报告时间：2025-09-30
股票代码：ALNY
营业收入：2,616,904,000
营业毛利润：2,202,756,000
净利润：127,328,000
Alnylam Pharmaceuticals Inc
Alnylam Pharmaceuticals Inc全景洞察，整合Alnylam Pharmaceuticals Inc相关内容 767 条、相关药物 59 个、全球临床试验 145 条，覆盖适应症 79 个；同时收录专业报告 127 份、资讯动态 826 条、政策法规 1 条，实时同步最新政策动向及前沿资讯。以上Alnylam Pharmaceuticals Inc数据，助您快速掌握Alnylam Pharmaceuticals Inc最新动态。
Alnylam Pharmaceuticals Inc核心数据概览
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数据来源：摩熵医药
Alnylam Pharmaceuticals Inc资讯动态
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再生元/Alnylam siRNA 新药启动全球首个 Ⅲ 期临床，治疗脂肪肝病临床研究研究计划入组 1500 例，主要终点为第 64 周治疗期间不良事件 （TEAE） ，预计 2029 年 3 月完成。 这是全球首个进入 Ⅲ 期的 CIDEB 靶向 siRNA 疗法， 由 再生元与 Alnylam 合作开发 。 MASLD 并非静态「脂肪肝」，而是覆盖从早期脂肪蓄积到终末期肝病的连续链条：单纯性脂肪变性 （MASLD 早期表型） → MASH → 肝纤维化 → 肝硬化 → HCC。医麦创新药2026-10-09151肝细胞癌 肝硬化 Alnylam Pharmaceuticals Inc
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再生元siRNA疗法三期临床启动，基因靶点减脂近半临床研究2 0 2 6 年10 月 2 日 ，美国临床试验收录网站显示，再生元启动了ALN-CIDEB的首个III期临床试验。 该研究是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照临床试验（n=1500），旨在评估 ALN-CIDEB 治疗代谢障碍相关脂肪性肝病（MASLD）成人患者的有效性和安全性。 ALN-CIDEB是Alnylam联合再生元研发的一款靶向CIDEB的siRNA创新疗法，核心作用机制为抑制肝细胞内脂肪堆积，可用于治疗MASH及各类肝脏相关疾病。求实药社2026-10-08426Alnylam Pharmaceuticals Inc
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Tides 速递 | 再生元siRNA疗法三期临床启动，基因靶点减脂近半临床研究该研究是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照临床试验（n=1500），旨在评估 ALN-CIDEB 治疗代谢障碍相关脂肪性肝病（MASLD）成人患者的有效性和安全性。 研究的主要终点是第64周治疗期间不良事件（TEAE）及其严重程度，次要终点包括第52周的肝脏受控衰减参数（CAP）和肝脏硬度、第64周的AST水平和ALT水平。 ALN-CIDEB是Alnylam联合再生元研发的一款靶向CIDEB的siRNA创新疗法，核心作用机制为抑制肝细胞内脂肪堆积，可用于治疗MASH及各类肝脏相关疾病。多肽圈2026-10-08299Alnylam Pharmaceuticals Inc
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团队曾参与7款获批RNAi药物研发，这家小核酸新锐冲刺IPO审批动态2018年8月，全球首个RNAi药物ONPATTRO获得FDA批准。 Alnylam这家把RNAi从学术概念变成了商业现实的公司如今市值超过300亿美元。 现在，它的创始CEO John Maraganore带着一家名叫City Therapeutics的公司向美国SEC递交了S-1招股申请。动脉网-最新2026-10-05200贫血 Alnylam Pharmaceuticals Inc HAMP
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再生元：CIDEB siRNA启动MASLD全球三期临床临床研究MASH为MASLD进展后的更严重形式， 在脂肪变性的基础上，出现肝细胞气球样变、小叶炎症及纤维化，风险更高 。 该全球三期临床计划入组1500例MASLD患者，预计2029年3月完成。 ALN-CIDEB为再生元与Alnylam合作开发的靶向CIDEB的siRNA疗法，成为Alnylam又一款进入三期临床阶段的代谢领域siRNA新药。医药笔记2026-10-04378Alnylam Pharmaceuticals Inc
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上海交通大学谭蔚泓/姬丁坤团队原创糖碱基技术，开启小核酸递送新时代医投速递本文探讨了天然糖 GalNAc 在小核酸递送领域的关键作用。虽然 GalNAc 本身不能被专利垄断，但围绕其建立的递送技术支撑了高价值商业体系。文章分析了 GalNAc 的双重身份，作为分子本身存在于自然界，而其递送技术则形成了专利围栏。文章回顾了 GalNAc 在小核酸递送领域的应用历史，从 Alnylam 的研究到多个药物的获批，再到国内企业的差异化设计。此外，文章还讨论了糖碱基技术在核酸递送中的应用，以及不同糖碱基的靶向潜力。最后，文章强调了持续创新对于小核酸领域发展的重要性。微信公众号2026-09-27116上海交通大学 Alnylam Pharmaceuticals Inc
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由 Alnylam 老班底打造的新一代 RNAi 生物技术公司City Therapeutics如何打开千亿美元战场？医药投融资City Therapeutics，一家由Alnylam Pharmaceuticals多位RNAi顶尖人才创立的公司，近日提交了纳斯达克上市募股说明。公司执行董事长John Maraganore曾是Alnylam的创始人和前CEO，带领一支经验丰富的团队，专注于RNAi药物的研发。City Therapeutics目前拥有一个I期临床资产CITY-FXI，用于治疗血栓，另外两个siRNA项目即将进入临床阶段。公司还与Bausch + Lomb和Biogen在眼科和中枢神经系统疾病领域有合作项目。根据招股书，City Therapeutics的最大股东为ARCH，截至6月底，公司拥有1.72亿美元现金及等价物，累计赤字为1.42亿美元。微信公众号2026-09-25467Bausch + Lomb Corp Biogen Inc Alnylam Pharmaceuticals Inc
