报告时间：2025-09-30
股票代码：PRQR
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ProQR Therapeutics NV核心数据概览
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数据来源：摩熵医药
ProQR Therapeutics NV资讯动态
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ProQR Therapeutics发布2026年第一季度财务和运营报告交易并购ProQR Therapeutics N.V.（纳斯达克：PRQR）是一家专注于基于其专有的Axiomer™ RNA编辑技术平台的变革性RNA疗法的临床阶段公司。公司报告了截至2026年3月31日的第一季度财务和运营结果，并提供了业务更新。AX-0810项目进展顺利，预计将在2026年第二季度报告针对健康志愿者的目标结合数据。公司已将胆道闭锁（BA）选为AX-0810的初始二期开发适应症。此外，ProQR继续扩展其管线，包括AX-0811和AX-0422项目，并计划在2026年和2027年进行多个临床试验。ProQR还宣布与Ginkgo Bioworks建立战略合作伙伴关系，并成立了一个AI咨询委员会。截至2026年3月31日，ProQR持有现金和现金等价物约8110万欧元，支持公司到2027年中期的运营。Biospace2026-05-12105Ginkgo BioWorks Inc ProQR Therapeutics NV 胆管闭锁
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ProQR Therapeutics在科学会议上展示Axiomer™ RNA编辑平台进展研发注册政策ProQR Therapeutics公司宣布将在即将到来的科学会议上展示其Axiomer™ RNA编辑平台的应用进展。这些会议包括TIDES USA 2026、ASGCT 29th Annual Meeting、RNA Society Annual Meeting和EASL Congress。展示内容包括AX-0422针对Hurler综合征、AX-2402针对Rett综合征以及AX-2911针对MASLD/MASH的研究进展。ProQR Therapeutics正在推进其领先项目AX-0810，预计将在本季度末获得健康志愿者的初步临床数据。这些研究展示了Axiomer™ RNA编辑平台在肝脏和中枢神经系统应用中的广泛适用性，并有望为多种疾病提供新的治疗策略。Biospace2026-05-11388ProQR Therapeutics NV
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ProQR Therapeutics宣布董事会成员变动医投速递ProQR Therapeutics公司宣布，其联合创始人Dinko Valerio和Alison Lawton将在公司下一届年度股东大会上离任。此次董事会成员的变动反映了公司随着其临床项目的发展而进行的战略调整，以及其对强大公司治理和长期继任计划的持续承诺。公司已聘请一家猎头公司协助寻找新的董事会成员，以支持公司长期价值创造。ProQR Therapeutics是一家专注于通过其专有的Axiomer™ RNA编辑技术平台改变生活的临床阶段公司。该公司正在开发下一代RNA基编辑技术Axiomer™，该技术有可能为多种疾病提供新的治疗药物。Biospace2026-02-09601ProQR Therapeutics NV
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礼来又下注听力损失领域？还是基因疗法！前沿研究1月28日，礼来与Seamless Therapeutics达成一项超11.2亿美元的全球研究合作。 双方将利用Seamless专有的重组酶平台，开发并商业化针对听力损失的可编程重组酶疗法。 目前主流的听力损失基因疗法多使用AAV病毒载体将正常基因递送，以恢复或改善听力。新康界2026-01-29695Eli Lilly & Co 替尔泊肽 听力损失
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ProQR Therapeutics公布AX-0810初步安全性和药代动力学数据，并更新管线进展和2026年预期里程碑研发注册政策ProQR Therapeutics公司宣布，其正在进行的AX-0810 Phase 1试验中，对健康志愿者的初步安全性和药代动力学数据表明，在4周给药后没有出现安全性信号，药代动力学特征与非临床数据一致。此外，公司还更新了其管线进展，包括针对雷特综合症（MECP2，R270X）的AX-2402和针对代谢性脂肪肝（MASH）的AX-2911的开发候选者。ProQR与礼来公司的战略合作在2025年实现了450万美元的里程碑，有助于公司强劲的财务状况，并支持到2027年中期的运营。AX-0810 Phase 1试验的下一里程碑是在2026年上半年报告健康志愿者队列的目标结合数据。Biospace2026-01-08252Eli Lilly & Co ProQR Therapeutics NV
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ProQR Therapeutics将参加年度医疗保健会议并讨论Axiomer™RNA编辑技术医投速递ProQR Therapeutics公司宣布，它将参加2025年12月4日举行的第八届Evercore医疗保健会议，并在会上进行一场投资者会议。该公司专注于通过其专有的ADAR介导的Axiomer™RNA编辑技术平台开发变革性的RNA疗法。Axiomer™技术能够以高度特异和靶向的方式对RNA进行编辑，从而可能为多种疾病类型提供新的药物类别。ProQR Therapeutics致力于通过创建变革性的RNA疗法来改变人们的生活，其Axiomer™平台利用细胞自身的编辑机制ADAR，在RNA上进行特定的单核苷酸编辑，以逆转突变或调节蛋白质表达。此外，该公司还讨论了其研发管线、临床试验进展、与合作伙伴的合作以及财务状况等前瞻性信息。Biospace2025-12-02379ProQR Therapeutics NV
