Alnylam Pharmaceuticals Inc
公司全称：Alnylam Pharmaceuticals Inc
国家/地区：美国/——
类型：RNA干扰（RNAi）创新药物研发商
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公司介绍：
Alnylam Pharmaceuticals, Inc.是一家特拉华州公司，成立于2003年5月。该公司是一家研发基于RNA或RNAi干涉为新型治疗手段的生物制药公司。RNAi是一种在生物体内细胞中自然产生的选择性沉默及调控表达的特定基因。由于许多疾病是因为特定基因的不适当活动引起的，通过RNAi对于基因的选择性沉默能力可以为治疗许多人类疾病提供一种新的途径。公司认为，通过RNAi原理工作的药物有潜力成为的一种新的药物分类，诸如小分子药物、蛋白质药物以及抗体药物等。通过已经建立RNAi的知识产权以及专业技术，公司正在开发一套生物化学方法以帮助公司建立一个系统，通过该系统可以研发改进RNAi对于各种疾病的治疗方案。
基本信息
员工人数：
500人以上
联系电话：
1-617-5518200
联系邮箱：
info@alnylam.com
地址：
675 West Kendall Street Henri A. Termeer Square Cambridge MA 02142
公司官网：
www.alnylam.com
企业画像
应用技术：
- shRNA
- 治疗技术
- 抗体药物
- 体内基因治疗
- miRNA
- RNAi疗法
- 蛋白
- 重组蛋白
- 单克隆抗体
- RNA疗法
- 肽
- 靶向治疗
- siRNA
- 基因疗法
- 重组病毒
- 药物治疗
- 偶联寡核苷酸
- 反义RNA
- 生物制剂治疗
- 反义寡核苷酸
- 寡核苷酸
热门标签：
- 单克隆抗体
- 创新药
- 基因疗法
- 偶联寡核苷酸
团队信息
企业动态
由 Alnylam 老班底打造的新一代 RNAi 生物技术公司City Therapeutics如何打开千亿美元战场？
2026-09-25 21:23:00
City Therapeutics，一家由Alnylam Pharmaceuticals多位RNAi顶尖人才创立的公司，近日提交了纳斯达克上市募股说明。公司执行董事长John Maraganore曾是Alnylam的创始人和前CEO，带领一支经验丰富的团队，专注于RNAi药物的研发。City Therapeutics目前拥有一个I期临床资产CITY-FXI，用于治疗血栓，另外两个siRNA项目即将进入临床阶段。公司还与Bausch + Lomb和Biogen在眼科和中枢神经系统疾病领域有合作项目。根据招股书，City Therapeutics的最大股东为ARCH，截至6月底，公司拥有1.72亿美元现金及等价物，累计赤字为1.42亿美元。
Slate Medicines任命Kenneth Koblan博士为首席科学官
2026-09-14 00:00:00
Slate Medicines公司宣布任命Kenneth Koblan博士为首席科学官。Koblan博士拥有超过三十年的药物发现和开发经验，在神经科学、转化医学和新型治疗方面具有深厚的专业知识。在加入Slate Medicines之前，Koblan博士曾担任Vesalius Therapeutics研发部门负责人，并在Sumitomo Pharma America（前身为Sunovion）担任首席科学官和开发运营负责人。他的职业生涯还包括在Merck Research Laboratories和Alnylam Pharmaceuticals担任高级科学领导职位。Slate Medicines正在开发SLTE-1009，这是一种针对偏头痛预防治疗的潜在最佳单克隆抗体。SLTE-1009旨在结合PACAP和VIP两种神经肽，这两种神经肽在偏头痛病理生理学中起着基础性作用，可能通过更完全的中和PACAP/VIP通路，相对于仅针对PACAP的治疗提供更高的疗效潜力。
RNA药物，“黄金叙事”崩盘？
2026-09-02 18:03:00
