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ENPP1靶点全景洞察，整合ENPP1相关内容 77 条、相关药物 20 个、研发企业 26 家、全球新药 329 个、注册申报 8 项，收录专业报告 8 份，并实时追踪ENPP1临床研究进展，最新政策动向、行业会议、竞争格局及前沿资讯一触即达。以上ENPP1数据，助您快速掌握最新研究动态，全面了解ENPP1领域进展。
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ENPP1资讯动态
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2.7亿美元收购，11个月归零：拜玛林罕见病押注的“速朽”实验交易并购在公布这款罕见病候选药物喜忧参半的3期临床数据数月后， 拜玛林制药（BioMarin Pharmaceutical）已全面终止BMN 401所有适应症的研发工作。 今年5月， 拜玛林 披露，这款 皮下注射型 酶替代疗法针对ENPP1缺乏症 的后期临床研究中，两项共同主要终点中有一项未达标。 ENPP1缺乏症是这款药物的核心适应症；在被拜玛林收购之前，Inozyme制药还曾推进该疗法针对ABCC6缺乏症及终末期肾病患者的临床研究。MedTrend医趋势2026-08-1055罕见病 BioMarin Pharmaceutical Inc ENPP1
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BioMarin终止2.7亿美元收购的罕见病资产BMN 401开发交易并购在公布III期临床试验混合数据数月后，BioMarin Pharmaceutical正式终止了BMN 401在所有适应症中的开发。 BMN 401是一款皮下注射酶替代疗法，用于治疗ENPP1缺乏症。 今年5月，该疗法的III期研究未能达到两项共同主要终点之一 。生物天使2026-08-10122BioMarin Pharmaceutical Inc ENPP1
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强强联合，康桥资本与GHO Capital合并；BMS将为3万名员工引入Claude大模型公司动态氨基观察-创新药组原创出品。 5月20日，康桥资本宣布，与欧洲领先的医疗健康专业投资机构 Global Healthcare Opportunities（以下简称“GHO”）签署合并协议，将共同组建全球规模最大的医疗健康投资资产管理平台。 合并后资产管理规模（AUM）将超过210亿美元。氨基观察2026-05-20280Bristol-Myers Squibb Belgium SA Bristol-Myers Squibb Co BioMarin Pharmaceutical Inc
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又一个新药关键3期失败！临床研究2026 年 5 月 20 日获悉，BioMarin 重磅管线资产BMN 401（原 INZ-701）的关键 III 期 ENERGY 3 研究临床结果正式出炉：试验仅达成两项共同主要终点之一，核心临床疗效终点未达标，这款斥资2.7 亿美元收入囊中的潜在重磅疗法，发展前景骤然蒙上阴影BioMarin。 2.7 亿美元拿下的明星管线资产。 BMN 401 是一款全球首创（first-in-class）皮下注射酶替代疗法，适应症覆盖ENPP1 缺乏症、ABCC6 缺乏症以及钙化防御三大领域。精准药物2026-05-20239BioMarin Pharmaceutical Inc ENPP1
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BioMarin在ENPP1缺乏症三期临床试验中取得生物标志物改善但未显示临床益处研发注册政策生物制药公司BioMarin进行的一项三期临床试验显示，其针对ENPP1缺乏症（一种罕见的遗传性疾病）的酶替代疗法显著改善了生物标志物结果，但未显示出临床益处。在几乎30名1至12岁的ENPP1缺乏症患者的试验中，BMN 401药物显著降低了血浆无机焦磷酸盐（PPi）浓度，这是疾病的关键标志物。然而，这种生物标志物的改善并未转化为临床上的改善。在公司的评估工具RGI-C上，接受BMN 401治疗的患者的评分并未显著提高。此外，BMN 401还未能达到关键次要终点，表明在佝偻病的严重程度或生长方面没有显示出积极趋势。BioMarin表示，这一结果增加了对该公司未来发展的不确定性，并对其股价构成压力。Biospace2026-05-19326BioMarin Pharmaceutical Inc ENPP1
