低磷酸酯酶症资讯动态
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MBX Biosciences启动关键三期临床试验，评估每周一次的canvuparatide治疗慢性低钙血症的潜力研发注册政策MBX Biosciences公司宣布，其关键三期临床试验oPTimize已开始招募患者，该试验旨在评估每周一次的canvuparatide治疗慢性低钙血症（HP）的疗效和安全性。该试验基于先前二期Avail™试验的积极结果，该试验显示canvuparatide在一年治疗期间具有持久的临床效果。oPTimize试验是一项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，预计将招募约160名慢性HP成人患者。试验的主要终点是评估在第26周达到复合应答终点的患者比例，定义为满足所有以下标准：维持正常的白蛋白校正血清钙水平、独立于活性维生素D、将钙补充剂量减少至每天≤600毫克，以及在第26周评估前四周内研究药物剂量没有增加。该试验还将评估其他骨矿物质代谢、肾脏健康、骨生物标志物、患者报告结果和长期安全性的指标。Biospace2026-08-27345低磷酸酯酶症
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阿斯利康下一代长效疗法在中国申报上市审批动态8 月 24 日，CDE 官网显示，阿斯利康依赛弗酶 α 注射液（皮下注射）的上市申请获得受理，注册分类为 1 类， 用于 2 岁及以上低磷酸酯酶症 （HPP） 患者的治疗 。 此前，该适应症已被 CDE 正式纳入优先审评。 与 Strensiq （asfotase alfa， 阿司福酶α ） 相比， 依赛弗酶 α 注射液 旨在 提供更小的注射量和更少的给药频率，并弥补更广泛的 HPP 患者群体在护理方面的关键差距。丁香园 Insight 数据库2026-08-25217AstraZeneca PLC 低磷酸酯酶症
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韩国亨氏磷酸酯酶缺乏症（HPP）患者治疗可及性改善呼吁医投速递美国亨氏磷酸酯酶缺乏症基金会（Soft Bones）于7月27日向韩国总统办公室和国会议长提交了一封正式信函，支持改善韩国亨氏磷酸酯酶缺乏症（HPP）患者的治疗可及性。信函中，Soft Bones 对韩国政府在提高罕见病诊断和治疗、减轻患者经济负担以及加强医疗服务可及性方面所做的努力表示赞赏。然而，由于当前的报销标准未能充分反映疾病的终身性和个体患者之间临床表现的差异，韩国HPP患者仍然面临相对有限的治疗可及性。Soft Bones 强调，包括英国、美国、日本和澳大利亚在内的国家正在越来越多地考虑儿童发病、骨折、骨痛、骨骼异常、肌肉无力、运动障碍以及患者的整体临床状况和治疗需求，而不是仅仅基于治疗开始时的年龄排除患者。韩国亨氏磷酸酯酶缺乏症患者协会也一直在倡导改善当前的报销标准，包括扩大当前报销标准的提案。Soft Bones 表示，将致力于继续提供国际团结，确保韩国HPP患者不会因为疾病的罕见和低认知度而在政策讨论中被忽视。Businesswire2026-08-19481低磷酸酯酶症 运动障碍 骨痛
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砸下4.9亿！罕见病巨头再出手，押注首款口服疗法公司动态8月18日，BioMarin宣布与Alesta Therapeutics达成最终协议，以最高4.9亿美元（含2.75亿美元首付款） 收购Alesta核心临床阶段资产ALE1。 ALE1是一种口服活性小分子，可用于治疗低碱性磷酸酶血症（HPP）。 该药物被设计用于抑制一种新型靶点，通过调节无机焦磷酸盐（PPi）水平——这一HPP病理学的核心代谢物，降低体内过量的PPi，旨在恢复HPP全谱内更健康的骨骼和矿物质代谢。罕见病信息网2026-08-1959低磷酸酯酶症 BioMarin Pharmaceutical Inc PPI
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"买公司、送人走"：BioMarin 2.75亿美元收购罕见骨药，标的先"分家"了交易并购8月18日，BioMarin Pharmaceutical宣布，将收购私营公司Alesta Therapeutics及其用于罕见骨质流失疾病的疗法，以此扩充其在骨骼和肌肉疾病领域的在研管线。 根据交易条款，BioMarin将支付 2.75亿美元 首付款，并根据特定开发和监管里程碑的达成情况，额外支付最高 2.15亿美元 。 Alesta的先导候选药物ALE1正处于1/2期临床试验阶段，适应症为低磷酸酯酶症（hypophosphatasia）——这是一种影响骨矿化、可导致骨折、牙齿脱落和肌肉无力的遗传性疾病。MedTrend医趋势2026-08-1961低磷酸酯酶症 BioMarin Pharmaceutical Inc
