囊性纤维化资讯动态
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这一治疗策略，为数千种遗传病带来希望前沿研究他们通过工程化tRNA，让细胞在翻译时“忽略”致病性无义突变带来的提前终止信号，继续合成完整的长效功能蛋白。 由于同一类提前终止信号可出现在不同基因中， 因此该思路能以单一治疗策略覆盖数千种由无义突变导致的遗传病，包括囊性纤维化、某些肌营养不良症，以及部分神经系统疾病和癌症。 团队引入新思路：参照天然tRNA的结构，向其添加特定的化学修饰。科技日报2026-09-016囊性纤维化 恶性肿瘤 神经系统疾病
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4D Molecular Therapeutics将在9月参加多个投资者会议医投速递4D Molecular Therapeutics（4DMT）是一家领先的后期生物技术公司，专注于推进持久性和疾病靶向治疗，以改变治疗模式并为患者提供前所未有的益处。公司宣布，管理层将于9月参加几场投资者会议，包括Wells Fargo 2026年医疗保健会议、Cantor全球医疗保健会议和Morgan Stanley第24届全球医疗保健会议。4DMT的领先产品候选药物4D-150旨在通过单次、安全的眼内注射，提供多年持续的VEGF生物制剂（ aflibercept和抗VEGF-C）的递送，从而大幅减少与当前冲击注射相关的治疗负担。4D-150的主要适应症为湿性老年黄斑变性，目前处于3期开发阶段，第二个适应症为糖尿病黄斑水肿。4DMT的第二种产品候选药物4D-710是第一种在气雾递送后成功在囊性纤维化患者的肺部递送和表达CFTR转基因的遗传药物。所有产品候选药物均处于临床或临床前开发阶段，尚未获得美国食品药品监督管理局或任何其他监管机构的营销批准。Biospace2026-08-25264囊性纤维化 CFTR 4D Molecular Therapeutics LLC
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BillionToOne发布cfDNA胎儿风险评估研究，提升常规产前筛查准确性研发注册政策BillionToOne公司近日宣布，其cfDNA胎儿风险评估技术在大型常规产前筛查人群中表现出强大的临床性能。该研究在九家美国机构进行，评估了2,212名孕产妇，其中伴侣携带状态在测试时未知。研究结果显示，Unity Fetal Risk Screen在检测囊性纤维化、脊髓性肌萎缩症和α-和β-地中海贫血等隐性遗传病方面具有94.4%的敏感性，远高于传统筛查。此外，该技术还表现出99.5%的特异性和>99.9%的阴性预测值。这项研究为临床医生提供了强有力的证据，支持将cfDNA胎儿风险评估纳入常规产前筛查。PRNewswire2026-08-19523囊性纤维化 脊髓性肌萎缩症
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Vertex挑战者败走公司动态近日（8月10日）， Sionna Therapeutics（纳斯达克 股票 代码：SION）公布了其核心候选药物SION-719的IIa期临床试验（PreciSION CF）顶线数据。 结果显示，这款被公司视为颠覆囊性纤维化（CF）治疗格局的NBD1稳定剂，在与Vertex Pharmaceuticals的明星药物Trikafta联合使用时，未能展现出任何有意义的附加疗效。 Sionna 一直被视为是 Vertex 的 囊性纤维化 药物帝国的挑战者，但是如今的失败也意味着Vertex可以暂时高枕无忧，而 Sionna 的商业价值几乎一夜归零。生物技术小编2026-08-1271囊性纤维化 Vertex Pharmaceuticals Inc Vertex Inc
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Sionna Therapeutics的囊性纤维化药物候选失败，股价暴跌研发注册政策Sionna Therapeutics公司周一股价暴跌，原因是其囊性纤维化药物候选药物SION-719在作为Vertex Pharmaceuticals的Trikafta药物的辅助治疗时，在2a期临床试验中失败。SION-719是一种核苷酸结合结构域1稳定剂，旨在与Trikafta联合使用。试验结果显示，SION-719未能达到减少10mmol/L汗液氯水平的目标，这一指标对于囊性纤维症患者至关重要。Sionna宣布将停止SION-719的开发。尽管如此，Vertex的股价在周一上午上涨了6%。Sionna将继续开发其早期阶段的囊性纤维化候选药物SION-451，并将其与另一种潜在药物SION-2222结合，在1期临床试验中进行测试。Biospace2026-08-10233囊性纤维化 Vertex Pharmaceuticals Inc Sionna Therapeutics Inc
