ivacaftor核心数据概览
ivacaftor资讯动态
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北京大学第一医院眼科杜剑彤团队研究发现与儿童白内障发病相关的药物——一项真实世界药物警戒研究前沿研究因此，儿童白内障并非成人白内障的“缩小版”，而是具有独立临床特征、且公共卫生影响深远的疾病。 儿童白内障病因复杂，涵盖基因突变、代谢异常及宫内感染等。 药物性白内障在成人中已是有据可查的药物不良事，目前关于儿童药物性白内障的认知，多由成人研究数据外推所得，上市后真实世界研究数据尤为匮乏。医信眼科2026-06-04293白内障 北京大学第一医院 CFTR
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深度分析2026年全球医药行业将迎“专利悬崖”，多款重磅药物将丧失市场独占权，行业收入、研发资本流向等将重塑。美国IRA法案下首批药物最高公平价格生效，挤压原研药企利润空间，引发“药丸惩罚”等连锁反应。2026年多领域核心药物面临专利到期，全球医疗系统将重构，这为仿制药企业开启巨大蓝海。药市场透视2026-03-1910843Eli Lilly & Co 云顶新耀医药科技有限公司 布地奈德 -
深度分析本文回顾了20世纪70年代以来生物技术革命如何推动药物发现从“天然筛选”转向“理性设计”。重组DNA、PCR、基因测序及单克隆抗体等技术互为基石，催生了生物制剂黄金时代，彻底重塑了现代医药工业格局。新药全视角2026-01-267257GPCR Sanofi SA 关节炎 -
ReCode Therapeutics启动RCT2100联合ivacaftor治疗囊性纤维化临床试验研发注册政策ReCode Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其正在进行中的2期临床试验第三阶段的启动，该试验旨在评估RCT2100（一种研究中的吸入式CFTR mRNA疗法）与ivacaftor联合使用在囊性纤维化（CF）患者中的安全性和耐受性。美国临床试验站点现已开放招募，预计2026年第一季度将在英国和欧盟站点开始招募。该多阶段、开放标签的2期临床试验旨在评估RCT2100通过雾化器吸入给药时的安全性、耐受性和生物分布。第三阶段将评估RCT2100与ivacaftor联合使用六周治疗期间的安全性及耐受性，主要终点包括评估至多12名CF患者的安全性。次要终点包括肺功能和生活质量评估。该研究结果将为RCT2100治疗方案的进一步开发和优化提供信息。RCT2100采用ReCode专有的选择性器官靶向（SORT）脂质纳米颗粒（LNP）平台，旨在将CFTR mRNA直接递送到肺部目标细胞，指导它们产生缺失于某些CF患者中的功能性CFTR蛋白。该疗法旨在解决CF的根本原因，可能恢复肺部CFTR蛋白的功能。Biospace2025-11-18692囊性纤维化 CFTR ivacaftor
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ReCode Therapeutics宣布RCT2100临床试验第三阶段获FDA批准研发注册政策ReCode Therapeutics公司宣布，其正在进行中的2期临床试验的第三阶段已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。该试验评估的是RCT2100，一种用于囊性纤维化（CF）患者的吸入式CFTR mRNA疗法，与ivacaftor联合使用。美国临床试验站点已开放招募，预计2026年第一季度将在英国和欧盟的站点开始招募参与者。RCT2100旨在通过肺部靶向递送CFTR mRNA，以产生功能性CFTR蛋白，从而治疗CF。该试验将评估RCT2100与ivacaftor联合使用的安全性、耐受性和生物分布，以及次要终点包括肺功能和生活质量。Businesswire2025-11-17622囊性纤维化 CFTR ivacaftor
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欧盟委员会批准扩大 KAFTRIO® 与 Ivacaftor 联合用于囊性纤维化患者的标签研发注册政策欧洲委员会批准了Vertex Pharmaceuticals公司KAFTRIO药物的新标签扩展，使其可用于治疗所有2岁及以上且至少有一个非I类突变的囊性纤维化（CF）患者。这一批准将使约4,000名欧洲联盟的CF患者首次能够接受治疗其疾病根本原因的药物。Vertex将继续与欧洲联盟的报销当局合作，以确保所有符合条件的患者能够尽快获得治疗。囊性纤维化是一种罕见遗传疾病，影响北美、欧洲和澳大利亚超过94,000人。Vertex的CF药物正在治疗全球60多个国家的68,000多名CF患者。Biospace2025-04-07125囊性纤维化 Vertex Pharmaceuticals Inc ivacaftor
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Vertex 获得 CHMP 的积极意见，将 KAFTRIO® 与 Ivacaftor 联合用于囊性纤维化患者，以包括罕见突变研发注册政策欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）批准了Vertex制药公司（Nasdaq: VRTX）关于KAFTRIO®（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）联合ivacaftor治疗至少有一个非I类突变的2岁及以上囊性纤维化（CF）患者的标签扩展。这一决定意味着，如果获得批准，数千名额外的欧洲患者将有机会接受CFTR调节剂治疗，使Vertex更接近实现将针对疾病根本原因的治疗带给所有CF患者的目标。KAFTRIO®（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）联合ivacaftor目前在欧洲联盟内获准用于治疗至少有一个F508del突变的2岁及以上CF患者。囊性纤维化是一种罕见的遗传疾病，影响北美、欧洲和澳大利亚超过94,000人。Vertex的CF药物正在治疗全球60多个国家的68,000多名CF患者。Businesswire2025-02-28209囊性纤维化 CFTR ivacaftor