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Slate Medicines任命Kenneth Koblan博士为首席科学官医投速递Slate Medicines公司宣布任命Kenneth Koblan博士为首席科学官。Koblan博士拥有超过三十年的药物发现和开发经验，在神经科学、转化医学和新型治疗方面具有深厚的专业知识。在加入Slate Medicines之前，Koblan博士曾担任Vesalius Therapeutics研发部门负责人，并在Sumitomo Pharma America（前身为Sunovion）担任首席科学官和开发运营负责人。他的职业生涯还包括在Merck Research Laboratories和Alnylam Pharmaceuticals担任高级科学领导职位。Slate Medicines正在开发SLTE-1009，这是一种针对偏头痛预防治疗的潜在最佳单克隆抗体。SLTE-1009旨在结合PACAP和VIP两种神经肽，这两种神经肽在偏头痛病理生理学中起着基础性作用，可能通过更完全的中和PACAP/VIP通路，相对于仅针对PACAP的治疗提供更高的疗效潜力。Biospace2026-09-1487偏头痛 Alnylam Pharmaceuticals Inc
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RNA药物，“黄金叙事”崩盘？前沿研究CPIC 2026已于7月24日在上海国家会展中心圆满落幕。 本届大会从内容策划、嘉宾邀约与对接，到视觉设计、展商招募与布展，乃至文字报道、视频制作及晚宴晚会，均由“同写意”团队全程自主策划与执行。 一款曾让Alnylam市值单日飙升数十亿美元的重磅RNA药物，正在经历一场迟来的压力测试。同写意2026-09-0278Alnylam Pharmaceuticals Inc
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阿斯利康与Ionis的Wainua在ATTR-CM三期临床试验中失败，对ATTR-CM领域产生冲击研发注册政策阿斯利康和Ionis制药公司的反义寡核苷酸Wainua在ATTR-CM（转甲状腺素蛋白介导的心肌病）的三期临床试验中失败，这一结果比分析师们根据今年夏天早些时候的数据预想的更为严重。虽然之前发布的发现已经对行业产生了巨大影响，但公司没有提供失败的详细信息。新数据表明，Wainua与标准治疗（辉瑞的tafamidis/Vyndamax）相比，心血管死亡率和复发性临床事件的风险增加了14%。尽管Wainua作为单药治疗显示出“非常可观的益处”，但与Alnylam的Amvuttra（vutrisiran）相比，Wainua在功能结果上的益处较小。Amvuttra是一种RNA干扰沉默剂，已被批准用于治疗ATTR-CM和hATTR-PN。这一失败对Ionis和阿斯利康的审批之路构成了挑战，同时也为BridgeBio和Intellia Therapeutics等领域的其他公司带来了机遇。Biospace2026-08-28535AstraZeneca PLC Intellia Therapeutics Inc vutrisiran
Alnylam Pharmaceuticals Inc关键临床试验信息
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用于伴有心血管疾病或高心血管病风险的高血压成人患者，以降低心血管死亡、非致死性心肌梗死、非致死性卒中或心衰事件（心衰住院或心衰紧急就诊）的风险。
进行中
Ⅲ期
A 型或 B 型血友病患者中预防出血或减少出血频率的常规预防治疗
已完成
Ⅲ期
A 型或 B 型血友病患者中预防出血或减少出血频率的常规预防治疗
已完成
Ⅲ期
A 型或 B 型血友病患者中进行常规预防性治疗以避免出血或降低出血频率
已完成
Ⅲ期
Alnylam Pharmaceuticals Inc药物研发管线
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Alnylam Pharmaceuticals Inc研究报告
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2026年6月全球在研新药月报摩熵咨询40页23 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.06.01-2026.06.07）摩熵咨询19页15 -
医药行业周报：竞争内卷中寻找新增量华鑫证券有限责任公司33页2191
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医药行业周报：创新出海持续强化，关注配套产业链华鑫证券有限责任公司33页1730 -
医药行业周报：拓展寻求新机遇华鑫证券有限责任公司34页2934
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医药行业周报：关注临床数据，把握长期价值华鑫证券有限责任公司33页2837
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医药行业周报：创新药迎来配置时点华鑫证券有限责任公司33页2215
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医药行业周报：蛋氨酸和VE加速上涨华鑫证券有限责任公司32页1220
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医药行业周报：关注具备价格主动权的品种华鑫证券有限责任公司32页84
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新兴生物技术专题报告：小核酸药物方兴未艾，海外创新与国内崛起共振信达证券股份有限公司45页1075
Alnylam Pharmaceuticals Inc融资信息
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Alnylam Pharmaceuticals Inc-数据概览
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0个
申报临床
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34个
临床
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2个
申请上市
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6个
批准上市
Alnylam Pharmaceuticals Inc布局靶点
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Alnylam Pharmaceuticals Inc全球新药研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
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