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大健康领域：实验室如何通过有效设计CFTR变异组面板提高囊性纤维化携带者筛查医投速递2026年8月6日，一场免费的在线研讨会将探讨实验室如何通过有效的CFTR变异组面板设计、准确的结果解读和一致的质量实践来提高囊性纤维化（CF）携带者筛查。本次研讨会将涵盖标准、分层和扩展测试方法、种族意识筛查以及处理复杂结果（包括意义不明的变异）等主题。与会者将了解当前ACMG、ACOG和囊性纤维化基金会指南如何指导实验室工作流程并支持生殖遗传咨询。研讨会将提供对当前CF筛查策略、方法和质量考量的全面回顾，包括CFTR变异组面板的组成、分层和扩展面板方法的合理性、残余风险计算以及在不同种族背景下的结果解读。研讨会还将重点关注影响检测性能的分析和前分析变量，以及实验室在确保跨不同患者群体的一致和可重复结果中的作用。研讨会还将讨论种族意识面板设计和报告结果时的沟通策略，以及如何通过实际案例研究说明实验室发现如何影响下游临床和生殖决策，包括确认性检测、伴侣筛查和产前诊断选项。此外，研讨会还将强调ACMG、ACOG和囊性纤维化基金会针对实验室实践的相关指南更新。研讨会结束时，与会者将更好地了解如何评估和优化其实验室的CF筛查计划，应对复杂结果场景，并有效地与临床和遗传咨询团队合作，以支持明智的生殖决策。PRNewswire2026-08-0656囊性纤维化 CFTR
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ReCode Therapeutics深化囊性纤维化新型治疗方案交易并购ReCode Therapeutics，一家专注于利用脂质纳米颗粒递送技术推动mRNA和基因校正疗法的临床阶段基因药物公司，近日宣布了一系列针对囊性纤维化（CF）新型治疗方案的重点更新。这包括从囊性纤维化基金会（CF Foundation）获得的新资金以及与一家领先的基因编辑公司的新研究合作。此外，公司宣布了领导层过渡计划，Shehnaaz Suliman，M.D.将担任董事会执行主席，而Heather Clark，目前担任高级副总裁和CF部门负责人，将过渡到CEO的角色。ReCode Therapeutics表示，他们非常感谢囊性纤维化基金会的持续支持，并期待启动这一合作，以推进囊性纤维化患者的基因医学前沿。公司正在推进RCT2100项目，这是一种针对囊性纤维化的吸入型mRNA疗法，目前正在进行2a期临床试验，预计将在第四季度公布数据。引入基因编辑为开发现有治疗未覆盖的患者提供了另一种强大的途径。Biospace2026-08-06217囊性纤维化
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Sionna Therapeutics发布第二季度财务报告及业务更新医投速递Sionna Therapeutics公司报告了截至2026年6月30日的第二季度财务结果，并提供了业务更新。公司正在推进其NBD1稳定剂的临床试验，包括正在进行的Precision CF Phase 2a概念验证试验和Phase 1双重组合试验。公司还维持了强劲的现金储备，截至2026年6月30日，现金及现金等价物总额为2.683亿美元，预计将支持公司到2028年的运营。Sionna Therapeutics致力于通过开发新型药物来革新囊性纤维化（CF）的治疗模式，其产品管线中的小分子药物旨在纠正由F508del基因突变引起的缺陷，并开发与NBD1稳定剂协同作用的CFTR调节剂。Biospace2026-08-06196囊性纤维化 CFTR Sionna Therapeutics Inc
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AAV-LungM3：「肺脏畅达」高效均匀浸润肺脏，深耕ATⅡ研究前沿研究呼吸系统疾病是危害全世界人民健康的常见疾病之一，主要病变在气管、支气管、肺部及胸腔，其中不乏由基因突变导致的肺部疾病，包括家族性肺纤维化（FPF）、囊性纤维化（CF）、先天性肺泡蛋白沉积症（CAP）、遗传性肺动脉高压（HPAH）、原发性纤毛运动障碍（PCD）和Alpha抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）等在内的单基因遗传性肺病，以及哮喘、支气管炎、慢性阻塞性肺疾病（COPD）等多基因遗传性肺病。 这些疾病的遗传机制已经被深入研究，但仍然缺乏有效的治疗方案，导致病情进一步恶化引发呼吸系统损伤，甚至是死亡。 重组腺相关病毒载体（recombinant adeno-associated virus, rAAV）是表达基因序列的理想载体，具有血清型种类多样、免疫原性低、长期稳定表达基因、宿主范围广等优势，在基因功能研究和基因治疗递送载体中占据主导地位。Scientific Services和元生物2026-07-31140哮喘 慢性阻塞性肺疾病 支气管炎
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福泰制药100亿美元收购Crinetics制药；诺华计划在美国裁撤322名员工；中国生物制药与阿斯利康就TQC3721订立独家授权协议 | 日报交易并购福泰主营囊性纤维化药物，本次收购将纳入一家专注内分泌疾病新药研发的生物制药企业。 福泰表示，收购Crinetics能加速推进重症内分泌罕见病新药研发。 诺华计划在新泽西州东汉诺威基地裁撤322名员工 ，相关裁员动作将在今年10月2日前全部落地。医药健闻2026-07-08651AstraZeneca PLC Novartis AG Crinetics Pharmaceuticals Inc
