溶酶体贮积病资讯动态
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Nature | 徐华强/蒋轶/吴灿荣团队揭示糖鞘脂合成看门酶UGCG的灵长类特异性调控机制前沿研究糖鞘脂 （glycosphingolipids, GSLs ） 是真核细胞膜中一类重要且高度多样化的脂质分子。 糖鞘脂代谢异常与溶酶体贮积病、神经系统疾病、代谢性疾病和肿瘤等多种人类疾病密切相关。 位于高尔基体膜上的UDP-glucose ceramide glucosyltransferase （ UGCG ） 催化葡萄糖从UDP-glucose转移至ceramide，生成glucosylceramide （GlcCer） 。BioArt2026-08-26212神经系统疾病 肿瘤 溶酶体贮积病
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医药洞见据摩熵医药数据库统计，2026.05.25-2026.05.31期间全球TOP10创新药中罗氏MASH新药、富启睿乙肝药拟纳突破性疗法；云顶新耀艾曲莫德韩国获批；辉瑞艾沙康唑获儿科适应症；石药/康宁杰瑞HER2双抗、恒瑞URAT1抑制剂、诺思兰德获批；GSK乙肝药再申报；BridgeBio、赛诺菲新药分获美国优先审评及申报。摩熵医药2026-06-036552HER2 Sanofi SA URAT1 -
中农威特牛结节性皮肤病灭活疫苗（山羊痘病毒AV41株，悬浮培养）获批准文号审批动态日前，中农威特生物科技股份有限公司申报的牛结节性皮肤病灭活疫苗（山羊痘病毒 AV41株，悬浮培养）兽药产品批准文号获批。 牛结节性皮肤病（ Lumpy skin disease，LSD）是由痘病毒科山羊痘病毒属的结节性皮肤病病毒引起的传染病，以患牛发热，皮肤、黏膜、器官表面广泛性结节，淋巴结肿大，皮肤水肿为主要特征。 LSD疫情会导致疫畜生产性能、 产奶量下降 ， 肉质受损、繁殖障碍及皮张价值降低等 ，会 给感染国家 养牛业 造成巨大的经济损失 。兽药资讯2026-01-13544溶酶体贮积病
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智飞集团与Aliada Therapeutics达成独家许可协议，推进血脑屏障穿越平台技术在溶酶体储存疾病中的应用交易并购智飞集团今日宣布与AbbVie的全资子公司Aliada Therapeutics达成独家许可协议，旨在推进血脑屏障（BBB）穿越平台技术在溶酶体储存疾病（LSD）中的应用，以解决具有高度未满足需求的疾病领域。该协议强调了智飞集团持续致力于创造潜在解决方案，以针对多种罕见病中管理认知和神经系统症状的显著未满足需求。根据协议条款，Aliada将向智飞集团提供全球独家、带版税的许可，以开发并商业化某些使用Aliada专有的BBB穿越平台技术的酶替代疗法。Aliada将获得前期付款，并有权获得基于开发和销售里程碑的付款以及潜在销售的分级版税。智飞集团将资助全球范围内的所有研究、开发和随后的商业化。智飞全球罕见病研发高级副总裁Mitch Goldman表示，他们为深化合作感到自豪，推动与Aliada的合作进入下一阶段。他们正在推进疗法，并开启识别溶酶体储存疾病治疗途径的大门，这些疗法得到了令人鼓舞的初步临床数据支持。他们真正驱动力是患者和家庭对超越症状管理，直接解决未满足的神经系统负担的紧迫呼吁。这个鼓舞人心的行动呼吁塑造了他们每天的工作。Biospace2025-11-13643AbbVie Biotherapeutics Inc 溶酶体贮积病
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智飞集团与Aliada Therapeutics达成独家许可协议，推进溶酶体储存疾病治疗平台技术交易并购意大利帕尔马，2025年11月12日——智飞集团今日宣布，已与AbbVie的全资子公司Aliada Therapeutics达成独家许可协议，旨在推进溶酶体储存疾病（LSD）中的血脑屏障（BBB）穿越平台技术，以解决具有高度未满足需求的疾病领域。智飞集团全球罕见病执行副总裁Giacomo Chiesi表示，该协议强调了公司致力于创造潜在解决方案，以解决多种罕见病中管理认知和神经症状的重大未满足需求。根据协议条款，Aliada将向智飞集团提供全球独家、带版税的许可，以开发和使用其专有的BBB穿越平台技术进行某些酶替代疗法。Aliada将获得前期付款，并有权获得基于开发和销售里程碑的付款以及潜在销售的分级版税。智飞集团将资助全球的研究、开发和随后的商业化。该协议源于2023年8月启动的一项现有研究合作，该合作专注于使用Aliada的MODEL™平台修改的多种酶载体，该平台利用内源性脑内皮细胞运输机制，有效地将大分子疗法跨越BBB。智飞集团是一家以研发为导向的国际生物制药集团，致力于开发和销售创新的治疗解决方案，专注于呼吸健康、罕见病和专科护理。公司致力于改善人们的生活质量，并对社区和环境负责。GlobeNewswire2025-11-12571AbbVie Biotherapeutics Inc 罕见病 溶酶体贮积病