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BioMarin投资270亿美元研发的罕见病疗法遭遇挫折交易并购生物制药公司BioMarin投资270亿美元收购Inozyme，旨在开发一种名为BMN 401的酶替代疗法，用于治疗ENPP1缺乏症。然而，在针对27名儿童的III期临床试验中，BMN 401仅达到一项主要终点，即在52周时与常规疗法对照组相比，血浆无机焦磷酸盐（PPi）水平显著升高。但在评估骨骼愈合的X光片显示改善方面，试验未能达到另一项关键目标。此外，试验的次要终点也未观察到积极趋势。尽管BMN 401总体耐受性良好，没有新的安全信号，但这一结果对BioMarin来说是一个打击。BioMarin首席研发官Greg Friberg表示，他们正在积极评估这些数据，以确定下一步行动。fierce2026-05-18659罕见病 BioMarin Pharmaceutical Inc ENPP1
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BioMarin公布ENERGY 3试验结果：BMN 401治疗ENPP1缺陷儿童有效，但未达到主要终点研发注册政策BioMarin制药公司宣布，其正在开发的BMN 401（前称INZ-701）在治疗ENPP1缺陷儿童的三期临床试验中，虽然治疗导致了血浆无机焦磷酸盐（PPi）浓度的显著增加，达到了一项主要终点，但未观察到X射线影像学总体变化评分（RGI-C）的改善，这是另一项主要终点，也是衡量佝偻病严重程度的重要临床指标。BMN 401是一种潜在的一类皮下酶替代疗法，用于治疗ENPP1缺陷，一种罕见、严重且进展性的遗传性疾病。BioMarin正在评估这些数据，以确定下一步行动。ENPP1缺陷是一种破坏性疾病，尤其是对婴儿而言，死亡率高，急需新的治疗选择。Biospace2026-05-18522ENPP1 佝偻病 PPI
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创新者100人 | 从质谱到外泌体递送，张昊和他的EN144支架蛋白专家观点外泌体 ，一种由细胞天然分泌的纳米级囊泡，凭借其生物相容性和低免疫原性，被视为极具潜力的新一代药物递送载体。 2026年3月，一篇发表于Nature Communications的论文引起了关注。 南京大学医学院附属金陵医院的张昊博士 及其合作团队在论文中报告了 一种新型外泌体工程化装载支架蛋白EN144。动脉网-最新2026-03-31370胰腺炎 Mayo Clinic 香港中文大学
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又一家！征祥医药递表港股IPO！医药投融资药谷“资本新星”又又又+1。 港股IPO申请获得受理。 征祥医药成立于2018年，致力于发现、开发及商业化创新疗法，已解决病毒传染病、肿瘤学及炎症性疾病领域未满足的临床需求。南京生物医药谷2026-02-06500自身免疫疾病 自身炎症性疾病 南京征祥医药有限公司
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靶向cGAS–STING通路在癌症治疗中的机遇与挑战前沿研究肿瘤的发生源于细胞逃避了控制生长的正常调控机制，这可能导致持续的复制应激、DNA损伤以及染色体不稳定性。 cGAS–STING通路在DNA监视中扮演着关键角色，不仅当DNA错误定位到细胞质时被激活，当DNA在细胞核中异常积累时也会被触发。 经典的cGAS–STING通路激活始于双链DNA的结合，这诱导cGAS构象变化，使其能够催化从ATP和GTP合成环状二核苷酸2‘3’-cGAMP。小药说药2026-01-13634恶性肿瘤 肿瘤 CGAS
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2026年5月全球在研新药月报摩熵咨询35页21 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.18-2026.05.24）摩熵咨询21页1346 -
7月海外AI医疗跟踪：关注脑机接口、可穿戴设备、AI诊断、AI制药国联民生证券13页1167
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2025第1季度全球潜力靶点及FIC产品调研报告智慧芽信息科技(苏州)53页1528 -
2025年1月全球在研新药月报摩熵咨询37页824
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ENPP1缺乏临床研究进展及发展趋势报告摩熵咨询45页2674
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医药行业周报：估值、持仓、情绪三重共振，看好医药板块底部布局机遇民生证券股份有限公司43页470
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临床
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