低磷酸酯酶症资讯动态
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阿斯利康临床III期，未达到主要终点临床研究10月11日，阿斯利康罕见病业务部门Alexion公布了酶替代疗法efzimfotase alfa（ALXN1850）的全球III期HICKORY临床试验结果。 在既往未接受过Strensiq（asfotase alfa）治疗的低磷酸酯酶症（HPP）青少年和成年患者（≥12岁）中展开。 在事后分析中，第25周时接受efzimfotase alfa治疗的患者中有45.2%达到了6MWT的最小临床意义变化，显著高于安慰剂组的30.0%（p=0.0363），表明实现临床意义步行能力改善的几率高出2.5倍。医药速览2026-10-1372Alexion AstraZeneca Rare Disease AstraZeneca PLC 低磷酸酯酶症
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阿斯利康：ALXN1850低磷酸酯酶症三期临床失败临床研究具体数据表明，Efzimfotase alfa治疗组6MWT增加了17.05米，p值为0.1675。 亚组分析表明，ALXN1850对于儿童期发病的亚组，疗效更加显著。 主要终点变化趋势如下。医药笔记2026-10-12238AstraZeneca PLC 低磷酸酯酶症
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.09.14-2026.09.20期间全球10款创新药传来关键进展，覆盖中国、美国两大市场，涉及肺癌、银屑病、特应性皮炎、罕见病等多个治疗领域，涵盖突破性治疗认定、上市申报受理、获批上市、临床试验获批等多个核心研发节点，ADC、TYK2抑制剂、基因疗法等前沿技术方向均有重要突破。摩熵医药2026-09-237644TYK2 肺癌 来那度胺 -
注册审批9月18日，阿斯利康旗下Alexion的长效酶替代疗法efzimfotase alfa美国BLA获FDA优先审评，用于2岁及以上低磷酸酯酶症患者，预计2027年上半年出结果。该双周给药产品今年8月国内上市申请已获CDE受理，全球多地同步推进审评。摩熵医药2026-09-207190Alexion AstraZeneca Rare Disease AstraZeneca PLC 低磷酸酯酶症 -
MBX Biosciences启动关键三期临床试验，评估每周一次的canvuparatide治疗慢性低钙血症的潜力研发注册政策MBX Biosciences公司宣布，其关键三期临床试验oPTimize已开始招募患者，该试验旨在评估每周一次的canvuparatide治疗慢性低钙血症（HP）的疗效和安全性。该试验基于先前二期Avail™试验的积极结果，该试验显示canvuparatide在一年治疗期间具有持久的临床效果。oPTimize试验是一项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，预计将招募约160名慢性HP成人患者。试验的主要终点是评估在第26周达到复合应答终点的患者比例，定义为满足所有以下标准：维持正常的白蛋白校正血清钙水平、独立于活性维生素D、将钙补充剂量减少至每天≤600毫克，以及在第26周评估前四周内研究药物剂量没有增加。该试验还将评估其他骨矿物质代谢、肾脏健康、骨生物标志物、患者报告结果和长期安全性的指标。Biospace2026-08-27390低磷酸酯酶症
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阿斯利康下一代长效疗法在中国申报上市审批动态8 月 24 日，CDE 官网显示，阿斯利康依赛弗酶 α 注射液（皮下注射）的上市申请获得受理，注册分类为 1 类， 用于 2 岁及以上低磷酸酯酶症 （HPP） 患者的治疗 。 此前，该适应症已被 CDE 正式纳入优先审评。 与 Strensiq （asfotase alfa， 阿司福酶α ） 相比， 依赛弗酶 α 注射液 旨在 提供更小的注射量和更少的给药频率，并弥补更广泛的 HPP 患者群体在护理方面的关键差距。丁香园 Insight 数据库2026-08-25279AstraZeneca PLC 低磷酸酯酶症
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韩国亨氏磷酸酯酶缺乏症（HPP）患者治疗可及性改善呼吁医投速递美国亨氏磷酸酯酶缺乏症基金会（Soft Bones）于7月27日向韩国总统办公室和国会议长提交了一封正式信函，支持改善韩国亨氏磷酸酯酶缺乏症（HPP）患者的治疗可及性。信函中，Soft Bones 对韩国政府在提高罕见病诊断和治疗、减轻患者经济负担以及加强医疗服务可及性方面所做的努力表示赞赏。然而，由于当前的报销标准未能充分反映疾病的终身性和个体患者之间临床表现的差异，韩国HPP患者仍然面临相对有限的治疗可及性。Soft Bones 强调，包括英国、美国、日本和澳大利亚在内的国家正在越来越多地考虑儿童发病、骨折、骨痛、骨骼异常、肌肉无力、运动障碍以及患者的整体临床状况和治疗需求，而不是仅仅基于治疗开始时的年龄排除患者。韩国亨氏磷酸酯酶缺乏症患者协会也一直在倡导改善当前的报销标准，包括扩大当前报销标准的提案。Soft Bones 表示，将致力于继续提供国际团结，确保韩国HPP患者不会因为疾病的罕见和低认知度而在政策讨论中被忽视。Businesswire2026-08-19520低磷酸酯酶症 运动障碍 骨痛
