囊性纤维化资讯动态
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罕见病研究职业探索系列免费上线，助力年轻科学家成长医投速递美国国家罕见病组织（NORD）和罗森瑙家族研究基金会近日推出了“罕见病研究启动平台”：一个免费、自主学习的在线系列，旨在向学生和早期职业科学家介绍罕见病研究和该领域的职业机会。该系列通过囊性纤维化和克拉伯病作为真实案例研究，向参与者介绍罕见病研究的科学背景，如何将发现从实验室推进到潜在疗法，以及参与罕见病研究所需的技能、经验和职业路径。该免费系列现已通过NORD的RareEDU®在线学习平台向学生和早期职业培训人员开放。该系列由罗森瑙家族研究基金会资助，由NORD与NORD®罕见病卓越中心网络的研究人员合作开发，结合了科学学习、研究人员和受罕见病影响的家庭观点以及实用的职业指导。该系列旨在触及对科学和医学感兴趣的学生，他们可能对罕见病研究或该领域的职业机会了解有限。该系列也可作为研究生和早期职业医学和科学从业者的补充资源。罕见病研究启动平台包括囊性纤维化和克拉伯病等案例研究，旨在让学生早期接触罕见病研究，并帮助他们理解可以引领科学进步和改善数百万罕见病患者生活的技能、经验和关系。PRNewswire2026-09-16265罕见病 囊性纤维化
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Vertex与滑雪冠军林德西·沃恩合作推广非阿片类止痛药JOURNAVX交易并购Vertex制药公司宣布与世界冠军滑雪运动员林德西·沃恩合作，提高对JOURNAVX（suzetrigine）的认识，这是一种用于治疗成人中度至重度急性疼痛的非阿片类处方药。JOURNAVX于2025年1月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，标志着20多年来首个新的止痛药类别。自那时起，JOURNAVX已为超过一百万美国人开具处方。沃恩在2026年米兰科蒂纳冬奥会期间的下坡赛中遭遇严重事故，导致多处受伤并接受了紧急手术和多项后续手术。沃恩分享了她的故事以及使用JOURNAVX治疗中度至重度急性疼痛的个人经历。Vertex制药公司执行副总裁兼首席商务官邓肯·麦克基尼表示，沃恩是历史上最杰出的运动员之一，她对帮助他人有着深厚的承诺。Vertex公司还在全球范围内开展了一系列针对严重疾病的研究和临床项目，包括囊性纤维化、镰状细胞性贫血、输血依赖性β-地中海贫血、急性疼痛和肢端肥大症等。Businesswire2026-09-15162肢端肥大症 镰状细胞性贫血 囊性纤维化
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Sionna Therapeutics推进新型囊性纤维化治疗药物研发研发注册政策Sionna Therapeutics公司宣布，将推进其首选的 proprietary 双重组合药物 SION-451 + SION-2222 进入 AscenSION CF 2a 期概念验证试验，并公布了公司对 PreciSION CF 2a 期临床试验的回顾性分析结果。该决定基于对 PreciSION CF 试验的临床、药代动力学（PK）和非临床数据的全面审查。回顾性分析显示，药物 SION-719 在试验中表现出生物活性，但药代动力学异常和 SION-719 与 Trikafta 之间的复杂相互作用可能影响了观察到的结果。Sionna 计划在 2027 年第一季度开始 AscenSION CF 2a 期试验。此外，Sionna 还宣布了一项裁员计划，预计将减少约 46% 的员工，并实施其他成本节约措施，以专注于推进双重组合药物的研发并延长其现金流至 2029 年下半年。GlobeNewswire2026-09-15119囊性纤维化 Sionna Therapeutics Inc
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Aptar Pharma与Aceso Therapeutics合作推进囊性纤维化疗法ACT-101的开发交易并购全球药物递送、剂量和防护技术及服务领导者Aptar Pharma宣布与专注于开发囊性纤维化（CF）新型疗法的生物技术公司Aceso Therapeutics建立合作关系，共同推进ACT-101的开发。ACT-101是一种针对囊性纤维化根本病机的反义寡核苷酸（ASO）候选药物。该项目将由Aptar Pharma的专注于吸入式开发服务的子公司Nanopharm支持，负责制剂开发和设备评估活动，以支持Aceso Therapeutics的ACT-101临床开发路线图。囊性纤维化是一种罕见的遗传性疾病，会导致肺部、消化系统和其他器官严重受损，全球约有10万人受到影响。Nanopharm总经理Gemma Budd表示，与Aceso Therapeutics的合作使得Aptar Pharma能够将其在制剂和吸入科学方面的专业知识应用于创新寡核苷酸资产。Aceso Therapeutics首席执行官兼联合创始人Thomas Tran表示，通过与Nanopharm合作，Aceso Therapeutics旨在加速ACT-101的临床评估，探索其通过直接递送到肺部的作用潜力。Nanopharm在吸入和鼻用药物产品开发方面的成功Biospace2026-09-07408囊性纤维化
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这一治疗策略，为数千种遗传病带来希望前沿研究他们通过工程化tRNA，让细胞在翻译时“忽略”致病性无义突变带来的提前终止信号，继续合成完整的长效功能蛋白。 由于同一类提前终止信号可出现在不同基因中， 因此该思路能以单一治疗策略覆盖数千种由无义突变导致的遗传病，包括囊性纤维化、某些肌营养不良症，以及部分神经系统疾病和癌症。 团队引入新思路：参照天然tRNA的结构，向其添加特定的化学修饰。科技日报2026-09-0161恶性肿瘤 神经系统疾病 囊性纤维化
