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GBA靶点全景洞察，整合GBA相关内容 106 条、相关药物 12 个、研发企业 12 家、全球新药 13 个、注册申报 6 项，收录专业报告 7 份，并实时追踪GBA临床研究进展，最新政策动向、行业会议、竞争格局及前沿资讯一触即达。以上GBA数据，助您快速掌握最新研究动态，全面了解GBA领域进展。
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GBA资讯动态
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十年内，戈谢病治疗市场预计从18亿美元增至24亿美元财报业绩据市场调研公司DataM Intelligence预测，全球戈谢病治疗市场规模将从 2025年 的 约18.1亿美元， 增长到 2035年 的 约24.1亿美元 ，2026年至2035年的 年均复合增长率约为2.9% 。 在该公司看来，这一增长主要来自这几个方面： 诊断率的提高 、 现有疗法可及性的提高 ，以及 口服药物、基因疗法等新方向的推进 。 戈谢病是一种由 GBA基因突变 引起的罕见遗传代谢病。罕见病信息网2026-08-2078戈谢病 GBA
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Cell Rep | 杨云龙/王坚合作揭示胆固醇促进GBA突变型帕金森病α-突触核蛋白清除的新机制前沿研究全世界 帕金森病 （ PD ） 患者 数量已 逾千万，且随 人口 老龄化进程迅速 上涨 。 携带 GBA 突变的 PD 患者 （ GBA -PD ） 起病更早、进展更快 【3】 。 GBA 编码 一种 溶酶体酶 ： 葡萄糖脑苷脂酶 （ GCase ） ， 该酶活性受损 导致葡萄糖鞘氨醇等糖鞘脂积累 。BioArtMED2026-08-13128帕金森病 高哌啶酸血症 GBA
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帕金森病药物研发深度解析：从机制突破到临床转化，谁在领跑下一个十年？前沿研究全球帕金森病 （Parkinson‘s Disease, PD） 患者人数已逾千万，现有药物以左旋多巴为代表，仅能缓解运动症状，无法阻遏黑质多巴胺能神经元进行性退变。 自左旋多巴上市五十余年来，药物研发首次显现出由症状控制转向疾病修饰与神经修复的明确趋势。 流行病学警钟：20年后全球患者将突破2500万。爱思益普2026-07-10401帕金森病 高哌啶酸血症 左旋多巴
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FDA 重磅认定！这类罕见病迎来口服新药审批动态近日，赛诺菲（Sanofi）宣布，美国 FDA 已授予其在研新药 venglustat突破性疗法认定，用于治疗 3 型戈谢病（GD3）的神经系统症状。 戈谢病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，因体内葡萄糖脑苷脂酶（酸性β- 葡萄糖苷酶） 缺乏，导致糖脂分子（GSL）在脾、肝、骨髓及肺部巨噬细胞中异常堆积。 Venglustat 是一款新型在研口服葡糖脑苷脂合酶抑制剂（GCSi），也是全球首个在 GD3 神经症状治疗领域取得 Ⅲ 期临床阳性结果的药物。罕见病信息网2026-03-24519Sanofi SA 戈谢病 GBA
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波士顿医学145亿美元收购血栓切除公司交易并购No.1 / 天泽云泰戈谢病基因疗法VGN-R08b获FDA孤儿药资格。 2026年1月16日，上海天泽云泰生物医药股份有限公司（以下简称“天泽云泰”）宣布，其自主研发的用于治疗戈谢病的AAV基因治疗产品 VGN-R08b 获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（ODD）。 戈谢病（GD）是一种罕见的 遗传性溶酶体贮积症 ，由GBA1基因突变导致葡萄糖脑苷脂酶（GCase）活性不足，引起底物在多个器官蓄积，进而造成进行性肝脾肿大、骨骼侵蚀及神经系统损害等严重后果。GBIHealth2026-01-16339GBA GBA1 格雷夫斯病
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天泽云泰VGN-R08b获孤儿药资格认定，累计斩获三项FDA关键认证审批动态今日， 上海天泽云泰生物医药 股份 有限公司 （以下简称 “公司”）自主研发 的 用于治疗戈谢 病的 AAV 基 因治疗产品 VGN-R0 8b 获得美国食品药品监督管理局 （ FDA ） 授予的孤儿药资格认定 （ Orphan Drug Designation, ODD ） 。 此项认 定是 VGN-R08b 在戈谢 病治疗领域获得的 第三项美国 FDA 关键资格认定 ，标志着公司产品在戈谢病领域的治疗潜力被 美国 FDA 持续 认可 。 VGN-R08b 已获 多项认定及许可。天泽云泰2026-01-15679中枢神经系统疾病 戈谢病 上海天泽云泰生物医药有限公司
