报告时间：2025-09-30
股票代码：PRQR
营业收入：11,631,000
营业毛利润：11,631,000
净利润：-33,264,000
ProQR Therapeutics NV核心数据概览
ProQR Therapeutics NV药品在{{ ['医院', '网上药店', '实体药店'][chartType1 - 1] }}渠道销售趋势分析
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数据来源：摩熵医药
ProQR Therapeutics NV资讯动态
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Tangram Therapeutics推进TGM-312临床试验，任命新首席开发官研发注册政策Tangram Therapeutics公司宣布，其针对MASH（非酒精性脂肪性肝病）的实验性治疗TGM-312已进入正在进行中的1/2期RESTORE-MASH试验的B阶段。同时，公司任命了索尼娅·蒙哥马利博士为首席开发官，以领导公司的临床管线发展。TGM-312是一种针对SLC25A5的GalOmic siRNA，具有双重作用机制，直接影响炎症和脂肪变性，这两种因素是MASH和其他慢性肝病的关键驱动因素。TGM-312的肝脏靶向机制旨在最小化全身副作用，提供一种患者友好的、剂量频率低的治疗方案。TGM-312目前正在进行1/2期RESTORE-MASH试验，预计将在2027年获得MASH患者的中期数据。索尼娅·蒙哥马利博士拥有超过25年的设计和执行药物组合和开发战略的经验，曾在辉瑞、ProQR、Gyroscope Therapeutics、Evox Therapeutics和OSE Immunotherapeutics等公司担任全球领导职位。Biospace2026-09-03170Pfizer Inc OSE Immunotherapeutics SA ProQR Therapeutics NV
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ProQR Therapeutics将在投资者会议上介绍其RNA编辑技术Axiomer™医投速递ProQR Therapeutics公司宣布，其管理层将参加即将到来的投资者会议，包括Wells Fargo第21届医疗保健会议和Cantor全球医疗保健会议。ProQR专注于基于其专有的ADAR介导的Axiomer™RNA编辑技术平台的变革性RNA疗法。Axiomer™技术使用细胞内存在的ADAR分子机器，通过“编辑寡核苷酸”（EONs）在RNA上进行高度特异和靶向的单核苷酸变化。ProQR Therapeutics致力于通过创建变革性RNA疗法来改变人们的生活，其技术平台有望为罕见病和常见病提供新的治疗药物。Biospace2026-09-02181罕见病 ProQR Therapeutics NV
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ProQR Therapeutics公布2026年第二季度财务和运营结果研发注册政策ProQR Therapeutics N.V.（纳斯达克：PRQR）是一家专注于通过其专有的Axiomer™ RNA编辑技术平台开发变革性RNA疗法的临床阶段公司。公司近日公布了截至2026年6月30日的第二季度财务和运营结果，并提供了业务更新。主要内容包括：首次临床验证了Axiomer™ RNA编辑平台，通过AX-0810调节NTCP，并计划在2026年晚些时候展示AX-0810的完整1期数据集；预计到2026年底将获得AX-0811的初步1期数据；计划在2027年第一季度开始进行胆道闭锁的IIT，并在2027年上半年获得初步数据；AX-0422（IDUA）在MPS I Hurler综合症中的患者数据预计将在2027年上半年获得；AX-2911（PNPLA3）的临床推进；通过本季度5920万美元的融资加强了财务状况；截至2026年第二季度末，公司拥有现金和现金等价物1.171亿欧元，支持到2028年中期的运营。Biospace2026-08-13312ProQR Therapeutics NV
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ProQR Therapeutics发布2026年第一季度财务和运营报告交易并购ProQR Therapeutics N.V.（纳斯达克：PRQR）是一家专注于基于其专有的Axiomer™ RNA编辑技术平台的变革性RNA疗法的临床阶段公司。公司报告了截至2026年3月31日的第一季度财务和运营结果，并提供了业务更新。AX-0810项目进展顺利，预计将在2026年第二季度报告针对健康志愿者的目标结合数据。公司已将胆道闭锁（BA）选为AX-0810的初始二期开发适应症。此外，ProQR继续扩展其管线，包括AX-0811和AX-0422项目，并计划在2026年和2027年进行多个临床试验。ProQR还宣布与Ginkgo Bioworks建立战略合作伙伴关系，并成立了一个AI咨询委员会。截至2026年3月31日，ProQR持有现金和现金等价物约8110万欧元，支持公司到2027年中期的运营。Biospace2026-05-12185Ginkgo BioWorks Inc ProQR Therapeutics NV
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ProQR Therapeutics在科学会议上展示Axiomer™ RNA编辑平台进展研发注册政策ProQR Therapeutics公司宣布将在即将到来的科学会议上展示其Axiomer™ RNA编辑平台的应用进展。这些会议包括TIDES USA 2026、ASGCT 29th Annual Meeting、RNA Society Annual Meeting和EASL Congress。展示内容包括AX-0422针对Hurler综合征、AX-2402针对Rett综合征以及AX-2911针对MASLD/MASH的研究进展。ProQR Therapeutics正在推进其领先项目AX-0810，预计将在本季度末获得健康志愿者的初步临床数据。这些研究展示了Axiomer™ RNA编辑平台在肝脏和中枢神经系统应用中的广泛适用性，并有望为多种疾病提供新的治疗策略。Biospace2026-05-11452ProQR Therapeutics NV