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4D Molecular Therapeutics将在9月参加多个投资者会议医投速递4D Molecular Therapeutics（4DMT）是一家领先的后期生物技术公司，专注于推进持久性和疾病靶向治疗，以改变治疗模式并为患者提供前所未有的益处。公司宣布，管理层将于9月参加几场投资者会议，包括Wells Fargo 2026年医疗保健会议、Cantor全球医疗保健会议和Morgan Stanley第24届全球医疗保健会议。4DMT的领先产品候选药物4D-150旨在通过单次、安全的眼内注射，提供多年持续的VEGF生物制剂（ aflibercept和抗VEGF-C）的递送，从而大幅减少与当前冲击注射相关的治疗负担。4D-150的主要适应症为湿性老年黄斑变性，目前处于3期开发阶段，第二个适应症为糖尿病黄斑水肿。4DMT的第二种产品候选药物4D-710是第一种在气雾递送后成功在囊性纤维化患者的肺部递送和表达CFTR转基因的遗传药物。所有产品候选药物均处于临床或临床前开发阶段，尚未获得美国食品药品监督管理局或任何其他监管机构的营销批准。Biospace2026-08-25347囊性纤维化 4D Molecular Therapeutics LLC CFTR
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BillionToOne发布cfDNA胎儿风险评估研究，提升常规产前筛查准确性研发注册政策BillionToOne公司近日宣布，其cfDNA胎儿风险评估技术在大型常规产前筛查人群中表现出强大的临床性能。该研究在九家美国机构进行，评估了2,212名孕产妇，其中伴侣携带状态在测试时未知。研究结果显示，Unity Fetal Risk Screen在检测囊性纤维化、脊髓性肌萎缩症和α-和β-地中海贫血等隐性遗传病方面具有94.4%的敏感性，远高于传统筛查。此外，该技术还表现出99.5%的特异性和>99.9%的阴性预测值。这项研究为临床医生提供了强有力的证据，支持将cfDNA胎儿风险评估纳入常规产前筛查。PRNewswire2026-08-19567脊髓性肌萎缩症 囊性纤维化
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Vertex挑战者败走公司动态近日（8月10日）， Sionna Therapeutics（纳斯达克 股票 代码：SION）公布了其核心候选药物SION-719的IIa期临床试验（PreciSION CF）顶线数据。 结果显示，这款被公司视为颠覆囊性纤维化（CF）治疗格局的NBD1稳定剂，在与Vertex Pharmaceuticals的明星药物Trikafta联合使用时，未能展现出任何有意义的附加疗效。 Sionna 一直被视为是 Vertex 的 囊性纤维化 药物帝国的挑战者，但是如今的失败也意味着Vertex可以暂时高枕无忧，而 Sionna 的商业价值几乎一夜归零。生物技术小编2026-08-12106Vertex Pharmaceuticals Inc 囊性纤维化 Vertex Inc
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Sionna Therapeutics的囊性纤维化药物候选失败，股价暴跌研发注册政策Sionna Therapeutics公司周一股价暴跌，原因是其囊性纤维化药物候选药物SION-719在作为Vertex Pharmaceuticals的Trikafta药物的辅助治疗时，在2a期临床试验中失败。SION-719是一种核苷酸结合结构域1稳定剂，旨在与Trikafta联合使用。试验结果显示，SION-719未能达到减少10mmol/L汗液氯水平的目标，这一指标对于囊性纤维症患者至关重要。Sionna宣布将停止SION-719的开发。尽管如此，Vertex的股价在周一上午上涨了6%。Sionna将继续开发其早期阶段的囊性纤维化候选药物SION-451，并将其与另一种潜在药物SION-2222结合，在1期临床试验中进行测试。Biospace2026-08-10264Vertex Pharmaceuticals Inc 囊性纤维化 Sionna Therapeutics Inc
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大健康领域：实验室如何通过有效设计CFTR变异组面板提高囊性纤维化携带者筛查医投速递2026年8月6日，一场免费的在线研讨会将探讨实验室如何通过有效的CFTR变异组面板设计、准确的结果解读和一致的质量实践来提高囊性纤维化（CF）携带者筛查。本次研讨会将涵盖标准、分层和扩展测试方法、种族意识筛查以及处理复杂结果（包括意义不明的变异）等主题。与会者将了解当前ACMG、ACOG和囊性纤维化基金会指南如何指导实验室工作流程并支持生殖遗传咨询。研讨会将提供对当前CF筛查策略、方法和质量考量的全面回顾，包括CFTR变异组面板的组成、分层和扩展面板方法的合理性、残余风险计算以及在不同种族背景下的结果解读。研讨会还将重点关注影响检测性能的分析和前分析变量，以及实验室在确保跨不同患者群体的一致和可重复结果中的作用。研讨会还将讨论种族意识面板设计和报告结果时的沟通策略，以及如何通过实际案例研究说明实验室发现如何影响下游临床和生殖决策，包括确认性检测、伴侣筛查和产前诊断选项。此外，研讨会还将强调ACMG、ACOG和囊性纤维化基金会针对实验室实践的相关指南更新。研讨会结束时，与会者将更好地了解如何评估和优化其实验室的CF筛查计划，应对复杂结果场景，并有效地与临床和遗传咨询团队合作，以支持明智的生殖决策。PRNewswire2026-08-0672囊性纤维化 CFTR
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1.胆囊胆固醇结石-必须是X 射线能穿透的结石，同时胆囊收缩功能须正常。 2.胆汁淤积性肝病（如：原发性胆汁性肝硬化）。 3.胆汁反流性胃炎。 4.1 月龄至18 岁患者的囊性纤维化相关肝病。
进行中
BE试验