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针对两大类严重疾病！一种特殊的酶或成为治疗新兴目标前沿研究编者按： 戈谢病与帕金森病是两类症状严重的疾病，它们都可能由特定的溶酶体酶功能障碍导致。 当下，一系列针对溶酶体酶的研究持续推进，试图为两类疾病带来更为有效的治疗策略。 葡萄糖脑苷脂酶（GCase）是一种由 GBA1 基因编码的关键溶酶体酶，负责将葡萄糖神经酰胺水解为葡萄糖和神经酰胺。学术经纬2025-12-26727帕金森病 GBA GBA1
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逐梦药谷｜北海康成：戈芮宁®上市，分段生产试点催生的“中国速度”审批动态长久以来，中国医药产业的全球叙事，常被冠以“仿制”与“跟随”。 但今天，中国药企正改写叙事。 本期，我们将对话 北海康成中国区总经理高苏亚 ，了解公司如何打破海外垄断，走出一条中国罕见病药物研发的可行路径。张江药谷2025-12-22633罕见病 北海康成（北京）医药科技有限公司 青岛百洋医药股份有限公司
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祝贺！百洋医药投资企业北海康成一类创新药戈芮宁®成功纳入我国第一版“商保创新药目录”医保动态近日，北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”）宣布， 国内首个本土自主研发生产的酶替代一类创新药戈芮宁 ® 成功纳入我国第一版“商保创新药目录”，该目录于2026年1月1日起正式实施。 北海康成是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。 2025年8月，百洋医药（股票代码：301015.SZ）对其进行战略投资，双方在投资、相关罕见病产品商业化运营等方面达成紧密合作。百洋医药集团2025-12-08522罕见病 北海康成（北京）医药科技有限公司 青岛百洋医药股份有限公司
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北海康成宣布一类创新药戈芮宁®成功纳入我国第一版“商保创新药目录”审批动态中国苏州，2025年12月7日——北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。 公司于今日宣布 国内首个本土自主研发生产的酶替代一类创新药戈芮宁 ® 成功纳入我国第一版“商保创新药目录”，该目录于2026年1月1日起正式实施。 国家医保局此前公示显示，2025医保谈判中，有121个品种申报了商保创新药目录，但最终只有18家创新药企业的19个药品成功纳入涉及肿瘤，罕见病，慢性等治疗领域，其中包括9个一类新药。北海康成2025-12-07596罕见病 肿瘤 北海康成（北京）医药科技有限公司
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.09.22-2025.09.28）摩熵咨询25页1895 -
医药行业2025年中期投资策略：BD加速创新药重估，后续持续看好创新药及产业链、AI医疗、脑机接口等结构性机会西南证券207页176
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医药生物行业跟踪周报：自免疾病进入双抗时代，建议关注智翔金泰，康诺亚，康方生物等东吴证券34页166 -
医药健康行业周报：创新药BD仍是投资主线，关注泛癌种潜力的双 多抗国金证券17页883
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2025年5月全球在研新药月报摩熵咨询32页2707
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.05.19-2025.05.25)摩熵咨询24页2679
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.05.12-2025.05.18)摩熵咨询24页1607
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临床
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
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