【CTR20230723】一项在伴或不伴抑制物的血友病A儿童中研究Mim8的试验性研究

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基本信息

登记号

CTR20230723

试验状态

已完成

药物名称

Mim8

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

迪纳西米单抗注射液

首次公示信息日的期

2023-03-14

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

伴或不伴抑制物的血友病A

试验通俗题目

一项在伴或不伴抑制物的血友病A儿童中研究Mim8的试验性研究

试验专业题目

在伴或不伴 FVIII 抑制物的血友病 A 儿童中皮下给予 NNC0365-3769（Mim8）预防治疗的安全性、有效性和暴露量

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

100102

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

研究与其他药物相比，Mim8如何在伴或不伴抑制物的血友病A儿童中发挥作用

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅲ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 10 ；国际: 70 ；

实际入组人数

国内: 10 ；国际: 70 ；

第一例入组时间

2023-05-17;2022-11-16

试验终止时间

2024-07-29;2024-11-13

是否属于一致性

否

入选标准

1.在开展任何研究相关活动之前获取知情同意书。研究相关活动是指作为研究的一部分开展的任何程序，包括确定是否适合参加本研究的活动。；2.基于病历诊断为任何严重程度的先天性血友病 A 的男性和女性受试者。；3.签署知情同意时年龄为 1-11 岁（含两端界值）。；4.对于既往接受过治疗的受试者： a. 在筛选前的 26 周内，已接受 FVIII 浓缩物或旁路制剂治疗的受试者。 b. 基于病历，内源性 FVIII 活性≥1%的受试者，在筛选前的 26 周内必须有≥1次接受治疗的出血（已处方 VIII 因子浓缩物或旁路制剂）（对内源性 FVIII 活性<1%的受试者无要求）。；5.对于未经治疗的受试者： a. 基于病历诊断为重型血友病 A（内源性 FVIII 活性<1%）。；6.儿童和父母/看护者愿意和能够依从计划的访视和研究程序，包括填写日志和完成患者报告结局问卷。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）；

排除标准

1.已知或疑似对研究药物或相关产品过敏。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）；2.曾经参加过本研究。参加的定义是指签署了知情同意。；3.参加（即签署知情同意）任何干预性临床研究，并在计划的随机化前 6 个月内（或研究药物的 5 个半衰期，以较短者为准）接受了末次给药。；4.对于未纳入导入期的受试者，计划的随机化前 6 个月内（或研究药品的 5 个半衰期，以较短者为准）暴露于非因子类止血产品以进行出血预防治疗。；5.血友病 A 之外的已知先天性或获得性凝血功能障碍。；6.存在研究者评估认为可能增加出血或血栓形成风险的其他疾病（如自身免疫性疾病）或实验室检查异常。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）；7.研究者认为可能会危及受试者的安全或影响方案依从性的任何疾病（血友病 A 相关疾病除外）。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）；8.心智不全、不愿意配合或者语言障碍，导致无法充分理解和/或配合。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）；9.缺乏足够的父母/看护者支持，无法准确、及时的将有关治疗和出血事件的信息输入（电子）日志中。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）；10.既往或当前接受治疗的血栓栓塞疾病（目前无抗血栓治疗的既往导管相关血栓形成除外）或血栓栓塞疾病的体征。；11.计划在筛选后进行大手术。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）；12.计划在研究治疗开始后进行免疫耐受诱导治疗。（对于中国大陆，将由研究者酌情评估，除非另有说明。）；13.肝功能不全，定义为筛选时测量的天门冬氨酸氨基转移酶（AST）和/或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>3 倍正常上限合并总胆红素>1.5 倍正常值上限。；14.筛选时测量的血清肌酐>1.5 倍正常值上限（ULN）。；15.妊娠（女性受试者）。（根据疑似妊娠的情况，由研究者决定进行评估。）；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京儿童医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100045

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