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1、呼吸系统疾病的治疗：急性支气管炎、慢性支气管炎及其急性发作、肺气肿、囊性纤维化和支气管扩张症。2、解毒治疗：由对乙酰氨基酚引起的意外或故意中毒；由异环磷酰胺和环磷酰胺引起的泌尿系统疾病。
进行中
BE试验
所有导致不能咳出或只能咳出不充分的粘液分泌物的呼吸系统疾病，例如急性和慢性支气管炎、喉炎、鼻窦炎、气管炎、流感、支气管哮喘和（作为辅助治疗）囊性纤维化
进行中
BE试验
支气管扩张症（包括非囊性纤维化支气管扩张症和囊性纤维化支气管扩张症）及急性肺损伤/急性呼吸窘迫综合征引起的下呼吸道疾病
进行中
Ⅰ期
囊性纤维化研究报告
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2026年6月仿制药月报摩熵咨询15页15 -
2026年3月仿制药月报摩熵咨询15页1948
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.03.23-2026.03.29）摩熵咨询24页151
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2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2879
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全球健康产业进入新拐点：长期韧性显现，创新动能积聚招商证券(香港)40页346 -
中国生物制药（01177）：创新管线价值重估，制药龙头华丽转身招银国际76页2134 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.07.14-2025.07.20）摩熵咨询24页934
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创新药动态更新：PDE3/4抑制剂：COPD维持治疗销售快速增长，推进非CF支气管扩张症、哮喘和囊性纤维化II期临床山西证券股份有限公司3页2131
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医药生物周报（25年第27周）：默沙东拟100亿美元收购Verona，获得COPD重磅药物国信证券股份有限公司19页752
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医药日报：Vertex小分子疗法Alyftrek在欧盟获批上市太平洋证券股份有限公司3页1186
囊性纤维化-药品研发状态数据概览
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15个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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17个
批准上市
囊性纤维化全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
囊性纤维化相关靶点
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2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
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相关政策法规
- 国家药监局药审中心关于发布<慢性鼻窦炎伴鼻息肉治疗药物临床试验技术指导原则>的通告(2026年第17号)
- guideline on the clinical investigation of medicinal products for the treatment of cystic fibrosis(治疗囊性纤维化药品临床研究指导原则)
- 国家卫生健康委办公厅关于印发软骨发育不全等86个罕见病病种诊疗指南(2025年版)的通知
- overview of comments received on 'reflection paper on regulatory requirements for the development of medicinal products for chronic non-infectious liver diseases (pbc, psc, nash)’(ema/chmp/299976/2018)(关于慢性非传染性肝病(pbc、psc、nash)药品开发监管要求反思文件收到的评论概述(ema/chmp/299976/2018))
- 国家卫生健康委办公厅关于印发国家罕见病医学中心设置标准的通知