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ProQR Therapeutics宣布董事会成员变动医投速递ProQR Therapeutics公司宣布，其联合创始人Dinko Valerio和Alison Lawton将在公司下一届年度股东大会上离任。此次董事会成员的变动反映了公司随着其临床项目的发展而进行的战略调整，以及其对强大公司治理和长期继任计划的持续承诺。公司已聘请一家猎头公司协助寻找新的董事会成员，以支持公司长期价值创造。ProQR Therapeutics是一家专注于通过其专有的Axiomer™ RNA编辑技术平台改变生活的临床阶段公司。该公司正在开发下一代RNA基编辑技术Axiomer™，该技术有可能为多种疾病提供新的治疗药物。Biospace2026-02-09680ProQR Therapeutics NV
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礼来又下注听力损失领域？还是基因疗法！前沿研究1月28日，礼来与Seamless Therapeutics达成一项超11.2亿美元的全球研究合作。 双方将利用Seamless专有的重组酶平台，开发并商业化针对听力损失的可编程重组酶疗法。 目前主流的听力损失基因疗法多使用AAV病毒载体将正常基因递送，以恢复或改善听力。新康界2026-01-29768Eli Lilly & Co 替尔泊肽 听力损失
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ProQR Therapeutics公布AX-0810初步安全性和药代动力学数据，并更新管线进展和2026年预期里程碑研发注册政策ProQR Therapeutics公司宣布，其正在进行的AX-0810 Phase 1试验中，对健康志愿者的初步安全性和药代动力学数据表明，在4周给药后没有出现安全性信号，药代动力学特征与非临床数据一致。此外，公司还更新了其管线进展，包括针对雷特综合症（MECP2，R270X）的AX-2402和针对代谢性脂肪肝（MASH）的AX-2911的开发候选者。ProQR与礼来公司的战略合作在2025年实现了450万美元的里程碑，有助于公司强劲的财务状况，并支持到2027年中期的运营。AX-0810 Phase 1试验的下一里程碑是在2026年上半年报告健康志愿者队列的目标结合数据。Biospace2026-01-08326Eli Lilly & Co ProQR Therapeutics NV
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ProQR Therapeutics将参加年度医疗保健会议并讨论Axiomer™RNA编辑技术医投速递ProQR Therapeutics公司宣布，它将参加2025年12月4日举行的第八届Evercore医疗保健会议，并在会上进行一场投资者会议。该公司专注于通过其专有的ADAR介导的Axiomer™RNA编辑技术平台开发变革性的RNA疗法。Axiomer™技术能够以高度特异和靶向的方式对RNA进行编辑，从而可能为多种疾病类型提供新的药物类别。ProQR Therapeutics致力于通过创建变革性的RNA疗法来改变人们的生活，其Axiomer™平台利用细胞自身的编辑机制ADAR，在RNA上进行特定的单核苷酸编辑，以逆转突变或调节蛋白质表达。此外，该公司还讨论了其研发管线、临床试验进展、与合作伙伴的合作以及财务状况等前瞻性信息。Biospace2025-12-02433ProQR Therapeutics NV
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ProQR Therapeutics启动AX-0810 Phase 1临床试验，推进RNA编辑疗法研发注册政策ProQR Therapeutics宣布获得CTA授权，启动其领先项目AX-0810的Phase 1临床试验，该药物针对胆汁淤积性疾病，利用Axiomer™ RNA编辑技术平台调节蛋白功能。公司计划在2025年底前获得AX-0810的初步安全性、耐受性和药代动力学数据，并在2026年上半年获得所有受试者队列的目标结合数据。此外，ProQR的Axiomer管线展示了RNA编辑在调节、校正和保护三个关键应用中的广泛潜力，包括AX-2402、AX-2911和AX-1412。ProQR Therapeutics还与Eli Lilly合作，并计划在2026年第一季度提供潜在的数据更新和里程碑收入。截至2025年9月30日，ProQR持有约1.069亿欧元的现金和现金等价物，为2027年中期的运营提供了资金支持。Biospace2025-11-06473Eli Lilly & Co ProQR Therapeutics NV
ProQR Therapeutics NV药物研发管线
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ProQR Therapeutics NV研究报告
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医药行业创新药周报：2023年8月第一周创新药周报（附小专题KRAS G12C抑制剂研发概况）西南证券股份有限公司20页1633 -
全球健康产业投融资数据企稳，中国数据现复苏迹象招商证券(香港)24页2119
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2022年12月第四周创新药周报（附小专题-THR-β激动剂研发概况）西南证券股份有限公司20页2850
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ProQR Therapeutics NV-数据概览
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