【CTR20240840】ALXN1850治疗初治HPP儿童受试者的III期研究

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基本信息

登记号

CTR20240840

试验状态

进行中（招募完成）

药物名称

ALXN-1850注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

依赛弗酶α注射液(皮下注射)

首次公示信息日的期

2024-03-13

临床申请受理号

JXSL2300215

靶点

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适应症

低磷酸酯酶症儿童（2岁至<12岁）受试者

试验通俗题目

ALXN1850治疗初治HPP儿童受试者的III期研究

试验专业题目

一项在既往未接受过 Asfotase Alfa 治疗的低磷酸酯酶症儿童（2岁至<12岁）受试者中评价ALXN1850皮下给药相比于安慰剂的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

200071

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

在既往未接受过Asfotase Alfa治疗的儿童HPP受试者中评价ALXN1850相比安慰剂对放射影像学结局的有效性

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 3 ；国际: 30 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2024-08-21;2024-08-15

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.Day 1 访视时，受试者必须≥2岁且<12岁；2.病历中记录的HPP诊断，符合以下标准且无除HPP外的其他可能原因： a. 筛选期间骨骼X线检查提示存在HPP相关佝偻病，佝偻病严重程度评分（RSS）最低为1.0 和 b. 筛选期间，中心实验室测量的血清ALP活性低于年龄和性别校正的正常范围，或者，在第1天访视前24个月内，既往有2次（间隔至少15天）的血清ALP活性结果低于当地实验室的经年龄和性别校正的正常范围的记录。注：当地实验室需要通过临床实验室改进法案修正案（CLIA）或ISO 15189认证，或获得Alexion批准的其他当地等效实验室认证。；3.必须符合以下标准之一： a. CLIA认证实验室或ISO 15189出具的ALPL基因变异报告（致病、很可能致病或意义不明的变异）（第8.7节） b. 筛选期间PLP高于正常值上限（ULN）（根据当地法规，允许使用中心或当地实验室检查结果）；4.筛选期间Tanner ≤ 2期；5.有生育能力的女性受试者和男性受试者必须遵循方案规定的避孕要求（第10.11.2节）和指南（第10.11.3节）；6.受试者的法定监护人必须愿意并能够提供书面知情同意书（如第10.1.3节所述），且受试者必须愿意提供书面知情同意（如适用，由中心或当地机构审查委员会[IRB]/机构[或独立]伦理委员会[IEC]确定）。签署书面知情同意/未成年人知情同意书，包括遵守知情同意书（ICF）和本方案中列出的要求和限制条件。；

排除标准

1.由研究者确定判断，患者既往或当前患有的心血管、呼吸系统、肝脏、肾脏、胃肠道、内分泌、血液学、神经系统疾病或任何其他疾病能够显著改变药物吸收、代谢或消除；或在受试者接受研究药物治疗时造成风险；或影响数据的解读；2.诊断为原发性或继发性甲状旁腺功能亢进症；3.甲状旁腺功能减退症（继发于HPP除外）；4.第1天前12周内出现任何新发骨折（不包括假性骨折）；5.计划在随机评价期间进行手术干预，（研究者认为）可能影响研究评估结果；6.对ALXN1850或安慰剂对照药物中所含任何成分有过敏史或超敏反应史（表9）；7.筛选期间体重<10 kg；8.在Day 1 访视前的任何时间接受过Asfotase Alfa或ALXN1850给药；9.Day 1 访视前6周内接受过维生素B6（包括含有维生素B6的维生素补充剂）给药；10.Day 1 访视前6个月内接受过口服双膦酸盐给药；11.Day 1 访视前12个月内接受过IV双膦酸盐给药；12.Day 1 访视前2周内接受过甲状旁腺素（PTH）相关蛋白类似物（例如，阿巴帕肽）或PTH类似物（例如，特立帕肽）给药；13.Day 1 访视前6个月内接受过锶给药；14.Day 1 访视前6个月内接受过骨硬化蛋白抑制剂给药；15.Day 1 访视前6个月内接受过生长激素治疗；16.Day 1 访视前2个月内接受过雌激素激动剂/拮抗剂/抑制剂，除非用作避孕药或用于治疗痛经；17.Day 1访视前6个月内接受过核因子κ-B受体活化因子配体（RANKL）抑制剂；18.在研究药物首次给药开始前30天内参加过涉及研究性研究干预的任何其他临床研究。参与干预性研究的受试者不合格，除非距上次治疗的时间超过30天或研究干预的5个半衰期（以时间较长者为准）；19.筛选期间校正的血清钙水平（根据白蛋白校正）低于经年龄校正的正常范围；20.筛选期间血清磷水平低于经年龄校正的正常范围；21.筛选期间存在除HPP以外的可被治疗的佝偻病（例如，维生素D缺乏症）证据；22.筛选期间血清25-羟基（25-OH）维生素D低于20 ng/mL；23.筛选期间PTH> 实验室参考范围的ULN；24.不愿意进行ALPL基因检测的受试者；25.在研究期间妊娠、计划妊娠或哺乳的受试者；26.直接参与该研究的研究中心工作人员和/或其直系亲属。直系亲属是指配偶、父母、子女或兄弟姐妹，不论是生物学亲属还是合法收养亲属；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京儿童医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100045

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