CFTR
CFTR靶点全景洞察，整合CFTR相关内容 261 条、相关药物 119 个、研发企业 94 家、全球新药 439 个、注册申报 7 项，收录专业报告 15 份，并实时追踪CFTR临床研究进展，最新政策动向、行业会议、竞争格局及前沿资讯一触即达。以上CFTR数据，助您快速掌握最新研究动态，全面了解CFTR领域进展。
CFTR核心数据概览
CFTR资讯动态
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4D Molecular Therapeutics将在9月参加多个投资者会议医投速递4D Molecular Therapeutics（4DMT）是一家领先的后期生物技术公司，专注于推进持久性和疾病靶向治疗，以改变治疗模式并为患者提供前所未有的益处。公司宣布，管理层将于9月参加几场投资者会议，包括Wells Fargo 2026年医疗保健会议、Cantor全球医疗保健会议和Morgan Stanley第24届全球医疗保健会议。4DMT的领先产品候选药物4D-150旨在通过单次、安全的眼内注射，提供多年持续的VEGF生物制剂（ aflibercept和抗VEGF-C）的递送，从而大幅减少与当前冲击注射相关的治疗负担。4D-150的主要适应症为湿性老年黄斑变性，目前处于3期开发阶段，第二个适应症为糖尿病黄斑水肿。4DMT的第二种产品候选药物4D-710是第一种在气雾递送后成功在囊性纤维化患者的肺部递送和表达CFTR转基因的遗传药物。所有产品候选药物均处于临床或临床前开发阶段，尚未获得美国食品药品监督管理局或任何其他监管机构的营销批准。Biospace2026-08-25264囊性纤维化 CFTR 4D Molecular Therapeutics LLC
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大健康领域：实验室如何通过有效设计CFTR变异组面板提高囊性纤维化携带者筛查医投速递2026年8月6日，一场免费的在线研讨会将探讨实验室如何通过有效的CFTR变异组面板设计、准确的结果解读和一致的质量实践来提高囊性纤维化（CF）携带者筛查。本次研讨会将涵盖标准、分层和扩展测试方法、种族意识筛查以及处理复杂结果（包括意义不明的变异）等主题。与会者将了解当前ACMG、ACOG和囊性纤维化基金会指南如何指导实验室工作流程并支持生殖遗传咨询。研讨会将提供对当前CF筛查策略、方法和质量考量的全面回顾，包括CFTR变异组面板的组成、分层和扩展面板方法的合理性、残余风险计算以及在不同种族背景下的结果解读。研讨会还将重点关注影响检测性能的分析和前分析变量，以及实验室在确保跨不同患者群体的一致和可重复结果中的作用。研讨会还将讨论种族意识面板设计和报告结果时的沟通策略，以及如何通过实际案例研究说明实验室发现如何影响下游临床和生殖决策，包括确认性检测、伴侣筛查和产前诊断选项。此外，研讨会还将强调ACMG、ACOG和囊性纤维化基金会针对实验室实践的相关指南更新。研讨会结束时，与会者将更好地了解如何评估和优化其实验室的CF筛查计划，应对复杂结果场景，并有效地与临床和遗传咨询团队合作，以支持明智的生殖决策。PRNewswire2026-08-0656囊性纤维化 CFTR
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Sionna Therapeutics发布第二季度财务报告及业务更新医投速递Sionna Therapeutics公司报告了截至2026年6月30日的第二季度财务结果，并提供了业务更新。公司正在推进其NBD1稳定剂的临床试验，包括正在进行的Precision CF Phase 2a概念验证试验和Phase 1双重组合试验。公司还维持了强劲的现金储备，截至2026年6月30日，现金及现金等价物总额为2.683亿美元，预计将支持公司到2028年的运营。Sionna Therapeutics致力于通过开发新型药物来革新囊性纤维化（CF）的治疗模式，其产品管线中的小分子药物旨在纠正由F508del基因突变引起的缺陷，并开发与NBD1稳定剂协同作用的CFTR调节剂。Biospace2026-08-06196囊性纤维化 CFTR Sionna Therapeutics Inc
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Cell Stem Cell | 慢性胰腺炎PDO平台揭示导管功能障碍和CFTR调节剂的反应前沿研究胰腺炎是一种炎症性疾病，可从急性阶段进展为慢性阶段。 超过30万美国人和全球300万人患有慢性胰腺炎 （CP） 。 CP的特征包括胰腺萎缩、纤维化、外分泌功能不全、糖尿病和顽固性疼痛。BioArtMED2026-07-10249糖尿病 脑性麻痹 慢性胰腺炎
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囊性纤维化：遗传性疾病及其最新治疗进展医投速递囊性纤维化是一种遗传性疾病，会导致某些腺体产生异常粘稠的分泌物，尤其影响肺部和消化系统。这种分泌物可能导致组织和器官损伤，典型症状包括咳嗽、喘息、呼吸道感染以及腹部膨胀、腹泻和体重增长不良。哈佛医学院的Gregory Sawicki博士在MerckManuals.com上分享了一些关于囊性纤维化的重要信息。囊性纤维化由CFTR基因的突变引起，医生可以通过血液测试检测这些突变。近年来，囊性纤维化的治疗方法有了显著进步，CFTR调节剂等口服药物可以改善由CFTR基因变异产生的缺陷蛋白的功能。目前，囊性纤维化没有治愈方法，但通过多学科护理，包括肺病专家、营养师、物理治疗师、社会工作者等，可以显著改善儿童和成年患者的预后。美国新生儿筛查标准中也包括囊性纤维化检测，通过出生后不久的简单足跟血检即可进行。PRNewswire2026-06-1786囊性纤维化 CFTR