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首付款18.5亿元，一款早期临床管线卖了交易并购当地时间8月18日，BioMarin宣布与Alesta达成最终收购协议，以总额4.9亿美元（约合人民币33亿元）收购Alesta，以获得后者的主要临床阶段资产ALE1。 ALE1是一种口服活性小分子，可用于治疗低碱性磷酸酶血症（HPP），这是一种由ALPL基因突变引起的罕见遗传性骨病。 有望成为HPP领域首款口服治疗药物。动脉网-最新2026-08-19241罕见病 低磷酸酯酶症 BioMarin Pharmaceutical Inc
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4.9亿美元落子口服罕见病新药！BioMarin收购Alesta，剑指HPP首款口服疗法交易并购8月18日，罕见病巨头 BioMarin Pharmaceutical（Nasdaq:BMRN） 于加利福尼亚州圣拉斐尔官宣，已与 Alesta Therapeutics 达成最终收购协议，交易总金额 最高可达4.9亿美元 ， 首付款为2.75亿美元。 本次收购的核心目标，就是拿下 Alesta 旗下唯一临床阶段候选药物 ALE1 。 交易落地之前，Alesta 将完成资产剥离，把所有非 ALE1 相关业务拆分至一家全新实体。触界生物2026-08-19226低磷酸酯酶症 BioMarin Pharmaceutical Inc
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BioMarin收购Alesta Therapeutics，扩展罕见病市场交易并购BioMarin制药公司宣布与Alesta Therapeutics达成最终协议，以收购其领先的处于临床阶段的资产ALE1。ALE1是一种口服活性小分子，用于治疗低磷酸酯酶症（HPP），一种由ALPL基因突变引起的罕见遗传性骨病。BioMarin将为Alesta股东支付2.75亿美元的预付款，并在达成某些开发及监管里程碑后支付最多2.15亿美元的后续款项。交易预计在本季度完成，前提是满足常规的交割条件。BioMarin计划利用这笔交易扩大其罕见病市场，并加强其早期临床管线。Biospace2026-08-18487罕见病 低磷酸酯酶症 BioMarin Pharmaceutical Inc
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芯超生物幽探™助力“一带一路”幽门螺杆菌无创早筛前沿研究近日，在云南省科技厅“国际科技特派员”项目支持下，西双版纳傣族自治州人民医院组建医疗队，前往老挝乌多姆赛省医院开展医疗交流与技术协作。 幽探™是通过人口腔黏膜渗出液无创便捷检测Hp抗体的试剂盒，拥有国家药品监督管理局（NMPA）第三类医疗器械注册证（国械注准20253402711）。 幽探™ 破解了传统Hp筛查方法有创、操作复杂、依从性低等行业痛点，打破传统筛查局限：。中国医药生物技术协会2026-08-1384国家药品监督管理局 低磷酸酯酶症
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MULBERRY III期试验显示，Efzimfotase alfa在既往未接受酶替代治疗的低磷酸酯酶症儿童患者中带来了骨健康方面的获益临床研究第25周影像学总体印象变化（RGI-C）评分较安慰剂组中位数差异为1.67。 最新突破性研究结果，efzimfotase alfa有望成为HPP患者的治疗选择；该疗法每两周给药一次，并可由患者自行给药。 结果显示，在研酶替代疗法efzimfotase alfa（ALXN1850）在既往未接受Strensiq (asfotase alfa)治疗的低磷酸酯酶症（HPP）儿童患者（2岁至阿斯利康中国2026-07-31409低磷酸酯酶症
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低磷酸酯酶症-药品研发状态数据概览
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药物发现
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申报临床
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1个
申请上市
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1个
批准上市
低磷酸酯酶症全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
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