CPIC 2026大会在上海圆满落幕，会议期间，阿斯利康与Ionis联合开发的RNA药物eplontersen在ATTR-CM治疗中的III期临床试验结果公布，结果显示该药物未能显著降低患者心血管事件或死亡风险。这一结果引发了市场对RNA药物在ATTR-CM治疗中价值的讨论。同时，文章还探讨了ATTR-CM的治疗现状，包括稳定剂和沉默剂的作用机制，以及基因编辑等新技术在ATTR-CM治疗中的应用前景。
Alnylam Pharmaceuticals将在投资者会议上进行公司概述
2026-09-02 00:00:00
Alnylam Pharmaceuticals，一家领先的RNA干扰（RNAi）疗法公司，宣布将在即将到来的投资者会议上进行公司概述。公司将在其官方网站www.alnylam.com的事件部分提供每个演讲的现场音频网络直播。会议结束后48小时内，将在Alnylam网站上提供回放。Alnylam是一家全球领先的生物制药公司，也是RNAi革命的先驱。公司专注于开发具有预防、阻止或逆转疾病潜力的变革性疗法。超过二十年来，Alnylam在RNAi领域取得了诺贝尔奖级的科学突破，并推出了六种已获批准的药物。Alnylam的药物在70多个国家有售，并拥有快速扩展且强大的产品管线。公司还一直被认为是卓越的工作场所和负责任的组织。Alnylam正在执行其Alnylam 2030战略，以加速创新并扩大影响，从而改变人类健康。
Alnylam在ESC大会上展示RNAi疗法在心血管疾病治疗中的新数据
2026-08-24 00:00:00
Alnylam制药公司在欧洲心脏病学会（ESC）大会上宣布了新的数据，展示了RNAi疗法在心血管疾病治疗中的强大作用。这些数据进一步巩固了AMVUTTRA®（vutrisiran）在转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）患者群体、治疗环境和疾病表现方面的临床特征。此外，这些数据还扩展了RNAi疗法在未控制的高血压（全球心血管疾病的主要原因）中的潜在应用。Alnylam首席研发官Pushkal Garg表示，RNAi疗法平台有望在心血管疾病治疗上产生变革性影响。在HELIOS-B III期临床试验中，vutrisiran对主要复合终点（全因死亡率及心血管事件复发）的治疗效果在基线使用tafamidis的患者中保持一致，表明在广泛的患者群体中，包括使用稳定剂的患者中，都取得了临床效益。此外，还展示了zilebesiran在未控制的高血压患者中的潜在应用，该药物有望通过每半年一次的给药提供持续的血压控制。
Scribe Therapeutics：早期生物技术公司股票上涨，聚焦胆固醇降低疗法
2026-08-20 00:00:00
Scribe Therapeutics，一家专注于胆固醇降低疗法的生物技术公司，在上市后仅一个月内股价上涨43%，达到31.05美元。该公司正在测试其主要资产STX-1150，一种利用表观遗传沉默技术降低LDL胆固醇的药物，目前正在进行一期临床试验。Scribe的IPO估值相对较低，与Kailera Therapeutics和Parabilis Medicines等公司相比，显示出保守的定价策略。此外，Scribe还拥有一个名为X-Editor的基因编辑平台，已吸引两家大型制药公司的投资。Leerink Partners分析师预计Scribe的表现将超过市场预期，设定了37美元的目标价。
BioCryst Pharmaceuticals战略调整：聚焦罕见病药物研发
2026-08-14 22:07:57
北卡罗来纳州生物技术公司BioCryst Pharmaceuticals在2026年对其研发战略进行了调整。公司取消了糖尿病黄斑水肿（DME）治疗药物avoralstat的研发，并关闭了其发现卓越中心。BioCryst将专注于外部合作，计划在未来18个月内增加两个新项目。公司CEO Charlie Gayer强调，BioCryst不会放弃科学和研发，而是通过外部合作寻找新的药物项目。公司已通过收购Astria Therapeutics获得了一种新的HAE治疗药物navenibart，并计划在2027年第三季度进行其III期临床试验。此外，公司还在寻找新的罕见病治疗药物，包括小分子或蛋白质疗法。