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ProQR Therapeutics启动AX-0810 Phase 1临床试验，推进RNA编辑疗法研发注册政策ProQR Therapeutics宣布获得CTA授权，启动其领先项目AX-0810的Phase 1临床试验，该药物针对胆汁淤积性疾病，利用Axiomer™ RNA编辑技术平台调节蛋白功能。公司计划在2025年底前获得AX-0810的初步安全性、耐受性和药代动力学数据，并在2026年上半年获得所有受试者队列的目标结合数据。此外，ProQR的Axiomer管线展示了RNA编辑在调节、校正和保护三个关键应用中的广泛潜力，包括AX-2402、AX-2911和AX-1412。ProQR Therapeutics还与Eli Lilly合作，并计划在2026年第一季度提供潜在的数据更新和里程碑收入。截至2025年9月30日，ProQR持有约1.069亿欧元的现金和现金等价物，为2027年中期的运营提供了资金支持。Biospace2025-11-06408Eli Lilly & Co ProQR Therapeutics NV
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ProQR获得AX-0810 Phase 1临床试验批准研发注册政策荷兰莱顿和马萨诸塞州剑桥，2025年10月20日——专注于通过其专有的Axiomer™ RNA编辑技术平台改变生活的ProQR Therapeutics N.V.（纳斯达克：PRQR）公司今天宣布，在新的欧洲药品管理局（EMA）集中审查流程的审查下，荷兰中央研究伦理委员会（CCMO）已批准ProQR的AX-0810 Phase 1临床试验申请（CTA）。AX-0810是公司针对NTCP的领先研究性编辑寡核苷酸（EON），正在开发用于治疗胆汁淤积性疾病，如原发性硬化性胆管炎和胆道闭锁。获得此CTA批准后，ProQR有权开始在其荷兰进行的Phase 1研究中进行给药。该研究将评估安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD），通过生物标志物来确立靶点结合的证据。与此里程碑事件相关，ProQR将举办一场名为“AX-0810进入临床试验：建立安全性、PK和靶点结合生物标志物路线图”的虚拟投资者和分析师活动。活动将于2025年11月3日东部时间上午10点开始，届时将展示ProQR管理团队和关键意见领袖、格罗宁根大学医学中心贝阿特丽克斯儿童医院的儿科胃肠/肝脏病学家Henkjan J. Verkade教授的演讲。AXBiospace2025-10-21284原发性硬化性胆管炎 ProQR Therapeutics NV
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ProQR 宣布提交 CTA 用于靶向 NTCP 的 AX-0810 1 期研究研发注册政策ProQR Therapeutics宣布向欧洲药品管理局提交了其首个临床试验申请（CTA），以启动针对NTCP（一种将胆汁酸转运到细胞中的肝细胞蛋白）的领先管线项目AX-0810的1期临床试验。AX-0810是一种研究性ADAR介导的RNA编辑寡核苷酸（EON），旨在通过减少肝脏中有毒胆汁酸的积累来选择性调节NTCP功能，可能减轻胆汁淤积性疾病的炎症、纤维化和向肝衰竭的进展。该研究预计将在荷兰的一个地点进行，初步数据预计在2025年第四季度公布。AX-0810基于Axiomer™ RNA编辑技术平台，旨在治疗胆汁淤积性肝病，通过选择性调节NTCP功能，降低胆汁酸重新进入肝脏。这一机制得到了人类遗传学数据的支持，表明自然存在的NTCP变体可以安全地减少胆汁酸重吸收，从而强化了通过ADAR介导的RNA编辑调节NTCP以改善肝脏健康和改变胆汁淤积性疾病进程的潜力。Biospace2025-06-27326SLC10A1 ProQR Therapeutics NV
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ProQR 宣布即将在 ASGCT 和 TIDES 会议上发表的科学报告研发注册政策ProQR Therapeutics NV将在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第28届年会和TIDES USA 2025会议上展示其基于Axiomer™ RNA编辑技术的创新成果。公司首席科学官Gerard Platenburg将介绍公司在ADAR介导的RNA编辑方面的研究进展，包括针对胆汁淤积性疾病、肝性脂肪变性以及Rett综合症的疗法。此外，公司首席ADAR科学家Peter A. Beal将展示Axiomer ADAR RNA编辑平台在编辑寡核苷酸优化方面的进展。会议结束后，相关材料将在ProQR官方网站上发布。GlobeNewswire2025-05-12467ProQR Therapeutics NV
ProQR Therapeutics NV药物研发管线
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医药行业创新药周报：2023年8月第一周创新药周报（附小专题KRAS G12C抑制剂研发概况）西南证券股份有限公司20页1633 -
全球健康产业投融资数据企稳，中国数据现复苏迹象招商证券(香港)24页2119
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2022年12月第四周创新药周报（附小专题-THR-β激动剂研发概况）西南证券股份有限公司20页2850
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