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智飞集团与Aliada Therapeutics达成独家许可协议，共同推进溶酶体储存病治疗研究交易并购意大利帕尔马，2025年11月12日——智飞集团今日宣布，已与AbbVie的全资子公司Aliada Therapeutics达成独家许可协议，旨在推进血脑屏障（BBB）穿越平台技术在溶酶体储存病（LSD）领域的应用，以解决具有高度未满足需求的疾病领域。该协议强调了智飞集团持续致力于创造针对多种罕见病管理认知和神经症状的潜在解决方案。根据协议条款，Aliada将向智飞集团提供全球独家、有版税的许可，以开发和使用其专有的BBB穿越平台技术进行某些酶替代疗法。Aliada将获得前期付款，并有权获得基于开发和销售里程碑的付款以及潜在销售的分级版税。智飞集团将资助全球范围内的所有研究、开发和后续商业化。此次协议源于2023年8月启动的一项现有研究合作，该合作专注于使用Aliada的MODEL™平台对多个酶载体进行修改，该平台利用内源性脑内皮细胞运输机制，有效地将大分子疗法跨过血脑屏障。智飞集团是一家以研发为导向的国际生物制药集团，致力于开发和销售创新的治疗方案，包括呼吸健康、罕见病和专科护理。公司致力于改善人们的生活质量，并对社区和环境负责。GlobeNewswire2025-11-12708AbbVie Biotherapeutics Inc 罕见病 溶酶体贮积病
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Science | 谭小军团队揭示溶酶体液泡化的核心机制前沿研究溶酶体 是细胞内的重要降解系统，能够处理多种大分子物质，支持细胞的生长、代谢和应对压力的能力。 在多种病理生理条件下，如溶酶体贮积病、自然衰老、感染、 化疗副作用，疯牛病， 和神经退行性疾病，溶酶体常常会发生明显的 “ 液泡化 ” 现象。 通过一系列细胞分子生物学、生物化学等手段，作者确立了 LYVAC 为溶酶体液泡化的广义调控因子，明确了溶酶体渗透压应激是在多种病理条件下驱动 LYVAC 募集的共同路径，阐明了渗透压诱导的脂质信号 —— 尤其是胆固醇和磷脂酰丝氨酸（ PS ） —— 在 LYVAC 的募集与激活中的关键作用，证明了 LYVAC 具有单向脂质转运的功能，揭示了液泡化过程中 LYVAC 介导的从内质网向溶酶体的大规模脂质转运，并为其实现单向转运提供了理论基础和实验依据。BioArt2025-08-22209感染 溶酶体贮积病 克罗伊茨费尔特 - 雅各布病
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温医大宋伟宏团队在Science发文！改善阿尔茨海默病免疫治疗有了新路径前沿研究8月8日，温州医科大学学术副校长、加拿大健康科学院院士、瓯江实验室主任、国际阿尔茨海默病研究与防治中心主任宋伟宏院士受邀在国际顶尖学术期刊 Science《科学》 Perspective专栏发表题为 “Improving Alzheimer’s Disease immunotherapy” （改善阿尔茨海默病免疫治疗）的文章，深入评述了一种新型单克隆抗体脑内递送方法，在阿尔茨海默病动物模型中展现出更强效、更安全的治疗潜力，探讨并展望了改善阿尔茨海默病免疫治疗的方法。 宋伟宏院士团队的温州医科大学博士后、副研究员邢蒙恩为文章第一作者，宋伟宏为文章通讯作者。 阿尔茨海默病是最常见的神经退行性脑疾病，俗称老年痴呆症。温州医科大学2025-08-08380温州医科大学 老年性痴呆 阿尔茨海默型痴呆