Hemab生物制药公司IPO成功，聚焦血液凝固领域创新疗法
2026-08-13 21:00:00
Hemab生物制药公司在美国马萨诸塞州剑桥市的办公室，以其俯瞰查尔斯河和波士顿下城的壮观景色而闻名，成为实现公司成为领先凝血生物制药公司的愿景的象征。Hemab于5月完成了一项规模扩大后的3.015亿美元IPO，募集资金3.466亿美元，股价在8月12日从5月的发行价18美元上涨至53.48美元。公司CEO Benny Sørensen表示，纳斯达克上市是公司发展的“自然步骤”和“梦想成真”。Hemab目前拥有80名员工，并计划到2029年之前保持充足的现金流。公司致力于开发针对出血性疾病的治疗方案，包括正在进行的II期临床试验的bispecific antibody sutacimig，以及针对VWD的HMB-002抗体等。Sørensen还强调了公司对女性健康的承诺，并提到Hemab在临床试验中确保女性参与者的比例。CEO展望了公司到2030年的发展目标，包括推出两个商业化产品，推进两个新项目的后期研发，并将两个新药进入I/II期临床试验。
BridgeBio药业在ATTR淀粉样变性领域取得显著业绩
2026-08-11 23:22:12
BridgeBio药业在第二季度财报中显示，其ATTR药物Attruby销售额同比增长超过三倍，远超市场预期。与此同时，竞争对手Alnylam的Amvuttra未能达到预期，迫使公司下调全年业绩预期。Attruby在第二季度的销售额达到2.224亿美元，远高于去年同期的7150万美元。分析师预计Attruby今年将达到销售额10亿美元的突破性水平。Alnylam在第二季度财报中下调了全年ATTR药物收入预期200百万美元，其股价在宣布后下跌超过28%，市值蒸发108亿美元。BridgeBio的Attruby在市场上与Pfizer的Vyndaqel/Vyndamax竞争，近期数据显示，Attruby在降低全因死亡率方面可能优于Vyndaqel/Vyndamax，并且能够保护ATTR心肌病患者的肾功能。
City Therapeutics任命新首席财务官和首席法律官
2026-08-11 20:00:00
City Therapeutics公司，一家专注于RNA干扰（RNAi）疗法研发的临床阶段生物技术公司，近日宣布任命Keith Regnante为首席财务官，Mary Beth DeLena为首席法律官。Regnante先生拥有超过25年的公共生物制药公司财务经验，曾担任过两家上市公司的首席财务官。DeLena女士在生命科学行业拥有超过25年的法律和公司经验，曾在Alnylam Pharmaceuticals担任高级副总裁、副法律总顾问和助理秘书。这两位新任高管的加入旨在支持City Therapeutics在RNAi平台和管线扩展过程中的长期成功。
Vir Biotechnology发布2026年第二季度财务报告及公司更新
2026-08-05 00:00:00
Vir Biotechnology公司于2026年6月30日结束的第二季度发布了财务报告和公司更新。报告显示，公司现金、现金等价物和投资约为10.18亿美元，比上一季度增加了约1.995亿美元。第二季度总收入为2.389亿美元，主要来自与阿斯利康达成的2400万美元的前期付款相关的许可和合作收入。研发费用为1.353亿美元，而去年同期为9750万美元。第二季度净收入为8008万美元，或每股收益0.48美元（基本）和0.47美元（稀释）。公司还强调了其针对慢性乙型肝炎delta病毒（CHD）的联合治疗方案在EASL会议上的潜力，该方案在大多数患者中迅速实现病毒不可检测，并提高了治疗这种疾病的标准。
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2026-03-31
2025-12-31
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