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北京大学第一医院眼科杜剑彤团队研究发现与儿童白内障发病相关的药物——一项真实世界药物警戒研究前沿研究因此，儿童白内障并非成人白内障的“缩小版”，而是具有独立临床特征、且公共卫生影响深远的疾病。 儿童白内障病因复杂，涵盖基因突变、代谢异常及宫内感染等。 药物性白内障在成人中已是有据可查的药物不良事，目前关于儿童药物性白内障的认知，多由成人研究数据外推所得，上市后真实世界研究数据尤为匮乏。医信眼科2026-06-04293白内障 北京大学第一医院 CFTR
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Sionna Therapeutics将在投资者活动中介绍其治疗囊性纤维化的新药研发医投速递Sionna Therapeutics公司，一家致力于革命性治疗囊性纤维化（CF）的处于临床试验阶段的生物制药公司，宣布其管理层将参加即将到来的投资者活动。公司计划在2026年6月3日参加Jefferies全球医疗保健会议并作介绍，以及在6月10日参加Goldman Sachs第47届全球医疗保健会议进行 fireside chat。Sionna Therapeutics致力于通过开发新型药物来正常化囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）的功能，以改变目前囊性纤维化的治疗模式。公司的目标是开发出能够尽可能恢复CFTR功能的差异化药物，通过直接稳定CFTR的核苷酸结合域1（NBD1），Sionna认为这是潜在地改善CF患者临床结果和生活质量的关键。Sionna正在推进一系列旨在纠正由F508del基因突变引起的缺陷的小分子药物的研发，该突变发生在NBD1中。公司还在开发一系列旨在与NBD1稳定剂协同工作的互补CFTR调节剂，以改善CFTR功能。更多信息可访问Sionna的官方网站。GlobeNewswire2026-05-27481囊性纤维化 CFTR Sionna Therapeutics Inc
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4D Molecular Therapeutics将在投资者会议上展示其生物技术产品医投速递4D Molecular Therapeutics（4DMT）是一家领先的后期生物技术公司，专注于推进持久和针对疾病的治疗药物，有望改变治疗模式并为患者提供前所未有的益处。公司宣布，管理层将于6月份参加即将举行的投资者会议，并在会上进行展示和一对一会议。4DMT的主要产品候选药物4D-150旨在通过单次、安全的眼内注射，提供多年持续的抗VEGF生物制剂（ aflibercept和抗VEGF-C）的输送，从而大幅减少与当前冲击注射相关的治疗负担。4D-150的主要适应症为湿性老年黄斑变性，目前处于3期临床试验阶段，第二个适应症为糖尿病黄斑水肿。4DMT的第二项产品候选药物4D-710是第一种在气雾递送后成功在囊性纤维化患者的肺部递送和表达CFTR基因的基因药物。所有产品候选药物均处于临床或临床前开发阶段，尚未获得美国食品药品监督管理局或其他监管机构的上市批准。更多详情请访问4DMT官方网站www.4DMT.com。GlobeNewswire2026-05-27380囊性纤维化 CFTR 4D Molecular Therapeutics LLC
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Sionna Therapeutics将在2026年RBC全球医疗保健会议上进行投资者交流医投速递Sionna Therapeutics，一家致力于革新囊性纤维化（CF）治疗模式的临床阶段生物制药公司，宣布其管理层将于2026年5月20日参加RBC资本市场全球医疗保健会议的投资者交流活动。会议将于美国东部时间下午2:05开始，并可通过Sionna的投资者关系网站进行实时网络直播。Sionna Therapeutics致力于通过开发新型药物来恢复囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）的功能，以革新目前的治疗模式。公司专注于通过直接稳定CFTR的核苷酸结合域1（NBD1）来恢复CFTR功能，该领域被认为是改善囊性纤维化患者临床结果和生活质量的关键。Sionna利用其创始人超过十年的NBD1研究经验，正在推进一系列旨在纠正由F508del基因突变引起的缺陷的小分子药物。此外，公司还在开发一系列旨在与NBD1稳定剂协同作用的CFTR调节剂，以改善CFTR功能。Biospace2026-05-13350囊性纤维化 CFTR Sionna Therapeutics Inc