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Vertex 宣布美国 FDA 批准 TRIKAFTA（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 和 ivacaftor）包括其他非 F508del TRIKAFTA 响应变体研发注册政策Vertex 宣布美国 FDA 批准 TRIKAFTA（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 和 ivacaftor）包括其他非 F508del TRIKAFTA 响应变体Vertex制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准TRIKAFTA（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的扩大使用，用于治疗至少有一个F508del突变或对TRIKAFTA有反应的突变（基于临床和/或体外数据）的2岁及以上囊性纤维化（CF）患者。此次批准将94种额外的非F508del CFTR突变添加到TRIKAFTA标签中，使美国约300名CF患者首次有资格接受治疗其疾病根本原因的药物。TRIKAFTA是一种口服药物，旨在增加细胞表面的CFTR蛋白的数量和功能，从而帮助患者改善症状。Businesswire2024-12-21378囊性纤维化 CFTR ivacaftor
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离子通道药物研发进展综述3|Part1-外周系统疾病前沿研究本综述系列的核心议题在于展现离子通道在临床药物开发领域的最新进展，这些进展对于靶点选择的关键验证参数（Key Validation Parameters, KVPs）至关重要。 在评估靶点时，除了KVPs，我们还必须综合考量包括人类遗传学数据、药物设计中的冷冻电镜结构、相关动物模型和诱导多能干细胞（iPSC）模型的可用性，以及每个适应症中的医学和商业因素。 在2024年的第三季度对于离子通道药物研发而言进展相对有限。爱思益普2024-11-29365干眼症 北京爱思益普生物科技股份有限公司 Sionna Therapeutics Inc
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深度分析孤儿药市场快速增长，预计2028年销售额近2700亿美元。Evaluate报告预测2028年十大孤儿药，包括强生的Darzalex、Vertex的Trikafta等，合计收入超570亿美元。国产药Carvykti和Brukinsa亦上榜，前景看好。摩熵医药（原药融云）2024-09-035053Johnson & Johnson 维奈克拉 Vertex Inc
ivacaftor同品种项目国内申报进度
| 企业名称 | 申报临床 | 批准临床 | 申请上市 | 批准上市 | 一致性评价 |
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ivacaftor研究报告
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CFTR药物临床研究进展及发展趋势报告摩熵咨询72页1288
ivacaftor-数据快讯
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64条
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3个
适应症
ivacaftor-全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
ivacaftor作用靶点
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相关政策法规
- guideline on the clinical investigation of medicinal products for the treatment of cystic fibrosis(治疗囊性纤维化药品临床研究指导原则)
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- （更新）EU/3/19/2150：关于孤儿指定的公开意见摘要：Codon优化的人类囊性纤维化跨膜传导。
- ivacaftor(依伐卡托-BE指导原则)
- P/0193/2020: EMA decision of 15 May 2020 on the acceptance of a modification of an agreed paediatric investigation plan for tezacaftor / ivacaftor
- Ivacaftor; Ivacaftor, Tezacaftor