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砸下4.9亿！罕见病巨头再出手，押注首款口服疗法公司动态8月18日，BioMarin宣布与Alesta Therapeutics达成最终协议，以最高4.9亿美元（含2.75亿美元首付款） 收购Alesta核心临床阶段资产ALE1。 ALE1是一种口服活性小分子，可用于治疗低碱性磷酸酶血症（HPP）。 该药物被设计用于抑制一种新型靶点，通过调节无机焦磷酸盐（PPi）水平——这一HPP病理学的核心代谢物，降低体内过量的PPi，旨在恢复HPP全谱内更健康的骨骼和矿物质代谢。罕见病信息网2026-08-1993低磷酸酯酶症 BioMarin Pharmaceutical Inc PPI
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"买公司、送人走"：BioMarin 2.75亿美元收购罕见骨药，标的先"分家"了交易并购8月18日，BioMarin Pharmaceutical宣布，将收购私营公司Alesta Therapeutics及其用于罕见骨质流失疾病的疗法，以此扩充其在骨骼和肌肉疾病领域的在研管线。 根据交易条款，BioMarin将支付 2.75亿美元 首付款，并根据特定开发和监管里程碑的达成情况，额外支付最高 2.15亿美元 。 Alesta的先导候选药物ALE1正处于1/2期临床试验阶段，适应症为低磷酸酯酶症（hypophosphatasia）——这是一种影响骨矿化、可导致骨折、牙齿脱落和肌肉无力的遗传性疾病。MedTrend医趋势2026-08-1997低磷酸酯酶症 BioMarin Pharmaceutical Inc
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首付款18.5亿元，一款早期临床管线卖了交易并购当地时间8月18日，BioMarin宣布与Alesta达成最终收购协议，以总额4.9亿美元（约合人民币33亿元）收购Alesta，以获得后者的主要临床阶段资产ALE1。 ALE1是一种口服活性小分子，可用于治疗低碱性磷酸酶血症（HPP），这是一种由ALPL基因突变引起的罕见遗传性骨病。 有望成为HPP领域首款口服治疗药物。动脉网-最新2026-08-19285低磷酸酯酶症 罕见病 BioMarin Pharmaceutical Inc
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低磷酸酯酶症儿童（2岁至<12岁）受试者
进行中
Ⅲ期
低磷酸酯酶症
进行中
Ⅲ期
低磷酸酯酶症（HPP）是一种罕见遗传性代谢性疾病，由ALPL基因突变导致骨骼和牙齿矿化缺陷。该病临床表现异质性强，并造成显著的终身疾病负担。目前有关HPP疾病负担的证据主要来自西方人群，中国的前瞻性真实世界数据有限。本研究旨在填补知识空白，以阐明中国HPP相关疾病负担。
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低磷酸酯酶症研究报告
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低磷酸酯酶症-药品研发状态数据概览
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药物发现
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申报临床
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1个
申请上市
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1个
批准上市
低磷酸酯酶症全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
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- 关于将ALXN1850注射液纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的公示
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