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4D Molecular Therapeutics将在5月参加投资者会议医投速递4D Molecular Therapeutics（4DMT）是一家领先的后期生物技术公司，专注于推进持久性和疾病靶向疗法，有望改变治疗模式并为患者提供前所未有的益处。公司宣布，管理层将于5月参加即将举行的投资者会议，并在BofA Securities 2026年医疗保健会议和PTRBC 2026年全球医疗保健会议上进行演讲。4DMT的主要产品候选药物4D-150旨在通过单次、安全的眼内注射，提供多年持续的抗VEGF生物制剂（ aflibercept和抗VEGF-C）的输送，从而大幅减少与当前冲击注射相关的治疗负担。4D-150的主要适应症为湿性老年黄斑变性，目前处于3期开发阶段，第二个适应症为糖尿病黄斑水肿。4DMT的第二种产品候选药物4D-710是第一种在气雾递送后成功在囊性纤维化患者的肺部递送和表达CFTR基因的遗传药物。所有产品候选药物均处于临床或临床前开发阶段，尚未获得美国食品药品监督管理局或任何其他监管机构的营销批准。GlobeNewswire2026-05-04618囊性纤维化 CFTR 4D Molecular Therapeutics LLC
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CFTR研究报告
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恒瑞医药（600276）：创新药收获期已至，国际化战略加速华泰证券94页1958 -
中国生物制药（01177）：深度研究报告：创新药占比有望不断提升，看好公司价值重估华创证券28页2658 -
创新药动态更新：PDE3/4抑制剂：COPD维持治疗销售快速增长，推进非CF支气管扩张症、哮喘和囊性纤维化II期临床山西证券股份有限公司3页2131
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医药日报：Vertex小分子疗法Alyftrek在欧盟获批上市太平洋证券股份有限公司3页1186
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西奥娜治疗公司（SION）：第46届全球医疗保健年会——关键要点高华证券7页1876 -
4D分子治疗公司（FDMT）：第46届全球医疗保健年度会议——关键要点高华证券8页910
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2025+J.P.+Morgan医疗健康行业大会MNC总结(下)：全球盛会共话交易合作，创新驱动医药行业变革西部证券27页2651
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2024年FDA批准上市的新药分析报告摩熵咨询28页2560
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周专题、周观点：AI医疗点燃医药，兼海外大药企2024年报亮点梳理国盛证券34页1363
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医药生物-医药生物行业：Vertex JPM会议更新：关注国内企业疼痛和肾病领域进展广发证券25页610
CFTR-品种竞争格局
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0个
申报临床
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62个
临床
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申请上市
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7个
批准上市
CFTR全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
CFTR相关适应症
最新资讯
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CFTR相关研发企业
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2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
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2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11
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相关政策法规
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- EU/3/03/140：孤儿指定妥布霉素（吸入性粉剂）治疗囊性纤维化铜绿假单胞菌肺部感染的积极意见公开摘要
- （更新）EU/3/19/2150：关于孤儿指定的公开意见摘要：Codon优化的人类囊性纤维化跨膜传导。
- FDA 口服植物药具体产品指南对中药质量相似性/一致性评价的启发思考1
- Minutes of the PRAC meeting 11-14 May 2020
- 大剂量静脉输注维生素C在重症呼吸道病毒感染中的应用