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凯西集团与 Key2Brain AB 签订全球许可协议，推进溶酶体贮积症的血脑屏障交叉疗法交易并购标题：奇石集团与Key2Brain AB签订全球许可协议，推进溶酶体储存病血脑屏障穿越疗法 内容摘要： 奇石集团与瑞典生物技术公司Key2Brain AB达成全球许可协议，共同推进两种针对溶酶体储存病（LSD）的血脑屏障穿越酶替代疗法（ERT）的研发，包括α-甘露糖苷病（aMann）和克拉伯病（KD）。该协议基于2022年启动的合作，旨在利用Key2Brain的技术开发针对LSD的BBB穿越ERT，以支持持续的研发。奇石集团将资助所有全球研究、开发和商业化工作。此次合作将有助于Key2Brain建立其技术作为领先的BBB穿越平台。奇石全球罕见病部门致力于通过拥抱新兴技术来增强治疗领域，以解决包括α-甘露糖苷病和克拉伯病在内的超罕见疾病的神经退行性表现。Key2Brain将向奇石集团提供全球许可，以开发和商业化两种BBB穿越ERT，并可能根据双方协议扩大许可范围。GlobeNewswire2025-06-11523溶酶体贮积病
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Denali Therapeutics 宣布了预计的 2025 年关键里程碑和优先事项，以进一步推进其神经退行性疾病和溶酶体贮积病的治疗组合研发注册政策Denali Therapeutics Inc.宣布了2025年的关键里程碑，包括为治疗Hunter综合征的药物tividenofusp alfa（DNL310）获得FDA突破性疗法指定，并计划在2025年初提交生物制品许可申请（BLA），准备在2025年底或2026年初进行商业推广。同时，公司寻求FDA对治疗Sanfilippo综合征A型的DNL126（ETV:SGSH）加速批准路径的支持。Denali正在扩展其TV平台（运输载体）的药物组合，包括酶、寡核苷酸和抗体疗法，用于罕见病和常见病。此外，Denali计划在未来三年内每年推进一到两个额外的TV程序进入临床试验。GlobeNewswire2025-01-13121溶酶体贮积病 Denali Therapeutics Inc 粘多糖病 II 型
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溶酶体贮积病研究报告
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2026年7月仿制药月报摩熵咨询16页13 -
2026年5月全球在研新药月报摩熵咨询35页22
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.25-2026.05.31）摩熵咨询24页7
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无锡高新技术产业开发区溶酶体贮积病项目可行性研究报告摩熵咨询68页2625
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株洲国家高新技术产业开发区溶酶体贮积病项目可行性研究报告摩熵咨询30页2182 -
广州高新技术产业开发区溶酶体贮积病项目可行性研究报告摩熵咨询75页416
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青岛高新技术产业开发区溶酶体贮积病项目可行性研究报告摩熵咨询76页1145 -
连云港高新技术产业开发区溶酶体贮积病项目可行性研究报告摩熵咨询42页1893
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深圳高新技术产业园区溶酶体贮积病项目可行性研究报告摩熵咨询62页2867
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咸阳高新技术产业开发区溶酶体贮积病项目可行性研究报告摩熵咨询80页2113
溶酶体贮积病-药品研发状态数据概览
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4个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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1个
批准上市
溶酶体贮积病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
溶酶体贮积病相关靶点
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11