【CTR20263097】评价维拉苷酶β酶替代疗法对儿童人群的安全性和有效性的临床研究

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基本信息

登记号

CTR20263097

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

注射用维拉苷酶β

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

注射用维拉苷酶β

首次公示信息日的期

2026-08-27

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

戈谢病

试验通俗题目

评价维拉苷酶β酶替代疗法对儿童人群的安全性和有效性的临床研究

试验专业题目

评价维拉苷酶β酶替代疗法对儿童人群的安全性和有效性的临床研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

201203

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

旨在评估 60 U/kg 维拉苷酶β用于2~11岁的未经治疗 GD1 或 GD3 儿童参与者，持续治疗9个月的安全性、有效性、PK、PD和免疫原性。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅲ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 10 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.参与者具有 GD1 或 GD3 的书面诊断；2.由参与者父母/法定授权代表提供书面知情同意书；3.参与者年龄≥ 2岁，< 12 岁；4.参与者存在与 GD 相关的脾脏肿大，定义为脾大至少左肋下缘2~3cm或脾脏标准体积的倍数（MN）≥5MN；合并以下一种或多种情况： a) 与 GD 相关的贫血，中心实验室检测血红蛋白浓度与其正常下限值（基于年龄和性别）相比，降幅≥1 g/dL；或 b) 与GD相关的血小板减少症，血小板计数<100×109/L；

排除标准

1.签署知情同意前30天或5个半衰期（仅药物）内（以较长者为准）接受其他试验药物（包括氨溴索，但CAN103首次给药前停用氨溴索≥30天的参与者除外）的治疗；2.签署知情同意前 3 个月，参与者接受过促红细胞生成素、输全血或输注红细胞或长期接受（持续治疗 3 个月以上）全身性皮质类固醇的治疗；或筛选前 1 个月内接受过血小板输注；3.参与者存在非戈谢病相关的贫血（如由于铁、叶酸和/或维生素B12缺乏症或感染/免疫介导等原因）；4.参与者既往接受过肝和/或脾切除术（包括部分肝和/或脾切除术）或在研究期间计划行肝和/或脾切除术（包括部分肝和/或脾切除术）；5.参与者接受过器官移植，包括造血干细胞移植；6.参与者曾对伊米苷酶或其他 ERT（已获批或试验性）发生过 CTCAE 3级或以上输液相关反应或超敏反应；7.研究首次给药前30天内注射过活疫苗者；8.人类免疫缺陷病毒、梅毒检测呈阳性、乙型肝炎表面抗原或丙肝病毒抗体检测呈阳性；或患有其他可能影响疗效评估的免疫性疾病；

9.研究者认为参与者不适合参加研究；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京儿童医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100045