受预防治疗，并且有长期预防治疗意向 –对于未接受预防治疗的受试者：在过去6个月内至少发生过1次创伤性关节或关键肌肉出血，或≥2次自发性出血/年或5次出血/年，包括创伤性出血（改编自Castaman et al. 2023标准） –通过任何影像学评估（如超声、MRI、放射影像）发现符合血友病性关节病的关节退化体征（如软骨下骨病变或存在滑膜炎） –关键部位出血（例如颅内出血）；10.对于接受过F8基因治疗的潜在受试者：应在筛选前>5年接受该治疗；通过一期法和发色底物法测定的内源性FVIII:C水平≤5 IU/dL；11.有筛选前至少6个月内FVIII预防和按需治疗、BPA治疗、艾美赛珠单抗预防治疗的详细内容，以及出血发作次数和类型记录；12.对于研究入组前接受按需治疗的潜在受试者：需同意按随机治疗分配接受艾美赛珠单抗或NXT007预防治疗；13.对于原有HIV检测阳性的潜在受试者：筛选时CD4计数≥200/μL 如果当地法规要求（例如阿根廷），则受试者必须在筛选时进行HIV检测。仅适用于中国大陆受试者：筛选时HIV检测结果必须呈阴性（请见第12.1节）。；14.肾功能符合要求，定义为：血清肌酐≤2.5×年龄校正的正常上限（ULN），以及经慢性肾病流行病学合作组公式（年龄≥18岁的潜在受试者）或Bedside Schwartz公式（年龄≥12岁至<18岁的潜在受试者）计算的肾小球滤过率≥30 mL/min/1.73 ㎡；15.肝功能符合要求，定义为：总胆红素≤1.5×年龄校正的ULN（对于Gilbert综合征受试者，筛选时胆红素应<4 mg/dL或68.4 μmol/L），以及AST和ALT均≤3×年龄校正的ULN，没有与肝硬化一致的临床体征或已知实验室/影像学证据；16.筛选时血液学功能符合要求，定义为：血小板计数≥ 100,000个细胞/μL和血红蛋白≥11 g/dL（6.8 mmol/L）（因月经过多导致铁缺乏的月经期受试者除外）；17.同意遵守第5.4节所述的避孕要求；18.同意遵照艾美赛珠单抗预防治疗说明书、处方信息以及根据第6.4.3节要求与治疗医生达成一致的给药方案；19.仅适用于中国大陆受试者：受试者必须在筛选期接受HBV/HCV血清学检测（请见第12.1节）；

排除标准

1.对任何本研究相关检查或其成分过敏或药物过敏，或存在研究者认为禁忌参加本研究的其他过敏情况；2.接受以下任何治疗： –使用过用于治疗或降低血友病出血风险的试验性药物且在末次给药后5个半衰期内，或异常目标参数（如抗凝血酶）持续超出正常范围（以时间较长者为准） – 既往使用过NXT007 –随机化前使用过marstacimab、concizumab或denecimig（Mim8）且在末次给药后5个半衰期内 –随机化前7天内接受过Altuviiio/Altuvoct[efanesoctocog alfa] –随机化前使用过fitusiran（Qfitlia®）且在末次给药后5个半衰期内，或异常目标参数（如抗凝血酶）持续超出正常范围（以时间较长者为准） –在过去五年内接受过F8基因治疗或计划接受F8基因治疗 –目前正在使用或计划使用任何其他试验性药物 –正在接受任何FVIII治疗用于免疫耐受诱导或“FVIII免疫耐受维持”，无论剂量或频率如何 –研究者认为有擅自过度使用FVIII/BPA的历史 –筛选前30天或5个半衰期内（以较长者为准）使用过任何非血友病相关试验性药物（非血友病相关基因治疗除外，这种治疗无论距其给药后时间多久，均需排除）；3.在入组时使用或计划在研究期间使用全身性免疫调节剂（如干扰素或利妥昔单抗），但用于治疗HIV的抗逆转录病毒治疗除外；4.使用或计划使用超过避孕所需的雌激素剂量（例如，用于性别转换）；5.拒绝在紧急情况下接受血浆衍生的产品和/或血液制品输注支持；6.存在血友病假性肿瘤；7.研究期间计划进行手术（不包括非臼齿拔除或切开引流等小手术）；8.除HA外，存在其他可能提示低凝血病或高凝血病风险的病史或病症，包括： –既往或目前接受血栓栓塞性疾病治疗（不包括既往导管相关性血栓形成且目前未进行抗血栓治疗的情况），或存在血栓栓塞性疾病体征 –一级亲属（即父母或同胞兄弟姐妹）存在无诱因静脉血栓栓塞性疾病家族史 –除先天性HA外的遗传性或获得性出血性疾病 –根据研究者的判断，存在TMA高风险（如，有TMA病史或家族史） –目前可能增加出血或血栓形成风险的其他疾病（如系统性红斑狼疮或其他全身性炎症性疾病等自身免疫性疾病） –有血栓栓塞风险的心律失常类疾病（如房颤）；9.筛选前12个月内存在药物（非法和/或娱乐性药物或酒精）滥用；10.妨碍受试者安全参与和完成研究的任何严重医学状况或临床实验室检查异常；11.存在重度未受控制的高血压证据（如血压≥160/100 mmHg[ISH 2级]；Unger et al. 2020）；12.认为过去或目前存在具有临床意义的ECG异常（如完全左束支阻滞、二度或三度房室阻滞）或既往心肌梗死证据或临床史；13.有室性心律失常病史或室性心律失常的风险因素，例如结构性心脏病（例如，重度左心室收缩功能障碍、左心室肥厚）、冠状动脉心脏疾病（有症状或诊断性检查显示存在缺血）；14.处于妊娠期或哺乳期，或计划在研究期间或在要求采取避孕措施的时限内妊娠（请见第5.4.2节）有生育能力的受试者在开始研究治疗前7天内的血妊娠试验结果必须为阴性。；15.根据治疗医生判断，既往因可能或已证实的中和ADA而出现艾美赛珠单抗疗效显著丧失；16.仅适用于中国大陆受试者：已知HIV阳性状态，或筛选时HIV检测结果呈阳性（请见第12.1节）。；17.既往将艾美赛珠单抗剂量上调至超过标准说明书推荐剂量，除非在入组前至少5个月已调回标准说明书推荐剂量；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）;中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

300381;300381

联系人通讯地址