维生素K1注射液用于1.预防和治疗新生儿、婴儿和幼儿维生素 K 缺乏性出血。 2.预防和治疗因维生素K缺乏或干扰引起的低凝血酶原血症： 维生素K1注射液是一种维生素K的替代物，用于治疗因维生素K缺乏或活性减弱引起的凝血障碍疾病; (1)由香豆素或吲哚衍生物引起的抗凝剂引起的低凝血酶原缺乏症; (2)由抗菌治疗引起的低凝血酶原血症;(3)由限制维生素K吸收或合成的因素引起的低凝血酶原血症，例如阻塞性黄疸、胆汁瘘、乳糜泻、性结肠炎、乳糜泻、肠道切除、胰腺囊性纤维化、区域性肠炎; (4) 其他药物引起的凝血酶原过低，其中明确显示干扰维生素K代谢的药物，如水杨酸盐。
进行中
BE试验
1、呼吸系统疾病的治疗：急性支气管炎、慢性支气管炎及其急性发作、肺气肿、囊性纤维化和支气管扩张症。2、解毒治疗：由对乙酰氨基酚引起的意外或故意中毒；由异环磷酰胺和环磷酰胺引起的泌尿系统疾病。
进行中
BE试验
囊性纤维化研究报告
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2026年8月仿制药月报摩熵咨询16页4 -
2026年6月仿制药月报摩熵咨询15页17 -
2026年3月仿制药月报摩熵咨询15页1949
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.03.23-2026.03.29）摩熵咨询24页152
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2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2881
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全球健康产业进入新拐点：长期韧性显现，创新动能积聚招商证券(香港)40页346 -
中国生物制药（01177）：创新管线价值重估，制药龙头华丽转身招银国际76页2134
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.07.14-2025.07.20）摩熵咨询24页934
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创新药动态更新：PDE3/4抑制剂：COPD维持治疗销售快速增长，推进非CF支气管扩张症、哮喘和囊性纤维化II期临床山西证券股份有限公司3页2131
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医药生物周报（25年第27周）：默沙东拟100亿美元收购Verona，获得COPD重磅药物国信证券股份有限公司19页752
囊性纤维化-药品研发状态数据概览
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15个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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17个
批准上市
囊性纤维化全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
囊性纤维化相关靶点
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- 2026年第40-41周09.28-10.11国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析
- 2026年第40-41周09.28-10.11国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析
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2026年辅料监管新变化：数据解读与审评经验
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2025年欧洲呼吸医学年会及展览会ERS2025年欧洲呼吸医学年会及展览会ERS海外2025.09.2710.01
海外
2025-09-27
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2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
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2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
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2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11
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相关政策法规
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- guideline on the clinical investigation of medicinal products for the treatment of cystic fibrosis(治疗囊性纤维化药品临床研究指导原则)
- 国家卫生健康委办公厅关于印发软骨发育不全等86个罕见病病种诊疗指南(2025年版)的通知
- overview of comments received on 'reflection paper on regulatory requirements for the development of medicinal products for chronic non-infectious liver diseases (pbc, psc, nash)’(ema/chmp/299976/2018)(关于慢性非传染性肝病(pbc、psc、nash)药品开发监管要求反思文件收到的评论概述(ema/chmp/299976/2018))
- 国家卫生健康委办公厅关于印发国家罕见病医学中心设置标准的通知